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Offene Verlängerungsstudie mit 1 mg/kg Pegunigalsidase Alfa alle 2 Wochen bei Patienten mit Morbus Fabry

20. April 2023 aktualisiert von: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) bei Patienten mit Morbus Fabry

Das Ziel von CLI-06657AA1-04 (früher PB-102-F60) ist die Bewertung der langfristigen Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsparameter von 1 mg/kg Pegungalsidase alfa, das alle zwei Wochen bei erwachsenen Fabry-Patienten, die die Studie erfolgreich abgeschlossen haben, intravenös verabreicht wird Studien PB-102-F03, PB-102-F20 oder PB-102-F30.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Open-Label-Studie. Die Patienten werden aufgenommen, um alle 2 Wochen (± 3 Tage) 1 mg/kg Pegnigalsidase alfa als intravenöse Infusionen zu erhalten. Die Dauer der Behandlung ist so lange, bis Pegunigalsidase alfa für den Patienten im Handel erhältlich ist, oder liegt im Ermessen des Sponsors. Für die Analyse werden verfügbare Wirksamkeits- und Sicherheitsparameter anhand deskriptiver Statistiken zusammengefasst.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

97

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Finnland
      • Turku, Finnland, FI-20521
        • Turku University Central Hospital
  • Frankreich
      • Garches, Frankreich, 92380
        • Hospital Raymond-Poincaré
  • Italien
    • Via Pansini
      • Napoli, Via Pansini, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Capital District Health Authority
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5021
        • Haukeland University Hospital Klinisk Forskningspost
  • Slowenien
      • Slovenj Gradec, Slowenien, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Tschechien
    • Czech Republic
      • Prague, Czech Republic, Tschechien, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
        • Infusion Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC - Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Eccles Primary Children's Outpatient Services Building
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • O+O Alpan LLC
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Vereinigtes Königreich, B152TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Abschluss der Studie PB-102-F20, PB-102-F03 oder PB-102-F30
  2. Der Patient unterschreibt die Einverständniserklärung
  3. Patientinnen und Patienten, deren Partner im gebärfähigen Alter sind, verpflichten sich, eine medizinisch vertretbare Verhütungsmethode anzuwenden. Dazu gehören kombinierte (östrogen- und gestagenhaltige) hormonelle Kontrazeption in Verbindung mit Ovulationshemmung (oral, intravaginal oder transdermal), ergänzt durch eine Barrieremethode (vorzugsweise Kondom für Männer), hormonelle Kontrazeption nur mit Gestagen in Verbindung mit Ovulationshemmung (orale, injizierbar oder implantierbar), ergänzt durch eine Barrieremethode (vorzugsweise Kondom für Männer), Intrauterinpessar (IUP), intrauterines hormonfreisetzendes System (IUS), bilateraler Tubenverschluss, Vasektomie beim Partner oder sexuelle Abstinenz. Die Empfängnisverhütung sollte für 2 Wochen nach Beendigung der Behandlung angewendet werden.

Ausschlusskriterien:

Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Ermittlers die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Patienten beeinträchtigen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentelles Open-Label
Pegunigalsidase alfa
Arzneimittel: Pegunigalsidase alfa
Rekombinante humane Alpha-Galactosidase A
Andere Namen:
  • PRX-102

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Während der gesamten Studie, 364 Wochen
CTCAE v4.03
Während der gesamten Studie, 364 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nierenfunktion 1
Zeitfenster: Alle 6 Monate während der gesamten Testphase, 364 Wochen
Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFRCKD-EPI)
Alle 6 Monate während der gesamten Testphase, 364 Wochen
Herzbeurteilung
Zeitfenster: Alle 12 Monate bis Studienende, 7 Jahre
Linksventrikulärer Massenindex (g/m2) mittels Magnetresonanztomographie (MRT) und Echokardiographie sowie Belastungstoleranz (Belastungstest)
Alle 12 Monate bis Studienende, 7 Jahre
Biomarker für Morbus Fabry
Zeitfenster: Alle 12 Monate bis Studienende, 7 Jahre. Für Patienten aus PB-102-F20 nach 3 und 6 Monaten.
Plasma-Lyso-Gb3 und Gb3
Alle 12 Monate bis Studienende, 7 Jahre. Für Patienten aus PB-102-F20 nach 3 und 6 Monaten.
Aufzeichnung der Verwendung von Schmerzmitteln
Zeitfenster: Alle zwei Wochen für 7 Jahre
Häufigkeit der Anwendung von Schmerzmitteln oder Medikamenten vor der Infusion
Alle zwei Wochen für 7 Jahre
Nierenfunktion 2
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis Studienende, 7 Jahre
Protein/Kreatinin-Verhältnis, Spot-Urin-Test (UPCR)
Alle 6 Monate bis Studienende, 7 Jahre
Schmerzbeurteilung
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis Studienende, 7 Jahre
Kurzform Brief Pain Inventory (BPI)
Alle 6 Monate bis Studienende, 7 Jahre
Symptombeurteilung
Zeitfenster: Alle 12 Monate bis Studienende, 7 Jahre
Mainzer Severity Score Index (MSSI)
Alle 12 Monate bis Studienende, 7 Jahre
Bewertung der Lebensqualität
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis Studienende, 7 Jahre
Lebensqualität (EQ-5D-5L)
Alle 6 Monate bis Studienende, 7 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. September 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Mai 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juni 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Juni 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLI-06657AA1-04

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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Klinische Studien zur Pegunigalsidase alfa

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