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Offene Verlängerungsstudie mit 1 mg/kg Pegunigalsidase Alfa alle 2 Wochen bei Patienten mit Morbus Fabry

4. März 2026 aktualisiert von: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) bei Patienten mit Morbus Fabry

Das Ziel von CLI-06657AA1-04 (früher PB-102-F60) ist die Bewertung der langfristigen Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsparameter von 1 mg/kg Pegungalsidase alfa, das alle zwei Wochen bei erwachsenen Fabry-Patienten, die die Studie erfolgreich abgeschlossen haben, intravenös verabreicht wird Studien PB-102-F03, PB-102-F20 oder PB-102-F30.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Open-Label-Studie. Die Patienten werden aufgenommen, um alle 2 Wochen (± 3 Tage) 1 mg/kg Pegnigalsidase alfa als intravenöse Infusionen zu erhalten. Die Dauer der Behandlung ist so lange, bis Pegunigalsidase alfa für den Patienten im Handel erhältlich ist, oder liegt im Ermessen des Sponsors. Für die Analyse werden verfügbare Wirksamkeits- und Sicherheitsparameter anhand deskriptiver Statistiken zusammengefasst.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

97

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Finnland
      • Turku, Finnland, FI-20521
        • Turku University Central Hospital
  • Frankreich
      • Garches, Frankreich, 92380
        • Hospital Raymond-Poincaré
  • Italien
    • Via Pansini
      • Naples, Via Pansini, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Capital District Health Authority
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5021
        • Haukeland University Hospital Klinisk Forskningspost
  • Slowenien
      • Slovenj Gradec, Slowenien, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Tschechien
    • Czech Republic
      • Prague, Czech Republic, Tschechien, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
        • Infusion Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC - Dallas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • O+O Alpan LLC
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Vereinigtes Königreich, B152TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Abschluss der Studie PB-102-F20, PB-102-F03 oder PB-102-F30
  2. Der Patient unterschreibt die Einverständniserklärung
  3. Patientinnen und Patienten, deren Partner im gebärfähigen Alter sind, verpflichten sich, eine medizinisch vertretbare Verhütungsmethode anzuwenden. Dazu gehören kombinierte (östrogen- und gestagenhaltige) hormonelle Kontrazeption in Verbindung mit Ovulationshemmung (oral, intravaginal oder transdermal), ergänzt durch eine Barrieremethode (vorzugsweise Kondom für Männer), hormonelle Kontrazeption nur mit Gestagen in Verbindung mit Ovulationshemmung (orale, injizierbar oder implantierbar), ergänzt durch eine Barrieremethode (vorzugsweise Kondom für Männer), Intrauterinpessar (IUP), intrauterines hormonfreisetzendes System (IUS), bilateraler Tubenverschluss, Vasektomie beim Partner oder sexuelle Abstinenz. Die Empfängnisverhütung sollte für 2 Wochen nach Beendigung der Behandlung angewendet werden.

Ausschlusskriterien:

Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Ermittlers die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Patienten beeinträchtigen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentelles Open-Label
Pegunigalsidase alfa
Arzneimittel: Pegunigalsidase alfa
Rekombinante humane Alpha-Galactosidase A
Andere Namen:
  • PRX-102

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Vom ersten Infusion von Pegunigalsidase alfa, die in der Elternstudie (PB-102-F01/F20/F30) oder in dieser Erweiterungsstudie, CLI-06657AA1-04, erfolgt sein könnte, bis 90 Tage nach dem letzten Dosierungsbesuch für jeden Teilnehmer. Mittlere individuelle Exposition: 5,5 Jahre

Für diese Studie wurden keine primären oder sekundären Endpunkte festgelegt. Die Bewertung der Sicherheit war ein Hauptziel.

Ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE) wurde definiert als jedes unerwünschte Ereignis (AE), das nach Beginn der Studienbehandlung und innerhalb der Zeit der Restwirkung des Arzneimittels (20 Tage nach der letzten Verabreichung der Studienbehandlung) auftrat, oder ein vorbehandeltes AE oder ein medizinischer Zustand, der sich nach Beginn der Studienbehandlung und innerhalb der Zeit der Restwirkung des Arzneimittels verschlechterte. Jedes TEAE wurde nach Schweregrad gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.03 und nach Kausalität in den Kategorien nicht verwandt, unwahrscheinlich, möglich, wahrscheinlich und definitiv klassifiziert. Behandlungsbedingte AEs waren TEAEs, deren Kausalität als möglich, wahrscheinlich oder definitiv auf die Studienbehandlung zurückzuführen bewertet wurde. TEAEs wurden unter Verwendung der Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) Version (v)19.0 kodiert. Verwandte TEAEs, die bei ≥2 Prozent der Teilnehmer nach bevorzugtem Begriff gemeldet wurden, werden berichtet.
Vom ersten Infusion von Pegunigalsidase alfa, die in der Elternstudie (PB-102-F01/F20/F30) oder in dieser Erweiterungsstudie, CLI-06657AA1-04, erfolgt sein könnte, bis 90 Tage nach dem letzten Dosierungsbesuch für jeden Teilnehmer. Mittlere individuelle Exposition: 5,5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert zur letzten Beobachtung für die eGFR
Zeitfenster: Von Baseline (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der übergeordneten Studie PB-102-F01/F20/F30 oder CLI-06657AA1-04 erfolgt sein könnte) bis zur letzten Beobachtung (letzte nicht fehlende Bewertung; Mittelwert (SD) der Exposition: 5,5 (1,96) Jahre; Bereich: 1,3; 10,6 Jahre)
Die eGFR, berechnet auf Basis von Serumkreatininwerten, gemäß der Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)-Formel (2009).
Von Baseline (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der übergeordneten Studie PB-102-F01/F20/F30 oder CLI-06657AA1-04 erfolgt sein könnte) bis zur letzten Beobachtung (letzte nicht fehlende Bewertung; Mittelwert (SD) der Exposition: 5,5 (1,96) Jahre; Bereich: 1,3; 10,6 Jahre)
Jährliche eGFR-Steigung
Zeitfenster: Von der ersten Infusion von Pegunigalsidase alfa (die in der Hauptstudie, PB-102-F01/F20/F30, oder in dieser Verlängerungsstudie, CLI-06657AA1-04, stattgefunden haben könnte) bis zum Ende der Verlängerungsstudie; durchschnittliche individuelle Exposition: 5,5 Jahre
Der annualisierte eGFR-Slope wurde im statistischen Analyseplan hinzugefügt. Individuelle eGFR-Slopes wurden für jeden Teilnehmer mithilfe eines linearen Regressionsmodells abgeleitet und deskriptiv zusammengefasst.
Von der ersten Infusion von Pegunigalsidase alfa (die in der Hauptstudie, PB-102-F01/F20/F30, oder in dieser Verlängerungsstudie, CLI-06657AA1-04, stattgefunden haben könnte) bis zum Ende der Verlängerungsstudie; durchschnittliche individuelle Exposition: 5,5 Jahre
Verschiebung vom Ausgangswert zum letzten geplanten Besuch in der UPCR-Kategorie
Zeitfenster: Verschiebung vom Ausgangswert (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der Elternstudie PB-102-F01/F02/F30 oder CLI-06657AA1-04 erfolgt sein könnte) zur letzten Beobachtung (letzte nicht fehlende Bewertung; Mittelwert (SD) der Exposition: 5,5 (1,96) Jahre; Bereich: 1,3; 10,6 Jahre)
Der UPCR wurde durch einen Urin-Schnelltest bewertet. Die Teilnehmer wurden nach UPCR bei der Baseline und bei den nachfolgenden Besuchen kategorisiert.
Verschiebung vom Ausgangswert (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der Elternstudie PB-102-F01/F02/F30 oder CLI-06657AA1-04 erfolgt sein könnte) zur letzten Beobachtung (letzte nicht fehlende Bewertung; Mittelwert (SD) der Exposition: 5,5 (1,96) Jahre; Bereich: 1,3; 10,6 Jahre)
Änderung von Baseline zur letzten Beobachtung bei Plasma Lyso-Gb3- und Globotriaosylceramid (Gb3)-Konzentrationen
Zeitfenster: Veränderung vom Ausgangswert (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der übergeordneten Studie, PB-102-F01/F20/F30, oder CLI-06657AA1-04 erfolgen könnte) zur letzten Beobachtung (letzte nicht fehlende Bewertung; Mittelwert (SD) der Exposition: 5,5 (1,96) Jahre; Bereich: 1,3; 10,6 Jahre)
Die Plasmakonzentrationen von Lyso-Gb3 und Gb3 (Biomarker für Morbus Fabry) wurden zu Studienbeginn und an nachfolgenden Zeitpunkten gemessen und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde bewertet.
Veränderung vom Ausgangswert (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der übergeordneten Studie, PB-102-F01/F20/F30, oder CLI-06657AA1-04 erfolgen könnte) zur letzten Beobachtung (letzte nicht fehlende Bewertung; Mittelwert (SD) der Exposition: 5,5 (1,96) Jahre; Bereich: 1,3; 10,6 Jahre)
Änderung vom Ausgangswert zur letzten Beobachtung für die Schmerzschwere-Items des Brief Pain Inventory (BPI)
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der Elternstudie, PB-102-F01/F20/F30 oder CLI-06657AA1-04, erfolgen könnte) bis zur letzten Beobachtung (letzte nicht fehlende Bewertung; Mittelwert (SD) der Exposition: 5,5 (1,96) Jahre; Bereich: 1,3;10,6 Jahre)
Die Kurzform des Brief Pain Inventory (BPI) umfasst 4 Items zur Schmerzintensität (stärkster Schmerz in den letzten 24 Stunden, geringster Schmerz in den letzten 24 Stunden, durchschnittlicher Schmerz und aktueller Schmerz) und 7 Items zur Schmerzinterferenz (allgemeine Aktivität, Stimmung, Gehfähigkeit, normale Arbeit, Beziehungen zu anderen Menschen, Schlaf und Lebensfreude), die über einen 24-Stunden-Erinnerungszeitraum bewertet werden. Jedes Item wird auf einer Skala von 0 (kein Schmerz/keine Interferenz) bis 10 (vorstellbar stärkster Schmerz/vollständige Interferenz) bewertet. Teilnehmer berichten ebenfalls über den prozentualen Schmerzrückgang durch Analgetika in den letzten 24 Stunden. Die Schmerzbeurteilung (durch den BPI) erfolgte zu Studienbeginn und zu nachfolgenden Zeitpunkten.
Änderung vom Ausgangswert (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der Elternstudie, PB-102-F01/F20/F30 oder CLI-06657AA1-04, erfolgen könnte) bis zur letzten Beobachtung (letzte nicht fehlende Bewertung; Mittelwert (SD) der Exposition: 5,5 (1,96) Jahre; Bereich: 1,3;10,6 Jahre)
Änderung vom Ausgangswert zur letzten Beobachtung im Gesamtscore für den Mainz Severity Score Index (MSSI)
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert (Erfassung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der übergeordneten Studie PB-102-F01/F20/F30 oder CLI-06657AA1-04 erfolgen konnte) bis zur letzten Beobachtung (letzte nicht fehlende Erfassung; mittlere (SD) Exposition: 5,5 (1,96) Jahre; Bereich: 1,3;10,6 Jahre)

Der MSSI repräsentiert Patienten mit Morbus Fabry. Gesamtwerte von <20, ≥20 und ≥40 und >40 zeigen an, dass Patienten leicht, mittelschwer oder schwer betroffen sind. Ein Anstieg des Wertes zeigt eine zunehmende Schwere der Erkrankung an. Die Symptombewertung durch den MSSI wurde zu Studienbeginn und an nachfolgenden Zeitpunkten durchgeführt.

Die Bereiche für die MSSI-Gesamt-, neurologischen, kardiovaskulären und renalen Dysfunktionsbereichswerte sind 0 bis 18, 0 bis 20, 0 bis 20 bzw. 0 bis 18. Der für die Studie berücksichtigte Gesamtwert ist die Summe der Bereichswerte - min 0 max 76
Änderung vom Ausgangswert (Erfassung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der übergeordneten Studie PB-102-F01/F20/F30 oder CLI-06657AA1-04 erfolgen konnte) bis zur letzten Beobachtung (letzte nicht fehlende Erfassung; mittlere (SD) Exposition: 5,5 (1,96) Jahre; Bereich: 1,3;10,6 Jahre)
Änderung der Schmerzmedikamenteneinnahme während der Behandlung
Zeitfenster: Verschiebung vom Ausgangswert (Erhebung vor der ersten Exposition gegenüber dem Studienmedikament, die in der Elternstudie, PB-102-F01/F20/F30 oder CLI-06657AA1-04, erfolgen könnte) bis zu 72 Monaten, in der Anzahl der Teilnehmer, die Schmerzmedikamente verwenden (kategorisiert nach 0, 1 und 2+ Schmerzmedikamenten)
Zu Studienbeginn wurden die Teilnehmer nach der Anzahl der verwendeten Schmerzmedikamente kategorisiert (0, 1 und 2+ Schmerzmedikamente). Die Veränderungen von Studienbeginn bis 72 Monate in der Anzahl der Teilnehmer, die Schmerzmedikamente verwenden (kategorisiert nach Anzahl der verwendeten Schmerzmedikamente), werden dargestellt.
Verschiebung vom Ausgangswert (Erhebung vor der ersten Exposition gegenüber dem Studienmedikament, die in der Elternstudie, PB-102-F01/F20/F30 oder CLI-06657AA1-04, erfolgen könnte) bis zu 72 Monaten, in der Anzahl der Teilnehmer, die Schmerzmedikamente verwenden (kategorisiert nach 0, 1 und 2+ Schmerzmedikamenten)
Veränderung vom Ausgangswert zur letzten Beobachtung im EuroQoL Visuelle Analogskala (EQ VAS) Score
Zeitfenster: Veränderung vom Ausgangswert (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der übergeordneten Studie PB-102-F01/F20/F30 oder CLI-06657AA1-04 erfolgen konnte) bis zur letzten Beobachtung (letzte nicht fehlende Bewertung; Mittelwert (SD) der Exposition: 5,5 (1,96) Jahre; Bereich: 1,3; 10,6 Jahre)
Die Lebensqualität wurde durch die Verabreichung des EuroQoL-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) Fragebogens zu Studienbeginn und zu späteren Zeitpunkten bewertet. Die Bewertung umfasst das EuroQoL-5 Dimensions (EQ-5D) Beschreibungssystem und die EQ VAS. Für die EQ VAS bewerteten die Teilnehmer ihren aktuellen Gesundheitszustand auf einer vertikalen VAS, deren Endpunkte mit 'der bestmögliche Gesundheitszustand, den Sie sich vorstellen können' (Wert 100) und 'der schlechteste Gesundheitszustand, den Sie sich vorstellen können' (Wert 0) gekennzeichnet sind. Ein Anstieg des Wertes deutet auf eine Verbesserung hin.
Veränderung vom Ausgangswert (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der übergeordneten Studie PB-102-F01/F20/F30 oder CLI-06657AA1-04 erfolgen konnte) bis zur letzten Beobachtung (letzte nicht fehlende Bewertung; Mittelwert (SD) der Exposition: 5,5 (1,96) Jahre; Bereich: 1,3; 10,6 Jahre)
Änderung vom Ausgangswert bis zur letzten Beobachtung im linksventrikulären Massenindex
Zeitfenster: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der übergeordneten Studie, PB-102-F01/F20/F30, oder CLI-06657AA1-04 stattfinden konnte) bis zur letzten Beobachtung (letzte nicht fehlende Bewertung; Mittelwert (SD) der Exposition: 5,5 (1,96) Jahre; Bereich: 1,3; 10,6 Jahre)
Die kardiale Beurteilung wurde mittels kardialer Magnetresonanztomographie (MRT) zum Ausgangszeitpunkt und zu nachfolgenden Zeitpunkten durchgeführt, und verschiedene Parameter einschließlich des linksventrikulären Massenindex (LVMI) (g/m²) mit und ohne Hypertrophie wurden bewertet.
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der übergeordneten Studie, PB-102-F01/F20/F30, oder CLI-06657AA1-04 stattfinden konnte) bis zur letzten Beobachtung (letzte nicht fehlende Bewertung; Mittelwert (SD) der Exposition: 5,5 (1,96) Jahre; Bereich: 1,3; 10,6 Jahre)
Änderung bei der Verwendung von Infusionsprämedikation von der Basislinie bis zu 12 Monaten
Zeitfenster: Baseline (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die entweder in der übergeordneten Studie, PB-102-F01/F20/F30, oder in dieser Erweiterungsstudie, CLI-06657AA1-04, stattfinden kann) bis 12 Monate
Die Anwendung von Infusionsprämedikation wurde in den Studien PB-102-F01/F02/F03 nicht erfasst. Änderungen in der Anwendung von Infusionsprämedikation wurden in einer gepoolten Stichprobe von Teilnehmern analysiert, die aus den Studien PB-102-F20 und PB-102-F30 rekrutiert wurden. Die Teilnehmer wurden zu Studienbeginn nach der Anzahl der verwendeten Infusionsprämedikationen kategorisiert (0, 1, 2 und 3 oder mehr), und Veränderungen von Studienbeginn bis zu 12 Monaten in der Anzahl der Teilnehmer, die Infusionsprämedikationen verwendeten, kategorisiert nach der Anzahl der verwendeten Infusionsprämedikationen, werden dargestellt.
Baseline (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die entweder in der übergeordneten Studie, PB-102-F01/F20/F30, oder in dieser Erweiterungsstudie, CLI-06657AA1-04, stattfinden kann) bis 12 Monate
Änderung der Infusionsprämedikation von Baseline bis 24 Monate
Zeitfenster: Baseline (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der Elternstudie PB-102-F01/F20/F30 oder dieser Erweiterungsstudie CLI-06657AA1-04 stattgefunden haben könnte) bis 24 Monate
Die Verwendung von Infusionsprämedikation wurde in den Studien PB-102-F01/F02/F03 nicht erfasst. Änderungen in der Verwendung von Infusionsprämedikation wurden in einer gepoolten Stichprobe von Teilnehmern analysiert, die aus den Studien PB-102-F20 und PB-102-F30 rekrutiert wurden. Die Teilnehmer wurden zum Ausgangszeitpunkt nach der Anzahl der verwendeten Infusionsprämedikationen kategorisiert (0, 1, 2 und 3 oder mehr), und Verschiebungen vom Ausgangszeitpunkt bis zu 24 Monaten in der Anzahl der Teilnehmer, die Infusionsprämedikationen verwenden, kategorisiert nach der Anzahl der verwendeten Infusionsprämedikationen, werden dargestellt.
Baseline (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der Elternstudie PB-102-F01/F20/F30 oder dieser Erweiterungsstudie CLI-06657AA1-04 stattgefunden haben könnte) bis 24 Monate
Änderung der Anwendung von Infusionsprämedikation vom Ausgangswert bis 48 Monate
Zeitfenster: Baseline (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der Elternstudie PB-102-F01/F20/F30 oder dieser Erweiterungsstudie CLI-06657AA1-04 stattgefunden haben könnte) bis 48 Monate
Die Verwendung von Infusionsprämedikation wurde in den Studien PB-102-F01/F02/F03 nicht erfasst. Änderungen in der Verwendung von Infusionsprämedikation wurden in einer gepoolten Stichprobe von Teilnehmern analysiert, die aus den Studien PB-102-F20 und PB-102-F30 rekrutiert wurden. Die Teilnehmer wurden zum Ausgangszeitpunkt nach der Anzahl verwendeter Infusionsprämedikationen kategorisiert (0, 1, 2 und 3 oder mehr), und Verschiebungen vom Ausgangszeitpunkt bis zu 48 Monaten in der Anzahl der Teilnehmer, die Infusionsprämedikationen verwenden, kategorisiert nach der Anzahl verwendeter Infusionsprämedikationen, werden dargestellt.
Baseline (Bewertung vor der ersten Exposition mit dem Studienmedikament, die in der Elternstudie PB-102-F01/F20/F30 oder dieser Erweiterungsstudie CLI-06657AA1-04 stattgefunden haben könnte) bis 48 Monate
Änderung der Infusionsprämedikation von Baseline bis 72 Monate
Zeitfenster: Baseline (Bewertung vor der ersten Exposition gegenüber dem Studienmedikament, die entweder in der übergeordneten Studie, PB-102-F01/F20/F30, oder in dieser Erweiterungsstudie, CLI-06657AA1-04, stattgefunden haben könnte) bis 72 Monate
Die Anwendung von Infusionsprämedikation wurde in den Studien PB-102-F01/F02/F03 nicht erfasst. Änderungen in der Anwendung von Infusionsprämedikation wurden in einer gepoolten Stichprobe von Teilnehmern analysiert, die aus den Studien PB-102-F20 und PB-102-F30 rekrutiert wurden. Die Teilnehmer wurden zum Studienbeginn nach der Anzahl der verwendeten Infusionsprämedikationen kategorisiert (0, 1, 2 und 3 oder mehr), und die Verschiebungen vom Studienbeginn bis zu 72 Monaten in der Anzahl der Teilnehmer, die Infusionsprämedikationen verwenden, kategorisiert nach der Anzahl der verwendeten Infusionsprämedikationen, werden dargestellt.
Baseline (Bewertung vor der ersten Exposition gegenüber dem Studienmedikament, die entweder in der übergeordneten Studie, PB-102-F01/F20/F30, oder in dieser Erweiterungsstudie, CLI-06657AA1-04, stattgefunden haben könnte) bis 72 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit ADA bei einem beliebigen Post-Baseline-Termin
Zeitfenster: Vom ersten Infusion von Pegunigalsidase alfa (die in der Elternstudie PB-102-F01/F20/F30 oder in dieser Verlängerungsstudie CLI-06657AA1-04 erfolgt sein könnte) bis zum Ende der Studie. Die durchschnittliche individuelle Exposition betrug 5,5 Jahre.
Der ADA-Status wurde gemäß dem Bewertungsplan auf der Grundlage einer sequentiellen Auswertung beurteilt. Der Teilnehmer wurde als ADA-positiv angesehen, wenn das IgG-Screening vorläufig positiv war und die anschließende IgG-Immunodepletion positiv ausfiel.
Vom ersten Infusion von Pegunigalsidase alfa (die in der Elternstudie PB-102-F01/F20/F30 oder in dieser Verlängerungsstudie CLI-06657AA1-04 erfolgt sein könnte) bis zum Ende der Studie. Die durchschnittliche individuelle Exposition betrug 5,5 Jahre.
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten ADAs, die einen Titeranstieg oder behandlungsinduzierte ADAs aufwiesen
Zeitfenster: Vom ersten jemals durchgeführten Infusion von Pegunigalsidase alfa (die in der Elternstudie, PB-102-F01/F20/F30, oder in dieser Erweiterungsstudie, CLI-06657AA1-04, stattgefunden haben könnte) bis zum Ende der Studie. Die durchschnittliche individuelle Exposition betrug 5,5 Jahre.
Der ADA-Status bei einem Besuch wurde anhand einer sequenziellen Auswertung gemäß dem Bewertungsplan festgelegt. Wenn das IgG-Screening negativ war, war der Teilnehmer bei diesem Besuch ADA-negativ. Wenn das IgG-Screening vermutlich positiv war, wurde ein IgG-Immunodepletionstest durchgeführt und der Teilnehmer wurde je nachdem, ob der Test positiv oder negativ war, bei dem Besuch als ADA-positiv oder -negativ eingestuft. Der Ausgangswert war die letzte Bewertung vor der ersten Infusion von Pegunigalsidase alfa. Teilnehmer wurden als behandlungsbedingt ADA-positiv betrachtet, wenn sie titerverstärkte oder behandlungsinduzierte ADA aufwiesen. Die ADA waren titerverstärkt, wenn Teilnehmer beim Ausgangswert ADA-positiv waren und der ADA-Titer während der Behandlung mindestens 4-fach gegenüber dem Ausgangswert angestiegen war. Die ADA waren behandlungsinduziert, wenn Teilnehmer beim Ausgangswert ADA-negativ waren und nach der ersten Infusion mindestens zu einem Zeitpunkt ADA-positiv waren.
Vom ersten jemals durchgeführten Infusion von Pegunigalsidase alfa (die in der Elternstudie, PB-102-F01/F20/F30, oder in dieser Erweiterungsstudie, CLI-06657AA1-04, stattgefunden haben könnte) bis zum Ende der Studie. Die durchschnittliche individuelle Exposition betrug 5,5 Jahre.
Infusionsbedingte Reaktionen (IRRs), die während der Infusion oder innerhalb von 2 Stunden nach deren Beendigung auftreten (IRR-2H) bei mehr als einem Teilnehmer insgesamt nach MedDRA Preferred Term (PT)
Zeitfenster: Von der ersten Infusion von Pegunigalsidase alfa (die in der Elternstudie, PB-102-F01/F20/F30, oder in dieser Erweiterungsstudie, CLI-06657AA1-04, stattgefunden haben könnte) bis zum Ende der Studie. Die mittlere individuelle Exposition betrug 5,5 Jahre.
Eine IRR wurde als Reaktion auf die Infusion pharmakologischer und/oder biologischer Substanzen definiert; Symptome konnten innerhalb von Minuten bis 2 Stunden nach Ende der Infusion auftreten und konnten Juckreiz, Erröten, Schwellungen, Dyspnoe, Bronchospasmus und Hypotonie umfassen. IRRs konnten bis zu 24 Stunden nach Auftreten ausgewertet werden. Für die IRR-Analyse wurden zwei Zeitrahmen berücksichtigt: IRR-2H und IRRs, die während der Infusion oder innerhalb von 24 Stunden nach deren Abschluss auftraten (IRR-24H). Alle IRR-2H wurden ebenfalls als IRR-24H klassifiziert. Die IRR-2H, die insgesamt für mehr als einen Teilnehmer gemeldet wurden, werden nach MedDRA PT dargestellt.
Von der ersten Infusion von Pegunigalsidase alfa (die in der Elternstudie, PB-102-F01/F20/F30, oder in dieser Erweiterungsstudie, CLI-06657AA1-04, stattgefunden haben könnte) bis zum Ende der Studie. Die mittlere individuelle Exposition betrug 5,5 Jahre.
Infusionsbedingte Reaktionen, die während der Infusion oder innerhalb von 24 Stunden nach deren Abschluss auftreten (IRR-24H) bei mehr als einem Teilnehmer insgesamt nach MedDRA PT
Zeitfenster: Von der ersten Infusion von Pegunigalsidase alfa (die in der übergeordneten Studie PB-102-F01/F20/F30 oder in dieser Erweiterungsstudie CLI-06657AA1-04 erfolgt sein könnte) bis zum Ende der Studie. Die durchschnittliche individuelle Exposition betrug 5,5 Jahre.
Eine IRR wurde als Reaktion auf die Infusion pharmakologischer und/oder biologischer Substanzen definiert; Symptome konnten innerhalb von Minuten bis zu 2 Stunden nach Ende der Infusion auftreten und konnten Juckreiz, Erröten, Schwellung, Dyspnoe, Bronchospasmus und Hypotonie umfassen. IRRs konnten bis zu 24 Stunden nach dem Auftreten ausgewertet werden. Für die IRR-Analyse wurden zwei Zeitrahmen berücksichtigt: IRR-2H und IRR-24H. Alle IRR-2H wurden ebenfalls als IRR-24H klassifiziert. IRR-24H, die für mehr als einen Teilnehmer insgesamt nach MedDRA PT gemeldet wurden, werden dargestellt.
Von der ersten Infusion von Pegunigalsidase alfa (die in der übergeordneten Studie PB-102-F01/F20/F30 oder in dieser Erweiterungsstudie CLI-06657AA1-04 erfolgt sein könnte) bis zum Ende der Studie. Die durchschnittliche individuelle Exposition betrug 5,5 Jahre.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. September 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Januar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Mai 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juni 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Juni 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLI-06657AA1-04

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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