Eine Studie über UCB und MSCs bei Kindern mit CP: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)
17. August 2021 aktualisiert von: Joanne Kurtzberg, MD
Eine Phase-I/II-Studie zu allogenen Infusionen aus Nabelschnurblut und aus Nabelschnurgewebe gewonnenen mesenchymalen Stromazellen bei Kindern mit Zerebralparese
Der Hauptzweck dieser Studie ist die Schätzung der Veränderung der motorischen Funktion 12 Monate nach der Behandlung mit einer Einzeldosis allogenen Nabelschnurbluts (AlloCB) oder wiederholten Dosen von mesenchymalen Stromazellen aus Nabelschnurgewebe (hCT-MSC) bei Kindern mit zerebraler Lähmung.
Darüber hinaus wird diese Studie der Gemeinschaft klinischer Studien dringend benötigte Daten zum natürlichen Verlauf der motorischen Funktion bei CP über kurzfristige (weniger als 1 Jahr) Zeiträume liefern, die für die Durchführung klinischer Studien relevant sind, und die Sicherheit von AlloCB bewerten und hCT-MSC-Infusion bei Kindern mit Zerebralparese.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie ist eine prospektive, randomisierte, unverblindete Studie der Phase I/II, die darauf ausgelegt ist, die Effektgröße der Änderung des GMFM-66-Scores bei mit hCT-MSC oder allogenem CB behandelten Patienten zu bestimmen und die Sicherheit wiederholter Dosen von hCT- MSC bei Kindern mit Zerebralparese.
Kinder im Alter von 2-5 Jahren mit Zerebralparese aufgrund von hypoxischer ischämischer Enzephalopathie, Schlaganfall oder periventrikulärer Leukomalazie können zur Teilnahme berechtigt sein.
Alle Teilnehmer werden schließlich irgendwann während der Studie mit einem allogenen Zellprodukt behandelt.
Die Teilnehmer werden randomisiert einem von drei Armen zugeteilt: (1) Der „AlloCB“-Arm erhält eine allogene CB-Infusion beim Basisbesuch; (2) der „MSC“-Arm erhält drei hCT-MSC-Infusionen, jeweils eine zu Studienbeginn, drei Monate und sechs Monate; (3) der „Naturgeschichte“-Arm erhält keine Infusion zu Studienbeginn, sondern eine allogene CB-Infusion nach 12 Monaten.
Motorische Ergebnismessungen werden zu Studienbeginn, nach sechs Monaten und nach einem Jahr bewertet.
Die Sicherheit wird bei jedem Infusionsbesuch und für weitere 12 Monate nach dem letzten Besuch aus der Ferne bewertet.
Die Dauer der Studienteilnahme beträgt 24 Monate ab dem Zeitpunkt des Baseline-Besuchs.
Die Randomisierung in die Behandlungsarme wird nach GMFCS-Level bei Studieneintritt und Ätiologie von CP (Schlaganfall vs. andere) stratifiziert.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
91
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 5 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter ≥24 Monate und ≤60 Monate angepasstes Alter zum Zeitpunkt der Einschreibung.
- Diagnose: Unilaterale oder bilaterale hypertone Zerebralparese als Folge eines Schlaganfalls/Blutung in utero oder perinatal, hypoxische ischämische Enzephalopathie (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Asphyxie bei der Geburt) und/oder periventrikuläre Leukomalazie.
- Leistungsstatus: Klassifizierung der grobmotorischen Funktion, Score-Stufen I - IV
- Die Überprüfung der Bildgebung des Gehirns (als Behandlungsstandard vor Studieneintritt erhalten) weist nicht auf eine genetische Erkrankung oder Fehlbildung des Gehirns hin.
- Zustimmung des gesetzlichen Bevollmächtigten.
Ausschlusskriterien:
- Verfügbare qualifizierte autologe Nabelschnurbluteinheit.
- Hypotone oder ataktische Zerebralparese ohne Spastik.
- Autismus und Störungen des autistischen Spektrums.
- Hypsarrhythmie.
- Gesetzlich blind
- Hartnäckige Anfälle, die eine epileptische Enzephalopathie verursachen.
- Nachweis einer fortschreitenden neurologischen Erkrankung.
- Hat eine aktive, unkontrollierte systemische Infektion oder einen dokumentierten HIV+-Status.
- Bekannte genetische Erkrankung oder phänotypischer Nachweis einer genetischen Erkrankung bei der körperlichen Untersuchung.
- Gleichzeitige genetische oder erworbene Krankheit oder Komorbidität(en), die eine zukünftige allogene Stammzelltransplantation erforderlich machen könnten.
- Benötigt Beatmungsunterstützung, einschließlich Heimbeatmungsgerät, CPAP, BiPAP oder zusätzlichem Sauerstoff.
- Eingeschränkte Nieren- oder Leberfunktion, bestimmt durch Serumkreatinin >1,5 mg/dl und/oder Gesamtbilirubin >1,3 mg/dl, außer bei Patienten mit bekannter Gilbert-Krankheit.
- Mögliche Immunsuppression, definiert als WBC < 3.000 Zellen/ml oder absolute Lymphozytenzahl (ALC) < 1.500 mit abnormen T-Zell-Untergruppen.
- Der Gesundheitszustand des Patienten erlaubt keine sichere Reise.
- Zuvor jede Form von Zelltherapie erhalten haben.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Single
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Allogenes Nabelschnurblut
Die Probanden erhalten eine einzelne intravenöse Infusion von maximal 10x107/kg allogenen Nabelschnurblut (CB)-Zellen
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Die Probanden erhalten beim Baseline-Besuch eine einzige Infusion mit allogenem Nabelschnurblut.
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Experimental: Mesenchymale Stromazellen aus Nabelschnurgewebe
Die Probanden erhalten drei intravenöse Infusionen mit 2x106/kg humanen Nabelschnurgewebezellen (hCT-MSC), die von allogenen Nabelschnurspendern hergestellt wurden
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Die Probanden erhalten 3 MSC-Infusionen (Basislinie, 3 Monate und 6 Monate).
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Aktiver Komparator: Naturgeschichte
Die Probanden erhalten bis nach der 12-Monats-Beurteilung keine Infusion mit dem Studienprodukt.
Beim 12-monatigen Besuch erhalten sie eine Infusion mit allogenen Nabelschnurblutzellen, sodass alle Studienteilnehmer irgendeine Art von Zelltherapie erhalten.
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Die Probanden erhalten beim Baseline-Besuch eine einzige Infusion mit allogenem Nabelschnurblut.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Änderung der grobmotorischen Funktionsmessung (GMFM-66) über der erwarteten Änderung
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate
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GMFM-66 wird verwendet, um die grobmotorische Funktion bei Kindern mit Zerebralparese zu bewerten, und wird mit einem proprietären Softwareprogramm namens Gross Motor Ability Estimator bewertet, das einen kontinuierlichen Score auf Intervallebene von 0 bis 100 erzeugt.
Höhere Werte weisen auf eine bessere motorische Funktion hin.
Der primäre Endpunkt in dieser Studie wurde aus dem GMFM-66-Score in drei Schritten berechnet: 1) Die „beobachtete“ Veränderung der motorischen Funktion von Baseline bis Monat 12 wurde berechnet (positive Werte zeigen eine Verbesserung an, negative Werte zeigen eine Verringerung an und Null zeigt keine Veränderung an Änderung) für jeden Teilnehmer; und 2) die erwartete Veränderung der motorischen Funktion wurde für jeden Teilnehmer basierend auf veröffentlichten Wachstumskurven bestimmt; und 3) die erwartete Veränderung in GMFM-66 wurde von der beobachteten Veränderung subtrahiert, um das endgültige primäre Ergebnis zu erhalten.
Positive Werte weisen auf eine größere Änderung als erwartet hin, Null auf eine erwartete Änderung und negative Werte auf eine geringere Änderung als erwartet.
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Baseline bis 12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate
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Der sekundäre Endpunkt dieser Studie ist die Anzahl unerwünschter Ereignisse, die über einen Zeitraum von 12 Monaten nach der Behandlung mit hCT-MSC oder AlloCB auftraten.
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12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
10. April 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
26. Februar 2020
Studienabschluss (Tatsächlich)
31. Mai 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
15. März 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
15. März 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
22. März 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
19. August 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
17. August 2021
Zuletzt verifiziert
1. August 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- Pro00089362
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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