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Estudo de extensão aberto de 1 mg/kg de Peganigalsidase Alfa a cada 2 semanas em pacientes com doença de Fabry

4 de março de 2026 atualizado por: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Estudo de extensão de rótulo aberto para avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo da alfa-pegunigalsidase (PRX-102) em pacientes com doença de Fabry

O objetivo do CLI-06657AA1-04 (anteriormente PB-102-F60) é avaliar os parâmetros de segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo de 1 mg/kg de pegunigalsidase alfa administrado por via intravenosa a cada duas semanas em pacientes adultos de Fabry que concluíram com sucesso estudos PB-102-F03, PB-102-F20 ou PB-102-F30.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto. Os pacientes serão inscritos para receber 1 mg/kg de pegunigalsidase alfa como infusões intravenosas a cada 2 semanas (±3 dias). A duração do tratamento é até que a pegunigalsidase alfa esteja comercialmente disponível para o paciente, ou a critério do Patrocinador. Para a análise, os parâmetros de eficácia e segurança disponíveis serão resumidos usando estatísticas descritivas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

97

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Aprovado para venda ao público. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 1V8
        • Capital District Health Authority
  • Eslovênia
      • Slovenj Gradec, Eslovênia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Espanha
      • Zaragoza, Espanha, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
        • Infusion Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC - Dallas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • O+O Alpan LLC
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Finlândia
      • Turku, Finlândia, FI-20521
        • Turku University Central Hospital
  • França
      • Garches, França, 92380
        • Hospital Raymond-Poincaré
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1083
        • Semmelweis Egyetem
  • Itália
    • Via Pansini
      • Naples, Via Pansini, Itália, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Haukeland University Hospital Klinisk Forskningspost
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Reino Unido, B152TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal
  • Tcheca
    • Czech Republic
      • Prague, Czech Republic, Tcheca, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 60 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Conclusão do estudo PB-102-F20, PB-102-F03 ou PB-102-F30
  2. O paciente assina consentimento informado
  3. Pacientes do sexo feminino e pacientes do sexo masculino cujos parceiros têm potencial para engravidar concordam em usar um método contraceptivo clinicamente aceitável. Estes incluem contracepção hormonal combinada (contendo estrogênio e progestágeno) associada à inibição da ovulação (oral, intravaginal ou transdérmica) suplementada com um método de barreira (preferencialmente preservativo masculino), contracepção hormonal apenas com progestágeno associada à inibição da ovulação (oral, injetável ou implantável) complementado com um método de barreira (preferencialmente preservativo masculino), dispositivo intrauterino (DIU), sistema intrauterino de liberação de hormônio (SIU), oclusão tubária bilateral, parceiro vasectomizado ou abstinência sexual. A contracepção deve ser usada por 2 semanas após o término do tratamento.

Critério de exclusão:

Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do Investigador, possa interferir na adesão do paciente aos requisitos do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Rótulo aberto experimental
pegunigalsidase alfa
Medicamento: pegunigalsidase alfa
Alfa galactosidase A humana recombinante
Outros nomes:
  • PRX-102

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Participantes com Eventos Adversos Relacionados com o Tratamento
Prazo: Desde a primeira infusão de pegunigalsidase alfa, que pode ter ocorrido no estudo original (PB-102-F01/F20/F30) ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04, até 90 dias após a visita da dose final para cada participante. Exposição média individual: 5,5 anos

Não foram especificados endpoints primários ou secundários para este ensaio. A avaliação da segurança foi um objetivo principal.

Um evento adverso emergente do tratamento (TEAE) foi definido como qualquer evento adverso (AE) ocorrendo após o início do tratamento do estudo e dentro do tempo do efeito residual do fármaco (20 dias após a última administração do tratamento do estudo) ou um AE pré-tratamento ou condição médica que piorou em gravidade após o início do tratamento do estudo e dentro do tempo do efeito residual do fármaco. Cada TEAE foi classificado quanto à gravidade com base nos Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) v4.03 e quanto à causalidade nas categorias não relacionado, improvável, possível, provável e definitivo. AEs relacionados ao tratamento foram TEAEs com causalidade avaliada como possível, provável ou definitivamente relacionados ao tratamento do estudo. Os TEAEs foram codificados usando o Dicionário Médico para Atividades Regulatórias (MedDRA) versão (v)19.0. TEAEs relacionados reportados em ≥2 por cento dos participantes por Termo Preferido são reportados.
Desde a primeira infusão de pegunigalsidase alfa, que pode ter ocorrido no estudo original (PB-102-F01/F20/F30) ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04, até 90 dias após a visita da dose final para cada participante. Exposição média individual: 5,5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Variação desde a Linha de Base até à Última Observação para o eGFR
Prazo: Desde a linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao fármaco do estudo, que pode ter ocorrido no estudo parental, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) até à última observação (última avaliação não omitida; Média(DP) da exposição: 5,5 (1,96) anos; intervalo: 1,3; 10,6 anos)
A eGFR, calculada com base nos valores de creatinina sérica, de acordo com a fórmula da Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) (2009).
Desde a linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao fármaco do estudo, que pode ter ocorrido no estudo parental, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) até à última observação (última avaliação não omitida; Média(DP) da exposição: 5,5 (1,96) anos; intervalo: 1,3; 10,6 anos)
Declínio Anual da TFGe
Prazo: Desde a primeira infusão de pegunigalsidase alfa (que pode ter sido no estudo original, PB-102-F01/F20/F30, ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04), até ao final do estudo de extensão; exposição média individual: 5,5 anos
A inclinação anualizada da TFGe foi adicionada no plano de análise estatística. As inclinações individuais da TFGe foram derivadas para cada participante utilizando um modelo de regressão linear e resumidas descritivamente.
Desde a primeira infusão de pegunigalsidase alfa (que pode ter sido no estudo original, PB-102-F01/F20/F30, ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04), até ao final do estudo de extensão; exposição média individual: 5,5 anos
Alteração da Linha de Base para a Última Visita Agendada na Categoria UPCR
Prazo: Alteração desde a linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao fármaco do estudo, que pode ter ocorrido no estudo parental PB-102-F01/F02/F30 ou CLI-06657AA1-04) até à última observação (última avaliação não omissa; Exposição média (DP): 5,5 (1,96) anos; intervalo:1,3;10,6 anos)
O UPCR foi avaliado através de teste de urina pontual. Os participantes foram categorizados de acordo com o UPCR na linha de base e em consultas subsequentes.
Alteração desde a linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao fármaco do estudo, que pode ter ocorrido no estudo parental PB-102-F01/F02/F30 ou CLI-06657AA1-04) até à última observação (última avaliação não omissa; Exposição média (DP): 5,5 (1,96) anos; intervalo:1,3;10,6 anos)
Alteração desde a Linha de Base até à Última Observação nas Concentrações de Lyso-Gb3 e Globotriaosilceramida (Gb3) no Plasma
Prazo: Alteração desde a linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao fármaco do estudo, que pode ter ocorrido no estudo progenitor, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) até à última observação (última avaliação não omissa; Média (DP) da exposição: 5,5 (1,96) anos; intervalo: 1,3; 10,6 anos)
As concentrações plasmáticas de Lyso-Gb3 e Gb3 (biomarcadores da doença de Fabry) foram avaliadas no início do estudo e em momentos subsequentes, e a alteração em relação ao início do estudo foi avaliada.
Alteração desde a linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao fármaco do estudo, que pode ter ocorrido no estudo progenitor, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) até à última observação (última avaliação não omissa; Média (DP) da exposição: 5,5 (1,96) anos; intervalo: 1,3; 10,6 anos)
Alteração da Linha de Base para a Última Observação dos Itens de Gravidade da Dor do Inventário Breve de Dor (BPI)
Prazo: Alteração em relação à linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao fármaco do estudo, que poderia estar no estudo progenitor, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) até à última observação (última avaliação não omissa; Média(DP) de exposição: 5,5 (1,96) anos; intervalo:1,3;10,6 anos)
A forma abreviada do Inventário Breve de Dor (BPI) consiste em 4 itens de gravidade da dor (dor no seu pior nas últimas 24 horas, dor no seu mínimo nas últimas 24 horas, dor em média e dor atual) e 7 itens de interferência da dor (atividade geral, humor, capacidade de caminhar, trabalho normal, relações com outras pessoas, sono e prazer de viver) avaliados num período de recordação de 24 horas. Cada item é classificado numa escala de 0 (sem dor/interferência) a 10 (pior dor imaginável/interferência completa). Os participantes também relatam a percentagem de alívio da dor por analgésicos nas últimas 24 horas. A avaliação da dor (pelo BPI) foi realizada no início e em momentos subsequentes.
Alteração em relação à linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao fármaco do estudo, que poderia estar no estudo progenitor, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) até à última observação (última avaliação não omissa; Média(DP) de exposição: 5,5 (1,96) anos; intervalo:1,3;10,6 anos)
Alteração da Linha de Base para a Última Observação na Pontuação Global do Índice de Gravidade de Mainz (MSSI)
Prazo: Alteração desde a linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao medicamento do estudo, que poderia ser no estudo progenitor, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) até à última observação (última avaliação não omissa; exposição Média(DP): 5,5 (1,96) anos; intervalo:1,3;10,6 anos)

O MSSI representa pacientes com doença de Fabry. Pontuações gerais de <20, ≥20 e ≥40 e >40 indicam que os pacientes estão levemente, moderadamente ou severamente afetados, respetivamente. Um aumento na pontuação indica maior gravidade da doença. A avaliação de sintomas pelo MSSI foi realizada na linha de base e em pontos de tempo subsequentes.

Os intervalos para as pontuações dos domínios geral, neurológico, cardiovascular e de disfunção renal do MSSI são 0 a 18, 0 a 20, 0 a 20 e 0 a 18, respetivamente. A pontuação geral considerada para o estudo é a soma das pontuações dos domínios - mínimo 0 máximo 76
Alteração desde a linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao medicamento do estudo, que poderia ser no estudo progenitor, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) até à última observação (última avaliação não omissa; exposição Média(DP): 5,5 (1,96) anos; intervalo:1,3;10,6 anos)
Alteração no Uso de Medicação para a Dor Durante o Tratamento
Prazo: Mudança em relação à linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao fármaco do estudo, que poderia ter sido no estudo parental, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) até aos 72 meses, no número de participantes a utilizar medicação para a dor (categorizado por 0, 1 e 2+ medicações para a dor)
Na avaliação inicial, os participantes foram categorizados de acordo com o número de medicamentos para a dor utilizados (0, 1 e 2+ medicamentos para a dor). São apresentadas as mudanças da avaliação inicial para os 72 meses no número de participantes que utilizam medicamentos para a dor (categorizados pelo número de medicamentos para a dor utilizados).
Mudança em relação à linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao fármaco do estudo, que poderia ter sido no estudo parental, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) até aos 72 meses, no número de participantes a utilizar medicação para a dor (categorizado por 0, 1 e 2+ medicações para a dor)
Alteração desde a Linha de Base até à Última Observação na Escala Visual Analógica do EuroQoL (EQ VAS)
Prazo: Alteração desde a linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao fármaco do estudo, que poderia ser no estudo parental, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) até à última observação (última avaliação não omissa; Média (DP) de exposição: 5,5 (1,96) anos; intervalo:1,3;10,6 anos)
A qualidade de vida foi avaliada através da administração do questionário EuroQoL-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) no início do estudo e em momentos subsequentes. A avaliação inclui o sistema descritivo EuroQoL-5 Dimensions (EQ-5D) e a EQ VAS. Para a EQ VAS, os participantes classificaram a sua saúde atual numa EVA vertical com extremos rotulados 'a melhor saúde que pode imaginar' (pontuação de 100) e 'a pior saúde que pode imaginar' (pontuação de 0). Um aumento na pontuação indica melhoria.
Alteração desde a linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao fármaco do estudo, que poderia ser no estudo parental, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) até à última observação (última avaliação não omissa; Média (DP) de exposição: 5,5 (1,96) anos; intervalo:1,3;10,6 anos)
Alteração da Linha de Base para a Última Observação no Índice de Massa do Ventrículo Esquerdo
Prazo: Alteração em relação ao valor basal (avaliação antes da primeira exposição ao medicamento do estudo, que poderia ter sido no estudo principal, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) até à última observação (última avaliação não omitida; Média (DP) de exposição: 5,5 (1,96) anos; intervalo: 1,3; 10,6 anos)
A avaliação cardíaca foi realizada por ressonância magnética cardíaca (RMC) no início e em momentos subsequentes, e foram avaliados vários parâmetros, incluindo o índice de massa do ventrículo esquerdo (IMVE) (g/m²) com e sem hipertrofia.
Alteração em relação ao valor basal (avaliação antes da primeira exposição ao medicamento do estudo, que poderia ter sido no estudo principal, PB-102-F01/F20/F30, ou CLI-06657AA1-04) até à última observação (última avaliação não omitida; Média (DP) de exposição: 5,5 (1,96) anos; intervalo: 1,3; 10,6 anos)
Alteração na Utilização de Pré-Medicação para Infusão desde a Linha de Base até aos 12 Meses
Prazo: Linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao medicamento do estudo, que poderá ter ocorrido no estudo principal, PB-102-F01/F20/F30, ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04) até aos 12 meses
O uso de premedicação para infusão não foi recolhido nos estudos PB-102-F01/F02/F03. As alterações no uso de premedicação para infusão foram analisadas numa amostra combinada de participantes recrutados dos estudos PB-102-F20 e PB-102-F30. Os participantes foram categorizados na linha de base pelo número de premedicações para infusão utilizadas (0, 1, 2 e 3 ou mais) e as mudanças da linha de base para 12 meses no número de participantes que utilizam premedicações para infusão, categorizadas pelo número de premedicações para infusão utilizadas, são apresentadas.
Linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao medicamento do estudo, que poderá ter ocorrido no estudo principal, PB-102-F01/F20/F30, ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04) até aos 12 meses
Alteração na Utilização de Pré-medicação de Infusão desde o Início até aos 24 Meses
Prazo: Linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao fármaco do estudo, que poderá ter sido no estudo principal, PB-102-F01/F20/F30 ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04) até 24 meses
A utilização de pré-medicação de perfusão não foi recolhida nos estudos PB-102-F01/F02/F03. As alterações na utilização da pré-medicação de perfusão foram analisadas numa amostra agrupada de participantes inscritos nos estudos PB-102-F20 e PB-102-F30. Os participantes foram categorizados na linha de base pelo número de pré-medicações de perfusão utilizadas (0, 1, 2 e 3 ou mais) e as mudanças da linha de base para os 24 meses no número de participantes que utilizavam pré-medicações de perfusão, categorizadas pelo número de pré-medicações de perfusão utilizadas, são apresentadas.
Linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao fármaco do estudo, que poderá ter sido no estudo principal, PB-102-F01/F20/F30 ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04) até 24 meses
Alteração na Utilização de Pré-medicação por Infusão desde a Linha de Base até aos 48 Meses
Prazo: Linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao medicamento em estudo, que pode ter ocorrido no estudo principal, PB-102-F01/F20/F30 ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04) até 48 meses
A utilização de pré-medicação para infusão não foi recolhida nos estudos PB-102-F01/F02/F03. As alterações na utilização de pré-medicação para infusão foram analisadas numa amostra combinada de participantes inscritos nos estudos PB-102-F20 e PB-102-F30. Os participantes foram categorizados na linha de base pelo número de pré-medicações para infusão utilizadas (0, 1, 2 e 3 ou mais) e as transições da linha de base para os 48 meses no número de participantes que utilizaram pré-medicações para infusão, categorizadas pelo número de pré-medicações para infusão utilizadas, são apresentadas.
Linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao medicamento em estudo, que pode ter ocorrido no estudo principal, PB-102-F01/F20/F30 ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04) até 48 meses
Alteração na Utilização de Premedicação de Infusão desde a Linha de Base até aos 72 Meses
Prazo: Linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao medicamento do estudo, que pode ter sido no estudo original, PB-102-F01/F20/F30 ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04) até 72 meses
O uso de pré-medicação de infusão não foi recolhido nos estudos PB-102-F01/F02/F03. As alterações no uso de pré-medicação de infusão foram analisadas numa amostra agregada de participantes recrutados dos estudos PB-102-F20 e PB-102-F30. Os participantes foram categorizados na linha de base pelo número de pré-medicações de infusão utilizadas (0, 1, 2 e 3 ou mais) e as transições da linha de base até aos 72 meses no número de participantes que utilizavam pré-medicações de infusão, categorizadas pelo número de pré-medicações de infusão utilizadas, são apresentadas.
Linha de base (avaliação antes da primeira exposição ao medicamento do estudo, que pode ter sido no estudo original, PB-102-F01/F20/F30 ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04) até 72 meses
Número de Participantes que Tiveram ADA em Qualquer Visita Pós-Linha de Base
Prazo: Desde a primeira infusão de pegunigalsidase alfa (que pode ter ocorrido no estudo principal, PB-102-F01/F20/F30, ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04), até ao final do estudo. A exposição individual média foi de 5,5 anos.
O estado de ADA foi avaliado de acordo com o calendário de avaliações baseado na avaliação sequencial. O participante foi considerado ADA-positivo se o rastreio de IgG foi presumivelmente positivo e a subsequente imunodepleção de IgG foi positiva.
Desde a primeira infusão de pegunigalsidase alfa (que pode ter ocorrido no estudo principal, PB-102-F01/F20/F30, ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04), até ao final do estudo. A exposição individual média foi de 5,5 anos.
Número de Participantes com ADA Induzida pelo Tratamento que Apresentaram ADA com Aumento de Título ou Induzida pelo Tratamento
Prazo: Desde a primeira infusão de pegunigalsidase alfa (que pode ter ocorrido no estudo original, PB-102-F01/F20/F30, ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04), até ao final do estudo. A exposição individual média foi de 5,5 anos.
O estado de ADA numa visita foi decidido com base numa avaliação sequencial conforme o calendário de avaliações. Se o rastreio de IgG foi negativo, o participante foi ADA-negativo nessa visita. Se o rastreio de IgG foi presuntivamente positivo, foi realizado um teste de imunodepleção de IgG e o participante foi considerado ADA-positivo ou -negativo na visita com base no facto de o teste ser positivo ou negativo. A linha de base foi a última avaliação antes da primeira infusão de pegunigalsidase alfa. Os participantes foram considerados ADA-positivos emergentes do tratamento se tivessem ADA potenciado por título ou induzido pelo tratamento. O ADA foi potenciado por título se os participantes fossem ADA-positivos na linha de base e o título de ADA tivesse aumentado pelo menos 4 vezes em relação à linha de base durante o tratamento. O ADA foi induzido pelo tratamento se os participantes fossem ADA-negativos na linha de base e ADA-positivos em pelo menos um momento após a primeira infusão.
Desde a primeira infusão de pegunigalsidase alfa (que pode ter ocorrido no estudo original, PB-102-F01/F20/F30, ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04), até ao final do estudo. A exposição individual média foi de 5,5 anos.
Reações Relacionadas à Infusão (IRRs) Ocorrendo Durante a Infusão ou Dentro de 2 Horas Após a sua Conclusão (IRR-2H) em Mais de Um Participante Globalmente por Termo Preferido (PT) do MedDRA
Prazo: Desde a primeira infusão de pegunigalsidase alfa (que pode ter ocorrido no estudo principal, PB-102-F01/F20/F30, ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04), até ao final do estudo. A exposição média individual foi de 5,5 anos.
Uma IRR foi definida como uma reação à infusão de substâncias farmacológicas e/ou biológicas; os sintomas poderiam aparecer entre alguns minutos a 2 horas após o final da infusão e poderiam incluir prurido, rubor, inchaço, dispneia, broncoespasmo e hipotensão. As IRRs poderiam ser avaliadas até 24 horas após a ocorrência. Dois períodos de tempo foram considerados para a análise de IRRs: IRR-2H e IRRs ocorrendo durante a infusão ou dentro de 24 horas após a sua conclusão (IRR-24H). Todas as IRR-2H também foram classificadas como IRR-24H. As IRR-2H relatadas para mais de um participante no geral por MedDRA PT são apresentadas.
Desde a primeira infusão de pegunigalsidase alfa (que pode ter ocorrido no estudo principal, PB-102-F01/F20/F30, ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04), até ao final do estudo. A exposição média individual foi de 5,5 anos.
Reações Relacionadas à Infusão Ocorridas Durante a Infusão ou Dentro de 24 Horas Após a sua Conclusão (IRR-24H) em Mais de Um Participante no Total por MedDRA PT
Prazo: Desde a primeira infusão de pegunigalsidase alfa (que pode ter sido no estudo original, PB-102-F01/F20/F30, ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04), até ao final do estudo. A exposição média individual foi de 5,5 anos.
Uma IRR foi definida como uma reação à infusão de substâncias farmacológicas e/ou biológicas; os sintomas poderiam aparecer de minutos a 2 horas após o final da infusão e poderiam incluir prurido, rubor, inchaço, dispneia, broncoespasmo e hipotensão. As IRRs poderiam ser avaliadas até 24 horas após a ocorrência. Dois períodos de tempo foram considerados para a análise de IRR: IRR-2H e IRR-24H. Todas as IRR-2H também foram classificadas como IRR-24H. As IRR-24H relatadas para mais de um participante no total por MedDRA PT são apresentadas.
Desde a primeira infusão de pegunigalsidase alfa (que pode ter sido no estudo original, PB-102-F01/F20/F30, ou neste estudo de extensão, CLI-06657AA1-04), até ao final do estudo. A exposição média individual foi de 5,5 anos.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de setembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

21 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

21 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de maio de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de junho de 2018

Primeira postagem (Real)

21 de junho de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CLI-06657AA1-04

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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