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파브리병 환자에서 2주마다 1 mg/kg 페구니갈시다제 알파의 공개 라벨 확장 연구

2026년 3월 4일 업데이트: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

파브리병 환자에서 페구니갈시다제 알파(PRX-102)의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 연장 연구

CLI-06657AA1-04(이전 PB-102-F60)의 목적은 성공적으로 치료를 마친 성인 파브리 환자에게 격주로 정맥 주사로 투여되는 1mg/kg 페구니갈시다아제 알파의 장기 안전성, 내약성 및 효능 매개변수를 평가하는 것입니다. PB-102-F03, PB-102-F20 또는 PB-102-F30을 연구합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 오픈 라벨 연구입니다. 환자는 2주(±3일)마다 1mg/kg의 페구니갈시다아제 알파를 정맥내 주입으로 받도록 등록됩니다. 치료 기간은 페구니갈시다제 알파가 환자에게 상업적으로 이용 가능할 때까지 또는 후원자의 재량에 따릅니다. 분석을 위해 기술 통계를 사용하여 사용 가능한 효능 및 안전성 매개변수를 요약합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

97

단계

  • 3단계

확장된 액세스

승인됨 대중에게 판매합니다. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • 노르웨이
      • Bergen, 노르웨이, 5021
        • Haukeland University Hospital Klinisk Forskningspost
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, 미국, 92868
        • University of California Irvine Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49525
        • Infusion Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC - Dallas
      • Dallas, Texas, 미국, 75246
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • O+O Alpan LLC
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • 스페인
      • Zaragoza, 스페인, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • 슬로베니아
      • Slovenj Gradec, 슬로베니아, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • 영국
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, 영국, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, 영국, B152TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, 영국, M6 8HD
        • Salford Royal
  • 이탈리아
    • Via Pansini
      • Naples, Via Pansini, 이탈리아, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • 체코
    • Czech Republic
      • Prague, Czech Republic, 체코, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • 캐나다
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H 1V8
        • Capital District Health Authority
  • 프랑스
      • Garches, 프랑스, 92380
        • Hospital Raymond-Poincaré
  • 핀란드
      • Turku, 핀란드, FI-20521
        • Turku University Central Hospital
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리, 1083
        • Semmelweis Egyetem
  • 호주
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3050
        • Royal Melbourne Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연구 PB-102-F20, PB-102-F03 또는 PB-102-F30 완료
  2. 환자는 정보에 입각한 동의서에 서명합니다.
  3. 공동 파트너가 가임 가능성이 있는 여성 환자 및 남성 환자는 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다. 여기에는 배란 억제와 관련된 복합(에스트로겐 및 프로게스토겐 함유) 호르몬 피임법(경구, 질내 또는 경피)과 장벽 방법(남성용 콘돔 선호), 배란 억제와 관련된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임(경구, 질내 또는 경피)이 포함됩니다. 주사 가능 또는 이식 가능) 장벽 방법(바람직하게는 남성 콘돔), 자궁 내 장치(IUD), 자궁 내 호르몬 방출 시스템(IUS), 양측 난관 폐색, 정관절제된 파트너 또는 금욕으로 보완됩니다. 피임은 치료 종료 후 2주 동안 사용해야 합니다.

제외 기준:

조사자의 판단에 따라 연구 요건에 대한 환자의 순응을 방해할 임의의 의학적, 감정적, 행동적 또는 심리적 상태의 존재.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 실험적인 오픈 라벨
페그니갈시다제 알파
의약품: 페그니갈시다제 알파
재조합 인간 알파 갈락토시다아제 A
다른 이름들:
  • PRX-102

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 이상반응이 발생한 참가자 수
기간: 각 참가자에 대해, 모 연구(PB-102-F01/F20/F30) 또는 이 확장 연구인 CLI-06657AA1-04에서 최초로 pegunigalsidase alfa를 투여한 시점부터 최종 투약 방문 후 90일까지. 개인별 평균 노출 기간: 5.5년

이 시험에는 주요 또는 보조 종점이 지정되지 않았습니다. 안전성 평가가 주요 목표였습니다.

치료 관련 이상사건(TEAE)은 연구 치료 시작 후 및 잔류 약효 기간(연구 치료 마지막 투여 후 20일) 내에 발생한 모든 이상사건(AE) 또는 연구 치료 시작 후 및 잔류 약효 기간 내에 중증도가 악화된 치료 전 AE 또는 의학적 상태로 정의되었습니다. 각 TEAE는 이상사건 공통 용어 기준(CTCAE) v4.03에 따라 중증도로 분류되었으며, 인과관계는 무관함, 가능성 낮음, 가능함, 확률적임, 확실함 범주로 분류되었습니다. 치료 관련 AE는 연구 치료와 가능함, 확률적임 또는 확실함으로 인과관계가 평가된 TEAE였습니다. TEAE는 규제 활동 의학 용어집(MedDRA) 버전(v)19.0을 사용하여 코딩되었습니다. 선호 용어별로 참가자의 ≥2%에서 보고된 관련 TEAE가 보고되었습니다.
각 참가자에 대해, 모 연구(PB-102-F01/F20/F30) 또는 이 확장 연구인 CLI-06657AA1-04에서 최초로 pegunigalsidase alfa를 투여한 시점부터 최종 투약 방문 후 90일까지. 개인별 평균 노출 기간: 5.5년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
eGFR에 대한 기준선에서 마지막 관찰까지의 변화
기간: 기준점(부모 연구(PB-102-F01/F20/F30 또는 CLI-06657AA1-04)에서 연구 약물에 처음 노출되기 전 평가)부터 마지막 관찰(마지막으로 누락되지 않은 평가; 평균(SD) 노출: 5.5(1.96)년; 범위:1.3;10.6년)까지
신장사구체여과율(eGFR)은 크레아티닌 혈청 수치를 바탕으로 2009년 만성 신장병 역학 공동연구(CKD-EPI) 공식을 사용하여 계산됩니다.
기준점(부모 연구(PB-102-F01/F20/F30 또는 CLI-06657AA1-04)에서 연구 약물에 처음 노출되기 전 평가)부터 마지막 관찰(마지막으로 누락되지 않은 평가; 평균(SD) 노출: 5.5(1.96)년; 범위:1.3;10.6년)까지
연간 eGFR 기울기
기간: 최초의 pegunigalsidase alfa 투여(부모 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 이 확장 연구 CLI-06657AA1-04에서 이루어졌을 수 있음)부터 확장 연구 종료까지; 평균 개별 노출 기간: 5.5년
연간 eGFR 기울기가 통계 분석 계획에 추가되었습니다. 각 참가자에 대해 선형 회귀 모델을 사용하여 개별 eGFR 기울기를 도출하고 기술적으로 요약했습니다.
최초의 pegunigalsidase alfa 투여(부모 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 이 확장 연구 CLI-06657AA1-04에서 이루어졌을 수 있음)부터 확장 연구 종료까지; 평균 개별 노출 기간: 5.5년
기준선부터 마지막 예정 방문 시점까지의 UPCR 범주 변화
기간: 기저선(부모 연구 PB-102-F01/F02/F30 또는 CLI-06657AA1-04에서 첫 연구 약물 노출 전 평가)에서 최종 관찰(마지막 비결측 평가; 평균(SD) 노출: 5.5(1.96)년; 범위:1.3;10.6년)로의 변화
UPCR는 스팟 요 검사를 통해 평가되었습니다. 참가자들은 기준선 및 이후 방문 시의 UPCR에 따라 분류되었습니다.
기저선(부모 연구 PB-102-F01/F02/F30 또는 CLI-06657AA1-04에서 첫 연구 약물 노출 전 평가)에서 최종 관찰(마지막 비결측 평가; 평균(SD) 노출: 5.5(1.96)년; 범위:1.3;10.6년)로의 변화
기저선부터 최종 관찰 시점까지의 혈장 Lyso-Gb3 및 Globotriaosylceramide(Gb3) 농도 변화
기간: 기저선(연구 약물에 첫 노출 전 평가, 이는 상위 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 CLI-06657AA1-04에서 이루어질 수 있음)에서 마지막 관찰(마지막 비결측 평가; 평균(SD) 노출: 5.5(1.96)년; 범위: 1.3;10.6년)까지의 변화
Lyso-Gb3 및 Gb3(파브리병 바이오마커)의 혈장 농도는 기준선 및 이후 시점에서 평가되었으며, 기준선 대비 변화가 평가되었습니다.
기저선(연구 약물에 첫 노출 전 평가, 이는 상위 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 CLI-06657AA1-04에서 이루어질 수 있음)에서 마지막 관찰(마지막 비결측 평가; 평균(SD) 노출: 5.5(1.96)년; 범위: 1.3;10.6년)까지의 변화
Brief Pain Inventory(BPI) 통증 심각도 항목에 대한 기준선부터 마지막 관찰 시점까지의 변화
기간: 기저선(부모 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 CLI-06657AA1-04에서 연구 약물에 대한 첫 노출 전 평가)부터 마지막 관찰(마지막으로 누락되지 않은 평가; 평균(SD) 노출: 5.5(1.96)년; 범위:1.3~10.6년)까지의 변화
단축형 Brief Pain Inventory(BPI)는 4개의 통증 심각도 항목(지난 24시간 동안 최악의 통증, 지난 24시간 동안 최소 통증, 평균 통증 및 현재 통증)과 7개의 통증 간섭 항목(일반 활동, 기분, 걷기 능력, 정상적인 작업, 다른 사람들과의 관계, 수면 및 삶의 즐거움)으로 구성되어 있으며, 24시간 회상 기간 동안 평가됩니다. 각 항목은 0(통증/간섭 없음)에서 10(상상할 수 있는 최악의 통증/완전한 간섭)까지의 척도로 평가됩니다. 참가자들은 또한 지난 24시간 동안 진통제에 의한 통증 완화 비율을 보고합니다. 통증 평가(BPI에 의해)는 기준선 및 이후 시점에서 수행되었습니다.
기저선(부모 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 CLI-06657AA1-04에서 연구 약물에 대한 첫 노출 전 평가)부터 마지막 관찰(마지막으로 누락되지 않은 평가; 평균(SD) 노출: 5.5(1.96)년; 범위:1.3~10.6년)까지의 변화
Mainz 중증도 점수 지수(MSSI) 전체 점수의 기준선에서 마지막 관찰까지의 변화
기간: 기저선(첫 번째 연구 약물 노출 전 평가, 이는 모 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 CLI-06657AA1-04에서 이루어질 수 있음)에서 마지막 관찰(마지막 비결측 평가; 평균(SD) 노출: 5.5(1.96)년; 범위: 1.3~10.6년)까지의 변화

MSSI는 파브리병 환자를 대표합니다. 전체 점수가 <20, ≥20 및 ≤40, >40인 경우 각각 경증, 중등도 또는 중증 영향을 받는 환자를 나타냅니다. 점수가 증가하면 질병의 심각도가 증가함을 나타냅니다. MSSI에 의한 증상 평가는 기준 시점 및 이후 시점에서 수행되었습니다.

MSSI 일반, 신경학적, 심혈관 및 신장 기능 장애 영역 점수의 범위는 각각 0~18, 0~20, 0~20 및 0~18입니다. 연구에서 고려된 전체 점수는 영역 점수의 합계이며 - 최소 0점, 최대 76점입니다.
기저선(첫 번째 연구 약물 노출 전 평가, 이는 모 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 CLI-06657AA1-04에서 이루어질 수 있음)에서 마지막 관찰(마지막 비결측 평가; 평균(SD) 노출: 5.5(1.96)년; 범위: 1.3~10.6년)까지의 변화
치료 중 통증 약물 사용 변화
기간: 기준선(부모 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 CLI-06657AA1-04에서 연구 약물에 처음 노출되기 전 평가)에서 72개월까지 통증 약물(0, 1 및 2+ 통증 약물로 분류)을 사용하는 참가자 수의 변화
기준 시점에서 참가자는 사용한 진통제 수(0, 1, 2+ 진통제)에 따라 분류되었습니다. 기준 시점부터 72개월까지의 진통제 사용 참가자 수 변화(사용한 진통제 수에 따라 분류)가 제시됩니다.
기준선(부모 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 CLI-06657AA1-04에서 연구 약물에 처음 노출되기 전 평가)에서 72개월까지 통증 약물(0, 1 및 2+ 통증 약물로 분류)을 사용하는 참가자 수의 변화
유로콸 시각 아날로그 척도(EQ VAS) 점수의 기준선부터 마지막 관찰까지의 변화
기간: 기저선(부모 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 CLI-06657AA1-04에서 연구 약물 첫 노출 전 평가)부터 최종 관찰(최종 비결측 평가; 평균(SD) 노출: 5.5(1.96)년; 범위:1.3;10.6년)까지의 변화
삶의 질은 기준선 및 이후 시점에서 EuroQoL-5 Dimensions-5 Levels(EQ-5D-5L) 설문지를 시행하여 평가되었습니다. 평가는 EuroQoL-5 Dimensions(EQ-5D) 설명 체계와 EQ VAS를 포함합니다. EQ VAS의 경우, 참가자들은 '상상할 수 있는 최상의 건강 상태'(100점)와 '상상할 수 있는 최악의 건강 상태'(0점)로 표시된 끝점을 가진 수직 VAS에서 현재 건강 상태를 평가했습니다. 점수가 증가하면 개선을 나타냅니다.
기저선(부모 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 CLI-06657AA1-04에서 연구 약물 첫 노출 전 평가)부터 최종 관찰(최종 비결측 평가; 평균(SD) 노출: 5.5(1.96)년; 범위:1.3;10.6년)까지의 변화
기저치에서 최종 관찰까지 좌심실 질량 지수의 변화
기간: 기저선(부모 연구, PB-102-F01/F20/F30 또는 CLI-06657AA1-04에서 첫 연구 약물 노출 전 평가)에서 최종 관찰(최종 비결측 평가; 평균(SD) 노출: 5.5(1.96)년; 범위: 1.3~10.6년)까지의 변화
심장 평가는 기준선 및 이후 시점에서 심장 자기 공명 영상(MRI)으로 수행되었으며, 비대 유무에 따른 좌심실 질량 지수(LVMI)(g/m^2)를 포함한 다양한 매개변수가 평가되었습니다.
기저선(부모 연구, PB-102-F01/F20/F30 또는 CLI-06657AA1-04에서 첫 연구 약물 노출 전 평가)에서 최종 관찰(최종 비결측 평가; 평균(SD) 노출: 5.5(1.96)년; 범위: 1.3~10.6년)까지의 변화
기초선에서 12개월까지의 주입 전 투약 사용 변화
기간: 기준선(상위 연구(PB-102-F01/F20/F30) 또는 본 확장 연구(CLI-06657AA1-04)에서 연구 약물에 처음 노출되기 전 평가)부터 12개월까지
연구 PB-102-F01/F02/F03에서는 주입 전 투약 사용이 수집되지 않았습니다. 주입 전 투약 사용의 변화는 연구 PB-102-F20 및 PB-102-F30에 등록된 참가자의 풀링된 샘플에서 분석되었습니다. 참가자는 기준선에서 사용된 주입 전 투약 횟수(0, 1, 2 및 3 이상)로 분류되었으며, 기준선부터 12개월까지 주입 전 투약을 사용하는 참가자 수의 변화는 사용된 주입 전 투약 횟수별로 분류되어 제시됩니다.
기준선(상위 연구(PB-102-F01/F20/F30) 또는 본 확장 연구(CLI-06657AA1-04)에서 연구 약물에 처음 노출되기 전 평가)부터 12개월까지
기저선에서 24개월까지의 주사 전 투약 사용 변화
기간: 기준선(부모 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 본 확장 연구 CLI-06657AA1-04에서 연구 약물에 처음 노출되기 전 평가)부터 24개월까지
PB-102-F01/F02/F03 연구에서는 정맥 주사 전 투약 사용 여부가 수집되지 않았습니다. 정맥 주사 전 투약 사용 변화는 PB-102-F20 및 PB-102-F30 연구에 등록된 참가자의 통합 샘플에서 분석되었습니다. 참가자는 기저선에서 사용한 정맥 주사 전 투약 수(0, 1, 2 및 3 이상)에 따라 분류되었으며, 사용한 정맥 주사 전 투약 수에 따라 분류된 기저선부터 24개월까지의 정맥 주사 전 투약 사용 참가자 수 변화가 제시됩니다.
기준선(부모 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 본 확장 연구 CLI-06657AA1-04에서 연구 약물에 처음 노출되기 전 평가)부터 24개월까지
기초부터 48개월까지의 주입 전투약 사용 변화
기간: 기저선(부모 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 본 확장 연구 CLI-06657AA1-04에서 첫 번째 연구 약물 노출 전 평가)부터 48개월까지
연구 PB-102-F01/F02/F03에서는 수액 전 투약제 사용에 관한 자료를 수집하지 않았습니다. 수액 전 투약제 사용 변화는 연구 PB-102-F20 및 PB-102-F30에 등록된 참가자의 통합 샘플에서 분석되었습니다. 참가자는 기저선에서 사용한 수액 전 투약제 수(0, 1, 2, 3개 이상)에 따라 분류되었으며, 기저선부터 48개월까지의 수액 전 투약제 사용 참가자 수 변화를 사용한 수액 전 투약제 수에 따라 분류하여 제시합니다.
기저선(부모 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 본 확장 연구 CLI-06657AA1-04에서 첫 번째 연구 약물 노출 전 평가)부터 48개월까지
기준선부터 72개월까지의 주입 전처치 사용 변화
기간: 기준 시점 (연구 약물에 처음 노출되기 전 평가, 이는 모 연구(PB-102-F01/F20/F30) 또는 이 확장 연구(CLI-06657AA1-04)에서 이루어졌을 수 있음)부터 72개월까지
연구 PB-102-F01/F02/F03에서는 수액 전 투약 사용 정보를 수집하지 않았습니다. 수액 전 투약 사용 변화는 연구 PB-102-F20 및 PB-102-F30에 등록된 참가자들의 통합 샘플에서 분석되었습니다. 참가자들은 기준선에서 사용한 수액 전 투약 수(0, 1, 2, 3 이상)에 따라 분류되었으며, 기준선부터 72개월까지 수액 전 투약 사용 참가자 수의 변화는 사용한 수액 전 투약 수에 따라 분류되어 제시됩니다.
기준 시점 (연구 약물에 처음 노출되기 전 평가, 이는 모 연구(PB-102-F01/F20/F30) 또는 이 확장 연구(CLI-06657AA1-04)에서 이루어졌을 수 있음)부터 72개월까지
기준선 이후 방문 시점에서 ADA를 보인 참가자 수
기간: Pegunigalsidase alfa의 첫 번째 투여(이것은 모 연구인 PB-102-F01/F20/F30에서 이루어졌을 수도 있고, 이 확장 연구인 CLI-06657AA1-04에서 이루어졌을 수도 있음)부터 연구 종료 시점까지. 평균 개별 노출 기간은 5.5년이었습니다.
ADA 상태는 순차적 평가를 기반으로 한 평가 일정에 따라 평가되었습니다. IgG 선별검사가 추정 양성이고 이후 IgG 면역고갈 검사가 양성일 경우 참가자는 ADA 양성으로 간주되었습니다.
Pegunigalsidase alfa의 첫 번째 투여(이것은 모 연구인 PB-102-F01/F20/F30에서 이루어졌을 수도 있고, 이 확장 연구인 CLI-06657AA1-04에서 이루어졌을 수도 있음)부터 연구 종료 시점까지. 평균 개별 노출 기간은 5.5년이었습니다.
역가가 증가하거나 치료로 유도된 ADA를 보인 치료 중 발생 ADA 참가자 수
기간: 페구니갈시다제 알파의 최초 주입(이는 모 연구(PB-102-F01/F20/F30)에서 이루어졌을 수도 있고, 또는 이 확장 연구(CLI-06657AA1-04)에서 이루어졌을 수도 있음)부터 연구 종료 시점까지. 평균 개별 노출 기간은 5.5년이었습니다.
방문 시 ADA 상태는 평가 일정에 따른 순차적 평가를 기반으로 결정되었습니다. IgG 선별검사 결과가 음성이었던 경우, 해당 방문에서 참가자는 ADA 음성으로 판정되었습니다. IgG 선별검사 결과가 추정 양성인 경우, IgG 면역제거 시험이 수행되었으며, 시험 결과가 양성인지 음성인지에 따라 해당 방문에서 참가자는 ADA 양성 또는 음성으로 간주되었습니다. 기저치는 페구니갈시다제 알파 첫 주입 전 마지막 평가였습니다. 참가자가 역가 증가 또는 치료 유발 ADA를 보인 경우, 치료 관련 ADA 양성으로 간주되었습니다. 참가자가 기저치에서 ADA 양성이었고 치료 중 기저치 대비 ADA 역가가 최소 4배 증가한 경우, ADA는 역가 증가로 판정되었습니다. 참가자가 기저치에서 ADA 음성이었고 첫 주입 후 최소 한 시점에서 ADA 양성인 경우, ADA는 치료 유발로 판정되었습니다.
페구니갈시다제 알파의 최초 주입(이는 모 연구(PB-102-F01/F20/F30)에서 이루어졌을 수도 있고, 또는 이 확장 연구(CLI-06657AA1-04)에서 이루어졌을 수도 있음)부터 연구 종료 시점까지. 평균 개별 노출 기간은 5.5년이었습니다.
주입 중 또는 완료 후 2시간 이내 발생한 주입 관련 반응(IRR-2H) (MedDRA 선호 용어(PT)별 전체 1명 이상 참가자)
기간: 처음으로 페구니갈시다제 알파를 주입한 시점(이것은 모 연구인 PB-102-F01/F20/F30에서 이루어졌을 수도 있고, 이 확장 연구인 CLI-06657AA1-04에서 이루어졌을 수도 있음)부터 연구 종료 시점까지. 평균 개별 노출 기간은 5.5년이었습니다.
IRR은 약물 및/또는 생물학적 물질의 주입에 대한 반응으로 정의되었습니다; 증상은 주입 종료 후 수분에서 2시간 이내에 나타날 수 있으며 가려움증, 홍조, 부종, 호흡곤란, 기관지경련 및 저혈압을 포함할 수 있습니다. IRR은 발생 시점으로부터 최대 24시간까지 평가될 수 있었습니다. IRR 분석을 위해 두 가지 시간 범위가 고려되었습니다: IRR-2H 및 주입 중 또는 주입 완료 후 24시간 이내에 발생한 IRR(IRR-24H). 모든 IRR-2H는 IRR-24H로도 분류되었습니다. MedDRA PT에 의해 전체적으로 둘 이상의 참가자에게 보고된 IRR-2H가 제시됩니다.
처음으로 페구니갈시다제 알파를 주입한 시점(이것은 모 연구인 PB-102-F01/F20/F30에서 이루어졌을 수도 있고, 이 확장 연구인 CLI-06657AA1-04에서 이루어졌을 수도 있음)부터 연구 종료 시점까지. 평균 개별 노출 기간은 5.5년이었습니다.
주입 중 또는 완료 후 24시간 이내에 발생한 주입 관련 반응(IRR-24H)이 전체적으로 1명 이상의 참가자에게서 발생한 MedDRA PT별 결과
기간: 최초의 페구니갈시다제 알파 주입(이것은 모 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 본 확장 연구 CLI-06657AA1-04에서 이루어졌을 수 있음)부터 연구 종료까지. 평균 개별 노출 기간은 5.5년이었습니다.
IRR은 약물 및/또는 생물학적 물질의 주입에 대한 반응으로 정의되었으며, 증상은 주입 종료 후 수분에서 2시간 이내에 나타날 수 있으며 가려움증, 홍조, 부종, 호흡곤란, 기관지경련 및 저혈압을 포함할 수 있습니다. IRR은 발생 시점부터 최대 24시간까지 평가될 수 있습니다. IRR 분석을 위해 두 가지 시간 프레임이 고려되었습니다: IRR-2H 및 IRR-24H. 모든 IRR-2H는 IRR-24H로도 분류되었습니다. MedDRA PT 기준으로 전체적으로 둘 이상의 참가자에게 보고된 IRR-24H가 제시됩니다.
최초의 페구니갈시다제 알파 주입(이것은 모 연구 PB-102-F01/F20/F30 또는 본 확장 연구 CLI-06657AA1-04에서 이루어졌을 수 있음)부터 연구 종료까지. 평균 개별 노출 기간은 5.5년이었습니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 9월 16일

기본 완료 (실제)

2025년 1월 21일

연구 완료 (실제)

2025년 1월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 5월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 6월 11일

처음 게시됨 (실제)

2018년 6월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 4일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CLI-06657AA1-04

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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