Badanie UCB i MSC u dzieci z CP: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)
17 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: Joanne Kurtzberg, MD
Badanie fazy I/II allogenicznej krwi pępowinowej i infuzji mezenchymalnych komórek zrębu pochodzących z tkanki pępowinowej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym
Głównym celem pracy jest ocena zmian funkcji motorycznych po 12 miesiącach od podania pojedynczej dawki allogenicznej krwi pępowinowej (AlloCB) lub wielokrotnych dawek mezenchymalnych komórek zrębowych pochodzących z tkanki pępowinowej (hCT-MSC) u dzieci z mózgowym porażenie.
Ponadto badanie to wniesie bardzo potrzebne dane do społeczności badań klinicznych na temat naturalnej historii funkcji motorycznych w CP w krótkich okresach (mniej niż 1 rok) istotnych dla prowadzenia badań klinicznych i oceny bezpieczeństwa AlloCB i infuzji hCT-MSC u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie jest prospektywnym, randomizowanym, otwartym badaniem fazy I/II, zaprojektowanym w celu określenia wielkości efektu zmiany wyniku GMFM-66 u pacjentów leczonych hCT-MSC lub allogenicznym CB oraz oceny bezpieczeństwa powtarzanych dawek hCT- MSC u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym.
Dzieci w wieku 2-5 lat z mózgowym porażeniem dziecięcym spowodowanym encefalopatią niedotlenieniowo-niedokrwienną, udarem mózgu lub leukomalacją okołokomorową mogą kwalifikować się do udziału.
Wszyscy uczestnicy zostaną ostatecznie potraktowani produktem z komórek allogenicznych w pewnym momencie badania.
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z trzech grup: (1) grupa „AlloCB” otrzyma jeden allogeniczny wlew CB podczas wizyty wyjściowej; (2) grupa „MSC” otrzyma trzy infuzje hCT-MSC, po jednej na początku badania, trzy miesiące i sześć miesięcy; (3) ramię „historii naturalnej” nie otrzyma infuzji na początku badania, ale otrzyma allogeniczny wlew CB po 12 miesiącach.
Miary wyniku motorycznego będą oceniane w punkcie wyjściowym, sześciu miesiącach i jednym roku.
Bezpieczeństwo będzie oceniane podczas każdej wizyty infuzyjnej oraz zdalnie przez dodatkowe 12 miesięcy po ostatniej wizycie.
Czas trwania udziału w badaniu wyniesie 24 miesiące od czasu wizyty wyjściowej.
Randomizacja do ramion leczenia będzie stratyfikowana według poziomu GMFCS na początku badania i etiologii CP (udar vs. inne).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
91
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 5 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek ≥24 miesiące i ≤60 miesięcy skorygowany wiek w momencie włączenia.
- Diagnoza: Jednostronne lub obustronne mózgowe porażenie hipertoniczne wtórne do udaru/krwotoku wewnątrzmacicznego lub okołoporodowego, encefalopatia niedotlenieniowo-niedokrwienna (w tym między innymi zamartwica porodowa) i/lub leukomalacja okołokomorowa.
- Stan sprawności: Klasyfikacja funkcji motoryki dużej Poziomy punktacji I - IV
- Przegląd obrazowania mózgu (uzyskanego w ramach standardowej opieki przed włączeniem do badania) nie sugeruje choroby genetycznej ani wady rozwojowej mózgu.
- Zgoda upoważnionego przedstawiciela prawnego.
Kryteria wyłączenia:
- Dostępna kwalifikowana autologiczna jednostka krwi pępowinowej.
- Hipotoniczne lub ataktyczne mózgowe porażenie dziecięce bez spastyczności.
- Autyzm i zaburzenia ze spektrum autyzmu.
- Hipsarytmia.
- Prawnie ślepy
- Nieuleczalne napady padaczkowe powodujące encefalopatię padaczkową.
- Dowód na postępującą chorobę neurologiczną.
- Ma aktywną, niekontrolowaną infekcję ogólnoustrojową lub udokumentowany status HIV+.
- Znana choroba genetyczna lub fenotypowy dowód choroby genetycznej w badaniu fizykalnym.
- Współistniejąca genetyczna lub nabyta choroba lub choroby współistniejące, które mogą wymagać przyszłego allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych.
- Wymaga wspomagania wentylacji, w tym respiratora domowego, CPAP, BiPAP lub dodatkowego tlenu.
- Zaburzenia czynności nerek lub wątroby, określone na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy >1,5 mg/dl i/lub stężenia bilirubiny całkowitej >1,3 mg/dl, z wyjątkiem pacjentów z rozpoznaną chorobą Gilberta.
- Możliwa immunosupresja, zdefiniowana jako WBC <3000 komórek/ml lub bezwzględna liczba limfocytów (ALC) <1500 z nieprawidłowymi podzbiorami komórek T.
- Stan zdrowia pacjenta nie pozwala na bezpieczną podróż.
- Wcześniej otrzymał jakąkolwiek formę terapii komórkowej.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Allogeniczna krew pępowinowa
Pacjenci otrzymają pojedynczą infuzję dożylną maksymalnie 10x107/kg allogenicznych komórek krwi pępowinowej (CB)
|
Pacjenci otrzymają pojedynczą infuzję allogenicznej krwi pępowinowej podczas wizyty początkowej.
|
|
Eksperymentalny: Mezenchymalne komórki zrębowe tkanki rdzeniowej
Pacjenci otrzymają trzy wlewy dożylne 2x106/kg ludzkich komórek tkanki pępowinowej (hCT-MSC), wyprodukowanych od allogenicznych dawców pępowiny
|
Pacjenci otrzymają 3 infuzje MSC (poziom wyjściowy, 3 miesiące i 6 miesięcy).
|
|
Aktywny komparator: Historia naturalna
Pacjenci nie otrzymają żadnej infuzji badanego produktu aż do zakończenia 12-miesięcznej oceny.
Podczas 12-miesięcznej wizyty otrzymają infuzję allogenicznych komórek krwi pępowinowej, aby wszyscy uczestnicy badania otrzymali jakiś rodzaj terapii komórkowej.
|
Pacjenci otrzymają pojedynczą infuzję allogenicznej krwi pępowinowej podczas wizyty początkowej.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana miary funkcji motoryki dużej (GMFM-66) przekraczająca oczekiwaną zmianę
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
|
GMFM-66 jest używany do oceny funkcji motoryki dużej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym i jest oceniany za pomocą odpowiedniego programu o nazwie Gross Motor Ability Estimator, który generuje ciągły wynik na poziomie interwału w zakresie od 0 do 100.
Wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję motoryczną.
Pierwszorzędowy punkt końcowy w tym badaniu obliczono na podstawie wyniku GMFM-66 w trzech krokach: 1) Obliczono „zaobserwowaną” zmianę funkcji motorycznych od wartości początkowej do miesiąca 12 (wartości dodatnie wskazują na poprawę, wartości ujemne wskazują na zmniejszenie, a zero oznacza brak zmiana) dla każdego uczestnika; oraz 2) Oczekiwana zmiana funkcji motorycznych została określona dla każdego uczestnika na podstawie opublikowanych krzywych wzrostu; i 3) Oczekiwaną zmianę GMFM-66 odjęto od obserwowanej zmiany, uzyskując ostateczny wynik pierwszorzędowy.
Wartości dodatnie wskazują na większą zmianę, niż można by się spodziewać, zero wskazuje na zmianę zgodnie z oczekiwaniami, a wartości ujemne wskazują na mniejszą ilość zmian, niż można by się spodziewać.
|
Wartość bazowa do 12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Drugorzędowym punktem końcowym tego badania jest liczba zdarzeń niepożądanych występujących w okresie 12 miesięcy po leczeniu hCT-MSC lub AlloCB.
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 kwietnia 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
26 lutego 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 maja 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 marca 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 marca 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 marca 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 sierpnia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 sierpnia 2021
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Pro00089362
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Porażenie mózgowe
-
Istanbul Medipol University HospitalZakończonyPorażenie mózgowe (CP) | Balansować | Analiza chodu | Orteza stawu skokowego (AFO) | Hemiparatic Meorbral PalsyIndyk