UCB és MSC-k tanulmányozása CP-s gyermekeknél: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)
2021. augusztus 17. frissítette: Joanne Kurtzberg, MD
Az allogén köldökzsinórvér és a köldökzsinórszövetből származó mezenchimális stroma sejtinfúziók I/II. fázisú vizsgálata agyi bénulásban szenvedő gyermekeknél
Ennek a vizsgálatnak a fő célja a motoros funkció változásának becslése 12 hónappal az egyszeri allogén köldökzsinórvér (AlloCB) vagy a köldökzsinórszövetből származó mezenchimális stromasejtek (hCT-MSC) ismételt adagjaival végzett kezelés után agyi agyi betegségben szenvedő gyermekeknél. bénulás.
Ezen túlmenően, ez a tanulmány hozzájárul majd a klinikai kísérletek közösségének nagyon szükséges adatokhoz a CP motoros funkciójának természetes történetéről a klinikai vizsgálatok lefolytatása szempontjából releváns rövid távú (kevesebb, mint 1 év) időszakokban, és értékeli az AlloCB biztonságosságát. és hCT-MSC infúzió agyi bénulásban szenvedő gyermekeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a vizsgálat egy I/II. fázisú, prospektív, randomizált, nyílt elrendezésű vizsgálat, amelynek célja a GMFM-66 pontszám változásának hatásméretének meghatározása hCT-MSC-vel vagy allogén CB-vel kezelt alanyoknál, valamint a hCT-ismételt dózisok biztonságosságának felmérése. MSC cerebrális bénulásban szenvedő gyermekeknél.
A hipoxiás ischaemiás encephalopathia, stroke vagy periventrikuláris leukomalacia miatti cerebrális bénulásban szenvedő 2-5 éves gyermekek jogosultak a részvételre.
Végül minden résztvevőt allogén sejttermékkel kezelnek a vizsgálat egy bizonyos pontján.
A résztvevőket a három kar egyikébe véletlenszerűen besorolják: (1) az "AlloCB" kar egy allogén CB infúziót kap az alaplátogatás alkalmával; (2) az "MSC" kar három hCT-MSC infúziót kap, egyet-egyet a kiinduláskor, három hónapig és hat hónapig; (3) a "természetes anamnézis" kar nem kap infúziót a kiinduláskor, de allogén CB infúziót kap 12 hónap múlva.
A motoros kimenetelű méréseket kiindulási, hat hónapos és egyéves időpontokban értékelik.
A biztonságot minden infúziós vizit alkalmával és az utolsó látogatás után további 12 hónapig távolról is értékelik.
A tanulmányban való részvétel időtartama az alaplátogatás időpontjától számított 24 hónap.
A kezelési ágakba történő randomizálás a GMFCS-szint szerint lesz rétegzve a vizsgálatba való belépéskor és a CP etiológiája szerint (Stroke vs. Other).
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
91
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥24 hónap és ≤60 hónap korrigált életkor a beiratkozáskor.
- Diagnózis: In utero vagy perinatalis stroke/vérzés, hypoxiás ischaemiás encephalopathia (beleértve, de nem kizárólagosan a születési asphyxia) és/vagy periventrikuláris leukomalacia következtében fellépő egyoldalú vagy kétoldali hipertóniás cerebrális bénulás.
- Teljesítmény állapota: Bruttó motorfunkció Besorolás Pontszámok I - IV
- Az agyi képalkotás (amelyet standard ellátásként kaptak a vizsgálatba való belépés előtt) áttekintése nem utal genetikai állapotra vagy agyi rendellenességre.
- A törvényes meghatalmazott képviselő hozzájárulása.
Kizárási kritériumok:
- Rendelkezésre álló minősített autológ köldökzsinórvér egység.
- Hipotóniás vagy ataxiás cerebrális bénulás görcsösség nélkül.
- Autizmus és autista spektrum zavarok.
- Hypsarrhythmia.
- Jogilag vak
- Epilepsziás encephalopathiát okozó, kezelhetetlen rohamok.
- Progresszív neurológiai betegség bizonyítéka.
- Aktív, kontrollálatlan szisztémás fertőzése van, vagy dokumentálják a HIV+ státuszát.
- Ismert genetikai betegség vagy egy genetikai betegség fenotípusos bizonyítéka a fizikai vizsgálat során.
- Egyidejű genetikai vagy szerzett betegség vagy társbetegség(ek), amelyek jövőbeli allogén őssejt-transzplantációt igényelhetnek.
- Lélegeztetési támogatást igényel, beleértve az otthoni lélegeztetőgépet, a CPAP-ot, a BiPAP-ot vagy a kiegészítő oxigént.
- Károsodott vese- vagy májfunkció, amelyet a szérum kreatinin > 1,5 mg/dl és/vagy az összbilirubin > 1,3 mg/dl határoz meg, kivéve az ismert Gilbert-kórban szenvedő betegeket.
- Lehetséges immunszuppresszió, definíció szerint a fehérvérsejtszám <3000 sejt/ml vagy az abszolút limfocitaszám (ALC) <1500 rendellenes T-sejt-alcsoportokkal.
- A beteg egészségi állapota nem teszi lehetővé a biztonságos utazást.
- Korábban bármilyen típusú sejtterápiában részesült.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Allogén köldökzsinórvér
Az alanyok egyszeri intravénás infúzióban kapnak legfeljebb 10x107/kg allogén köldökzsinórvér (CB) sejtet.
|
Az alanyok egyetlen allogén köldökzsinórvér infúziót kapnak az alaplátogatás alkalmával.
|
|
Kísérleti: Köldökszövet mezenchimális stromasejtek
Az alanyok három intravénás infúzióban kapnak 2x106/kg humán köldökzsinórszövet sejtet (hCT-MSC), amelyeket allogén köldökzsinór-donorokból készítettek.
|
Az alanyok 3 MSC-infúziót kapnak (alapvonal, 3 hónap és 6 hónap).
|
|
Aktív összehasonlító: Természettudomány
Az alanyok csak a 12 hónapos értékelés után kapnak vizsgálati termék infúziót.
A 12 hónapos látogatás alkalmával allogén köldökzsinórvérsejtek infúzióját kapják, így a vizsgálat valamennyi résztvevője valamilyen sejtterápiában részesül.
|
Az alanyok egyetlen allogén köldökzsinórvér infúziót kapnak az alaplátogatás alkalmával.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a bruttó motorfunkció mérésében (GMFM-66) a várt változáson túl
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
|
A GMFM-66 cerebrális bénulásban szenvedő gyermekek bruttó motoros funkcióinak értékelésére szolgál, és a Gross Motor Ability Estimator nevű megfelelő szoftver segítségével pontozzák, amely 0 és 100 közötti intervallum szintű folyamatos pontszámot ad.
A magasabb pontszámok jobb motoros működést jeleznek.
Ebben a vizsgálatban az elsődleges végpontot a GMFM-66 pontszámból számították ki három lépésben: 1) A motorfunkció "megfigyelt" változását a kiindulási állapotról a 12. hónapra kiszámították (a pozitív értékek javulást, a negatív értékek csökkenést, a nulla pedig nem változás) minden résztvevő számára; és 2) A motoros funkció várható változását minden résztvevő esetében meghatározták a közzétett növekedési görbék alapján; és 3) A GMFM-66 várható változását kivontuk a megfigyelt változásból, hogy megkapjuk a végső elsődleges eredményt.
A pozitív értékek a vártnál nagyobb változást, a nulla a várt változást, a negatív értékek pedig a vártnál kisebb mértékű változást jeleznek.
|
Kiindulási állapot 12 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos események száma
Időkeret: 12 hónap
|
Ennek a vizsgálatnak a másodlagos végpontja a hCT-MSC-vel vagy AlloCB-vel végzett kezelést követő 12 hónapos időszakban előforduló nemkívánatos események száma.
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. április 10.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. február 26.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. május 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. március 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. március 15.
Első közzététel (Tényleges)
2018. március 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. augusztus 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. augusztus 17.
Utolsó ellenőrzés
2021. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Pro00089362
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .