Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin pidennystutkimus 1 mg/kg Pegunigalsidase Alfaa joka 2. viikko potilailla, joilla on Fabryn tauti

keskiviikko 4. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Avoin etiketin laajennustutkimus pegunigalsidaasi alfan (PRX-102) pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Fabryn tautia sairastavilla potilailla

CLI-06657AA1-04:n (entinen PB-102-F60) tavoitteena on arvioida 1 mg/kg pegunigalsidaasi alfaa suonensisäisesti joka toinen viikko annettavan annoksen pitkän aikavälin turvallisuus-, siedettävyys- ja tehokkuusparametreja aikuisille Fabry-potilaille, jotka ovat saaneet hoidon onnistuneesti. tutkimukset PB-102-F03, PB-102-F20 tai PB-102-F30.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin tutkimus. Potilaat otetaan mukaan saamaan 1 mg/kg pegunigalsidaasi alfaa suonensisäisinä infuusioina 2 viikon välein (± 3 päivää). Hoidon kesto on, kunnes pegunigalsidaasi alfa on kaupallisesti saatavilla potilaan, tai sponsorin harkinnan mukaan. Analyysia varten käytettävissä olevat teho- ja turvallisuusparametrit tehdään yhteenveto käyttämällä kuvaavia tilastoja.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

97

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Hyväksytty myytävänä yleisölle. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Espanja
      • Zaragoza, Espanja, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Italia
    • Via Pansini
      • Naples, Via Pansini, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Capital District Health Authority
  • Norja
      • Bergen, Norja, 5021
        • Haukeland University Hospital Klinisk Forskningspost
  • Ranska
      • Garches, Ranska, 92380
        • Hospital Raymond-Poincaré
  • Slovenia
      • Slovenj Gradec, Slovenia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Suomi
      • Turku, Suomi, FI-20521
        • Turku University Central Hospital
  • Tšekki
    • Czech Republic
      • Prague, Czech Republic, Tšekki, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1083
        • Semmelweis Egyetem
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B152TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Salford Royal
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California Irvine Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49525
        • Infusion Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC - Dallas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • O+O Alpan LLC
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tutkimuksen PB-102-F20, PB-102-F03 tai PB-102-F30 suorittaminen
  2. Potilas allekirjoittaa tietoisen suostumuksen
  3. Naispotilaat ja miespotilaat, joiden kumppanit ovat hedelmällisessä iässä, suostuvat käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää. Näitä ovat yhdistelmä (estrogeenia ja progestiinia sisältävä) hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estoon (suun kautta, emättimeen tai ihon läpi), jota on täydennetty estemenetelmällä (mieluiten miesten kondomi), pelkkää progestiinia sisältävää hormonaalista ehkäisyä, joka liittyy ovulaation estämiseen (oraalinen, injektoitava tai implantoitava), jota on täydennetty estemenetelmällä (mieluiten miesten kondomi), kohdunsisäisellä välineellä (IUD), kohdunsisäisellä hormoneja vapauttavalla järjestelmällä (IUS), molemminpuolisella munanjohtimien tukkeutumalla, kumppanilla, jolle on tehty vasektomia, tai seksuaalisesta pidättymisestä. Ehkäisyä tulee käyttää 2 viikon ajan hoidon lopettamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

Minkä tahansa lääketieteellisen, emotionaalisen, käyttäytymisen tai psykologisen tilan olemassaolo, joka tutkijan arvion mukaan häiritsisi potilaan noudattamista tutkimuksen vaatimuksissa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen avoin levy
pegunigalsidaasi alfa
Lääke: pegunigalsidaasi alfa
Rekombinantti ihmisen alfa-galaktosidaasi A
Muut nimet:
  • PRX-102

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla oli hoitoon liittyviä haittatapahtumia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä pegunigalsidase alfan infuusiosta, joka saattoi tapahtua emotutkimuksessa (PB-102-F01/F20/F30) tai tässä jatkotutkimuksessa, CLI-06657AA1-04, aina kunkin osallistujan viimeisen annoksen käyntipäivän jälkeiseen 90 päivään. Keskimääräinen yksilöllinen altistusaika: 5,5 vuotta

Tähän tutkimukseen ei määritelty ensisijaisia eikä toissijaisia päätepisteitä. Turvallisuuden arviointi oli pääasiallinen tavoite.

Hoidon aikana ilmaantunut haittatapahtuma (TEAE) määriteltiin minkä tahansa haittatapahtuman (AE) esiintymiseksi hoidon aloittamisen jälkeen ja jäännösvaikutusajan sisällä (20 päivää viimeisen hoidon annoksen jälkeen) tai hoidon aloittamista edeltäväksi haittatapahtumaksi tai sairaudeksi, jonka vakavuus paheni hoidon aloittamisen jälkeen ja jäännösvaikutusajan sisällä. Jokainen TEAE luokiteltiin vakavuuden mukaan Haittatapahtumien yhteisterminologian kriteerien (CTCAE) v4.03 mukaisesti ja syy-yhteyden mukaan luokkiin ei liity, epätodennäköinen, mahdollinen, todennäköinen ja varma. Hoitoon liittyvät AE:t olivat TEAE:ita, joiden syy-yhteys arvioitiin mahdolliseksi, todennäköiseksi tai varmasti hoitoon liittyväksi. TEAE:t koodattiin käyttäen Lääkinnällisen toiminnan sääntelysanastoa (MedDRA) versiota (v)19.0. Raportoidaan niistä hoitoon liittyvistä TEAE:ista, joita raportoitiin ≥2 prosentissa osallistujista suositellun termin mukaan.
Ensimmäisestä pegunigalsidase alfan infuusiosta, joka saattoi tapahtua emotutkimuksessa (PB-102-F01/F20/F30) tai tässä jatkotutkimuksessa, CLI-06657AA1-04, aina kunkin osallistujan viimeisen annoksen käyntipäivän jälkeiseen 90 päivään. Keskimääräinen yksilöllinen altistusaika: 5,5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtöarvosta viimeiseen eGFR-havaintoon
Aikaikkuna: Perustasosta (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emotutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai CLI-06657AA1-04) viimeiseen havaintoon (viimeinen ei-puuttuva arviointi; Keskimääräinen (keskihajonta) altistusaika: 5,5 (1,96) vuotta; vaihteluväli: 1,3–10,6 vuotta)
eGFR, joka on laskettu seerumin kreatiniiniarvojen perusteella, Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) -kaavan (2009) mukaisesti.
Perustasosta (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emotutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai CLI-06657AA1-04) viimeiseen havaintoon (viimeinen ei-puuttuva arviointi; Keskimääräinen (keskihajonta) altistusaika: 5,5 (1,96) vuotta; vaihteluväli: 1,3–10,6 vuotta)
Vuotuistettu eGFR-kaltevuus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä pegunigalsidase alfan infuusiosta lähtien (joka olisi saattanut tapahtua emotutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai tässä jatkotutkimuksessa CLI-06657AA1-04) aina jatkotutkimuksen loppuun saakka; keskimääräinen yksilöllinen altistusaika: 5,5 vuotta
Vuotuistettu eGFR-kaltevuus lisättiin tilastolliseen analyysisuunnitelmaan. Yksittäiset eGFR-kaltevuudet laskettiin jokaiselle osallistujalle käyttäen lineaarista regressiomallia ja tiivistettiin kuvaavasti.
Ensimmäisestä pegunigalsidase alfan infuusiosta lähtien (joka olisi saattanut tapahtua emotutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai tässä jatkotutkimuksessa CLI-06657AA1-04) aina jatkotutkimuksen loppuun saakka; keskimääräinen yksilöllinen altistusaika: 5,5 vuotta
Muutos perustasosta viimeiselle suunnitellulle käyntikerrale UPDRS-luokassa
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta (arviointi ennen ensimmäistä altistusta tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emotutkimuksessa PB-102-F01/F02/F30 tai CLI-06657AA1-04) viimeiseen havaintoon (viimeisin ei-puuttuva arviointi; Keskiarvo(SD) altistusaika: 5,5 (1,96) vuotta; vaihteluväli: 1,3; 10,6 vuotta)
UPCR arvioitiin pistemäisellä virtsatestillä. Osallistujat luokiteltiin perustason UPCR:n ja myöhempien tarkastuskäyntien perusteella.
Muutos lähtötasosta (arviointi ennen ensimmäistä altistusta tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emotutkimuksessa PB-102-F01/F02/F30 tai CLI-06657AA1-04) viimeiseen havaintoon (viimeisin ei-puuttuva arviointi; Keskiarvo(SD) altistusaika: 5,5 (1,96) vuotta; vaihteluväli: 1,3; 10,6 vuotta)
Muutos lähtötasosta viimeiseen havaintoon plasman Lyso-Gb3- ja globotriaosylseramidi (Gb3) -pitoisuuksissa
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emotutkimuksessa, PB-102-F01/F20/F30 tai CLI-06657AA1-04) viimeiseen havaintoon (viimeinen ei-puuttuva arviointi; keskiarvo (keskihajonta) altistusaika: 5,5 (1,96) vuotta; vaihteluväli: 1,3;10,6 vuotta)
Lyso-Gb3:n ja Gb3:n (Fabryn taudin biomarkkerit) plasmakonsentraatiot arvioitiin alkuperäisellä mittaushetkellä ja myöhemmissä mittaushetkissä, ja muutosta alkuperäisestä tasosta arvioitiin.
Muutos lähtötasosta (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emotutkimuksessa, PB-102-F01/F20/F30 tai CLI-06657AA1-04) viimeiseen havaintoon (viimeinen ei-puuttuva arviointi; keskiarvo (keskihajonta) altistusaika: 5,5 (1,96) vuotta; vaihteluväli: 1,3;10,6 vuotta)
Muutos perustasosta viimeiseen havaintoon Kivun vakavuuskohdista lyhyessä kivun arviointimenetelmässä (BPI)
Aikaikkuna: Muutos lähtöarvosta (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka olisi voinut tapahtua emätutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai CLI-06657AA1-04) viimeiseen havaintoon (viimeisin puuttumaton arviointi; keskiarvo (keskihajonta) altistusaika: 5,5 (1,96) vuotta; vaihteluväli: 1,3;10,6 vuotta)
Lyhennetty muoto Brief Pain Inventory (BPI) koostuu 4 kipuvakavuuskohdasta (pahin kipu viimeisen 24 tunnin aikana, vähiten kipua viimeisen 24 tunnin aikana, keskimääräinen kipu ja nykyinen kipu) ja 7 kivun vaikutuskohdasta (yleinen toimintakyky, mieliala, kävelykunto, normaali työ, suhteet muihin ihmisiin, uni ja elämästä nauttiminen), jotka arvioidaan 24 tunnin muistojakson aikana. Jokainen kohta arvioidaan asteikolla 0 (ei kipua/vaikutusta) 10:een (kuvitteellisesti pahin mahdollinen kipu/täydellinen vaikutus). Osallistujat raportoivat myös kipulääkkeiden antaman kipujen lievityksen prosenttiosuuden viimeisen 24 tunnin aikana. Kivun arviointi (BPI:llä) suoritettiin alkuvaiheessa ja myöhemmin määritetyissä ajankohdissa.
Muutos lähtöarvosta (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka olisi voinut tapahtua emätutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai CLI-06657AA1-04) viimeiseen havaintoon (viimeisin puuttumaton arviointi; keskiarvo (keskihajonta) altistusaika: 5,5 (1,96) vuotta; vaihteluväli: 1,3;10,6 vuotta)
Muutos lähtöarvosta viimeiseen havaintoon pääpistemäärässä Mainz Severity Score Index (MSSI) -mittarissa
Aikaikkuna: Muutos lähtöarvosta (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emätutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai CLI-06657AA1-04) viimeiseen havaintoon (viimeinen ei-puuttuva arviointi; Keskimääräinen (SD) altistusaika: 5,5 (1,96) vuotta; vaihteluväli: 1,3; 10,6 vuotta)

MSSI edustaa Fabryn tautia sairastavia potilaita. Kokonaispisteet <20, ≥20 ja ≥40 sekä >40 osoittavat, että potilaat ovat lievästi, kohtalaisesti tai vakavasti sairaita. Pisteiden nousu osoittaa taudin vaikeutumista. MSSI:n oirearviointi suoritettiin lähtötilanteessa ja myöhemmissä aikapisteissä.

MSSI:n yleisen, neurologisen, sydän- ja verisuonisairauksien sekä munuaistoimintahäiriöalueiden pistemäärät ovat 0–18, 0–20, 0–20 ja 0–18. Tutkimuksessa käytetty kokonaispistemäärä on aluepistemäärien summa – minimi 0, maksimi 76.
Muutos lähtöarvosta (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emätutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai CLI-06657AA1-04) viimeiseen havaintoon (viimeinen ei-puuttuva arviointi; Keskimääräinen (SD) altistusaika: 5,5 (1,96) vuotta; vaihteluväli: 1,3; 10,6 vuotta)
Muutos kipulääkityksen käytössä hoidon aikana
Aikaikkuna: Siirtymä perustasosta (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emätutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai CLI-06657AA1-04) 72 kuukauteen, kivunlievityslääkkeitä käyttävien osallistujien lukumäärässä (luokiteltuna 0, 1 ja 2+ kivunlievityslääkettä)
Alkutilanteessa osallistujat luokiteltiin käytettyjen kipulääkkeiden määrän mukaan (0, 1 ja 2+ kipulääkettä). Muutokset alkutilanteesta 72 kuukauden kuluttua kipulääkkeitä käyttävien osallistujien määrässä (luokiteltuna käytettyjen kipulääkkeiden määrän mukaan) esitetään.
Siirtymä perustasosta (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emätutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai CLI-06657AA1-04) 72 kuukauteen, kivunlievityslääkkeitä käyttävien osallistujien lukumäärässä (luokiteltuna 0, 1 ja 2+ kivunlievityslääkettä)
Muutos perustasosta viimeiseen havaintoon EuroQoL-visuaalisella analogiaskaalalla (EQ VAS) -pisteissä
Aikaikkuna: Muutos lähtöarvosta (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua päätutkimuksessa, PB-102-F01/F20/F30 tai CLI-06657AA1-04) viimeiseen havaintoon (viimeinen ei-puuttuva arviointi; Keskimääräinen (SD) altistusaika: 5,5 (1,96) vuotta; vaihteluväli: 1,3; 10,6 vuotta)
Elämänlaatua arvioitiin EuroQoL-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) -kyselyllä alkuperäisessä mittauksessa ja myöhemmin toistetuissa mittauksissa. Arviointi sisältää EuroQoL-5 Dimensions (EQ-5D) -kuvausjärjestelmän ja EQ VAS -mittarin. EQ VAS -mittarissa osallistujat arvioivat nykyistä terveydentilaansa pystyviivalla, jonka päätepisteet on merkitty 'paras kuviteltavissa oleva terveydentila' (pistemäärä 100) ja 'huonoin kuviteltavissa oleva terveydentila' (pistemäärä 0). Pistemäärän nousu osoittaa parannusta.
Muutos lähtöarvosta (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua päätutkimuksessa, PB-102-F01/F20/F30 tai CLI-06657AA1-04) viimeiseen havaintoon (viimeinen ei-puuttuva arviointi; Keskimääräinen (SD) altistusaika: 5,5 (1,96) vuotta; vaihteluväli: 1,3; 10,6 vuotta)
Muutos lähtötasosta viimeiseen havaintoon vasemman kammion massaindeksissä
Aikaikkuna: Muutos lähtöarvosta (arviointi ennen ensimmäistä altistusta tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emätutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai CLI-06657AA1-04) viimeiseen havaintoon (viimeinen puuttumaton arviointi; keskimääräinen altistusaika (keskihajonta): 5,5 (1,96) vuotta; vaihteluväli: 1,3;10,6 vuotta)
Sydämen toimintaa arvioitiin sydänmagneettikuvauksella (MRI) lähtötilanteessa ja myöhemmissä tarkasteluissa, ja arvioitiin useita parametrejä, mukaan lukien vasemman kammion massaindeksi (LVMI) (g/m²) sekä hypertrofian kanssa että ilman.
Muutos lähtöarvosta (arviointi ennen ensimmäistä altistusta tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emätutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai CLI-06657AA1-04) viimeiseen havaintoon (viimeinen puuttumaton arviointi; keskimääräinen altistusaika (keskihajonta): 5,5 (1,96) vuotta; vaihteluväli: 1,3;10,6 vuotta)
Infuusioesilääkityksen käytön muutos lähtötasosta 12 kuukauden aikana
Aikaikkuna: Perusarvo (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emätutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai tässä jatkotutkimuksessa CLI-06657AA1-04) 12 kuukauteen
Infuusio-ennakkolääkityksen käyttöä ei kerätty tutkimuksissa PB-102-F01/F02/F03. Infuusio-ennakkolääkityksen käytön muutoksia analysoitiin yhdistetyssä otoksessa osallistujista, jotka rekrytoitiin tutkimuksista PB-102-F20 ja PB-102-F30. Osallistujat luokiteltiin perustasolla käytettyjen infuusio-ennakkolääkkeiden lukumäärän mukaan (0, 1, 2 ja 3 tai enemmän), ja siirtymiä perustasolta 12 kuukauteen osallistujien lukumäärässä, jotka käyttivät infuusio-ennakkolääkitystä, luokiteltuna käytettyjen infuusio-ennakkolääkkeiden lukumäärän mukaan, esitetään.
Perusarvo (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emätutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai tässä jatkotutkimuksessa CLI-06657AA1-04) 12 kuukauteen
Infuusio-esilääkityksen käytön muutos lähtöarvosta 24 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emätutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai tässä jatkotutkimuksessa CLI-06657AA1-04) 24 kuukauteen
Infuusioesilääkityksen käyttöä ei kerätty tutkimuksissa PB-102-F01/F02/F03. Infuusioesilääkityksen käytön muutoksia analysoitiin yhdistetyssä otoksessa tutkimuksiin PB-102-F20 ja PB-102-F30 rekrytoiduista osallistujista. Osallistujat luokiteltiin lähtötasolla käytettyjen infuusioesilääkkeiden lukumäärän mukaan (0, 1, 2 ja 3 tai enemmän), ja lähtötasolta 24 kuukauteen tapahtuneet siirtymät infuusioesilääkkeitä käyttävien osallistujien lukumäärässä, luokiteltuna käytettyjen infuusioesilääkkeiden lukumäärän mukaan, esitetään.
Perustaso (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emätutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai tässä jatkotutkimuksessa CLI-06657AA1-04) 24 kuukauteen
Muutos infuusiohoidon esilääkityksen käytössä lähtöarvosta 48 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: Alkuarvo (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka olisi voinut olla emätutkimuksessa, PB-102-F01/F20/F30 tai tässä jatkotutkimuksessa, CLI-06657AA1-04) 48 kuukauteen
Infuusio-esilääkityksen käyttöä ei kerätty tutkimuksissa PB-102-F01/F02/F03. Infuusio-esilääkityksen käytön muutoksia analysoitiin yhdistelmäotoksessa tutkimuksiin PB-102-F20 ja PB-102-F30 osallistuneista osallistujista. Osallistujat luokiteltiin perustason mukaan käytettyjen infuusio-esilääkkeiden lukumäärän mukaan (0, 1, 2 ja 3 tai enemmän), ja perustasolta 48 kuukauteen tapahtuneet siirtymät infuusio-esilääkitystä käyttävien osallistujien lukumäärässä, luokiteltuna käytettyjen infuusio-esilääkkeiden lukumäärän mukaan, esitetään.
Alkuarvo (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka olisi voinut olla emätutkimuksessa, PB-102-F01/F20/F30 tai tässä jatkotutkimuksessa, CLI-06657AA1-04) 48 kuukauteen
Infuusio-ennakkohoidon käytön muutos vertailupisteestä 72 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emotutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai tässä laajennustutkimuksessa CLI-06657AA1-04) aina 72 kuukauteen saakka
Infuusion esilääkityksen käyttöä ei kerätty tutkimuksissa PB-102-F01/F02/F03. Infuusion esilääkityksen käytön muutoksia analysoitiin yhdistetyssä otoksessa tutkimuksiin PB-102-F20 ja PB-102-F30 osallistuneista osallistujista. Osallistujat luokiteltiin alkuperäisessä mittauksessa käytettyjen infuusion esilääkitysten lukumäärän mukaan (0, 1, 2 ja 3 tai enemmän), ja esitetään siirtymät alkuperäisestä mittauksesta 72 kuukauteen infuusion esilääkitystä käyttävien osallistujien lukumäärässä, luokiteltuna käytettyjen infuusion esilääkitysten lukumäärän mukaan.
Perustaso (arviointi ennen ensimmäistä altistumista tutkimuslääkkeelle, joka saattoi tapahtua emotutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai tässä laajennustutkimuksessa CLI-06657AA1-04) aina 72 kuukauteen saakka
Osallistujien lukumäärä, joilla oli ADA millä tahansa perustason jälkeisellä tutkimuskäynnillä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä pegunigalsidase alfan infuusiosta (joka saattoi tapahtua emotutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai tässä jatkotutkimuksessa CLI-06657AA1-04) aina tutkimuksen loppuun asti. Keskimääräinen yksilöllinen altistusaika oli 5,5 vuotta.
ADA-statusi arvioitiin arviointiaikataulun mukaisesti peräkkäisen arvioinnin perusteella. Osallistujan katsottiin olevan ADA-positiivinen, jos IgG-seulonta oli alustavasti positiivinen ja sitä seurannut IgG-immunopoistaminen oli positiivinen.
Ensimmäisestä pegunigalsidase alfan infuusiosta (joka saattoi tapahtua emotutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai tässä jatkotutkimuksessa CLI-06657AA1-04) aina tutkimuksen loppuun asti. Keskimääräinen yksilöllinen altistusaika oli 5,5 vuotta.
Osallistujien lukumäärä, joilla oli hoidosta johtuva ADA ja jotka olivat titer-vahvistettuja tai hoidon aiheuttamia ADA:ta
Aikaikkuna: Ensimmäisestä pegunigalsidase alfan infuusiosta (joka saattoi olla emostutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai tässä jatkotutkimuksessa CLI-06657AA1-04) tutkimuksen loppuun asti. Keskimääräinen altistusaika oli 5,5 vuotta.
ADA-statusi käynnillä määritettiin peräkkäisen arvioinnin perusteella arviointiaikataulun mukaisesti. Jos IgG-seulonta oli negatiivinen, osallistuja oli ADA-negatiivinen kyseisellä käynnillä. Jos IgG-seulonta oli oletettavasti positiivinen, suoritettiin IgG-immunopoistotesti ja osallistujaa pidettiin ADA-positiivisena tai -negatiivisena käynnillä sen perusteella, oliko testi positiivinen vai negatiivinen. Perustaso oli viimeinen arviointi ennen ensimmäistä pegunigalsidasi-alfainfuusiota. Osallistujia pidettiin hoidosta johtuvasti ADA-positiivisina, jos heillä oli tittriä kohottanut tai hoidon aiheuttama ADA. ADA oli tittriä kohottanut, jos osallistujat olivat ADA-positiivisia perustasolla ja ADA-tittri oli noussut vähintään 4-kertaisesti perustasosta hoidon aikana. ADA oli hoidon aiheuttama, jos osallistujat olivat ADA-negatiivisia perustasolla ja ADA-positiivisia vähintään yhdellä aikapisteellä ensimmäisen infuusion jälkeen.
Ensimmäisestä pegunigalsidase alfan infuusiosta (joka saattoi olla emostutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai tässä jatkotutkimuksessa CLI-06657AA1-04) tutkimuksen loppuun asti. Keskimääräinen altistusaika oli 5,5 vuotta.
Infuusioon liittyvät reaktiot (IRR), jotka ilmaantuvat infuusion aikana tai 2 tunnin kuluessa sen päätyttyä (IRR-2H) yhdessä enemmän kuin yhdessä osallistujassa yhteensä MedDRA Preferred Term (PT) -termillä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä pegunigalsidase alfan infuusiosta (joka olisi voinut olla emotutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai tässä jatkotutkimuksessa CLI-06657AA1-04) tutkimuksen loppuun asti. Keskimääräinen yksilöllinen altistusaika oli 5,5 vuotta.
IRR määriteltiin reaktiona farmakologisten ja/tai biologisten aineiden infuusion jälkeen; oireet saattoivat ilmetä minuuteista kahteen tuntiin infuusion päätyttyä ja saattoivat sisältää kutinaa, punastumista, turvotusta, hengitysvaikeuksia, bronkospasmia ja hypotensiota. IRR-oireita voitiin arvioida jopa 24 tuntia ilmenemisestä. IRR-analyysissä tarkasteltiin kahta aikaväliä: IRR-2H ja infuusion aikana tai 24 tunnin kuluessa sen päätyttyä ilmenneet IRR:t (IRR-24H). Kaikki IRR-2H luokiteltiin myös IRR-24H:ksi. IRR-2H, joita raportoitiin yli yhdelle osallistujalle yhteensä MedDRA PT:n mukaan, esitetään.
Ensimmäisestä pegunigalsidase alfan infuusiosta (joka olisi voinut olla emotutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai tässä jatkotutkimuksessa CLI-06657AA1-04) tutkimuksen loppuun asti. Keskimääräinen yksilöllinen altistusaika oli 5,5 vuotta.
Infuusioon liittyvät reaktiot, jotka esiintyvät infuusion aikana tai 24 tunnin kuluessa sen päätyttyä (IRR-24H) yli yhdellä osallistujalla yhteensä MedDRA PT:n mukaan
Aikaikkuna: Ensimmäisestä pegunigalsidase alfan infuusiosta (joka saattoi tapahtua emotutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai tässä jatkotutkimuksessa CLI-06657AA1-04) tutkimuksen loppuun asti. Keskimääräinen yksilöllinen altistusaika oli 5,5 vuotta.
IRR määriteltiin reaktiona farmakologisten ja/tai biologisten aineiden infuusiolle; oireet saattoivat ilmetä minuuteista kahteen tuntiin infuusion päättymisen jälkeen ja saattoivat sisältää kutinaa, punoitusta, turvotusta, hengitysvaikeutta, keuhkoputkien supistumista ja verenpainelaskua. IRR:itä voitiin arvioida jopa 24 tuntia tapahtumasta. IRR-analyysissä tarkasteltiin kahta aikaväliä: IRR-2H ja IRR-24H. Kaikki IRR-2H luokiteltiin myös IRR-24H:ksi. IRR-24H, joita raportoitiin useammalle kuin yhdelle osallistujalle yleisesti MedDRA PT:n mukaan, esitetään.
Ensimmäisestä pegunigalsidase alfan infuusiosta (joka saattoi tapahtua emotutkimuksessa PB-102-F01/F20/F30 tai tässä jatkotutkimuksessa CLI-06657AA1-04) tutkimuksen loppuun asti. Keskimääräinen yksilöllinen altistusaika oli 5,5 vuotta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 16. syyskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 24. toukokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. kesäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 21. kesäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 24. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLI-06657AA1-04

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa