Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus UCB:stä ja MSC:istä lapsilla, joilla on CP: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)

tiistai 17. elokuuta 2021 päivittänyt: Joanne Kurtzberg, MD

Vaiheen I/II tutkimus allogeenisesta napanuoraverestä ja napanuorakudoksesta peräisin olevista mesenkymaalisista stroomasolujen infuusioista lapsilla, joilla on aivovamma

Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida motorisen toiminnan muutos 12 kuukauden kuluttua hoidon kerta-annoksesta allogeenistä napanuoraverta (AlloCB) tai toistuvilla annoksilla napanuorakudoksesta peräisin olevia mesenkymaalisia stroomasoluja (hCT-MSC) aivovammaisilla lapsilla. halvaus. Lisäksi tämä tutkimus antaa kliinisten tutkimusten yhteisölle paljon kaivattua tietoa CP:n motorisen toiminnan luonnollisesta historiasta lyhytaikaisten (alle 1 vuoden) ajanjaksojen aikana, jotka ovat merkityksellisiä kliinisten kokeiden suorittamisen kannalta ja arvioivat AlloCB:n turvallisuutta. ja hCT-MSC-infuusio lapsille, joilla on aivohalvaus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on vaiheen I/II, prospektiivinen, satunnaistettu, avoin tutkimus, joka on suunniteltu määrittämään GMFM-66-pistemäärän muutoksen vaikutuskoko henkilöillä, joita hoidettiin hCT-MSC:llä tai allogeenisella CB:llä ja arvioimaan toistuvien hCT-annosten turvallisuutta. MSC lapsilla, joilla on aivohalvaus. 2–5-vuotiaat lapset, joilla on hypoksisesta iskeemisestä enkefalopatiasta, aivohalvauksesta tai periventrikulaarisesta leukomalasiasta johtuva aivohalvaus, voivat olla kelvollisia osallistumaan. Kaikki osallistujat hoidetaan lopulta allogeenisella solutuotteella jossain vaiheessa tutkimuksen aikana. Osallistujat satunnaistetaan johonkin kolmesta haarasta: (1) "AlloCB"-haara saa yhden allogeenisen CB-infuusion lähtötilanteen käynnillä; (2) "MSC"-haara saa kolme hCT-MSC-infuusiota, yksi lähtötilanteessa, kolme kuukautta ja kuusi kuukautta; (3) "luonnollinen historia" -haara ei saa infuusiota lähtötilanteessa, mutta se saa allogeenisen CB-infuusion 12 kuukauden kuluttua. Motorisia tuloksia arvioidaan lähtötilanteen, kuuden kuukauden ja yhden vuoden ajankohtina. Turvallisuus arvioidaan jokaisella infuusiokäynnillä ja etänä vielä 12 kuukauden ajan viimeisen käynnin jälkeen. Tutkimukseen osallistumisen kesto on 24 kuukautta lähtötilanteesta. Satunnaistaminen hoitoryhmiin ositetaan GMFCS-tason mukaan tutkimukseen tulon ja CP:n etiologian mukaan (halvaus vs. muu).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

91

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 24 kuukautta ja ≤ 60 kuukautta mukautettu ikä ilmoittautumishetkellä.
  2. Diagnoosi: In utero tai perinataalinen aivohalvaus/verenvuoto, hypoksinen iskeeminen enkefalopatia (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, syntymän asfyksia) ja/tai periventrikulaarinen leukomalasia, toissijainen tai molemminpuolinen hypertoninen aivohalvaus.
  3. Suorituskykytila: Moottorin kokonaistoiminto Luokitus Pisteet I - IV
  4. Aivojen kuvantamisen tarkastelu (saatu perushoitona ennen tutkimukseen tuloa) ei viittaa geneettiseen tilaan tai aivojen epämuodostumaan.
  5. Laillisen valtuutetun edustajan suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Saatavilla pätevä autologinen napanuoraveriyksikkö.
  2. Hypotoninen tai ataksinen aivovamma ilman spastisuutta.
  3. Autismi ja autistisen kirjon häiriöt.
  4. Hypsarrytmia.
  5. Laillisesti sokea
  6. Käsittämättömät kohtaukset, jotka aiheuttavat epileptistä enkefalopatiaa.
  7. Todisteet etenevästä neurologisesta sairaudesta.
  8. Hänellä on aktiivinen, hallitsematon systeeminen infektio tai dokumentoitu HIV+-status.
  9. Tunnettu geneettinen sairaus tai fenotyyppinen näyttö geneettisestä sairaudesta fyysisessä tarkastuksessa.
  10. Samanaikainen geneettinen tai hankittu sairaus tai samanaikaiset sairaudet, jotka saattavat vaatia tulevaa allogeenista kantasolusiirtoa.
  11. Vaatii hengitystukea, mukaan lukien kodin ventilaattori, CPAP, BiPAP tai lisähappi.
  12. Heikentynyt munuaisten tai maksan toiminta määritettynä seerumin kreatiniinilla > 1,5 mg/dl ja/tai kokonaisbilirubiinilla > 1,3 mg/dl paitsi potilailla, joilla on tunnettu Gilbertin tauti.
  13. Mahdollinen immunosuppressio, joka määritellään valkosoluina <3 000 solua/ml tai absoluuttiseksi lymfosyyttimääräksi (ALC) <1 500 epänormaaleilla T-solujen alaryhmillä.
  14. Potilaan terveydentila ei salli turvallista matkustamista.
  15. Aiemmin saanut kaikenlaista soluterapiaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Allogeeninen napanuoraveri
Koehenkilöt saavat yhden suonensisäisen infuusion, jossa on enintään 10 x 107/kg allogeenistä napanuoraverisolua (CB)
Biologinen: Allogeenisen napanuoraveren infuusio
Koehenkilöt saavat yhden allogeenisen napanuoraveren infuusion lähtötilanteessa.
Kokeellinen: Napanuorakudoksen mesenkymaaliset stroomasolut
Koehenkilöt saavat kolme suonensisäistä infuusiota, joissa on 2 x 106/kg ihmisen napanuorakudossoluja (hCT-MSC), jotka on valmistettu allogeenisistä napanuoran luovuttajista
Biologinen: MSC:iden infuusio
Koehenkilöt saavat 3 MSC-infuusiota (perustilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta).
Active Comparator: Luonnonhistoria
Koehenkilöt eivät saa tutkimustuotteen infuusiota ennen kuin 12 kuukauden arvioinnin jälkeen. 12 kuukauden vierailulla he saavat allogeenisten napanuoraverisolujen infuusion, jotta kaikki tutkimukseen osallistujat saavat jonkinlaista soluterapiaa.
Biologinen: Allogeenisen napanuoraveren infuusio
Koehenkilöt saavat yhden allogeenisen napanuoraveren infuusion lähtötilanteessa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos moottorin bruttofunktion mittauksessa (GMFM-66) odotetun muutoksen ylityksessä
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
GMFM-66:ta käytetään aivohalvausta sairastavien lasten motorisen toiminnan arvioimiseen, ja se pisteytetään käyttämällä omaa ohjelmistoa nimeltä Gross Motor Ability Estimator, joka tuottaa intervallitason jatkuvan pistemäärän välillä 0-100. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa motorista toimintaa. Tämän tutkimuksen ensisijainen päätepiste laskettiin GMFM-66-pisteistä kolmessa vaiheessa: 1) "Havaittu" muutos motorisessa toiminnassa lähtötasosta kuukauteen 12 laskettiin (positiiviset arvot osoittavat parantumista, negatiiviset arvot osoittavat vähenemistä ja nolla ei. muutos) jokaiselle osallistujalle; ja 2) Odotettu muutos motorisessa toiminnassa määritettiin kullekin osallistujalle julkaistujen kasvukäyrien perusteella; ja 3) GMFM-66:n odotettu muutos vähennettiin havaitusta muutoksesta lopullisen ensisijaisen tuloksen saamiseksi. Positiiviset arvot tarkoittavat odotettua suurempaa muutosta, nolla tarkoittaa odotettua muutosta ja negatiiviset arvot pienempää muutosta kuin odotettaisiin.
Perustaso 12 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Tämän tutkimuksen toissijainen päätetapahtuma on haittatapahtumien lukumäärä 12 kuukauden aikana hCT-MSC- tai AlloCB-hoidon jälkeen.
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Joanne Kurtzberg, MD

Yhteistyökumppanit

The Marcus Foundation

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 10. huhtikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 26. helmikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 15. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 22. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. elokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. elokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. elokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00089362

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Aivohalvaus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Togo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa