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Estudio de extensión de etiqueta abierta de 1 mg/kg de pegunigalsidasa alfa cada 2 semanas en pacientes con enfermedad de Fabry

4 de marzo de 2026 actualizado por: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de pegunigalsidasa alfa (PRX-102) en pacientes con enfermedad de Fabry

El objetivo de CLI-06657AA1-04 (anteriormente PB-102-F60) es evaluar los parámetros de seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de 1 mg/kg de pegunigalsidasa alfa administrada por vía intravenosa cada dos semanas en pacientes adultos con Fabry que han completado con éxito estudios PB-102-F03, PB-102-F20 o PB-102-F30.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de etiqueta abierta. Los pacientes se inscribirán para recibir 1 mg/kg de pegunigalsidasa alfa en infusiones intravenosas cada 2 semanas (±3 días). La duración del tratamiento es hasta que la pegunigalsidasa alfa esté disponible comercialmente para el paciente, o a discreción del Patrocinador. Para el análisis, los parámetros de eficacia y seguridad disponibles se resumirán utilizando estadísticas descriptivas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

97

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Aprobado en venta al público. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 1V8
        • Capital District Health Authority
  • Chequia
    • Czech Republic
      • Prague, Czech Republic, Chequia, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Eslovenia
      • Slovenj Gradec, Eslovenia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • España
      • Zaragoza, España, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
        • Infusion Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC - Dallas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • O+O Alpan LLC
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, FI-20521
        • Turku University Central Hospital
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Hospital Raymond-Poincaré
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1083
        • Semmelweis Egyetem
  • Italia
    • Via Pansini
      • Naples, Via Pansini, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Haukeland University Hospital Klinisk Forskningspost
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Reino Unido, B152TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 60 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Finalización del estudio PB-102-F20, PB-102-F03 o PB-102-F30
  2. El paciente firma el consentimiento informado.
  3. Las pacientes femeninas y los pacientes masculinos cuyas parejas están en edad fértil aceptan usar un método anticonceptivo médicamente aceptable. Estos incluyen la anticoncepción hormonal combinada (que contiene estrógeno y progestágeno) asociada con la inhibición de la ovulación (oral, intravaginal o transdérmica) complementada con un método de barrera (preferiblemente condón masculino), la anticoncepción hormonal con progestágeno solo asociada con la inhibición de la ovulación (oral, inyectable o implantable) complementado con un método de barrera (preferiblemente condón masculino), dispositivo intrauterino (DIU), sistema intrauterino de liberación de hormonas (SIU), oclusión tubárica bilateral, pareja vasectomizada o abstinencia sexual. La anticoncepción debe usarse durante 2 semanas después de la finalización del tratamiento.

Criterio de exclusión:

Presencia de cualquier condición médica, emocional, conductual o psicológica que, a juicio del Investigador, podría interferir con el cumplimiento por parte del paciente de los requisitos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Etiqueta abierta experimental
pegunigalsidasa alfa
Droga: pegunigalsidasa alfa
Alfa galactosidasa A humana recombinante
Otros nombres:
  • PRX-102

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la primera infusión de pegunigalsidase alfa, que pudo haber sido en el estudio principal (PB-102-F01/F20/F30) o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04, hasta 90 días después de la visita de dosis final para cada participante. Exposición individual media: 5,5 años

No se especificaron objetivos principales o secundarios para este ensayo. La evaluación de la seguridad fue un objetivo principal.

Se definió un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) como cualquier evento adverso (AE) que ocurriera después del inicio del tratamiento del estudio y dentro del tiempo del efecto residual del fármaco (20 días después de la última administración del tratamiento del estudio) o un AE o condición médica pretratamiento que empeoró en gravedad después del inicio del tratamiento del estudio y dentro del tiempo del efecto residual del fármaco. Cada TEAE se clasificó por gravedad según los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) v4.03 y por causalidad en las categorías no relacionado, improbable, posible, probable y definitivo. Los AEs relacionados con el tratamiento fueron TEAEs con causalidad evaluada como posible, probable o definitivamente relacionada con el tratamiento del estudio. Los TEAEs se codificaron utilizando el Diccionario Médico para Actividades Regulatorias (MedDRA) versión (v)19.0. Se informan los TEAEs relacionados reportados en ≥2 por ciento de los participantes por Término Preferido.
Desde la primera infusión de pegunigalsidase alfa, que pudo haber sido en el estudio principal (PB-102-F01/F20/F30) o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04, hasta 90 días después de la visita de dosis final para cada participante. Exposición individual media: 5,5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base hasta la última observación para el eGFR
Periodo de tiempo: Desde el inicio (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que podría haber sido en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) hasta la última observación (última evaluación no faltante; Media (DE) de exposición: 5,5 (1,96) años; rango: 1,3; 10,6 años)
El eGFR, calculado en función de los valores de creatinina sérica, según la fórmula de la Colaboración de la Enfermedad Renal Crónica - Epidemiología (CKD-EPI) (2009).
Desde el inicio (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que podría haber sido en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) hasta la última observación (última evaluación no faltante; Media (DE) de exposición: 5,5 (1,96) años; rango: 1,3; 10,6 años)
Pendiente anualizada de la TFGe
Periodo de tiempo: Desde la primera infusión de pegunigalsidase alfa (que podría haber sido en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04), hasta el final del estudio de extensión; exposición media individual: 5,5 años
La pendiente de TFGe anualizada se añadió en el plan de análisis estadístico. Las pendientes individuales de TFGe se derivaron para cada participante utilizando un modelo de regresión lineal y se resumieron de forma descriptiva.
Desde la primera infusión de pegunigalsidase alfa (que podría haber sido en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04), hasta el final del estudio de extensión; exposición media individual: 5,5 años
Cambio desde el valor basal hasta la última visita programada en la categoría de UPCR
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que podría ser en el estudio principal PB-102-F01/F02/F30 o CLI-06657AA1-04) hasta la última observación (última evaluación no faltante; Media(DE) de exposición: 5.5 (1.96) años; rango:1.3;10.6 años)
El UPCR se evaluó mediante una prueba de orina puntual. Los participantes se clasificaron según el UPCR en la visita basal y en las visitas posteriores.
Cambio desde el inicio (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que podría ser en el estudio principal PB-102-F01/F02/F30 o CLI-06657AA1-04) hasta la última observación (última evaluación no faltante; Media(DE) de exposición: 5.5 (1.96) años; rango:1.3;10.6 años)
Cambio Desde la Línea de Base Hasta la Última Observación en las Concentraciones de Plasma Lyso-Gb3 y Globotriaosilceramida (Gb3)
Periodo de tiempo: Cambio desde la línea de base (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que podría ser en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) hasta la última observación (última evaluación no faltante; Media (DE) de exposición: 5,5 (1,96) años; rango: 1,3;10,6 años)
Las concentraciones plasmáticas de Lyso-Gb3 y Gb3 (biomarcadores de la enfermedad de Fabry) se evaluaron en el momento basal y en los puntos temporales posteriores, y se evaluó el cambio con respecto al valor basal.
Cambio desde la línea de base (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que podría ser en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) hasta la última observación (última evaluación no faltante; Media (DE) de exposición: 5,5 (1,96) años; rango: 1,3;10,6 años)
Cambio desde la línea base hasta la última observación para los elementos de gravedad del dolor del Inventario Breve del Dolor (BPI)
Periodo de tiempo: Cambio desde el valor basal (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que podría ser en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) hasta la última observación (última evaluación no ausente; Media (DE) de exposición: 5,5 (1,96) años; rango: 1,3;10,6 años)
El formato breve del Inventario Breve de Dolor (BPI) consta de 4 ítems de gravedad del dolor (dolor en su peor momento en las últimas 24 horas, dolor en su menor momento en las últimas 24 horas, dolor en promedio y dolor actual) y 7 ítems de interferencia del dolor (actividad general, estado de ánimo, capacidad para caminar, trabajo normal, relaciones con otras personas, sueño y disfrute de la vida) evaluados durante un período de recuerdo de 24 horas. Cada ítem se califica en una escala de 0 (sin dolor/interferencia) a 10 (el peor dolor imaginable/interferencia total). Los participantes también informan el porcentaje de alivio del dolor proporcionado por los analgésicos en las últimas 24 horas. La evaluación del dolor (mediante el BPI) se realizó al inicio y en los puntos de tiempo posteriores.
Cambio desde el valor basal (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que podría ser en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) hasta la última observación (última evaluación no ausente; Media (DE) de exposición: 5,5 (1,96) años; rango: 1,3;10,6 años)
Cambio desde el valor basal hasta la última observación en la puntuación global del Índice de Gravedad de Mainz (MSSI)
Periodo de tiempo: Cambio desde el valor basal (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que podría ser en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) hasta la última observación (última evaluación no ausente; Media(DE) de exposición: 5.5 (1.96) años; rango:1.3;10.6 años)

El MSSI representa a pacientes con enfermedad de Fabry. Las puntuaciones generales de <20, ≥20 y ≥40 y >40 indican que los pacientes están levemente, moderadamente o gravemente afectados, respectivamente. Un aumento en la puntuación indica una mayor gravedad de la enfermedad. La evaluación de síntomas mediante el MSSI se realizó al inicio y en los puntos de tiempo posteriores.

Los rangos para las puntuaciones de los dominios de disfunción general, neurológica, cardiovascular y renal del MSSI son 0 a 18, 0 a 20, 0 a 20 y 0 a 18, respectivamente. La puntuación general considerada para el estudio es la suma de las puntuaciones de los dominios: mínimo 0, máximo 76.
Cambio desde el valor basal (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que podría ser en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) hasta la última observación (última evaluación no ausente; Media(DE) de exposición: 5.5 (1.96) años; rango:1.3;10.6 años)
Cambio en el Uso de Medicamentos para el Dolor Durante el Tratamiento
Periodo de tiempo: Cambio desde la línea de base (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que podría estar en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) hasta 72 meses, en número de participantes que utilizan medicamentos para el dolor (categorizados por 0, 1 y 2+ medicamentos para el dolor)
Al inicio del estudio, los participantes se clasificaron según el número de medicamentos para el dolor utilizados (0, 1 y 2 o más medicamentos para el dolor). Se presentan los cambios desde el inicio hasta los 72 meses en el número de participantes que utilizan medicamentos para el dolor (clasificados por el número de medicamentos para el dolor utilizados).
Cambio desde la línea de base (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que podría estar en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) hasta 72 meses, en número de participantes que utilizan medicamentos para el dolor (categorizados por 0, 1 y 2+ medicamentos para el dolor)
Cambio desde la línea base hasta la última observación en la puntuación de la Escala Visual Analógica EuroQoL (EQ VAS)
Periodo de tiempo: Cambio desde la línea basal (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que podría ser en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) hasta la última observación (última evaluación no perdida; Media (DE) de exposición: 5.5 (1.96) años; rango: 1.3; 10.6 años)
La calidad de vida se evaluó mediante la administración del cuestionario EuroQoL-5 Dimensiones-5 Niveles (EQ-5D-5L) en el momento basal y en los puntos de tiempo posteriores. La evaluación incluye el sistema descriptivo EuroQoL-5 Dimensiones (EQ-5D) y la EVA del EQ. Para la EVA del EQ, los participantes calificaron su salud actual en una EVA vertical cuyos extremos están etiquetados como 'la mejor salud que pueda imaginar' (puntuación de 100) y 'la peor salud que pueda imaginar' (puntuación de 0). Un aumento en la puntuación indica una mejora.
Cambio desde la línea basal (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que podría ser en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) hasta la última observación (última evaluación no perdida; Media (DE) de exposición: 5.5 (1.96) años; rango: 1.3; 10.6 años)
Cambio desde la Línea de Base hasta la Última Observación en el Índice de Masa del Ventrículo Izquierdo
Periodo de tiempo: Cambio desde la línea de base (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que podría ser en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) hasta la última observación (última evaluación no faltante; Media (DE) de exposición: 5,5 (1,96) años; rango: 1,3;10,6 años)
La evaluación cardíaca se realizó mediante resonancia magnética cardíaca (RMC) en el momento basal y en los puntos temporales posteriores, y se evaluaron diversos parámetros, incluido el índice de masa del ventrículo izquierdo (IMVI) (g/m²) con y sin hipertrofia.
Cambio desde la línea de base (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que podría ser en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) hasta la última observación (última evaluación no faltante; Media (DE) de exposición: 5,5 (1,96) años; rango: 1,3;10,6 años)
Cambio en el Uso de Premedicación de Infusión desde la Línea de Base hasta los 12 Meses
Periodo de tiempo: Baseline (evaluación previa a la primera exposición al fármaco del estudio, que podría ser en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04) hasta 12 meses
No se recogió el uso de premedicación para la infusión en los estudios PB-102-F01/F02/F03. Los cambios en el uso de premedicación para la infusión se analizaron en una muestra combinada de participantes inscritos en los estudios PB-102-F20 y PB-102-F30. Los participantes se categorizaron en la línea de base según el número de premedicaciones para la infusión utilizadas (0, 1, 2 y 3 o más) y se presentan los cambios desde la línea de base hasta los 12 meses en el número de participantes que utilizan premedicaciones para la infusión, categorizados por el número de premedicaciones para la infusión utilizadas.
Baseline (evaluación previa a la primera exposición al fármaco del estudio, que podría ser en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04) hasta 12 meses
Cambio en el Uso de Premedicación de Infusión Desde la Línea de Base hasta los 24 Meses
Periodo de tiempo: Baseline (evaluación previa a la primera exposición al fármaco del estudio, que pudo haber tenido lugar en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04) hasta los 24 meses
El uso de premedicación para la infusión no se recopiló en los estudios PB-102-F01/F02/F03. Los cambios en el uso de premedicación para la infusión se analizaron en una muestra combinada de participantes inscritos en los estudios PB-102-F20 y PB-102-F30. Los participantes se categorizaron al inicio según el número de premedicaciones para la infusión utilizadas (0, 1, 2 y 3 o más) y se presentan los cambios desde el inicio hasta los 24 meses en el número de participantes que utilizan premedicaciones para la infusión, categorizados por el número de premedicaciones para la infusión utilizadas.
Baseline (evaluación previa a la primera exposición al fármaco del estudio, que pudo haber tenido lugar en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04) hasta los 24 meses
Cambio en el Uso de Premedicación de Infusión desde el Inicio hasta los 48 Meses
Periodo de tiempo: Baseline (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que pudo haber sido en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30 o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04) hasta 48 meses
No se recopiló el uso de premedicación para la infusión en los estudios PB-102-F01/F02/F03. Los cambios en el uso de premedicación para la infusión se analizaron en una muestra combinada de participantes inscritos en los estudios PB-102-F20 y PB-102-F30. Los participantes se categorizaron al inicio según el número de premedicaciones para la infusión utilizadas (0, 1, 2 y 3 o más), y se presentan los cambios desde el inicio hasta los 48 meses en el número de participantes que utilizan premedicaciones para la infusión, categorizados por el número de premedicaciones para la infusión utilizadas.
Baseline (evaluación antes de la primera exposición al fármaco del estudio, que pudo haber sido en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30 o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04) hasta 48 meses
Cambio en el uso de premedicación de infusión desde el inicio hasta los 72 meses
Periodo de tiempo: Línea basal (evaluación previa a la primera exposición al fármaco del estudio, que pudo haber sido en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30 o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04) hasta 72 meses
No se recopiló información sobre el uso de premedicación para la infusión en los estudios PB-102-F01/F02/F03. Los cambios en el uso de premedicación para la infusión se analizaron en una muestra combinada de participantes inscritos en los estudios PB-102-F20 y PB-102-F30. Los participantes se clasificaron al inicio según el número de premedicaciones para la infusión utilizadas (0, 1, 2 y 3 o más) y se presentan los cambios desde el inicio hasta los 72 meses en el número de participantes que utilizaron premedicaciones para la infusión, clasificados por el número de premedicaciones para la infusión utilizadas.
Línea basal (evaluación previa a la primera exposición al fármaco del estudio, que pudo haber sido en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30 o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04) hasta 72 meses
Número de participantes que tuvieron ADA en cualquier visita posterior al inicio del estudio
Periodo de tiempo: Desde la primera infusión de pegunigalsidasa alfa (que podría haber sido en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04), hasta el final del estudio. La exposición media individual fue de 5,5 años.
El estado de ADA se evaluó de acuerdo con el calendario de evaluaciones basado en una evaluación secuencial. El participante se consideró ADA-positivo si el cribado de IgG fue presuntivamente positivo y la posterior inmunodepleción de IgG fue positiva.
Desde la primera infusión de pegunigalsidasa alfa (que podría haber sido en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04), hasta el final del estudio. La exposición media individual fue de 5,5 años.
Número de participantes con anticuerpos antidroga emergentes del tratamiento que tuvieron anticuerpos antidroga potenciados por título o inducidos por el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la primera infusión de pegunigalsidasa alfa (que pudo haber sido en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04), hasta el final del estudio. La exposición media individual fue de 5,5 años.
El estado ADA en una visita se decidió basándose en una evaluación secuencial según el cronograma de evaluaciones. Si el cribado de IgG fue negativo, el participante fue ADA-negativo en esa visita. Si el cribado de IgG fue presuntivamente positivo, se realizó una prueba de inmunodepleción de IgG y el participante se consideró ADA-positivo o -negativo en la visita en función de si la prueba fue positiva o negativa. La línea basal fue la última evaluación antes de la primera infusión de pegunigalsidasa alfa. Los participantes se consideraron ADA-positivos emergentes por tratamiento si tenían ADA potenciada por título o inducida por tratamiento. La ADA fue potenciada por título si los participantes fueron ADA-positivos en la línea basal y el título de ADA había aumentado al menos 4 veces desde la línea basal durante el tratamiento. La ADA fue inducida por tratamiento si los participantes fueron ADA-negativos en la línea basal y ADA-positivos en al menos un momento posterior a la primera infusión.
Desde la primera infusión de pegunigalsidasa alfa (que pudo haber sido en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04), hasta el final del estudio. La exposición media individual fue de 5,5 años.
Reacciones relacionadas con la infusión (IRR) que ocurren durante la infusión o dentro de las 2 horas posteriores a su finalización (IRR-2H) en más de un participante en general por Término Preferido (PT) de MedDRA
Periodo de tiempo: Desde la primera infusión de pegunigalsidasa alfa (que pudo haber sido en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04), hasta el final del estudio. La exposición media individual fue de 5,5 años.
Se definió una RIF como una reacción a la infusión de sustancias farmacológicas y/o biológicas; los síntomas podían aparecer desde minutos hasta 2 horas después del final de la infusión y podían incluir prurito, rubor, hinchazón, disnea, broncoespasmo e hipotensión. Las RIF podían evaluarse hasta 24 horas desde su aparición. Se consideraron dos periodos de tiempo para el análisis de RIF: RIF-2H y RIF que ocurrían durante la infusión o dentro de las 24 horas posteriores a su finalización (RIF-24H). Todas las RIF-2H también se clasificaron como RIF-24H. Las RIF-2H notificadas para más de un participante en total por MedDRA PT se presentan.
Desde la primera infusión de pegunigalsidasa alfa (que pudo haber sido en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04), hasta el final del estudio. La exposición media individual fue de 5,5 años.
Reacciones Relacionadas con la Infusión Ocurridas Durante la Infusión o Dentro de las 24H Después de su Finalización (IRR-24H) en Más de Un Participante en General por MedDRA PT
Periodo de tiempo: Desde la primera infusión de pegunigalsidase alfa (que pudo haber sido en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04), hasta el final del estudio. La exposición media individual fue de 5,5 años.
Una RIA se definió como una reacción a la infusión de sustancias farmacológicas y/o biológicas; los síntomas podían aparecer en minutos hasta 2 horas después del final de la infusión y podían incluir prurito, rubor, hinchazón, disnea, broncoespasmo e hipotensión. Las RIA podían evaluarse hasta 24 horas desde su aparición. Se consideraron dos períodos de tiempo para el análisis de RIA: RIA-2H y RIA-24H. Todas las RIA-2H también se clasificaron como RIA-24H. Se presentan las RIA-24H notificadas para más de un participante en general por Término Preferido de MedDRA.
Desde la primera infusión de pegunigalsidase alfa (que pudo haber sido en el estudio principal, PB-102-F01/F20/F30, o en este estudio de extensión, CLI-06657AA1-04), hasta el final del estudio. La exposición media individual fue de 5,5 años.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de septiembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

21 de enero de 2025

Finalización del estudio (Actual)

21 de enero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de mayo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de junio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

21 de junio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLI-06657AA1-04

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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