Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone 1 mg/kg pegunigalzydazy alfa co 2 tygodnie u pacjentów z chorobą Fabry'ego

20 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności pegunigalzydazy alfa (PRX-102) u pacjentów z chorobą Fabry'ego

Celem CLI-06657AA1-04 (dawniej PB-102-F60) jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i parametrów skuteczności pegunigalzydazy alfa w dawce 1 mg/kg podawanej dożylnie co drugi tydzień dorosłym pacjentom Fabry'ego, którzy z powodzeniem ukończyli badania PB-102-F03, PB-102-F20 lub PB-102-F30.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie otwarte. Pacjenci zostaną włączeni do grupy otrzymującej pegunigalzydazę alfa w dawce 1 mg/kg we wlewie dożylnym co 2 tygodnie (±3 dni). Czas trwania leczenia wynosi do momentu, gdy pegunigalzydaza alfa będzie dostępna w handlu dla pacjenta lub według uznania Sponsora. Do celów analizy dostępne parametry skuteczności i bezpieczeństwa zostaną podsumowane za pomocą statystyk opisowych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

97

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Czechy
    • Czech Republic
      • Prague, Czech Republic, Czechy, 12808
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, FI-20521
        • Turku University Central Hospital
  • Francja
      • Garches, Francja, 92380
        • Hospital Raymond-Poincaré
  • Hiszpania
      • Zaragoza, Hiszpania, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Capital District Health Authority
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, 5021
        • Haukeland University Hospital Klinisk Forskningspost
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California Irvine Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
        • Infusion Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC - Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Eccles Primary Children's Outpatient Services Building
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • O+O Alpan LLC
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Słowenia
      • Slovenj Gradec, Słowenia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Semmelweis Egyetem
  • Włochy
    • Via Pansini
      • Napoli, Via Pansini, Włochy, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B152TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ukończenie badania PB-102-F20, PB-102-F03 lub PB-102-F30
  2. Pacjent podpisuje świadomą zgodę
  3. Pacjentki i pacjenci płci męskiej, których partnerzy są w wieku rozrodczym, wyrażają zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji. Należą do nich złożona (zawierająca estrogen i progestagen) hormonalna antykoncepcja związana z hamowaniem owulacji (doustna, dopochwowa lub przezskórna) uzupełniona metodą mechaniczną (najlepiej prezerwatywą dla mężczyzn), hormonalna antykoncepcja zawierająca wyłącznie progestagen związana z hamowaniem owulacji (doustna, iniekcyjne lub wszczepialne) uzupełnione metodą barierową (najlepiej prezerwatywą męską), wkładką wewnątrzmaciczną (IUD), wewnątrzmacicznym systemem uwalniającym hormony (IUS), obustronną niedrożnością jajowodów, partnerem po wazektomii lub abstynencją seksualną. Antykoncepcję należy stosować przez 2 tygodnie po zakończeniu leczenia.

Kryteria wyłączenia:

Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza mógłby zakłócić przestrzeganie przez pacjenta wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalna otwarta etykieta
pegunigalzydaza alfa
Lek: pegunigalzydaza alfa
Rekombinowana ludzka alfa-galaktozydaza A
Inne nazwy:
  • PRX-102

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Przez całe badanie 364 tygodnie
CTCAE v4.03
Przez całe badanie 364 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcja nerek 1
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez cały okres próbny, 364 tygodnie
Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFRCKD-EPI)
Co 6 miesięcy przez cały okres próbny, 364 tygodnie
Ocena kardiologiczna
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy do końca badania, 7 lat
Wskaźnik masy lewej komory (g/m2) za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) i echokardiografu oraz tolerancja wysiłku (test wysiłkowy)
Co 12 miesięcy do końca badania, 7 lat
Biomarkery choroby Fabry'ego
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy do końca badania, 7 lat. Dla pacjentów z PB-102-F20 w wieku 3 i 6 miesięcy.
osocze Lyso-Gb3 i Gb3
Co 12 miesięcy do końca badania, 7 lat. Dla pacjentów z PB-102-F20 w wieku 3 i 6 miesięcy.
Rejestr stosowania leków przeciwbólowych
Ramy czasowe: Co dwa tygodnie przez 7 lat
Częstotliwość stosowania leków przeciwbólowych lub leków przed infuzją
Co dwa tygodnie przez 7 lat
Funkcja nerek 2
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca badania, 7 lat
Stosunek białka do kreatyniny, punktowy test moczu (UPCR)
Co 6 miesięcy do końca badania, 7 lat
Ocena bólu
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca badania, 7 lat
krótka forma krótkiego kwestionariusza bólu (BPI)
Co 6 miesięcy do końca badania, 7 lat
Ocena objawów
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy do końca badania, 7 lat
Mainz Severity Score Index (MSSI)
Co 12 miesięcy do końca badania, 7 lat
Ocena jakości życia
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca badania, 7 lat
jakość życia (EQ-5D-5L)
Co 6 miesięcy do końca badania, 7 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 września 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 czerwca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLI-06657AA1-04

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na pegunigalzydaza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Switzerland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj