Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie UCB a MSC u dětí s CP: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)

17. srpna 2021 aktualizováno: Joanne Kurtzberg, MD

Fáze I/II studie alogenní pupečníkové krve a infuzí mezenchymálních stromálních buněk odvozených z pupečníkové tkáně u dětí s dětskou mozkovou obrnou

Hlavním účelem této studie je odhadnout změnu motorické funkce 12 měsíců po léčbě jednorázovou dávkou alogenní pupečníkové krve (AlloCB) nebo opakovanými dávkami mezenchymálních stromálních buněk derivovaných z pupečníkové tkáně (hCT-MSC) u dětí s cerebrální obrna. Kromě toho tato studie přispěje velmi potřebnými údaji pro komunitu klinických studií o přirozené historii motorických funkcí u CP v krátkodobých (méně než 1 rok) časových obdobích relevantních pro provádění klinických studií a posoudí bezpečnost AlloCB. a infuze hCT-MSC u dětí s dětskou mozkovou obrnou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je fáze I/II, prospektivní, randomizovaná, otevřená studie navržená tak, aby určila velikost účinku změny skóre GMFM-66 u subjektů léčených hCT-MSC nebo alogenní CB a vyhodnotila bezpečnost opakovaných dávek hCT- MSC u dětí s dětskou mozkovou obrnou. Děti ve věku 2-5 let s dětskou mozkovou obrnou v důsledku hypoxické ischemické encefalopatie, cévní mozkové příhody nebo periventrikulární leukomalacie se mohou zúčastnit. Všichni účastníci budou nakonec v určité fázi studie léčeni alogenním buněčným produktem. Účastníci budou randomizováni do jednoho ze tří ramen: (1) rameno „AlloCB“ dostane jednu alogenní infuzi CB při základní návštěvě; (2) rameno „MSC“ dostane tři infuze hCT-MSC, každou na začátku, tři měsíce a šest měsíců; (3) rameno "přirozená historie" nebude dostávat infuzi na začátku, ale dostane alogenní infuzi CB ve 12 měsících. Měření motorických výsledků bude hodnoceno ve výchozích, šestiměsíčních a jednoročních časových bodech. Bezpečnost bude hodnocena při každé infuzní návštěvě a dálkově po dobu dalších 12 měsíců po poslední návštěvě. Délka účasti ve studii bude 24 měsíců od doby základní návštěvy. Randomizace do léčebných ramen bude stratifikována podle úrovně GMFCS při vstupu do studie a etiologie CP (mrtvice vs. jiné).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

91

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥24 měsíců a ≤60 měsíců upravený věk v době zápisu.
  2. Diagnóza: Jednostranná nebo bilaterální hypertonická mozková obrna sekundární k in utero nebo perinatální mrtvici/hemoragii, hypoxické ischemické encefalopatii (včetně, ale bez omezení, porodní asfyxie) a/nebo periventrikulární leukomalacii.
  3. Výkonnostní stav: Klasifikace funkce hrubé motoriky Úrovně skóre I - IV
  4. Kontrola zobrazení mozku (získaná jako standardní péče před vstupem do studie) nenaznačuje genetický stav nebo malformaci mozku.
  5. Souhlas zákonného zástupce.

Kritéria vyloučení:

  1. K dispozici kvalifikovaná autologní jednotka pupečníkové krve.
  2. Hypotonická nebo ataxická dětská mozková obrna bez spasticity.
  3. Autismus a poruchy autistického spektra.
  4. Hypsarytmie.
  5. Právně slepý
  6. Neléčitelné záchvaty způsobující epileptickou encefalopatii.
  7. Důkaz progresivního neurologického onemocnění.
  8. Má aktivní, nekontrolovanou systémovou infekci nebo dokumentaci HIV+ stavu.
  9. Známé genetické onemocnění nebo fenotypový důkaz genetického onemocnění při fyzickém vyšetření.
  10. Současné genetické nebo získané onemocnění nebo komorbidita (komorbidity), které by mohly vyžadovat budoucí alogenní transplantaci kmenových buněk.
  11. Vyžaduje ventilační podporu, včetně domácího ventilátoru, CPAP, BiPAP nebo doplňkového kyslíku.
  12. Zhoršená funkce ledvin nebo jater zjištěná sérovým kreatininem > 1,5 mg/dl a/nebo celkovým bilirubinem > 1,3 mg/dl kromě pacientů se známou Gilbertovou chorobou.
  13. Možná imunosuprese, definovaná jako WBC <3000 buněk/ml nebo absolutní počet lymfocytů (ALC) <1500 s abnormálními podskupinami T-buněk.
  14. Zdravotní stav pacienta neumožňuje bezpečné cestování.
  15. Dříve dostávali jakoukoli formu buněčné terapie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Alogenní pupečníková krev
Subjekty dostanou jednu intravenózní infuzi maximálně 10x107/kg alogenních buněk z pupečníkové krve (CB)
Biologický: Infuze alogenní pupečníkové krve
Subjekty dostanou jednu infuzi alogenní pupečníkové krve při základní návštěvě.
Experimentální: Mezenchymální stromální buňky pupečníkové tkáně
Subjekty dostanou tři intravenózní infuze 2x106/kg buněk lidské pupečníkové tkáně (hCT-MSC), vyrobených od alogenních dárců pupeční šňůry
Biologický: Infuze MSC
Subjekty dostanou 3 infuze MSC (základní stav, 3 měsíce a 6 měsíců).
Aktivní komparátor: Přírodní historie
Subjekty nedostanou žádnou infuzi studijního produktu až po 12měsíčním hodnocení. Při 12měsíční návštěvě dostanou infuzi alogenních buněk z pupečníkové krve, takže všichni účastníci studie dostanou nějaký typ buněčné terapie.
Biologický: Infuze alogenní pupečníkové krve
Subjekty dostanou jednu infuzi alogenní pupečníkové krve při základní návštěvě.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v měření funkce hrubého motoru (GMFM-66) při překročení očekávané změny
Časové okno: Základní až 12 měsíců
GMFM-66 se používá k hodnocení funkce hrubé motoriky u dětí s dětskou mozkovou obrnou a je skórován pomocí speciálního softwarového programu zvaného Gross Motor Ability Estimator, který vytváří spojité skóre na intervalové úrovni v rozmezí od 0 do 100. Vyšší skóre ukazuje na lepší motorické funkce. Primární cílový bod v této studii byl vypočítán ze skóre GMFM-66 ve třech krocích: 1) Byla vypočtena „pozorovaná“ změna motorické funkce od výchozího stavu do 12. měsíce (pozitivní hodnoty znamenají zlepšení, negativní hodnoty znamenají snížení a nula značí žádné změna) pro každého účastníka; a 2) Očekávaná změna motorické funkce byla stanovena pro každého účastníka na základě publikovaných růstových křivek; a 3) Očekávaná změna v GMFM-66 byla odečtena od pozorované změny, aby se získal konečný primární výsledek. Kladné hodnoty znamenají větší změnu, než by se očekávalo, nula znamená očekávanou změnu a záporné hodnoty označují menší množství změn, než by se očekávalo.
Základní až 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod
Časové okno: 12 měsíců
Sekundárním koncovým bodem této studie je počet nežádoucích účinků vyskytujících se během 12měsíčního období po léčbě hCT-MSC nebo AlloCB.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Joanne Kurtzberg, MD

Spolupracovníci

The Marcus Foundation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. dubna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

26. února 2020

Dokončení studie (Aktuální)

31. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

22. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. srpna 2021

Naposledy ověřeno

1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00089362

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit