CP 儿童 UCB 和 MSCs 的研究：ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)
2021年8月17日 更新者：Joanne Kurtzberg, MD
脑瘫儿童同种异体脐带血和脐带组织来源的间充质基质细胞输注的 I/II 期研究
本研究的主要目的是评估脑功能障碍儿童接受单剂量同种异体脐带血 (AlloCB) 或重复剂量脐带组织来源的间充质基质细胞 (hCT-MSC) 治疗后 12 个月运动功能的变化麻痹。
此外，本研究将为临床试验社区提供急需的数据，以了解 CP 运动功能在短期（不到 1 年）时间段内与临床试验相关的自然历史，并评估 AlloCB 的安全性和脑瘫儿童的 hCT-MSC 输注。
研究概览
详细说明
本研究是一项 I/II 期、前瞻性、随机、开放标签试验，旨在确定接受 hCT-MSC 或同种异体 CB 治疗的受试者 GMFM-66 评分变化的影响大小，并评估重复剂量 hCT- 的安全性脑瘫儿童的 MSC。
由于缺氧缺血性脑病、中风或脑室周围白质软化症导致脑瘫的 2-5 岁儿童可能有资格参加。
在研究期间的某个时间点，所有参与者最终都将接受同种异体细胞产品的治疗。
参与者将被随机分配到三个组中的一个：（1）“AlloCB”组将在基线访问时接受一次同种异体 CB 输注； (2) “MSC”组将接受三次 hCT-MSC 输注，基线、三个月和六个月各一次； (3) “自然史”组在基线时不会接受输注，但会在 12 个月时接受同种异体 CB 输注。
将在基线、六个月和一年时间点评估运动结果指标。
安全性将在每次输液就诊时进行评估，并在最后一次就诊后的 12 个月内进行远程评估。
研究参与的持续时间将从基线访问时间算起 24 个月。
治疗组的随机化将按研究开始时的 GMFCS 水平和 CP 的病因学（中风与其他）分层。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
91
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 5年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 入组时年龄≥24 个月且≤60 个月的调整年龄。
- 诊断：继发于子宫内或围产期卒中/出血、缺氧缺血性脑病（包括但不限于出生窒息）和/或脑室周围白质软化的单侧或双侧高渗性脑瘫。
- 表现状态：粗大运动功能分类评分 I - IV 级
- 脑成像检查（在进入研究之前作为护理标准获得）并未表明存在遗传病症或脑畸形。
- 法定授权代表同意。
排除标准：
- 可用合格的自体脐带血单位。
- 无痉挛的低渗性或共济失调性脑瘫。
- 自闭症和自闭症谱系障碍。
- 心律失常。
- 法定盲人
- 顽固性癫痫发作导致癫痫性脑病。
- 进行性神经系统疾病的证据。
- 有活动的、不受控制的全身感染或 HIV+ 状态的文件。
- 已知的遗传病或体检中遗传病的表型证据。
- 可能需要未来异基因干细胞移植的并发遗传或获得性疾病或合并症。
- 需要通气支持，包括家用呼吸机、CPAP、BiPAP 或补充氧气。
- 由血清肌酐 >1.5mg/dL 和/或总胆红素 >1.3mg/dL 确定的肾功能或肝功能受损，已知患有吉尔伯特病的患者除外。
- 可能的免疫抑制，定义为 WBC <3,000 个细胞/mL 或绝对淋巴细胞计数 (ALC) <1500 且 T 细胞亚群异常。
- 患者的身体状况不允许安全旅行。
- 以前接受过任何形式的细胞疗法。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：同种异体脐带血
受试者将接受最多 10x107/kg 同种异体脐带血 (CB) 细胞的单次静脉输注
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受试者将在基线访视时接受单次同种异体脐带血输注。
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实验性的：脐带组织间充质基质细胞
受试者将接受三次 2x106/kg 人脐带组织细胞 (hCT-MSC) 的静脉输注，这些细胞由同种异体脐带捐赠者制造
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受试者将接受 3 次 MSC 输注（基线、3 个月和 6 个月）。
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有源比较器：自然历史
在 12 个月的评估之前，受试者不会接受任何研究产品输注。
在 12 个月的访问中，他们将接受同种异体脐带血细胞的输注，以便所有研究参与者都将接受某种类型的细胞疗法。
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受试者将在基线访视时接受单次同种异体脐带血输注。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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超出预期变化的粗大运动功能测量值 (GMFM-66) 的变化
大体时间：基线至 12 个月
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GMFM-66 用于评估脑瘫儿童的粗大运动功能，并使用称为粗大运动能力评估器的专有软件程序进行评分，该软件程序会产生从 0 到 100 的区间水平连续评分。
分数越高表明运动功能越好。
本研究的主要终点是根据 GMFM-66 评分分三步计算的：1) 计算从基线到第 12 个月运动功能的“观察到”变化（正值表示改善，负值表示减少，零表示没有改变）对于每个参与者； 2) 运动功能的预期变化是根据公布的生长曲线为每个参与者确定的；和 3) 从观察到的变化中减去 GMFM-66 的预期变化，得到最终的主要结果。
正值表示变化大于预期，零表示变化符合预期，负值表示变化量小于预期。
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基线至 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件数
大体时间：12个月
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该研究的次要终点是在使用 hCT-MSC 或 AlloCB 治疗后 12 个月内发生的不良事件数量。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年4月10日
初级完成 (实际的)
2020年2月26日
研究完成 (实际的)
2021年5月31日
研究注册日期
首次提交
2018年3月15日
首先提交符合 QC 标准的
2018年3月15日
首次发布 (实际的)
2018年3月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年8月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年8月17日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
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