파브리병 환자를 위한 Pegunigalsidase Alfa를 사용한 공개 확장 액세스 치료
2024년 7월 30일 업데이트: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
파브리 환자를 위한 공개 라벨 페구니갈시다제 알파를 사용한 확장 접근 치료
이 치료 프로토콜의 목적은 치료 의사의 견해에 따라 임상 상태가 페구니갈시다아제 알파를 사용한 효소 대체 요법(ERT) 치료를 필요로 하고 a) 할 수 없는 파브리 환자를 위해 페구니갈시다아제 알파에 접근하려는 치료 의사에게 지침을 제공하는 것입니다. 현재 승인된 FDA 제품으로 적절하게 치료를 받거나 b) 미국에서 진행 중인 임상 시험에 참여할 수 없거나 참여할 의향이 없습니다.
연구 개요
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 중간 규모 인구
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama-Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- Phoenix Children's Hospital, Inc.
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California Irvine
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Salinas, California, 미국, 93901
- Central Coas Nephrology
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- University of Florida, Division of Pediatric Genetics
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University School of Medicine
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49525
- Infusion Associates
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75235-2208
- Dallas Nephrology Associates
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 치료 의사의 의견에 따르면 환자는 파브리병에 대한 FDA 승인 약물로 적절하게 치료할 수 없으며 파브리병에 대한 현재 임상 시험에 등록할 수 없습니다.
- 환자(또는 법적 보호자)는 치료 전에 정보에 입각한 동의서에 서명할 수 있습니다.
- 문서화된 파브리병 진단.
- 바람직하게는 2개, 그러나 최소 1개는 지난 2년 동안의 과거 혈청 크레아티닌 평가와 지난 6개월 이내의 최신 값입니다.
- 공동 파트너가 가임 가능성이 있는 여성 환자 및 남성 환자는 리듬 방법을 포함하지 않고 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다. 허용되는 피임 방법에는 호르몬 제품, 자궁 내 장치 또는 남성 또는 여성 콘돔이 포함됩니다. 피임은 치료 중단 후 90일 동안 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 연구 PB-102-F20에 등록되어 현재 치료 중인 환자 및 확장 연구 PB-102-F60에 등록되어 현재 치료 중인 환자
- PRX-102의 다른 진행 중인 임상 시험에서 현재 치료 중인 환자
- 약물로 처리할 수 없는 다른 ERT에 이전에 노출된 동안 생명을 위협하는 1형(아나필락시스 또는 아나필락시 유사) 과민증의 병력
- 모유 수유 중인 여성은 모유 수유 중단에 동의하지 않는 한 참여할 수 없습니다.
- 현재 임신 중인 여성.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2022년 12월 7일
기본 완료
2022년 12월 7일
연구 완료
2022년 12월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 9월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 9월 11일
처음 게시됨 (실제)
2020년 9월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 7월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 7월 30일
마지막으로 확인됨
2024년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PB-102-F90
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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