Um estudo de SCU e MSCs em crianças com PC: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)
17 de agosto de 2021 atualizado por: Joanne Kurtzberg, MD
Um estudo de fase I/II de sangue alogênico do cordão umbilical e infusões de células estromais mesenquimais derivadas do tecido do cordão umbilical em crianças com paralisia cerebral
O principal objetivo deste estudo é estimar a mudança na função motora 12 meses após o tratamento com uma dose única de sangue alogênico do cordão umbilical (AlloCB) ou doses repetidas de células estromais mesenquimais derivadas do tecido do cordão umbilical (hCT-MSC) em crianças com paralisia.
Além disso, este estudo contribuirá com dados muito necessários para a comunidade de ensaios clínicos sobre a história natural da função motora na PC em períodos de tempo de curto prazo (menos de 1 ano) relevantes para a condução de ensaios clínicos e avaliará a segurança do AlloCB e infusão de hCT-MSC em crianças com paralisia cerebral.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é um estudo de fase I/II, prospectivo, randomizado, aberto, projetado para determinar o tamanho do efeito da mudança na pontuação GMFM-66 em indivíduos tratados com hCT-MSC ou CB alogênico e avaliar a segurança de doses repetidas de hCT- MSC em crianças com paralisia cerebral.
Crianças de 2 a 5 anos com paralisia cerebral devido a encefalopatia hipóxico-isquêmica, acidente vascular cerebral ou leucomalácia periventricular podem ser elegíveis para participar.
Todos os participantes serão finalmente tratados com um produto celular alogênico em algum momento durante o estudo.
Os participantes serão randomizados para um dos três braços: (1) o braço "AlloCB" receberá uma infusão alogênica de CB na visita inicial; (2) o braço "MSC" receberá três infusões de hCT-MSC, uma na linha de base, três meses e seis meses; (3) o braço de "história natural" não receberá uma infusão na linha de base, mas receberá uma infusão alogênica de CB em 12 meses.
As medidas dos resultados motores serão avaliadas na linha de base, seis meses e pontos de tempo de um ano.
A segurança será avaliada em cada visita de infusão e remotamente por mais 12 meses após a visita final.
A duração da participação no estudo será de 24 meses a partir do momento da visita inicial.
A randomização para grupos de tratamento será estratificada por nível de GMFCS na entrada do estudo e etiologia da PC (AVC vs. Outro).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
91
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University Medical Center
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 5 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥24 meses e ≤60 meses idade corrigida no momento da matrícula.
- Diagnóstico: Paralisia cerebral hipertônica unilateral ou bilateral secundária a acidente vascular cerebral/hemorragia in utero ou perinatal, encefalopatia isquêmica hipóxica (incluindo, mas não limitada a, asfixia no nascimento) e/ou leucomalácia periventricular.
- Status de desempenho: Níveis de pontuação da classificação da função motora grossa I - IV
- A revisão da imagem cerebral (obtida como padrão de tratamento antes da entrada no estudo) não sugere uma condição genética ou malformação cerebral.
- Consentimento do representante legal autorizado.
Critério de exclusão:
- Unidade de sangue de cordão autólogo qualificada disponível.
- Paralisia cerebral hipotônica ou atáxica sem espasticidade.
- Autismo e transtornos do espectro autista.
- Hipsarritmia.
- Legalmente cego
- Convulsões intratáveis causando encefalopatia epiléptica.
- Evidência de uma doença neurológica progressiva.
- Tem uma infecção sistêmica ativa e descontrolada ou documentação de status HIV+.
- Doença genética conhecida ou evidência fenotípica de uma doença genética no exame físico.
- Doença genética ou adquirida concomitante ou comorbidade(s) que podem exigir um futuro transplante alogênico de células-tronco.
- Requer suporte ventilatório, incluindo ventilador doméstico, CPAP, BiPAP ou oxigênio suplementar.
- Função renal ou hepática prejudicada conforme determinado pela creatinina sérica >1,5mg/dL e/ou bilirrubina total >1,3mg/dL, exceto em pacientes com doença de Gilbert conhecida.
- Possível imunossupressão, definida como WBC <3.000 células/mL ou contagem absoluta de linfócitos (ALC) <1500 com subconjuntos anormais de células T.
- A condição médica do paciente não permite uma viagem segura.
- Recebeu anteriormente qualquer forma de terapia celular.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Sangue Alogênico de Cordão Umbilical
Os indivíduos receberão uma única infusão intravenosa de no máximo 10x107/kg de células alogênicas do sangue do cordão umbilical (CB)
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Os indivíduos receberão uma única infusão de sangue alogênico do cordão umbilical na visita inicial.
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Experimental: Células estromais mesenquimais do tecido do cordão umbilical
Os indivíduos receberão três infusões intravenosas de 2x106/kg de células de tecido de cordão umbilical humano (hCT-MSC), fabricadas a partir de doadores alogênicos de cordão umbilical
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Os indivíduos receberão 3 infusões de MSCs (linha de base, 3 meses e 6 meses).
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Comparador Ativo: História Natural
Os indivíduos não receberão nenhuma infusão do produto do estudo até após a avaliação de 12 meses.
Na visita de 12 meses, eles receberão uma infusão de células alogênicas do sangue do cordão umbilical para que todos os participantes do estudo recebam algum tipo de terapia celular.
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Os indivíduos receberão uma única infusão de sangue alogênico do cordão umbilical na visita inicial.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na Medida da Função Motora Grossa (GMFM-66) Excedendo a Mudança Esperada
Prazo: Linha de base até 12 meses
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O GMFM-66 é usado para avaliar a função motora grossa em crianças com paralisia cerebral e é pontuado usando um programa de software proprietário chamado Gross Motor Ability Estimator, que produz uma pontuação contínua de nível de intervalo variando de 0 a 100.
Pontuações mais altas indicam melhor função motora.
O endpoint primário neste estudo foi calculado a partir da pontuação GMFM-66 em três etapas: 1) A mudança "observada" na função motora desde a linha de base até o mês 12 foi calculada (valores positivos indicam melhora, valores negativos indicam redução e zero indica ausência mudança) para cada participante; e 2) A mudança esperada na função motora foi determinada para cada participante com base nas curvas de crescimento publicadas; e 3) A mudança esperada no GMFM-66 foi subtraída da mudança observada para produzir o resultado primário final.
Valores positivos indicam uma mudança maior do que seria esperado, zero indica mudança conforme o esperado e valores negativos indicam uma quantidade menor de mudança do que seria esperado.
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Linha de base até 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de eventos adversos
Prazo: 12 meses
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O endpoint secundário deste estudo é o número de eventos adversos que ocorrem durante um período de 12 meses após o tratamento com hCT-MSC ou AlloCB.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de abril de 2018
Conclusão Primária (Real)
26 de fevereiro de 2020
Conclusão do estudo (Real)
31 de maio de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de março de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de março de 2018
Primeira postagem (Real)
22 de março de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de agosto de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de agosto de 2021
Última verificação
1 de agosto de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Pro00089362
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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