Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone 1 mg/kg pegunigalzydazy alfa co 2 tygodnie u pacjentów z chorobą Fabry'ego

4 marca 2026 zaktualizowane przez: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności pegunigalzydazy alfa (PRX-102) u pacjentów z chorobą Fabry'ego

Celem CLI-06657AA1-04 (dawniej PB-102-F60) jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i parametrów skuteczności pegunigalzydazy alfa w dawce 1 mg/kg podawanej dożylnie co drugi tydzień dorosłym pacjentom Fabry'ego, którzy z powodzeniem ukończyli badania PB-102-F03, PB-102-F20 lub PB-102-F30.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie otwarte. Pacjenci zostaną włączeni do grupy otrzymującej pegunigalzydazę alfa w dawce 1 mg/kg we wlewie dożylnym co 2 tygodnie (±3 dni). Czas trwania leczenia wynosi do momentu, gdy pegunigalzydaza alfa będzie dostępna w handlu dla pacjenta lub według uznania Sponsora. Do celów analizy dostępne parametry skuteczności i bezpieczeństwa zostaną podsumowane za pomocą statystyk opisowych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

97

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Czechy
    • Czech Republic
      • Prague, Czech Republic, Czechy, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, FI-20521
        • Turku University Central Hospital
  • Francja
      • Garches, Francja, 92380
        • Hospital Raymond-Poincaré
  • Hiszpania
      • Zaragoza, Hiszpania, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Capital District Health Authority
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, 5021
        • Haukeland University Hospital Klinisk Forskningspost
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California Irvine Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
        • Infusion Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC - Dallas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • O+O Alpan LLC
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Słowenia
      • Slovenj Gradec, Słowenia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Semmelweis Egyetem
  • Włochy
    • Via Pansini
      • Naples, Via Pansini, Włochy, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B152TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ukończenie badania PB-102-F20, PB-102-F03 lub PB-102-F30
  2. Pacjent podpisuje świadomą zgodę
  3. Pacjentki i pacjenci płci męskiej, których partnerzy są w wieku rozrodczym, wyrażają zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji. Należą do nich złożona (zawierająca estrogen i progestagen) hormonalna antykoncepcja związana z hamowaniem owulacji (doustna, dopochwowa lub przezskórna) uzupełniona metodą mechaniczną (najlepiej prezerwatywą dla mężczyzn), hormonalna antykoncepcja zawierająca wyłącznie progestagen związana z hamowaniem owulacji (doustna, iniekcyjne lub wszczepialne) uzupełnione metodą barierową (najlepiej prezerwatywą męską), wkładką wewnątrzmaciczną (IUD), wewnątrzmacicznym systemem uwalniającym hormony (IUS), obustronną niedrożnością jajowodów, partnerem po wazektomii lub abstynencją seksualną. Antykoncepcję należy stosować przez 2 tygodnie po zakończeniu leczenia.

Kryteria wyłączenia:

Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza mógłby zakłócić przestrzeganie przez pacjenta wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalna otwarta etykieta
pegunigalzydaza alfa
Lek: pegunigalzydaza alfa
Rekombinowana ludzka alfa-galaktozydaza A
Inne nazwy:
  • PRX-102

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Od pierwszej w historii infuzji pegunigalsidazy alfa, która mogła mieć miejsce w badaniu nadrzędnym (PB-102-F01/F20/F30) lub w tym badaniu przedłużającym, CLI-06657AA1-04, do 90 dni po wizycie z podaniem ostatniej dawki dla każdego uczestnika. Średnia indywidualna ekspozycja: 5,5 roku

W tym badaniu nie określono pierwotnych ani wtórnych punktów końcowych. Ocena bezpieczeństwa była głównym celem.

Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE) zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane (AE) występujące po rozpoczęciu leczenia w badaniu i w czasie resztkowego działania leku (20 dni po ostatnim podaniu leczenia w badaniu) lub zdarzenie niepożądane lub stan medyczny przed leczeniem, który pogorszył się pod względem nasilenia po rozpoczęciu leczenia w badaniu i w czasie resztkowego działania leku. Każde TEAE sklasyfikowano pod względem nasilenia w oparciu o Wspólną Terminologię Kryteriów Zdarzeń Niepożądanych (CTCAE) w wersji 4.03 oraz przyczynowości w kategoriach: niezwiązane, mało prawdopodobne, możliwe, prawdopodobne i zdecydowanie. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem to TEAE, których przyczynowość oceniono jako możliwą, prawdopodobną lub zdecydowanie związaną z leczeniem w badaniu. TEAE zakodowano przy użyciu Medycznego Słownika Działalności Regulacyjnej (MedDRA) w wersji (v)19.0. Zgłoszono powiązane TEAE zgłoszone u ≥2 procent uczestników według Preferowanego Terminu.
Od pierwszej w historii infuzji pegunigalsidazy alfa, która mogła mieć miejsce w badaniu nadrzędnym (PB-102-F01/F20/F30) lub w tym badaniu przedłużającym, CLI-06657AA1-04, do 90 dni po wizycie z podaniem ostatniej dawki dla każdego uczestnika. Średnia indywidualna ekspozycja: 5,5 roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej do ostatniej obserwacji dla eGFR
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej (ocena przed pierwszą ekspozycją na lek badany, która mogła mieć miejsce w badaniu nadrzędnym, PB-102-F01/F20/F30 lub CLI-06657AA1-04) do ostatniej obserwacji (ostatnia niepusta ocena; średnia (SD) ekspozycji: 5,5 (1,96) lat; zakres: 1,3; 10,6 lat)
eGFR, obliczany na podstawie wartości kreatyniny w surowicy, zgodnie ze wzorem Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) z 2009 roku.
Od wartości wyjściowej (ocena przed pierwszą ekspozycją na lek badany, która mogła mieć miejsce w badaniu nadrzędnym, PB-102-F01/F20/F30 lub CLI-06657AA1-04) do ostatniej obserwacji (ostatnia niepusta ocena; średnia (SD) ekspozycji: 5,5 (1,96) lat; zakres: 1,3; 10,6 lat)
Roczne nachylenie eGFR
Ramy czasowe: Od pierwszej w historii infuzji pegunigalsidazy alfa (która mogła mieć miejsce w badaniu macierzystym PB-102-F01/F20/F30 lub w tym badaniu przedłużonym CLI-06657AA1-04) do końca badania przedłużającego; średnia indywidualna ekspozycja: 5,5 roku
Roczne nachylenie eGFR zostało dodane do planu analizy statystycznej. Indywidualne nachylenia eGFR zostały obliczone dla każdego uczestnika przy użyciu modelu regresji liniowej i podsumowane opisowo.
Od pierwszej w historii infuzji pegunigalsidazy alfa (która mogła mieć miejsce w badaniu macierzystym PB-102-F01/F20/F30 lub w tym badaniu przedłużonym CLI-06657AA1-04) do końca badania przedłużającego; średnia indywidualna ekspozycja: 5,5 roku
Zmiana od wartości wyjściowej do ostatniej zaplanowanej wizyty w kategorii UPCR
Ramy czasowe: Przesunięcie od wartości wyjściowej (ocena przed pierwszą ekspozycją na lek badawczy, która mogła nastąpić w badaniu nadrzędnym PB-102-F01/F02/F30 lub CLI-06657AA1-04) do ostatniej obserwacji (ostatnia niepusta ocena; średnie (SD) narażenie: 5,5 (1,96) lat; zakres: 1,3;10,6 lat)
UPCR oceniano za pomocą testu z próbki moczu. Uczestników sklasyfikowano według UPCR na początku badania i podczas kolejnych wizyt.
Przesunięcie od wartości wyjściowej (ocena przed pierwszą ekspozycją na lek badawczy, która mogła nastąpić w badaniu nadrzędnym PB-102-F01/F02/F30 lub CLI-06657AA1-04) do ostatniej obserwacji (ostatnia niepusta ocena; średnie (SD) narażenie: 5,5 (1,96) lat; zakres: 1,3;10,6 lat)
Zmiana od wartości wyjściowej do ostatniej obserwacji stężenia plazmatycznego lizo-Gb3 i globotriaozyloceramidu (Gb3)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej (ocena przed pierwszym podaniem leku w badaniu, która mogła mieć miejsce w badaniu macierzystym, PB-102-F01/F20/F30 lub CLI-06657AA1-04) do ostatniej obserwacji (ostatnia niepusta ocena; średnia (SD) ekspozycji: 5,5 (1,96) lat; zakres: 1,3;10,6 lat)
Stężenia plazmatyczne Lyso-Gb3 i Gb3 (biomarkery choroby Fabry'ego) oceniano w punkcie wyjściowym i w kolejnych punktach czasowych, a zmiany w stosunku do punktu wyjściowego zostały ocenione.
Zmiana od wartości wyjściowej (ocena przed pierwszym podaniem leku w badaniu, która mogła mieć miejsce w badaniu macierzystym, PB-102-F01/F20/F30 lub CLI-06657AA1-04) do ostatniej obserwacji (ostatnia niepusta ocena; średnia (SD) ekspozycji: 5,5 (1,96) lat; zakres: 1,3;10,6 lat)
Zmiana od wartości wyjściowej do ostatniej obserwacji dla pozycji nasilenia bólu z Krótkiego Kwestionariusza Bólu (BPI)
Ramy czasowe: Zmiana względem wartości wyjściowej (ocena przed pierwszym podaniem badanego leku, co mogło mieć miejsce w badaniu nadrzędnym, PB-102-F01/F20/F30, lub CLI-06657AA1-04) do ostatniej obserwacji (ostatnia niepusta ocena; średnie (SD) narażenie: 5,5 (1,96) roku; zakres: 1,3;10,6 roku)
Skrócona wersja Kwestionariusza Bólu (BPI) składa się z 4 pozycji dotyczących nasilenia bólu (ból w najgorszym momencie w ciągu ostatnich 24 godzin, ból w najmniejszym stopniu w ciągu ostatnich 24 godzin, ból średni oraz ból obecny) oraz 7 pozycji dotyczących wpływu bólu (ogólna aktywność, nastrój, zdolność chodzenia, normalna praca, relacje z innymi ludźmi, sen i radość życia) ocenianych w okresie przypominania 24 godzin. Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 (brak bólu/wpływu) do 10 (najgorszy wyobrażalny ból/pełny wpływ). Uczestnicy zgłaszają również procentową ulgę w bólu uzyskaną dzięki lekom przeciwbólowym w ciągu ostatnich 24 godzin. Ocena bólu (przy użyciu BPI) była przeprowadzana na początku badania oraz w kolejnych punktach czasowych.
Zmiana względem wartości wyjściowej (ocena przed pierwszym podaniem badanego leku, co mogło mieć miejsce w badaniu nadrzędnym, PB-102-F01/F20/F30, lub CLI-06657AA1-04) do ostatniej obserwacji (ostatnia niepusta ocena; średnie (SD) narażenie: 5,5 (1,96) roku; zakres: 1,3;10,6 roku)
Zmiana od wartości początkowej do ostatniej obserwacji w ogólnym wyniku dla Indeksu Nasilenia Skali Mainz (MSSI)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej (ocena przed pierwszym podaniem leku badawczego, która mogła nastąpić w badaniu nadrzędnym, PB-102-F01/F20/F30 lub CLI-06657AA1-04) do ostatniej obserwacji (ostatnia niepusta ocena; średnie (SD) narażenie: 5,5 (1,96) lat; zakres: 1,3;10,6 lat)

MSSI reprezentuje pacjentów z chorobą Fabry'ego. Ogólne wyniki <20, ≥20 i ≥40 oraz >40 wskazują, że pacjenci są odpowiednio łagodnie, umiarkowanie lub ciężko dotknięci. Wzrost wyniku wskazuje na zwiększone nasilenie choroby. Ocena objawów za pomocą MSSI została przeprowadzona na początku badania oraz w kolejnych punktach czasowych.

Zakresy dla wyników domen ogólnej, neurologicznej, sercowo-naczyniowej i nerkowej MSSI wynoszą odpowiednio 0 do 18, 0 do 20, 0 do 20 i 0 do 18. Ogólny wynik brany pod uwagę w badaniu jest sumą wyników domen - min 0 max 76
Zmiana od wartości wyjściowej (ocena przed pierwszym podaniem leku badawczego, która mogła nastąpić w badaniu nadrzędnym, PB-102-F01/F20/F30 lub CLI-06657AA1-04) do ostatniej obserwacji (ostatnia niepusta ocena; średnie (SD) narażenie: 5,5 (1,96) lat; zakres: 1,3;10,6 lat)
Zmiana w stosowaniu leków przeciwbólowych podczas leczenia
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej (ocena przed pierwszą ekspozycją na lek badany, która mogła mieć miejsce w badaniu nadrzędnym, PB-102-F01/F20/F30 lub CLI-06657AA1-04) do 72 miesięcy, w liczbie uczestników stosujących leki przeciwbólowe (skategoryzowane według 0, 1 i 2+ leków przeciwbólowych)
Na początku badania uczestnicy zostali skategoryzowani według liczby stosowanych leków przeciwbólowych (0, 1 i 2+ leków przeciwbólowych). Przedstawiono zmiany od początku badania do 72 miesiąca w liczbie uczestników stosujących leki przeciwbólowe (skategoryzowane według liczby stosowanych leków przeciwbólowych).
Zmiana od wartości wyjściowej (ocena przed pierwszą ekspozycją na lek badany, która mogła mieć miejsce w badaniu nadrzędnym, PB-102-F01/F20/F30 lub CLI-06657AA1-04) do 72 miesięcy, w liczbie uczestników stosujących leki przeciwbólowe (skategoryzowane według 0, 1 i 2+ leków przeciwbólowych)
Zmiana od wartości wyjściowej do ostatniej obserwacji w skali wizualno-analogowej EuroQoL (EQ VAS)
Ramy czasowe: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (ocena przed pierwszą ekspozycją na lek badawczy, która mogła mieć miejsce w badaniu nadrzędnym, PB-102-F01/F20/F30, lub CLI-06657AA1-04) do ostatniej obserwacji (ostatnia niepusta ocena; średnia (SD) ekspozycji: 5,5 (1,96) lat; zakres: 1,3; 10,6 lat)
Jakość życia oceniano poprzez przeprowadzenie kwestionariusza EuroQoL-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) na początku badania i w kolejnych punktach czasowych. Ocena obejmuje system opisowy EuroQoL-5 Dimensions (EQ-5D) oraz EQ VAS. W przypadku EQ VAS uczestnicy oceniali swój aktualny stan zdrowia na pionowej skali VAS, której punkty końcowe oznaczone są jako 'najlepsze zdrowie, jakie można sobie wyobrazić' (wynik 100) oraz 'najgorsze zdrowie, jakie można sobie wyobrazić' (wynik 0). Wzrost wyniku wskazuje na poprawę.
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (ocena przed pierwszą ekspozycją na lek badawczy, która mogła mieć miejsce w badaniu nadrzędnym, PB-102-F01/F20/F30, lub CLI-06657AA1-04) do ostatniej obserwacji (ostatnia niepusta ocena; średnia (SD) ekspozycji: 5,5 (1,96) lat; zakres: 1,3; 10,6 lat)
Zmiana od wartości wyjściowej do ostatniej obserwacji w indeksie masy lewej komory serca
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej (ocena przed pierwszą ekspozycją na lek badawczy, która mogła mieć miejsce w badaniu nadrzędnym, PB-102-F01/F20/F30 lub CLI-06657AA1-04) do ostatniej obserwacji (ostatnia niepusta ocena; średni(SD) czas ekspozycji: 5,5 (1,96) roku; zakres: 1,3; 10,6 roku)
Badanie kardiologiczne przeprowadzono za pomocą rezonansu magnetycznego serca (MRI) na początku badania oraz w kolejnych punktach czasowych, a oceniono różne parametry, w tym wskaźnik masy lewej komory (LVMI) (g/m^2) z przerostem i bez przerostu.
Zmiana od wartości początkowej (ocena przed pierwszą ekspozycją na lek badawczy, która mogła mieć miejsce w badaniu nadrzędnym, PB-102-F01/F20/F30 lub CLI-06657AA1-04) do ostatniej obserwacji (ostatnia niepusta ocena; średni(SD) czas ekspozycji: 5,5 (1,96) roku; zakres: 1,3; 10,6 roku)
Zmiana w stosowaniu leków przedinfuzyjnych od wartości wyjściowej do 12 miesięcy
Ramy czasowe: Linia odniesienia (ocena przed pierwszym podaniem leku badawczego, które mogło mieć miejsce w badaniu macierzystym, PB-102-F01/F20/F30, lub w tym badaniu przedłużonym, CLI-06657AA1-04) do 12 miesięcy
Stosowanie premedykacji infuzyjnej nie było zbierane w badaniach PB-102-F01/F02/F03. Zmiany w stosowaniu premedykacji infuzyjnej analizowano w połączonej próbie uczestników z badań PB-102-F20 i PB-102-F30. Uczestnicy zostali skategoryzowani na podstawie liczby stosowanych premedykacji infuzyjnych (0, 1, 2 oraz 3 lub więcej) na początku badania, a zmiany w liczbie uczestników stosujących premedykację infuzyjną od początku badania do 12 miesiąca, skategoryzowane według liczby stosowanych premedykacji infuzyjnych, zostały przedstawione.
Linia odniesienia (ocena przed pierwszym podaniem leku badawczego, które mogło mieć miejsce w badaniu macierzystym, PB-102-F01/F20/F30, lub w tym badaniu przedłużonym, CLI-06657AA1-04) do 12 miesięcy
Zmiana w stosowaniu premedykacji infuzyjnej od wartości wyjściowej do 24 miesiąca
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (ocena przed pierwszym podaniem badanego leku, co mogło mieć miejsce w badaniu macierzystym, PB-102-F01/F20/F30 lub w tym badaniu przedłużającym, CLI-06657AA1-04) do 24 miesięcy
Stosowanie przedinfuzyjnej premedykacji nie było zbierane w badaniach PB-102-F01/F02/F03. Zmiany w stosowaniu przedinfuzyjnej premedykacji przeanalizowano w łączonej próbie uczestników zarejestrowanych w badaniach PB-102-F20 i PB-102-F30. Uczestników zaklasyfikowano na podstawie liczby stosowanych przedinfuzyjnych premedykacji (0, 1, 2 i 3 lub więcej) na początku badania, a zmiany w liczbie uczestników stosujących przedinfuzyjne premedykacje od początku badania do 24 miesiąca, skategoryzowane według liczby stosowanych przedinfuzyjnych premedykacji, przedstawiono.
Linia wyjściowa (ocena przed pierwszym podaniem badanego leku, co mogło mieć miejsce w badaniu macierzystym, PB-102-F01/F20/F30 lub w tym badaniu przedłużającym, CLI-06657AA1-04) do 24 miesięcy
Zmiana w stosowaniu leków przedinfuzyjnych od wartości wyjściowej do 48 miesięcy
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (ocena przed pierwszym podaniem badanego leku, które mogło mieć miejsce w badaniu macierzystym, PB-102-F01/F20/F30 lub w tym badaniu przedłużającym, CLI-06657AA1-04) do 48 miesięcy
Stosowanie premedykacji infuzyjnej nie było zbierane w badaniach PB-102-F01/F02/F03. Zmiany w stosowaniu premedykacji infuzyjnej przeanalizowano w połączonej próbie uczestników z badań PB-102-F20 i PB-102-F30. Uczestnicy zostali skategoryzowani na początku badania według liczby stosowanych premedykacji infuzyjnych (0, 1, 2 oraz 3 lub więcej), a przesunięcia od początku badania do 48 miesięcy w liczbie uczestników stosujących premedykację infuzyjną, skategoryzowane według liczby stosowanych premedykacji infuzyjnych, są przedstawione.
Linia wyjściowa (ocena przed pierwszym podaniem badanego leku, które mogło mieć miejsce w badaniu macierzystym, PB-102-F01/F20/F30 lub w tym badaniu przedłużającym, CLI-06657AA1-04) do 48 miesięcy
Zmiana w stosowaniu premedykacji infuzyjnej od wyjściowego poziomu do 72 miesięcy
Ramy czasowe: Linia odniesienia (ocena przed pierwszym podaniem badanego leku, które mogło mieć miejsce w badaniu macierzystym, PB-102-F01/F20/F30 lub w tym badaniu przedłużonym, CLI-06657AA1-04) do 72 miesięcy
W badaniach PB-102-F01/F02/F03 nie gromadzono danych dotyczących stosowania premedykacji infuzyjnej. Zmiany w stosowaniu premedykacji infuzyjnej przeanalizowano w połączonej próbie uczestników z badań PB-102-F20 i PB-102-F30. Uczestników skategoryzowano na podstawie wyjściowej liczby stosowanych premedykacji infuzyjnych (0, 1, 2 oraz 3 lub więcej), a zmiany liczby uczestników stosujących premedykację infuzyjną od wyjścia do 72 miesiąca, skategoryzowane według liczby stosowanych premedykacji infuzyjnych, przedstawiono poniżej.
Linia odniesienia (ocena przed pierwszym podaniem badanego leku, które mogło mieć miejsce w badaniu macierzystym, PB-102-F01/F20/F30 lub w tym badaniu przedłużonym, CLI-06657AA1-04) do 72 miesięcy
Liczba uczestników, u których stwierdzono ADA podczas dowolnej wizyty po wyjściowej
Ramy czasowe: Od pierwszej w historii infuzji pegunigalsidazy alfa (która mogła mieć miejsce w badaniu macierzystym, PB-102-F01/F20/F30, lub w tym badaniu przedłużonym, CLI-06657AA1-04), do zakończenia badania. Średnie indywidualne narażenie wyniosło 5,5 roku.
Status ADA został oceniony zgodnie z harmonogramem ocen opartym na ocenie sekwencyjnej. Uczestnik został uznany za ADA-dodatniego, jeśli przesiewowe badanie IgG było przypuszczalnie dodatnie, a późniejsza immunodeplecja IgG była dodatnia.
Od pierwszej w historii infuzji pegunigalsidazy alfa (która mogła mieć miejsce w badaniu macierzystym, PB-102-F01/F20/F30, lub w tym badaniu przedłużonym, CLI-06657AA1-04), do zakończenia badania. Średnie indywidualne narażenie wyniosło 5,5 roku.
Liczba uczestników z ADA indukowanymi leczeniem, u których wystąpiło wzmocnienie miana lub ADA indukowane leczeniem
Ramy czasowe: Od pierwszej w historii infuzji pegunigalsydazy alfa (która mogła mieć miejsce w badaniu pierwotnym PB-102-F01/F20/F30 lub w tym badaniu przedłużającym CLI-06657AA1-04) do zakończenia badania. Średnie indywidualne narażenie wyniosło 5,5 roku.
Status ADA podczas wizyty był ustalany na podstawie sekwencyjnej oceny zgodnie z harmonogramem badań. Jeśli badanie przesiewowe IgG było negatywne, uczestnik był ADA-ujemny podczas tej wizyty. Jeśli badanie przesiewowe IgG było domniemanie pozytywne, przeprowadzano test immunodeplecji IgG, a uczestnik był uznawany za ADA-dodatniego lub -ujemnego podczas wizyty w zależności od tego, czy wynik testu był pozytywny, czy negatywny. Punktem wyjściowym była ostatnia ocena przed pierwszą infuzją pegunigalsydazy alfa. Uczestnicy byli uznawani za ADA-dodatnich związanych z leczeniem, jeśli mieli wzmocnione miano lub indukowane leczeniem ADA. ADA były wzmocnione mianem, jeśli uczestnicy byli ADA-dodatni w punkcie wyjściowym, a miano ADA wzrosło co najmniej 4-krotnie od punktu wyjściowego w trakcie leczenia. ADA były indukowane leczeniem, jeśli uczestnicy byli ADA-ujemni w punkcie wyjściowym i ADA-dodatni w co najmniej jednym punkcie czasowym po pierwszej infuzji.
Od pierwszej w historii infuzji pegunigalsydazy alfa (która mogła mieć miejsce w badaniu pierwotnym PB-102-F01/F20/F30 lub w tym badaniu przedłużającym CLI-06657AA1-04) do zakończenia badania. Średnie indywidualne narażenie wyniosło 5,5 roku.
Reakcje związane z wlewem (IRR) występujące podczas wlewu lub w ciągu 2 godzin po jego zakończeniu (IRR-2H) u więcej niż jednego uczestnika ogółem według terminu preferowanego MedDRA (PT)
Ramy czasowe: Od pierwszej w historii infuzji pegunigalsidazy alfa (która mogła mieć miejsce w badaniu macierzystym, PB-102-F01/F20/F30, lub w tym badaniu przedłużającym, CLI-06657AA1-04), do końca badania. Średnie indywidualne narażenie wynosiło 5,5 roku.
IRR zdefiniowano jako reakcję na wlew substancji farmakologicznych i/lub biologicznych; objawy mogły pojawić się w ciągu kilku minut do 2 godzin po zakończeniu wlewu i mogły obejmować świąd, zaczerwienienie, obrzęk, duszność, skurcz oskrzeli i niedociśnienie. IRR można było oceniać do 24 godzin od wystąpienia. Do analizy IRR uwzględniono dwa okresy czasowe: IRR-2H oraz IRR występujące podczas wlewu lub w ciągu 24 godzin po jego zakończeniu (IRR-24H). Wszystkie IRR-2H sklasyfikowano również jako IRR-24H. Przedstawiono IRR-2H zgłoszone dla więcej niż jednego uczestnika ogółem według MedDRA PT.
Od pierwszej w historii infuzji pegunigalsidazy alfa (która mogła mieć miejsce w badaniu macierzystym, PB-102-F01/F20/F30, lub w tym badaniu przedłużającym, CLI-06657AA1-04), do końca badania. Średnie indywidualne narażenie wynosiło 5,5 roku.
Reakcje związane z infuzją występujące podczas infuzji lub w ciągu 24 godzin po jej zakończeniu (IRR-24H) u więcej niż jednego uczestnika ogółem według MedDRA PT
Ramy czasowe: Od pierwszej w historii infuzji pegunigalsidazy alfa (która mogła mieć miejsce w badaniu macierzystym, PB-102-F01/F20/F30, lub w tym badaniu przedłużającym, CLI-06657AA1-04), do końca badania. Średni indywidualny czas ekspozycji wynosił 5,5 roku.
IRR zdefiniowano jako reakcję na wlew substancji farmakologicznych i/lub biologicznych; objawy mogły pojawić się w ciągu kilku minut do 2 godzin po zakończeniu wlewu i mogły obejmować świąd, rumień, obrzęk, duszność, skurcz oskrzeli i niedociśnienie. IRR można było oceniać do 24 godzin od wystąpienia. Do analizy IRR uwzględniono dwa przedziały czasowe: IRR-2H i IRR-24H. Wszystkie IRR-2H zostały również sklasyfikowane jako IRR-24H. Przedstawiono IRR-24H zgłoszone dla więcej niż jednego uczestnika ogółem według MedDRA PT.
Od pierwszej w historii infuzji pegunigalsidazy alfa (która mogła mieć miejsce w badaniu macierzystym, PB-102-F01/F20/F30, lub w tym badaniu przedłużającym, CLI-06657AA1-04), do końca badania. Średni indywidualny czas ekspozycji wynosił 5,5 roku.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 września 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 czerwca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLI-06657AA1-04

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj