Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude d'extension en ouvert de 1 mg/kg de pégunigalsidase Alfa toutes les 2 semaines chez des patients atteints de la maladie de Fabry

4 mars 2026 mis à jour par: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de la pégunigalsidase alpha (PRX-102) chez les patients atteints de la maladie de Fabry

L'objectif de CLI-06657AA1-04 (anciennement PB-102-F60) est d'évaluer les paramètres d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité à long terme de 1 mg/kg de pégunigalsidase alfa administrée par voie intraveineuse toutes les deux semaines chez des patients Fabry adultes ayant terminé avec succès études PB-102-F03, PB-102-F20 ou PB-102-F30.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte. Les patients seront recrutés pour recevoir 1 mg/kg de pégunigalsidase alfa sous forme de perfusions intraveineuses toutes les 2 semaines (± 3 jours). La durée du traitement est jusqu'à ce que la pégunigalsidase alfa soit disponible dans le commerce pour le patient, ou à la discrétion du promoteur. Pour l'analyse, les paramètres d'efficacité et de sécurité disponibles seront résumés à l'aide de statistiques descriptives.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

97

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Approuvé en vente au public. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V8
        • Capital District Health Authority
  • Espagne
      • Zaragoza, Espagne, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Finlande
      • Turku, Finlande, FI-20521
        • Turku University Central Hospital
  • France
      • Garches, France, 92380
        • Hospital Raymond-Poincaré
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1083
        • Semmelweis Egyetem
  • Italie
    • Via Pansini
      • Naples, Via Pansini, Italie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Norvège
      • Bergen, Norvège, 5021
        • Haukeland University Hospital Klinisk Forskningspost
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Royaume-Uni, B152TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Salford Royal
  • Slovénie
      • Slovenj Gradec, Slovénie, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Tchéquie
    • Czech Republic
      • Prague, Czech Republic, Tchéquie, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California Irvine Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49525
        • Infusion Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC - Dallas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75246
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • O+O Alpan LLC
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 60 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Achèvement de l'étude PB-102-F20, PB-102-F03 ou PB-102-F30
  2. Le patient signe un consentement éclairé
  3. Les patientes et les patients masculins dont les partenaires sont en âge de procréer acceptent d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable. Il s'agit notamment de la contraception hormonale combinée (contenant des œstrogènes et des progestatifs) associée à une inhibition de l'ovulation (orale, intravaginale ou transdermique) complétée par une méthode barrière (de préférence un préservatif masculin), une contraception hormonale uniquement progestative associée à une inhibition de l'ovulation (orale, injectable ou implantable) complétée par une méthode barrière (de préférence un préservatif masculin), un dispositif intra-utérin (DIU), un système intra-utérin de libération d'hormones (SIU), une occlusion tubaire bilatérale, un partenaire vasectomisé ou une abstinence sexuelle. La contraception doit être utilisée pendant 2 semaines après la fin du traitement.

Critère d'exclusion:

Présence de toute condition médicale, émotionnelle, comportementale ou psychologique qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la conformité du patient aux exigences de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Étiquette ouverte expérimentale
pégunigalsidase alfa
Médicament: pégunigalsidase alfa
Alpha galactosidase A humaine recombinante
Autres noms:
  • PRX-102

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement
Délai: Depuis la première perfusion de pegunigalsidase alfa, qui pourrait avoir été dans l'étude parentale (PB-102-F01/F20/F30) ou cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04, jusqu'à 90 jours après la dernière visite de dose pour chaque participant. Exposition individuelle moyenne : 5,5 ans

Aucun critère d'évaluation primaire ou secondaire n'a été spécifié pour cet essai. L'évaluation de la sécurité était un objectif principal.

Un événement indésirable émergent du traitement (EIET) était défini comme tout événement indésirable (EI) survenant après le début du traitement de l'étude et pendant la durée de l'effet résiduel du médicament (20 jours après la dernière administration du traitement de l'étude) ou un EI ou une condition médicale préexistante qui s'est aggravé en sévérité après le début du traitement de l'étude et pendant la durée de l'effet résiduel du médicament. Chaque EIET a été classé pour la sévérité sur la base des Critères de Terminologie Commune pour les Événements Indésirables (CTCAE) v4.03 et pour la causalité dans les catégories sans rapport, improbable, possible, probable et certainement. Les EI liés au traitement étaient les EIET dont la causalité était évaluée comme possible, probable ou certainement liée au traitement de l'étude. Les EIET ont été codés en utilisant le Dictionnaire Médical pour les Activités Réglementaires (MedDRA) version (v)19.0. Les EIET liés rapportés chez ≥ 2 pour cent des participants par Terme Préférentiel sont rapportés.
Depuis la première perfusion de pegunigalsidase alfa, qui pourrait avoir été dans l'étude parentale (PB-102-F01/F20/F30) ou cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04, jusqu'à 90 jours après la dernière visite de dose pour chaque participant. Exposition individuelle moyenne : 5,5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation par rapport à la valeur initiale jusqu'à la dernière observation pour la DFGe
Délai: De la valeur initiale (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pouvait avoir eu lieu dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) à la dernière observation (dernière évaluation non manquante ; exposition moyenne (écart-type) : 5,5 (1,96) années ; plage : 1,3 ; 10,6 années)
Le DFGe, calculé à partir des valeurs de créatinine sérique, selon la formule de la Collaboration épidémiologique sur la maladie rénale chronique (CKD-EPI) (2009).
De la valeur initiale (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pouvait avoir eu lieu dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) à la dernière observation (dernière évaluation non manquante ; exposition moyenne (écart-type) : 5,5 (1,96) années ; plage : 1,3 ; 10,6 années)
Pente annuelle du DFGe
Délai: Depuis la première perfusion de pegunigalsidase alfa (qui a pu avoir lieu dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou dans cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04), jusqu'à la fin de l'étude d'extension ; exposition individuelle moyenne : 5,5 ans
La pente annuelle de la FG a été ajoutée dans le plan d'analyse statistique. Les pentes individuelles de la FG ont été calculées pour chaque participant à l'aide d'un modèle de régression linéaire et résumées de manière descriptive.
Depuis la première perfusion de pegunigalsidase alfa (qui a pu avoir lieu dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou dans cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04), jusqu'à la fin de l'étude d'extension ; exposition individuelle moyenne : 5,5 ans
Évolution de la ligne de base jusqu'à la dernière visite programmée dans la catégorie UPCR
Délai: Changement par rapport à la valeur initiale (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pourrait avoir eu lieu dans l'étude parentale PB-102-F01/F02/F30 ou CLI-06657AA1-04) jusqu'à la dernière observation (dernière évaluation non manquante ; exposition moyenne (ET) : 5,5 (1,96) ans ; intervalle : 1,3 ; 10,6 ans)
Le UPCR a été évalué par test d'urine sur échantillon ponctuel.
Les participants ont été catégorisés selon le UPCR à l'inclusion et aux visites ultérieures.
Changement par rapport à la valeur initiale (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pourrait avoir eu lieu dans l'étude parentale PB-102-F01/F02/F30 ou CLI-06657AA1-04) jusqu'à la dernière observation (dernière évaluation non manquante ; exposition moyenne (ET) : 5,5 (1,96) ans ; intervalle : 1,3 ; 10,6 ans)
Variation de la ligne de base à la dernière observation des concentrations plasmatiques de lyso-Gb3 et de globotriaosylcéramide (Gb3)
Délai: Évolution par rapport à la valeur de base (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pourrait être dans l'étude parent, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) jusqu'à la dernière observation (dernière évaluation non manquante ; exposition moyenne (ET) : 5,5 (1,96) ans ; intervalle : 1,3 ; 10,6 ans)
Les concentrations plasmatiques de Lyso-Gb3 et de Gb3 (biomarqueurs de la maladie de Fabry) ont été évaluées au départ et aux points temporels ultérieurs, et la variation par rapport au départ a été évaluée.
Évolution par rapport à la valeur de base (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pourrait être dans l'étude parent, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) jusqu'à la dernière observation (dernière évaluation non manquante ; exposition moyenne (ET) : 5,5 (1,96) ans ; intervalle : 1,3 ; 10,6 ans)
Évolution par rapport au niveau de base jusqu'à la dernière observation pour les items de sévérité de la douleur de l'Inventaire Abrégé de la Douleur (BPI)
Délai: Variation par rapport à la valeur initiale (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pouvait être dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) jusqu'à la dernière observation (dernière évaluation non manquante ; exposition moyenne (ET) : 5,5 (1,96) ans ; intervalle : 1,3 ; 10,6 ans)
La version abrégée du Brief Pain Inventory (BPI) comprend 4 items sur la sévérité de la douleur (douleur à son pire dans les dernières 24 heures, douleur à son moindre dans les dernières 24 heures, douleur en moyenne et douleur actuelle) et 7 items sur l'interférence de la douleur (activité générale, humeur, capacité à marcher, travail normal, relations avec les autres, sommeil et plaisir de vivre) évalués sur une période de rappel de 24 heures.
Chaque item est noté sur une échelle de 0 (aucune douleur/interférence) à 10 (pire douleur imaginable/interférence complète).
Les participants indiquent également le pourcentage de soulagement de la douleur par les analgésiques au cours des dernières 24 heures.
L'évaluation de la douleur (par le BPI) a été réalisée au départ et aux points de temps ultérieurs.
Variation par rapport à la valeur initiale (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pouvait être dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) jusqu'à la dernière observation (dernière évaluation non manquante ; exposition moyenne (ET) : 5,5 (1,96) ans ; intervalle : 1,3 ; 10,6 ans)
Changement par rapport à la valeur initiale jusqu'à la dernière observation du score global pour l'indice de sévérité de Mayence (MSSI)
Délai: Changement par rapport à la valeur initiale (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pouvait être dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) jusqu'à la dernière observation (dernière évaluation non manquante ; exposition moyenne (ET) : 5,5 (1,96) ans ; intervalle : 1,3 ; 10,6 ans)

Le MSSI représente les patients atteints de la maladie de Fabry. Les scores globaux de <20, ≥20 et ≥40 et >40 indiquent que les patients sont respectivement légèrement, modérément ou gravement atteints. Une augmentation du score indique une sévérité accrue de la maladie. L'évaluation des symptômes par le MSSI a été réalisée au départ et aux points temporels suivants.

Les plages pour les scores des domaines du MSSI général, neurologique, cardiovasculaire et de dysfonction rénale sont respectivement de 0 à 18, 0 à 20, 0 à 20 et 0 à 18. Le score global considéré pour l'étude est la somme des scores des domaines - min 0 max 76
Changement par rapport à la valeur initiale (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pouvait être dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) jusqu'à la dernière observation (dernière évaluation non manquante ; exposition moyenne (ET) : 5,5 (1,96) ans ; intervalle : 1,3 ; 10,6 ans)
Évolution de l'utilisation des médicaments contre la douleur pendant le traitement
Délai: Évolution par rapport à la valeur de référence (évaluation avant la première exposition au médicament à l'étude, qui pourrait avoir eu lieu dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) jusqu'à 72 mois, en nombre de participants utilisant des médicaments contre la douleur (classés par 0, 1 et 2+ médicaments contre la douleur)
Au départ, les participants ont été catégorisés selon le nombre de médicaments contre la douleur utilisés (0, 1 et 2+ médicaments contre la douleur).
Les changements entre le départ et 72 mois dans le nombre de participants utilisant des médicaments contre la douleur (catégorisés par nombre de médicaments contre la douleur utilisés) sont présentés.
Évolution par rapport à la valeur de référence (évaluation avant la première exposition au médicament à l'étude, qui pourrait avoir eu lieu dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) jusqu'à 72 mois, en nombre de participants utilisant des médicaments contre la douleur (classés par 0, 1 et 2+ médicaments contre la douleur)
Variation par rapport à la valeur initiale jusqu'à la dernière observation dans le score de l'Échelle Visuelle Analogique EuroQoL (EQ VAS)
Délai: Évolution par rapport à la valeur initiale (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pourrait être dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) jusqu'à la dernière observation (dernière évaluation non manquante ; exposition moyenne (ET) : 5,5 (1,96) ans ; plage : 1,3 ; 10,6 ans)
La qualité de vie a été évaluée par l'administration du questionnaire EuroQoL-5 Dimensions-5 Niveaux (EQ-5D-5L) au départ et aux temps suivants. L'évaluation comprend le système descriptif EuroQoL-5 Dimensions (EQ-5D) et l'échelle visuelle analogique EQ VAS. Pour l'échelle visuelle analogique EQ VAS, les participants ont évalué leur santé actuelle sur une échelle visuelle analogique verticale dont les extrémités sont étiquetées 'la meilleure santé que vous puissiez imaginer' (score de 100) et 'la pire santé que vous puissiez imaginer' (score de 0). Une augmentation du score indique une amélioration.
Évolution par rapport à la valeur initiale (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pourrait être dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) jusqu'à la dernière observation (dernière évaluation non manquante ; exposition moyenne (ET) : 5,5 (1,96) ans ; plage : 1,3 ; 10,6 ans)
Variation par rapport à la valeur initiale jusqu'à la dernière observation de l'indice de masse ventriculaire gauche
Délai: Variation par rapport à la valeur initiale (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pourrait être dans l'étude parentale, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) jusqu'à la dernière observation (dernière évaluation non manquante ; exposition moyenne (ET) : 5,5 (1,96) ans ; plage : 1,3 ; 10,6 ans)
L'évaluation cardiaque a été réalisée par imagerie par résonance magnétique (IRM) cardiaque au départ et aux différents temps de suivi, et divers paramètres dont l'indice de masse ventriculaire gauche (LVMI) (g/m²) avec et sans hypertrophie ont été évalués.
Variation par rapport à la valeur initiale (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pourrait être dans l'étude parentale, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) jusqu'à la dernière observation (dernière évaluation non manquante ; exposition moyenne (ET) : 5,5 (1,96) ans ; plage : 1,3 ; 10,6 ans)
Changement de l'utilisation de la prémédication par perfusion de la valeur initiale à 12 mois
Délai: Baseline (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pourrait être dans l'étude parentale, PB-102-F01/F20/F30, ou dans cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04) jusqu'à 12 mois
L'utilisation de la prémédication par perfusion n'a pas été recueillie dans les études PB-102-F01/F02/F03. Les changements dans l'utilisation de la prémédication par perfusion ont été analysés dans un échantillon regroupé de participants inscrits aux études PB-102-F20 et PB-102-F30. Les participants ont été catégorisés au départ selon le nombre de prémédications par perfusion utilisées (0, 1, 2 et 3 ou plus) et les évolutions du départ à 12 mois dans le nombre de participants utilisant des prémédications par perfusion, catégorisées par nombre de prémédications par perfusion utilisées, sont présentées.
Baseline (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pourrait être dans l'étude parentale, PB-102-F01/F20/F30, ou dans cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04) jusqu'à 12 mois
Changement dans l'utilisation de prémédication par perfusion de la valeur initiale à 24 mois
Délai: Baseline (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui aurait pu avoir lieu dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30 ou cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04) jusqu'à 24 mois
L'utilisation de prémédication pour perfusion n'a pas été recueillie dans les études PB-102-F01/F02/F03. Les changements dans l'utilisation de la prémédication pour perfusion ont été analysés dans un échantillon regroupé de participants inscrits aux études PB-102-F20 et PB-102-F30. Les participants ont été catégorisés à la ligne de base selon le nombre de prémédications pour perfusion utilisées (0, 1, 2 et 3 ou plus) et les évolutions de la ligne de base à 24 mois dans le nombre de participants utilisant des prémédications pour perfusion, catégorisées par nombre de prémédications pour perfusion utilisées, sont présentées.
Baseline (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui aurait pu avoir lieu dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30 ou cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04) jusqu'à 24 mois
Changement dans l'utilisation de la prémédication par perfusion de la ligne de base à 48 mois
Délai: Baseline (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pourrait avoir eu lieu dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30 ou cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04) jusqu'à 48 mois
L'utilisation de la prémédication par perfusion n'a pas été recueillie dans les études PB-102-F01/F02/F03. Les changements dans l'utilisation de la prémédication par perfusion ont été analysés dans un échantillon regroupé de participants inscrits aux études PB-102-F20 et PB-102-F30. Les participants ont été catégorisés au départ selon le nombre de prémédications par perfusion utilisées (0, 1, 2 et 3 ou plus) et les évolutions du nombre de participants utilisant des prémédications par perfusion, catégorisées par le nombre de prémédications par perfusion utilisées, sont présentées.
Baseline (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pourrait avoir eu lieu dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30 ou cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04) jusqu'à 48 mois
Modification de l'utilisation des prémédications de perfusion de la ligne de base à 72 mois
Délai: Baseline (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pourrait avoir eu lieu dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30 ou dans cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04) jusqu'à 72 mois
L'utilisation de la prémédication par perfusion n'a pas été recueillie dans les études PB-102-F01/F02/F03. Les changements dans l'utilisation de la prémédication par perfusion ont été analysés dans un échantillon regroupé de participants inscrits aux études PB-102-F20 et PB-102-F30. Les participants ont été catégorisés à la base selon le nombre de prémédications par perfusion utilisées (0, 1, 2 et 3 ou plus) et les changements de la base à 72 mois dans le nombre de participants utilisant des prémédications par perfusion, catégorisés par nombre de prémédications par perfusion utilisées, sont présentés.
Baseline (évaluation avant la première exposition au médicament de l'étude, qui pourrait avoir eu lieu dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30 ou dans cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04) jusqu'à 72 mois
Nombre de participants présentant des ADA à toute visite post-inclusion
Délai: Depuis la première perfusion de pegunigalsidase alfa (qui pouvait avoir été dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou dans cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04), jusqu'à la fin de l'étude. L'exposition individuelle moyenne était de 5,5 ans.
Le statut ADA a été évalué conformément au calendrier des évaluations basé sur une évaluation séquentielle. Le participant a été considéré comme ADA-positif si le dépistage des IgG était présomptivement positif et si l'immunodéplétion des IgG ultérieure était positive.
Depuis la première perfusion de pegunigalsidase alfa (qui pouvait avoir été dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou dans cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04), jusqu'à la fin de l'étude. L'exposition individuelle moyenne était de 5,5 ans.
Nombre de participants ayant développé des anticorps anti-médicament (ADA) émergents du traitement avec ADA à titre augmenté ou induits par le traitement
Délai: À partir de la première perfusion de pegunigalsidase alfa (qui aurait pu avoir lieu dans l'étude parent, PB-102-F01/F20/F30, ou dans cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04), jusqu'à la fin de l'étude. L'exposition individuelle moyenne était de 5,5 ans.
Le statut ADA à une visite a été déterminé sur la base d'une évaluation séquentielle conformément au calendrier des évaluations. Si le dépistage des IgG était négatif, le participant était ADA-négatif à cette visite. Si le dépistage des IgG était présumé positif, un test d'immunodéplétion des IgG était réalisé et le participant était considéré comme ADA-positif ou -négatif à la visite en fonction de la positivité ou de la négativité du test. Le baseline correspondait à la dernière évaluation avant la première perfusion de pegunigalsidase alfa. Les participants étaient considérés comme ADA-positifs induits par le traitement s'ils présentaient des ADA amplifiés en titre ou induits par le traitement. Les ADA étaient amplifiés en titre si les participants étaient ADA-positifs au baseline et que le titre d'ADA avait augmenté d'au moins 4 fois par rapport au baseline pendant le traitement. Les ADA étaient induits par le traitement si les participants étaient ADA-négatifs au baseline et ADA-positifs à au moins un moment après la première perfusion.
À partir de la première perfusion de pegunigalsidase alfa (qui aurait pu avoir lieu dans l'étude parent, PB-102-F01/F20/F30, ou dans cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04), jusqu'à la fin de l'étude. L'exposition individuelle moyenne était de 5,5 ans.
Réactions liées à la perfusion (IRR) survenant pendant la perfusion ou dans les 2 heures suivant son achèvement (IRR-2H) chez plus d'un participant au total selon le terme préféré MedDRA (PT)
Délai: Depuis la première perfusion de pegunigalsidase alfa (qui a pu être réalisée dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou dans cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04), jusqu'à la fin de l'étude. L'exposition individuelle moyenne était de 5,5 ans.
Une IRR était définie comme une réaction à la perfusion de substances pharmacologiques et/ou biologiques ; les symptômes pouvaient apparaître dans les minutes à 2 heures suivant la fin de la perfusion et pouvaient inclure prurit, érythème, œdème, dyspnée, bronchospasme et hypotension. Les IRR pouvaient être évaluées jusqu'à 24 heures après leur survenue. Deux périodes ont été considérées pour l'analyse des IRR : IRR-2H et les IRR survenant pendant la perfusion ou dans les 24 heures suivant son achèvement (IRR-24H). Toutes les IRR-2H étaient également classées comme IRR-24H. Les IRR-2H rapportées pour plus d'un participant globalement par MedDRA PT sont présentées.
Depuis la première perfusion de pegunigalsidase alfa (qui a pu être réalisée dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou dans cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04), jusqu'à la fin de l'étude. L'exposition individuelle moyenne était de 5,5 ans.
Réactions liées à la perfusion survenant pendant la perfusion ou dans les 24 heures suivant son achèvement (IRR-24H) chez plus d'un participant globalement par PT MedDRA
Délai: Depuis la première perfusion de pegunigalsidase alfa (qui aurait pu avoir lieu dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou dans cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04), jusqu'à la fin de l'étude. L'exposition individuelle moyenne était de 5,5 ans.
Une IRR était définie comme une réaction à la perfusion de substances pharmacologiques et/ou biologiques ; les symptômes pouvaient apparaître dans les minutes à 2 heures suivant la fin de la perfusion et pouvaient inclure prurit, érythème, œdème, dyspnée, bronchospasme et hypotension. Les IRR pouvaient être évaluées jusqu'à 24 heures après leur survenue. Deux périodes étaient considérées pour l'analyse des IRR : IRR-2H et IRR-24H. Toutes les IRR-2H étaient également classées comme IRR-24H. Les IRR-24H rapportées pour plus d'un participant au total par PT MedDRA sont présentées.
Depuis la première perfusion de pegunigalsidase alfa (qui aurait pu avoir lieu dans l'étude parente, PB-102-F01/F20/F30, ou dans cette étude d'extension, CLI-06657AA1-04), jusqu'à la fin de l'étude. L'exposition individuelle moyenne était de 5,5 ans.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 septembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

21 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

21 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 mai 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 juin 2018

Première publication (Réel)

21 juin 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLI-06657AA1-04

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner