En studie av UCB og MSCs hos barn med CP: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)
17. august 2021 oppdatert av: Joanne Kurtzberg, MD
En fase I/II-studie av allogent navlestrengsblod og navlestrengsvev-avledet mesenkymale stromalcelleinfusjoner hos barn med cerebral parese
Hovedformålet med denne studien er å estimere endring i motorisk funksjon 12 måneder etter behandling med en enkelt dose allogent navlestrengsblod (AlloCB) eller gjentatte doser av navlestrengsvevsavledede mesenkymale stromaceller (hCT-MSC) hos barn med cerebral parese.
I tillegg vil denne studien bidra med sårt tiltrengte data til det kliniske forsøksmiljøet om den naturlige historien til den motoriske funksjonen i CP over kortsiktige (mindre enn 1 år) tidsperioder som er relevante for gjennomføringen av kliniske studier og vurdere sikkerheten til AlloCB og hCT-MSC infusjon hos barn med cerebral parese.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien er en fase I/II, prospektiv, randomisert, åpen studie designet for å bestemme effektstørrelsen av endring i GMFM-66-poengsum hos personer behandlet med hCT-MSC eller allogen CB og vurdere sikkerheten ved gjentatte doser av hCT- MSC hos barn med cerebral parese.
Barn i alderen 2-5 år med cerebral parese på grunn av hypoksisk iskemisk encefalopati, hjerneslag eller periventrikulær leukomalacia kan være kvalifisert til å delta.
Alle deltakerne vil til slutt bli behandlet med et allogent celleprodukt på et tidspunkt i løpet av studien.
Deltakerne vil bli randomisert til en av tre armer: (1) "AlloCB"-armen vil motta en allogen CB-infusjon ved baseline-besøket; (2) "MSC"-armen vil motta tre hCT-MSC-infusjoner, én hver ved baseline, tre måneder og seks måneder; (3) "natural history"-armen vil ikke motta en infusjon ved baseline, men vil motta en allogen CB-infusjon etter 12 måneder.
Motoriske utfallsmål vil bli vurdert ved baseline, seks måneder og ett år.
Sikkerheten vil bli evaluert ved hvert infusjonsbesøk og eksternt i ytterligere 12 måneder etter det siste besøket.
Varigheten av studiedeltakelsen vil være 24 måneder fra tidspunktet for baseline-besøket.
Randomisering til behandlingsarmer vil bli stratifisert etter GMFCS-nivå ved studiestart og etiologi av CP (Stroke vs. Annet).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
91
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 5 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥24 måneder og ≤60 måneder justert alder ved påmelding.
- Diagnose: Unilateral eller bilateral hypertonisk cerebral parese sekundært til in utero eller perinatal slag/blødning, hypoksisk iskemisk encefalopati (inkludert, men ikke begrenset til, fødselskvelning) og/eller periventrikulær leukomalaci.
- Ytelsesstatus: Bruttomotorisk funksjonsklassifisering Poengnivåer I - IV
- Gjennomgang av hjerneavbildning (oppnådd som standardbehandling før studiestart) antyder ikke en genetisk tilstand eller hjernemisdannelse.
- Samtykke fra juridisk autorisert representant.
Ekskluderingskriterier:
- Tilgjengelig kvalifisert autolog navlestrengsblodenhet.
- Hypotonisk eller ataksisk cerebral parese uten spastisitet.
- Autisme og autistiske spektrumforstyrrelser.
- Hypsarytmi.
- Lovlig blind
- Intraktable anfall som forårsaker epileptisk encefalopati.
- Bevis på en progressiv nevrologisk sykdom.
- Har en aktiv, ukontrollert systemisk infeksjon eller dokumentasjon på HIV+-status.
- Kjent genetisk sykdom eller fenotypisk bevis på en genetisk sykdom ved fysisk undersøkelse.
- Samtidig genetisk eller ervervet sykdom eller komorbiditet(er) som kan kreve en fremtidig allogen stamcelletransplantasjon.
- Krever ventilasjonsstøtte, inkludert hjemmeventilator, CPAP, BiPAP eller ekstra oksygen.
- Nedsatt nyre- eller leverfunksjon som bestemt av serumkreatinin >1,5 mg/dL og/eller total bilirubin >1,3 mg/dL bortsett fra hos pasienter med kjent Gilberts sykdom.
- Mulig immunsuppresjon, definert som WBC <3000 celler/ml eller absolutt lymfocyttantall (ALC) <1500 med unormale T-celleundergrupper.
- Pasientens medisinske tilstand tillater ikke trygg reise.
- Tidligere mottatt noen form for cellulær terapi.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Allogent navlestrengsblod
Forsøkspersonene vil motta en enkelt intravenøs infusjon av maksimalt 10x107/kg allogene navlestrengsblodceller (CB)
|
Forsøkspersonene vil motta en enkelt infusjon av allogent navlestrengsblod ved baseline-besøket.
|
|
Eksperimentell: Mesenkymale stromale celler i ledningsvev
Forsøkspersonene vil motta tre intravenøse infusjoner av 2x106/kg humane navlestrengsvevsceller (hCT-MSC), laget av allogene navlestrengsdonorer
|
Forsøkspersonene vil motta 3 infusjoner av MSC (baseline, 3 måneder og 6 måneder).
|
|
Aktiv komparator: Naturlig historie
Forsøkspersonene vil ikke motta infusjon av studieprodukt før etter 12 måneders vurdering.
Ved det 12 måneder lange besøket vil de motta en infusjon av allogene navlestrengsblodceller slik at alle studiedeltakerne vil motta en eller annen type cellulær terapi.
|
Forsøkspersonene vil motta en enkelt infusjon av allogent navlestrengsblod ved baseline-besøket.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i mål for bruttomotorisk funksjon (GMFM-66) utover forventet endring
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
GMFM-66 brukes til å evaluere grovmotorisk funksjon hos barn med cerebral parese og skåres ved hjelp av et proprietært programvareprogram kalt Gross Motor Ability Estimator som produserer en kontinuerlig poengsum på intervallnivå fra 0 til 100.
Høyere score indikerer bedre motorisk funksjon.
Det primære endepunktet i denne studien ble beregnet fra GMFM-66-poengsummen i tre trinn: 1) Den "observerte" endringen i motorfunksjon fra baseline til måned 12 ble beregnet (positive verdier indikerer forbedring, negative verdier indikerer reduksjon, og null indikerer nei endring) for hver deltaker; og 2) Den forventede endringen i motorisk funksjon ble bestemt for hver deltaker basert på publiserte vekstkurver; og 3) Den forventede endringen i GMFM-66 ble trukket fra den observerte endringen for å gi det endelige primære resultatet.
Positive verdier indikerer en større endring enn forventet, null indikerer endring som forventet, og negative verdier indikerer mindre endring enn forventet.
|
Baseline til 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall uønskede hendelser
Tidsramme: 12 måneder
|
Det sekundære endepunktet i denne studien er antall bivirkninger som oppstår over en 12-måneders periode etter behandling med hCT-MSC eller AlloCB.
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. april 2018
Primær fullføring (Faktiske)
26. februar 2020
Studiet fullført (Faktiske)
31. mai 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. mars 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. mars 2018
Først lagt ut (Faktiske)
22. mars 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. august 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. august 2021
Sist bekreftet
1. august 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Pro00089362
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .