Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label forlængelsesundersøgelse af 1 mg/kg Pegunigalsidase Alfa hver anden uge hos patienter med Fabrys sygdom

4. marts 2026 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Open Label Extension Study til evaluering af langsigtet sikkerhed og effektivitet af Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) hos patienter med Fabrys sygdom

Formålet med CLI-06657AA1-04 (tidligere PB-102-F60) er at evaluere de langsigtede sikkerheds-, tolerabilitets- og effektivitetsparametre for 1 mg/kg pegunigalsidase alfa indgivet intravenøst ​​hver anden uge hos voksne Fabry-patienter, som med succes har afsluttet undersøgelser PB-102-F03, PB-102-F20 eller PB-102-F30.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en åben-label undersøgelse. Patienter vil blive optaget til at modtage 1 mg/kg pegunigalsidase alfa som intravenøse infusioner hver anden uge (±3 dage). Behandlingens varighed er indtil pegunigalsidase alfa er kommercielt tilgængelig for patienten eller efter sponsorens skøn. Til analysen vil tilgængelige effekt- og sikkerhedsparametre blive opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

97

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Godkendt til salg til offentligheden. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V8
        • Capital District Health Authority
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Det Forenede Kongerige, B152TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal
  • Finland
      • Turku, Finland, FI-20521
        • Turku University Central Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49525
        • Infusion Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC - Dallas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • O+O Alpan LLC
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrig
      • Garches, Frankrig, 92380
        • Hospital Raymond-Poincaré
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Italien
    • Via Pansini
      • Naples, Via Pansini, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Haukeland University Hospital Klinisk Forskningspost
  • Slovenien
      • Slovenj Gradec, Slovenien, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Tjekkiet
    • Czech Republic
      • Prague, Czech Republic, Tjekkiet, 12808
        • Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Afslutning af undersøgelse PB-102-F20, PB-102-F03 eller PB-102-F30
  2. Patienten underskriver informeret samtykke
  3. Kvindelige patienter og mandlige patienter, hvis medpartnere er i den fødedygtige alder, er enige om at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode. Disse omfatter kombineret (østrogen- og gestagenholdig) hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning (oral, intravaginal eller transdermal) suppleret med en barrieremetode (fortrinsvis mandligt kondom), hormonel prævention, der kun indeholder gestagen forbundet med hæmning af ægløsning (oral, injicerbar eller implanterbar) suppleret med en barrieremetode (helst mandligt kondom), intrauterint apparat (IUD), intrauterint hormonfrigørende system (IUS), bilateral tubal okklusion, vasektomeret partner eller seksuel afholdenhed. Prævention skal anvendes i 2 uger efter behandlingens afslutning.

Ekskluderingskriterier:

Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, der efter investigatorens vurdering ville forstyrre patientens overholdelse af undersøgelsens krav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel åben etiket
pegunigalsidase alfa
Medicin: pegunigalsidase alfa
Rekombinant human alfa-galactosidase A
Andre navne:
  • PRX-102

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Fra første infusion af pegunigalsidase alfa, som kunne have været i forældrestudiet (PB-102-F01/F20/F30) eller denne forlængelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04, indtil 90 dage efter den sidste dosisbesøg for hver deltager. Gennemsnitlig individuel eksponering: 5,5 år

Der blev ikke specificeret nogen primære eller sekundære endepunkter for denne undersøgelse. Vurdering af sikkerhed var et hovedformål.

En behandlingsrelateret bivirkning (TEAE) blev defineret som enhver bivirkning (AE), der opstod efter påbegyndelse af undersøgelsesbehandlingen og inden for den resterende virkningsperiode (20 dage efter sidste administration af undersøgelsesbehandlingen) eller en forbehandlings-bivirkning eller medicinsk tilstand, der forværredes i sværhedsgrad efter påbegyndelse af undersøgelsesbehandlingen og inden for den resterende virkningsperiode. Hver TEAE blev klassificeret for sværhedsgrad baseret på Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.03 og for årsagssammenhæng i kategorierne upåvirket, usandsynlig, mulig, sandsynlig og bestemt. Behandlingsrelaterede AEs var TEAEs med årsagssammenhæng vurderet som mulig, sandsynlig eller bestemt relateret til undersøgelsesbehandlingen. TEAEs blev kodet ved hjælp af Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) version (v)19.0. Relaterede TEAEs rapporteret i ≥2 procent af deltagerne efter foretrukket term er rapporteret.
Fra første infusion af pegunigalsidase alfa, som kunne have været i forældrestudiet (PB-102-F01/F20/F30) eller denne forlængelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04, indtil 90 dage efter den sidste dosisbesøg for hver deltager. Gennemsnitlig individuel eksponering: 5,5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til den sidste observation for eGFR
Tidsramme: Fra baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelsesmedicin, som kunne have været i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til sidste observation (sidste ikke-manglende vurdering; Gennemsnitlig(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; interval:1,3;10,6 år)
eGFR, beregnet baseret på serumkreatininværdier, i henhold til Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) formlen (2009).
Fra baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelsesmedicin, som kunne have været i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til sidste observation (sidste ikke-manglende vurdering; Gennemsnitlig(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; interval:1,3;10,6 år)
Årlig eGFR-hældning
Tidsramme: Fra første infusion med pegunigalsidase alfa (som kunne have været i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller denne forlængelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04) indtil afslutningen af forlængelsesundersøgelsen; gennemsnitlig individuel eksponering: 5,5 år
Den annualiserede eGFR-hældning blev tilføjet i den statistiske analyseplan. Individuelle eGFR-hældninger blev beregnet for hver deltager ved hjælp af en lineær regressionsmodel og opsummeret beskrivende.
Fra første infusion med pegunigalsidase alfa (som kunne have været i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller denne forlængelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04) indtil afslutningen af forlængelsesundersøgelsen; gennemsnitlig individuel eksponering: 5,5 år
Skift fra baseline til det sidste planlagte besøg i UPDRS-kategori
Tidsramme: Skift fra baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelsesmedicin, som kunne være i forældrestudiet PB-102-F01/F02/F30 eller CLI-06657AA1-04) til sidste observation (sidste ikke-manglende vurdering; Gennemsnit(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; interval: 1,3;10,6 år)
UPCR blev vurderet ved spot-urintest. Deltagerne blev kategoriseret efter UPCR ved baseline og efterfølgende besøg.
Skift fra baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelsesmedicin, som kunne være i forældrestudiet PB-102-F01/F02/F30 eller CLI-06657AA1-04) til sidste observation (sidste ikke-manglende vurdering; Gennemsnit(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; interval: 1,3;10,6 år)
Ændring fra baseline til sidste observation i plasma Lyso-Gb3 og globotriaosylceramid (Gb3) koncentrationer
Tidsramme: Ændring fra baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelsesmedicin, som kunne være i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til sidste observation (sidste ikke-manglende vurdering; Gennemsnit(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; interval: 1,3;10,6 år)
Plasmakoncentrationer af Lyso-Gb3 og Gb3 (biomarkører for Fabrys sygdom) blev vurderet ved baseline og efterfølgende tidspunkter, og ændringen fra baseline blev vurderet.
Ændring fra baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelsesmedicin, som kunne være i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til sidste observation (sidste ikke-manglende vurdering; Gennemsnit(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; interval: 1,3;10,6 år)
Ændring fra baseline til den sidste observation for smertegrads-elementer i Brief Pain Inventory (BPI)
Tidsramme: Ændring fra baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelsesmedicin, som kunne være i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til sidste observation (sidste ikke-manglende vurdering; Gennemsnit (SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; interval: 1,3; 10,6 år)
Den korte version af Brief Pain Inventory (BPI) består af 4 smerteintensitets-elementer (smerte på sit værste i de sidste 24 timer, smerte på sit mindste i de sidste 24 timer, gennemsnitlig smerte og nuværende smerte) og 7 smerteindvirknings-elementer (generel aktivitet, humør, gangfunktion, normalt arbejde, relationer med andre mennesker, søvn og livsglæde) vurderet over en 24-timers tilbagekaldelsesperiode. Hvert element vurderes på en skala fra 0 (ingen smerte/indvirkning) til 10 (værste tænkelige smerte/fuldstændig indvirkning). Deltagere rapporterer også procentdelen af smertelindring fra smertestillende medicin i løbet af de sidste 24 timer. Vurdering af smerte (ved BPI) blev udført ved baseline og efterfølgende tidspunkter.
Ændring fra baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelsesmedicin, som kunne være i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til sidste observation (sidste ikke-manglende vurdering; Gennemsnit (SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; interval: 1,3; 10,6 år)
Ændring fra baseline til sidste observation i den samlede score for Mainz Severity Score Index (MSSI)
Tidsramme: Ændring fra baseline (vurdering før første eksponering for studiepræparatet, som kunne være i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til sidste observation (sidste ikke-manglende vurdering; Gennemsnitlig(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; interval: 1,3;10,6 år)

MSSI repræsenterer patienter med Fabrys sygdom. Samlede scores på <20, ≥20 og ≥40 og >40 indikerer, at patienterne er henholdsvis let, moderat eller svært påvirkede. En stigning i scoren indikerer øget sværhedsgrad af sygdommen. Symptomvurdering ved MSSI blev udført ved baseline og ved efterfølgende tidspunkter.

Områderne for MSSI-generelle, neurologiske, kardiovaskulære og nyredysfunktionsdomænescorer er henholdsvis 0 til 18, 0 til 20, 0 til 20 og 0 til 18. Den samlede score, der blev betragtet for studiet, er summen af domænescorerne - min 0 max 76
Ændring fra baseline (vurdering før første eksponering for studiepræparatet, som kunne være i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til sidste observation (sidste ikke-manglende vurdering; Gennemsnitlig(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; interval: 1,3;10,6 år)
Ændring i brug af smertestillende medicin under behandling
Tidsramme: Skift fra baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelsesmedicin, som kunne være i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til 72 måneder, i antallet af deltagere, der anvender smertestillende medicin (kategoriseret som 0, 1 og 2+ smertestillende præparater)
Ved baseline blev deltagerne kategoriseret efter antallet af smertebehandlinger (0, 1 og 2+ smertebehandlinger).
Ændringer fra baseline til 72 måneder i antallet af deltagere, der bruger smertebehandlinger (kategoriseret efter antallet af smertebehandlinger), præsenteres.
Skift fra baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelsesmedicin, som kunne være i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til 72 måneder, i antallet af deltagere, der anvender smertestillende medicin (kategoriseret som 0, 1 og 2+ smertestillende præparater)
Ændring fra baseline til sidste observation i EuroQoL Visual Analog Scale (EQ VAS) score
Tidsramme: Ændring fra baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelseslægemiddel, som kunne være i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til sidste observation (sidste ikke-manglende vurdering; Gennemsnit(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; interval: 1,3;10,6 år)
Livskvaliteten blev vurderet ved at administrere EuroQoL-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) spørgeskemaet ved baseline og efterfølgende tidspunkter. Vurderingen inkluderer EuroQoL-5 Dimensions (EQ-5D) beskrivelsessystemet og EQ VAS. For EQ VAS vurderede deltagerne deres nuværende helbred på en lodret VAS, som har endepunkter mærket 'det bedste helbred, du kan forestille dig' (score på 100) og 'det værste helbred, du kan forestille dig' (score på 0). En stigning i score indikerer forbedring.
Ændring fra baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelseslægemiddel, som kunne være i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til sidste observation (sidste ikke-manglende vurdering; Gennemsnit(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; interval: 1,3;10,6 år)
Ændring fra baseline til sidste observation i venstre ventrikelmasseindex
Tidsramme: Ændring fra baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelseslægemidlet, som kunne være i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til sidste observation (sidste ikke-manglende vurdering; gennemsnitlig(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; rækkevidde:1,3;10,6 år)
Hjertevurderingen blev udført ved hjælp af kardiell magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) ved baseline og efterfølgende tidspunkter, og forskellige parametre, herunder venstre ventrikel masseindeks (LVMI) (g/m²) med og uden hypertrofi, blev vurderet.
Ændring fra baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelseslægemidlet, som kunne være i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til sidste observation (sidste ikke-manglende vurdering; gennemsnitlig(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; rækkevidde:1,3;10,6 år)
Ændring i brug af infusion forbehandling fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelseslægemidlet, som kunne være i forælderstudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller denne udvidelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04) til 12 måneder
Brug af infusion præmedicin blev ikke indsamlet i undersøgelserne PB-102-F01/F02/F03. Ændringer i brugen af infusion præmedicin blev analyseret i en samlet stikprøve af deltagere indskrevet fra undersøgelserne PB-102-F20 og PB-102-F30. Deltagerne blev kategoriseret ved baseline efter antallet af anvendte infusion præmedicin (0, 1, 2 og 3 eller flere), og skift fra baseline til 12 måneder i antallet af deltagere, der bruger infusion præmedicin, kategoriseret efter antallet af anvendte infusion præmedicin, præsenteres.
Baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelseslægemidlet, som kunne være i forælderstudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller denne udvidelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04) til 12 måneder
Ændring i anvendelse af infusion premedicin fra baseline til 24 måneder
Tidsramme: Baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelsesmedicinen, som kan have været i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30 eller denne forlængelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04) til 24 måneder
Brug af infusion premedicin blev ikke indsamlet i studierne PB-102-F01/F02/F03. Ændringer i brugen af infusion premedicin blev analyseret i et samlet udvalg af deltagere, der var rekrutteret fra studierne PB-102-F20 og PB-102-F30. Deltagerne blev kategoriseret ved baseline efter antallet af anvendte infusion premedicinpræparater (0, 1, 2 og 3 eller flere), og skift fra baseline til 24 måneder i antallet af deltagere, der brugte infusion premedicin, kategoriseret efter antallet af anvendte infusion premedicinpræparater, præsenteres.
Baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelsesmedicinen, som kan have været i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30 eller denne forlængelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04) til 24 måneder
Ændring i brug af infusion forudgående medicinering fra baseline til 48 måneder
Tidsramme: Baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelsesmedicinen, som kunne have været i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30 eller denne udvidelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04) til 48 måneder
Brug af infusion premedicin blev ikke indsamlet i studierne PB-102-F01/F02/F03. Ændringer i brugen af infusion premedicin blev analyseret i et samlet udvalg af deltagere, der blev rekrutteret fra studierne PB-102-F20 og PB-102-F30. Deltagerne blev kategoriseret ved baseline efter antallet af anvendte infusion premedicinpræparater (0, 1, 2 og 3 eller flere), og skift fra baseline til 48 måneder i antallet af deltagere, der brugte infusion premedicin, kategoriseret efter antallet af anvendte infusion premedicinpræparater, præsenteres.
Baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelsesmedicinen, som kunne have været i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30 eller denne udvidelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04) til 48 måneder
Ændring i brugen af præmedicinering ved infusion fra baseline til 72 måneder
Tidsramme: Baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelsesmedicin, som kan have været i moderstudiet, PB-102-F01/F20/F30 eller denne udvidelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04) til 72 måneder
Brug af infusion premedicin blev ikke indsamlet i studierne PB-102-F01/F02/F03. Ændringer i brugen af infusion premedicin blev analyseret i en samlet stikprøve af deltagere indskrevet fra studierne PB-102-F20 og PB-102-F30. Deltagerne blev kategoriseret ved baseline efter antal brugte infusion premedicinpræparater (0, 1, 2 og 3 eller flere), og skift fra baseline til 72 måneder i antallet af deltagere, der brugte infusion premedicin, kategoriseret efter antal brugte infusion premedicinpræparater, præsenteres.
Baseline (vurdering før første eksponering for undersøgelsesmedicin, som kan have været i moderstudiet, PB-102-F01/F20/F30 eller denne udvidelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04) til 72 måneder
Antal deltagere, der havde ADA ved et hvilket som helst besøg efter baseline
Tidsramme: Fra den første infusion nogensinde af pegunigalsidase alfa (som kunne have været i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller i denne forlængelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04), indtil undersøgelsens afslutning. Den gennemsnitlige individuelle eksponering var 5,5 år.
ADA-status blev vurderet i henhold til vurderingsplanen baseret på sekventiel evaluering. Deltageren blev betragtet som ADA-positiv, hvis IgG-screening var foreløbigt positiv og efterfølgende IgG-immunodepletion var positiv.
Fra den første infusion nogensinde af pegunigalsidase alfa (som kunne have været i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller i denne forlængelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04), indtil undersøgelsens afslutning. Den gennemsnitlige individuelle eksponering var 5,5 år.
Antal deltagere med behandlingsrelateret ADA, der havde titerforøget eller behandlingsinduceret ADA
Tidsramme: Fra første infusion nogensinde med pegunigalsidase alfa (som kunne have været i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller i denne forlængelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04), indtil studiet afsluttedes. Gennemsnitlig individuel eksponering var 5,5 år.
ADA-statusen ved et besøg blev besluttet på baggrund af en sekventiel evaluering i henhold til vurderingsplanen. Hvis IgG-screeningen var negativ, var deltageren ADA-negativ ved det pågældende besøg. Hvis IgG-screeningen var foreløbig positiv, blev der udført en IgG-immunodepletionstest, og deltageren blev betragtet som ADA-positiv eller -negativ ved besøget afhængigt af, om testen var positiv eller negativ. Baseline var den sidste vurdering før den første infusion af pegunigalsidase alfa. Deltagere blev betragtet som behandlingsfremkaldt ADA-positive, hvis de havde titerforøget eller behandlingsinduceret ADA. ADA'erne var titerforøget, hvis deltagerne var ADA-positive ved baseline, og ADA-titeren var steget mindst 4 gange fra baseline under behandlingen. ADA'erne var behandlingsinduceret, hvis deltagerne var ADA-negative ved baseline og ADA-positive på mindst ét tidspunkt efter den første infusion.
Fra første infusion nogensinde med pegunigalsidase alfa (som kunne have været i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller i denne forlængelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04), indtil studiet afsluttedes. Gennemsnitlig individuel eksponering var 5,5 år.
Infusionsrelaterede reaktioner (IRR'er), der opstår under infusionen eller inden for 2 timer efter dens afslutning (IRR-2H), hos mere end én deltager i alt efter MedDRA Preferred Term (PT)
Tidsramme: Fra første infusion nogensinde af pegunigalsidase alfa (som kunne have været i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller i denne forlængelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04), indtil studiet sluttede. Gennemsnitlig individuel eksponering var 5,5 år.
En IRR blev defineret som en reaktion på infusion af farmakologiske og/eller biologiske substanser; symptomer kunne opstå inden for minutter til 2 timer efter infusionens afslutning og kunne omfatte kløe, rødme, hævelse, åndenød, bronkospasme og hypotension. IRR'er kunne evalueres op til 24 timer fra forekomsten. To tidsrammer blev betragtet for IRR-analyse: IRR-2H og IRR'er, der opstod under infusionen eller inden for 24 timer efter dens afslutning (IRR-24H). Alle IRR-2H blev også klassificeret som IRR-24H. De IRR-2H rapporteret for mere end én deltager i alt ved MedDRA PT præsenteres.
Fra første infusion nogensinde af pegunigalsidase alfa (som kunne have været i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller i denne forlængelsesundersøgelse, CLI-06657AA1-04), indtil studiet sluttede. Gennemsnitlig individuel eksponering var 5,5 år.
Infusionsrelaterede reaktioner, der opstår under infusionen eller inden for 24 timer efter dens afslutning (IRR-24H) hos mere end én deltager i alt efter MedDRA PT
Tidsramme: Fra første infusion nogensinde af pegunigalsidase alfa (som kunne have været i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller i denne forlængelsesstudie, CLI-06657AA1-04), indtil studiet afsluttedes. Gennemsnitlig individuel eksponering var 5,5 år.
En IRR blev defineret som en reaktion på infusionen af farmakologiske og/eller biologiske stoffer; symptomer kunne optræde inden for minutter til 2 timer efter infusionens afslutning og kunne omfatte kløe, rødme, hævelse, åndenød, bronkospasme og hypotension. IRR'er kunne vurderes op til 24 timer efter forekomsten. To tidsrammer blev overvejet til IRR-analyse: IRR-2H og IRR-24H. Alle IRR-2H blev også klassificeret som IRR-24H. IRR-24H rapporteret for mere end én deltager samlet set efter MedDRA PT præsenteres.
Fra første infusion nogensinde af pegunigalsidase alfa (som kunne have været i forældrestudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller i denne forlængelsesstudie, CLI-06657AA1-04), indtil studiet afsluttedes. Gennemsnitlig individuel eksponering var 5,5 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. september 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

21. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. juni 2018

Først opslået (Faktiske)

21. juni 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLI-06657AA1-04

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner