Uno studio su UCB e MSC nei bambini con PC: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)
17 agosto 2021 aggiornato da: Joanne Kurtzberg, MD
Uno studio di fase I/II sul sangue allogenico del cordone ombelicale e sulle infusioni di cellule stromali mesenchimali derivate dal tessuto del cordone ombelicale nei bambini con paralisi cerebrale
Lo scopo principale di questo studio è stimare il cambiamento nella funzione motoria 12 mesi dopo il trattamento con una singola dose di sangue del cordone ombelicale allogenico (AlloCB) o dosi ripetute di cellule stromali mesenchimali derivate dal tessuto del cordone ombelicale (hCT-MSC) in bambini con paralisi.
Inoltre, questo studio fornirà dati molto necessari alla comunità degli studi clinici sulla storia naturale della funzione motoria nella CP per periodi di tempo a breve termine (meno di 1 anno) rilevanti per la conduzione di studi clinici e valuterà la sicurezza di AlloCB e infusione di hCT-MSC nei bambini con paralisi cerebrale.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è uno studio di fase I/II, prospettico, randomizzato, in aperto progettato per determinare la dimensione dell'effetto del cambiamento nel punteggio GMFM-66 in soggetti trattati con hCT-MSC o CB allogenico e valutare la sicurezza di dosi ripetute di hCT- MSC nei bambini con paralisi cerebrale.
Possono partecipare bambini di età compresa tra 2 e 5 anni con paralisi cerebrale dovuta a encefalopatia ischemica ipossica, ictus o leucomalacia periventricolare.
Tutti i partecipanti verranno infine trattati con un prodotto cellulare allogenico ad un certo punto durante lo studio.
I partecipanti saranno randomizzati a uno dei tre bracci: (1) il braccio "AlloCB" riceverà un'infusione allogenica di SCO alla visita di riferimento; (2) il braccio "MSC" riceverà tre infusioni di hCT-MSC, una ciascuna al basale, tre mesi e sei mesi; (3) il braccio "storia naturale" non riceverà un'infusione al basale ma riceverà un'infusione allogenica di SCO a 12 mesi.
Le misure degli esiti motori saranno valutate al basale, a sei mesi e a un anno.
La sicurezza sarà valutata ad ogni visita di infusione e da remoto per ulteriori 12 mesi dopo la visita finale.
La durata della partecipazione allo studio sarà di 24 mesi dal momento della visita di riferimento.
La randomizzazione ai bracci di trattamento sarà stratificata in base al livello GMFCS all'ingresso nello studio e all'eziologia della CP (ictus vs. altro).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
91
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Duke University Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 5 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≥24 mesi e ≤60 mesi età corretta al momento dell'arruolamento.
- Diagnosi: paralisi cerebrale ipertonica unilaterale o bilaterale secondaria a ictus/emorragia in utero o perinatale, encefalopatia ipossico ischemica (inclusa, ma non limitata a, asfissia alla nascita) e/o leucomalacia periventricolare.
- Performance status: Classificazione della funzione motoria lorda Livelli di punteggio I - IV
- La revisione dell'imaging cerebrale (ottenuta come standard di cura prima dell'ingresso nello studio) non suggerisce una condizione genetica o una malformazione cerebrale.
- Consenso del rappresentante legale autorizzato.
Criteri di esclusione:
- Disponibile unità di sangue cordonale autologo qualificato.
- Paralisi cerebrale ipotonica o atassica senza spasticità.
- Autismo e disturbi dello spettro autistico.
- Ipsaritmia.
- Legalmente cieco
- Convulsioni intrattabili che causano encefalopatia epilettica.
- Evidenza di una malattia neurologica progressiva.
- Ha un'infezione sistemica attiva e incontrollata o documentazione dello stato HIV+.
- Malattia genetica nota o evidenza fenotipica di una malattia genetica all'esame obiettivo.
- Malattie genetiche o acquisite concomitanti o comorbidità che potrebbero richiedere un futuro trapianto di cellule staminali allogeniche.
- Richiede supporto ventilatorio, incluso ventilatore domiciliare, CPAP, BiPAP o ossigeno supplementare.
- Compromissione della funzionalità renale o epatica determinata dalla creatinina sierica >1,5 mg/dL e/o dalla bilirubina totale >1,3 mg/dL, tranne nei pazienti con malattia di Gilbert nota.
- Possibile immunosoppressione, definita come WBC <3.000 cellule/mL o conta assoluta dei linfociti (ALC) <1500 con sottoinsiemi di cellule T anormali.
- Le condizioni mediche del paziente non consentono un viaggio sicuro.
- Precedentemente ricevuto qualsiasi forma di terapia cellulare.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Sangue allogenico del cordone ombelicale
I soggetti riceveranno una singola infusione endovenosa di un massimo di 10x107/kg di cellule allogeniche del sangue del cordone ombelicale (CB)
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I soggetti riceveranno una singola infusione di sangue del cordone ombelicale allogenico alla visita di riferimento.
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Sperimentale: Cellule stromali mesenchimali del tessuto cordonale
I soggetti riceveranno tre infusioni endovenose di 2x106/kg di cellule di tessuto del cordone ombelicale umano (hCT-MSC), prodotte da donatori di cordone ombelicale allogenico
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I soggetti riceveranno 3 infusioni di MSC (basale, 3 mesi e 6 mesi).
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Comparatore attivo: Storia Naturale
I soggetti non riceveranno alcuna infusione del prodotto in studio fino a dopo la valutazione di 12 mesi.
Alla visita di 12 mesi, riceveranno un'infusione di cellule del sangue del cordone ombelicale allogenico in modo che tutti i partecipanti allo studio ricevano un qualche tipo di terapia cellulare.
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I soggetti riceveranno una singola infusione di sangue del cordone ombelicale allogenico alla visita di riferimento.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della misura della funzione motoria lorda (GMFM-66) in eccesso rispetto alla variazione prevista
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
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GMFM-66 viene utilizzato per valutare la funzione motoria grossolana nei bambini con paralisi cerebrale e viene valutato utilizzando un programma software proprietario chiamato Gross Motor Ability Estimator che produce un punteggio continuo a livello di intervallo compreso tra 0 e 100.
Punteggi più alti indicano una migliore funzione motoria.
L'endpoint primario in questo studio è stato calcolato dal punteggio GMFM-66 in tre fasi: 1) È stato calcolato il cambiamento "osservato" nella funzione motoria dal basale al mese 12 (i valori positivi indicano miglioramento, i valori negativi indicano riduzione e zero indica no modifica) per ciascun partecipante; e 2) Il cambiamento previsto nella funzione motoria è stato determinato per ciascun partecipante sulla base delle curve di crescita pubblicate; e 3) Il cambiamento atteso in GMFM-66 è stato sottratto dal cambiamento osservato per produrre l'esito primario finale.
I valori positivi indicano una modifica maggiore del previsto, zero indica la modifica prevista e i valori negativi indicano una quantità di modifica inferiore a quella prevista.
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Basale a 12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
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L'endpoint secondario di questo studio è il numero di eventi avversi verificatisi in un periodo di 12 mesi dopo il trattamento con hCT-MSC o AlloCB.
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 aprile 2018
Completamento primario (Effettivo)
26 febbraio 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
31 maggio 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 marzo 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 marzo 2018
Primo Inserito (Effettivo)
22 marzo 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 agosto 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 agosto 2021
Ultimo verificato
1 agosto 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Pro00089362
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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