En studie av UCB och MSC hos barn med CP: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)
17 augusti 2021 uppdaterad av: Joanne Kurtzberg, MD
En fas I/II-studie av allogent navelsträngsblod och navelsträngsvävnadshärledda mesenkymala stromacellsinfusioner hos barn med cerebral pares
Huvudsyftet med denna studie är att uppskatta förändring i motorisk funktion 12 månader efter behandling med en engångsdos av allogent navelsträngsblod (AlloCB) eller upprepade doser av navelsträngsvävnadshärledda mesenkymala stromaceller (hCT-MSC) hos barn med cerebrala förlamning.
Dessutom kommer denna studie att bidra med välbehövlig data till kliniska prövningar om den naturliga historien för den motoriska funktionen i CP under korta (mindre än 1 år) tidsperioder som är relevanta för genomförandet av kliniska prövningar och utvärdera säkerheten för AlloCB och hCT-MSC-infusion hos barn med cerebral pares.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie är en fas I/II, prospektiv, randomiserad, öppen studie utformad för att fastställa effektstorleken av förändringar i GMFM-66-poäng hos patienter som behandlats med hCT-MSC eller allogen CB och bedöma säkerheten för upprepade doser av hCT- MSC hos barn med cerebral pares.
Barn i åldrarna 2-5 år med cerebral pares på grund av hypoxisk ischemisk encefalopati, stroke eller periventrikulär leukomalaci kan vara berättigade att delta.
Alla deltagare kommer slutligen att behandlas med en allogen cellprodukt någon gång under studien.
Deltagarna kommer att randomiseras till en av tre armar: (1) "AlloCB"-armen kommer att få en allogen CB-infusion vid baslinjebesöket; (2) "MSC"-armen kommer att få tre hCT-MSC-infusioner, en vardera vid baslinjen, tre månader och sex månader; (3) "natural history"-armen kommer inte att få en infusion vid baslinjen utan en allogen CB-infusion vid 12 månader.
Motoriska utfallsmått kommer att bedömas vid baslinje, sex månader och ett år.
Säkerheten kommer att utvärderas vid varje infusionsbesök och på distans i ytterligare 12 månader efter det sista besöket.
Varaktigheten av studiedeltagandet kommer att vara 24 månader från tidpunkten för baslinjebesöket.
Randomisering till behandlingsarmar kommer att stratifieras efter GMFCS-nivå vid studiestart och etiologi för CP (stroke vs. Other).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
91
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 5 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥24 månader och ≤60 månader justerad ålder vid tidpunkten för inskrivning.
- Diagnos: Unilateral eller bilateral hypertonisk cerebral pares sekundär till in utero eller perinatal stroke/blödning, hypoxisk ischemisk encefalopati (inklusive, men inte begränsat till, födelseasfyxi) och/eller periventrikulär leukomalaci.
- Prestandastatus: Grovmotorisk funktionsklassificering Poängnivåer I - IV
- Genomgång av hjärnavbildning (erhållen som standardvård innan studiestart) tyder inte på ett genetiskt tillstånd eller hjärnmissbildning.
- Juridisk auktoriserad representant samtycke.
Exklusions kriterier:
- Tillgänglig kvalificerad autolog navelsträngsblodenhet.
- Hypoton eller ataxisk cerebral pares utan spasticitet.
- Autism och autistiska spektrumstörningar.
- Hypsarrytmi.
- Lagligt blind
- Intraktabla anfall som orsakar epileptisk encefalopati.
- Bevis på en progressiv neurologisk sjukdom.
- Har en aktiv, okontrollerad systemisk infektion eller dokumentation av HIV+-status.
- Känd genetisk sjukdom eller fenotypiska bevis på en genetisk sjukdom vid fysisk undersökning.
- Samtidig genetisk eller förvärvad sjukdom eller samsjuklighet(er) som kan kräva en framtida allogen stamcellstransplantation.
- Kräver andningsstöd, inklusive hemventilator, CPAP, BiPAP eller extra syrgas.
- Nedsatt njur- eller leverfunktion som bestäms av serumkreatinin >1,5 mg/dL och/eller totalt bilirubin >1,3 mg/dL förutom hos patienter med känd Gilberts sjukdom.
- Möjlig immunsuppression, definierad som WBC <3 000 celler/ml eller absolut lymfocytantal (ALC) <1500 med onormala T-cellsundergrupper.
- Patientens medicinska tillstånd tillåter inte säker resa.
- Har tidigare fått någon form av cellterapi.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Allogent navelsträngsblod
Försökspersonerna kommer att få en enda intravenös infusion av maximalt 10x107/kg allogena navelsträngsblodceller (CB)
|
Försökspersonerna kommer att få en enda infusion av allogent navelsträngsblod vid baslinjebesöket.
|
|
Experimentell: Mesenkymala stromaceller från sladdvävnad
Försökspersonerna kommer att få tre intravenösa infusioner av 2x106/kg humana navelsträngsvävnadsceller (hCT-MSC), tillverkade av allogena navelsträngsdonatorer
|
Försökspersonerna kommer att få 3 infusioner av MSC (baslinje, 3 månader och 6 månader).
|
|
Aktiv komparator: Naturhistoria
Försökspersoner kommer inte att få någon infusion av studieprodukten förrän efter 12 månaders bedömningen.
Vid det 12 månader långa besöket kommer de att få en infusion av allogena blodkroppar från navelsträngen så att alla studiedeltagare kommer att få någon typ av cellterapi.
|
Försökspersonerna kommer att få en enda infusion av allogent navelsträngsblod vid baslinjebesöket.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i bruttomotorfunktionsmått (GMFM-66) utöver förväntad förändring
Tidsram: Baslinje till 12 månader
|
GMFM-66 används för att utvärdera grovmotorisk funktion hos barn med cerebral pares och poängsätts med hjälp av ett anständigt program som kallas Gross Motor Ability Estimator som ger en kontinuerlig poäng på intervallnivåer från 0 till 100.
Högre poäng indikerar bättre motorisk funktion.
Det primära effektmåttet i denna studie beräknades från GMFM-66-poängen i tre steg: 1) Den "observerade" förändringen i motorisk funktion från baslinje till månad 12 beräknades (positiva värden indikerar förbättring, negativa värden indikerar minskning och noll indikerar nej förändring) för varje deltagare; och 2) Den förväntade förändringen i motorisk funktion bestämdes för varje deltagare baserat på publicerade tillväxtkurvor; och 3) Den förväntade förändringen i GMFM-66 subtraherades från den observerade förändringen för att ge det slutliga primära resultatet.
Positiva värden indikerar en större förändring än vad som skulle förväntas, noll indikerar förändring som förväntat, och negativa värden indikerar en mindre förändring än förväntat.
|
Baslinje till 12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal negativa händelser
Tidsram: 12 månader
|
Det sekundära effektmåttet för denna studie är antalet biverkningar som inträffar under en 12-månadersperiod efter behandling med hCT-MSC eller AlloCB.
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 april 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
26 februari 2020
Avslutad studie (Faktisk)
31 maj 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 mars 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 mars 2018
Första postat (Faktisk)
22 mars 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
19 augusti 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 augusti 2021
Senast verifierad
1 augusti 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Pro00089362
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .