Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label extensieonderzoek van 1 mg/kg Pegunigalsidase Alfa elke 2 weken bij patiënten met de ziekte van Fabry

4 maart 2026 bijgewerkt door: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Open-label extensieonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) bij patiënten met de ziekte van Fabry te evalueren

Het doel van CLI-06657AA1-04 (voorheen PB-102-F60) is het evalueren van de veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidsparameters op lange termijn van 1 mg/kg pegunigalsidase alfa intraveneus toegediend om de twee weken bij volwassen Fabry-patiënten die de bestudeert PB-102-F03, PB-102-F20 of PB-102-F30.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label studie. Patiënten zullen worden ingeschreven om elke 2 weken (± 3 dagen) 1 mg/kg pegunigalsidase alfa als intraveneuze infusies te krijgen. De duur van de behandeling is totdat pegunigalsidase alfa in de handel verkrijgbaar is voor de patiënt, of naar goeddunken van de sponsor. Voor de analyse zullen de beschikbare werkzaamheids- en veiligheidsparameters worden samengevat met behulp van beschrijvende statistieken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

97

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Goedgekeurd te koop aan het publiek. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V8
        • Capital District Health Authority
  • Finland
      • Turku, Finland, FI-20521
        • Turku University Central Hospital
  • Frankrijk
      • Garches, Frankrijk, 92380
        • Hospital Raymond-Poincaré
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1083
        • Semmelweis Egyetem
  • Italië
    • Via Pansini
      • Naples, Via Pansini, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen, 5021
        • Haukeland University Hospital Klinisk Forskningspost
  • Slovenië
      • Slovenj Gradec, Slovenië, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Spanje
      • Zaragoza, Spanje, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Tsjechië
    • Czech Republic
      • Prague, Czech Republic, Tsjechië, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B152TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Salford Royal
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California Irvine Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49525
        • Infusion Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC - Dallas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • O+O Alpan LLC
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voltooiing van onderzoek PB-102-F20, PB-102-F03 of PB-102-F30
  2. De patiënt tekent geïnformeerde toestemming
  3. Vrouwelijke patiënten en mannelijke patiënten van wie de partner zwanger kan worden, komen overeen om een ​​medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken. Deze omvatten gecombineerde (oestrogeen- en progestageenbevattende) hormonale anticonceptie geassocieerd met remming van de ovulatie (oraal, intravaginaal of transdermaal) aangevuld met een barrièremethode (bij voorkeur mannelijk condoom), hormonale anticonceptie met alleen progestageen geassocieerd met remming van de ovulatie (oraal, injecteerbaar of implanteerbaar) aangevuld met een barrièremethode (bij voorkeur mannelijk condoom), intra-uterien apparaat (IUD), intra-uterien hormoonafgevend systeem (IUS), bilaterale eileidersocclusie, gesteriliseerde partner of seksuele onthouding. Anticonceptie moet gedurende 2 weken na beëindiging van de behandeling worden gebruikt.

Uitsluitingscriteria:

Aanwezigheid van een medische, emotionele, gedrags- of psychologische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de naleving door de patiënt van de vereisten van het onderzoek zou belemmeren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimenteel open label
pegunigalsidase alfa
Geneesmiddel: pegunigalsidase alfa
Recombinant humaan alfa-galactosidase A
Andere namen:
  • PRX-102

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste infusie van pegunigalsidase alfa, die mogelijk in de hoofdstudie (PB-102-F01/F20/F30) of deze vervolgstudie, CLI-06657AA1-04, heeft plaatsgevonden, tot 90 dagen na het laatste dosisbezoek voor elke deelnemer. Gemiddelde individuele blootstelling: 5,5 jaar

Er werden geen primaire of secundaire eindpunten gespecificeerd voor deze studie. Evaluatie van veiligheid was een hoofddoel.

Een behandeling-gerelateerde bijwerking (TEAE) werd gedefinieerd als elke bijwerking (AE) die optrad na de start van de studiebehandeling en binnen de tijd van het resterende geneesmiddel effect (20 dagen na de laatste toediening van de studiebehandeling) of een voorbehandeling AE of medische aandoening die in ernst verergerde na de start van de studiebehandeling en binnen de tijd van het resterende geneesmiddel effect. Elke TEAE werd geclassificeerd op ernst gebaseerd op de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.03 en op causaliteit in de categorieën niet-gerelateerd, onwaarschijnlijk, mogelijk, waarschijnlijk en zeker. Behandeling-gerelateerde AEs waren TEAEs met causaliteit beoordeeld als mogelijk, waarschijnlijk of zeker gerelateerd aan de studiebehandeling. TEAEs werden gecodeerd met behulp van de Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) versie (v)19.0. Gerelateerde TEAEs gerapporteerd in ≥2 procent van de deelnemers per Preferred Term worden gerapporteerd.
Vanaf de eerste infusie van pegunigalsidase alfa, die mogelijk in de hoofdstudie (PB-102-F01/F20/F30) of deze vervolgstudie, CLI-06657AA1-04, heeft plaatsgevonden, tot 90 dagen na het laatste dosisbezoek voor elke deelnemer. Gemiddelde individuele blootstelling: 5,5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline naar de laatste observatie voor de eGFR
Tijdsspanne: Vanaf baseline (beoordeling voor de eerste blootstelling aan het studiegeneesmiddel, die in de moederstudie, PB-102-F01/F20/F30 of CLI-06657AA1-04, kon hebben plaatsgevonden) tot laatste observatie (laatste niet-ontbrekende beoordeling; gemiddelde (SD) blootstelling: 5,5 (1,96) jaar; bereik: 1,3;10,6 jaar)
De eGFR, berekend op basis van serumcreatininewaarden, volgens de formule van de Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) (2009).
Vanaf baseline (beoordeling voor de eerste blootstelling aan het studiegeneesmiddel, die in de moederstudie, PB-102-F01/F20/F30 of CLI-06657AA1-04, kon hebben plaatsgevonden) tot laatste observatie (laatste niet-ontbrekende beoordeling; gemiddelde (SD) blootstelling: 5,5 (1,96) jaar; bereik: 1,3;10,6 jaar)
Geannualiseerde eGFR helling
Tijdsspanne: Vanaf de allereerste infusie van pegunigalsidase alfa (die mogelijk in de hoofdstudie, PB-102-F01/F20/F30, of in deze vervolgstudie, CLI-06657AA1-04, heeft plaatsgevonden) tot het einde van de vervolgstudie; gemiddelde individuele blootstelling: 5,5 jaar
De jaarlijkse eGFR-helling werd toegevoegd in het statistisch analyseplan. Individuele eGFR-hellingen werden afgeleid voor elke deelnemer met behulp van een lineair regressiemodel en beschrijvend samengevat.
Vanaf de allereerste infusie van pegunigalsidase alfa (die mogelijk in de hoofdstudie, PB-102-F01/F20/F30, of in deze vervolgstudie, CLI-06657AA1-04, heeft plaatsgevonden) tot het einde van de vervolgstudie; gemiddelde individuele blootstelling: 5,5 jaar
Verschuiving vanaf baseline naar het laatst geplande bezoek in UPCR-categorie
Tijdsspanne: Verschuiving vanaf baseline (beoordeling vóór eerste blootstelling aan het studiegeneesmiddel, wat in de moederstudie PB-102-F01/F02/F30 of CLI-06657AA1-04 kon zijn) naar laatste observatie (laatste niet-ontbrekende beoordeling; gemiddelde(SD) blootstelling: 5,5 (1,96) jaar; bereik: 1,3;10,6 jaar)
De UPCR werd beoordeeld met een spoturinetest. Deelnemers werden gecategoriseerd op basis van de UPCR bij baseline en bij vervolgbezoeken.
Verschuiving vanaf baseline (beoordeling vóór eerste blootstelling aan het studiegeneesmiddel, wat in de moederstudie PB-102-F01/F02/F30 of CLI-06657AA1-04 kon zijn) naar laatste observatie (laatste niet-ontbrekende beoordeling; gemiddelde(SD) blootstelling: 5,5 (1,96) jaar; bereik: 1,3;10,6 jaar)
Verandering vanaf de uitgangswaarde tot de laatste observatie in plasma Lyso-Gb3 en globotriaosylceramide (Gb3) concentraties
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de baseline (beoordeling voor de eerste blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel, die kon plaatsvinden in de ouderstudie, PB-102-F01/F20/F30, of CLI-06657AA1-04) tot de laatste observatie (laatste niet-ontbrekende beoordeling; gemiddelde (SD) blootstelling: 5,5 (1,96) jaar; bereik: 1,3; 10,6 jaar)
Plasmaconcentraties van Lyso-Gb3 en Gb3 (biomarkers voor de ziekte van Fabry) werden beoordeeld op baseline en op latere tijdstippen, en de verandering ten opzichte van baseline werd beoordeeld.
Verandering ten opzichte van de baseline (beoordeling voor de eerste blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel, die kon plaatsvinden in de ouderstudie, PB-102-F01/F20/F30, of CLI-06657AA1-04) tot de laatste observatie (laatste niet-ontbrekende beoordeling; gemiddelde (SD) blootstelling: 5,5 (1,96) jaar; bereik: 1,3; 10,6 jaar)
Verandering van de uitgangswaarde tot de laatste observatie voor de pijngraaditems van de Korte Pijnvragenlijst (BPI)
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline (beoordeling voor de eerste blootstelling aan het studie medicijn, die kon plaatsvinden in de hoofdstudie, PB-102-F01/F20/F30, of CLI-06657AA1-04) tot de laatste observatie (laatste niet-ontbrekende beoordeling; Gemiddelde(SD) blootstelling: 5,5 (1,96) jaar; bereik: 1,3;10,6 jaar)
De verkorte versie van de Brief Pain Inventory (BPI) bestaat uit 4 items over pijnintensiteit (pijn op zijn ergst in de afgelopen 24 uur, pijn op zijn minst in de afgelopen 24 uur, gemiddelde pijn en huidige pijn) en 7 items over pijninterferentie (algemene activiteit, stemming, loopvermogen, normaal werk, relaties met andere mensen, slaap en levensgenot) die worden beoordeeld over een terugblikperiode van 24 uur. Elk item wordt beoordeeld op een schaal van 0 (geen pijn/interferentie) tot 10 (ergst denkbare pijn/volledige interferentie). Deelnemers rapporteren ook het percentage pijnverlichting door analgetica in de afgelopen 24 uur. Beoordeling van pijn (door de BPI) werd uitgevoerd bij baseline en op daaropvolgende tijdspunten.
Verandering vanaf baseline (beoordeling voor de eerste blootstelling aan het studie medicijn, die kon plaatsvinden in de hoofdstudie, PB-102-F01/F20/F30, of CLI-06657AA1-04) tot de laatste observatie (laatste niet-ontbrekende beoordeling; Gemiddelde(SD) blootstelling: 5,5 (1,96) jaar; bereik: 1,3;10,6 jaar)
Verandering van uitgangswaarde tot de laatste observatie in totaalscore voor de Mainz Severity Score Index (MSSI)
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline (beoordeling vóór eerste blootstelling aan studiegeneesmiddel, die kon plaatsvinden in de hoofdstudie, PB-102-F01/F20/F30, of CLI-06657AA1-04) tot laatste observatie (laatste niet-ontbrekende beoordeling; Gemiddelde(SD) blootstelling: 5,5 (1,96) jaar; bereik:1,3;10,6 jaar)

De MSSI vertegenwoordigt patiënten met de ziekte van Fabry. Algemene scores van <20, ≥20 en ≥40 en >40 geven aan dat patiënten respectievelijk mild, matig of ernstig zijn aangetast. Een toename van de score duidt op een verhoogde ernst van de ziekte. Symptoomevaluatie door de MSSI werd uitgevoerd bij aanvang en op daaropvolgende tijdstippen.

De bereiken voor de MSSI algemene, neurologische, cardiovasculaire en renale dysfunctie domeinscores zijn respectievelijk 0 tot 18, 0 tot 20, 0 tot 20 en 0 tot 18. De algemene score die voor de studie in aanmerking wordt genomen, is de som van de domeinscores - min 0 max 76
Verandering vanaf baseline (beoordeling vóór eerste blootstelling aan studiegeneesmiddel, die kon plaatsvinden in de hoofdstudie, PB-102-F01/F20/F30, of CLI-06657AA1-04) tot laatste observatie (laatste niet-ontbrekende beoordeling; Gemiddelde(SD) blootstelling: 5,5 (1,96) jaar; bereik:1,3;10,6 jaar)
Verandering in het gebruik van pijnmedicatie tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de baseline (beoordeling vóór de eerste blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel, wat mogelijk in de hoofdstudie, PB-102-F01/F20/F30, of CLI-06657AA1-04 was) tot 72 maanden, in aantal deelnemers die pijnmedicatie gebruiken (gecategoriseerd als 0, 1 en 2+ pijnmedicaties)
Bij aanvang werden de deelnemers gecategoriseerd op basis van het aantal gebruikte pijnmedicatie (0, 1 en 2+ pijnmedicatie). De verschuivingen van aanvang tot 72 maanden in het aantal deelnemers dat pijnmedicatie gebruikt (gecategoriseerd op basis van het aantal gebruikte pijnmedicatie) worden gepresenteerd.
Verandering ten opzichte van de baseline (beoordeling vóór de eerste blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel, wat mogelijk in de hoofdstudie, PB-102-F01/F20/F30, of CLI-06657AA1-04 was) tot 72 maanden, in aantal deelnemers die pijnmedicatie gebruiken (gecategoriseerd als 0, 1 en 2+ pijnmedicaties)
Verandering van baseline tot de laatste observatie in de EuroQoL Visuele Analoge Schaal (EQ VAS) score
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline (beoordeling voor de eerste blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel, wat kon plaatsvinden in de hoofdstudie, PB-102-F01/F20/F30, of CLI-06657AA1-04) tot laatste observatie (laatste niet-ontbrekende beoordeling; gemiddelde (SD) blootstelling: 5,5 (1,96) jaar; bereik: 1,3;10,6 jaar)
De kwaliteit van leven werd beoordeeld door de EuroQoL-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) vragenlijst af te nemen bij aanvang en op latere tijdstippen. De beoordeling omvat het EuroQoL-5 Dimensions (EQ-5D) beschrijvende systeem en de EQ VAS. Voor de EQ VAS beoordeelden deelnemers hun huidige gezondheid op een verticale VAS met eindpunten gelabeld als 'de beste gezondheid die u zich kunt voorstellen' (score van 100) en 'de slechtste gezondheid die u zich kunt voorstellen' (score van 0). Een hogere score duidt op verbetering.
Verandering vanaf baseline (beoordeling voor de eerste blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel, wat kon plaatsvinden in de hoofdstudie, PB-102-F01/F20/F30, of CLI-06657AA1-04) tot laatste observatie (laatste niet-ontbrekende beoordeling; gemiddelde (SD) blootstelling: 5,5 (1,96) jaar; bereik: 1,3;10,6 jaar)
Verandering van uitgangswaarde tot de laatste observatie in linker ventrikelmassaindex
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline (beoordeling vóór eerste blootstelling aan studiegeneesmiddel, wat kon zijn in de hoofdstudie, PB-102-F01/F20/F30, of CLI-06657AA1-04) tot laatste observatie (laatste niet-ontbrekende beoordeling; Gemiddelde(SD) blootstelling: 5,5 (1,96) jaar; bereik:1,3;10,6 jaar)
Cardiale beoordeling werd uitgevoerd door middel van cardiale magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) bij aanvang en op daaropvolgende tijdstippen, en verschillende parameters waaronder de linkerventrikelmassaindex (LVMI) (g/m²) met en zonder hypertrofie werden beoordeeld.
Verandering vanaf baseline (beoordeling vóór eerste blootstelling aan studiegeneesmiddel, wat kon zijn in de hoofdstudie, PB-102-F01/F20/F30, of CLI-06657AA1-04) tot laatste observatie (laatste niet-ontbrekende beoordeling; Gemiddelde(SD) blootstelling: 5,5 (1,96) jaar; bereik:1,3;10,6 jaar)
Verandering in het gebruik van infuuspremedicatie van baseline tot 12 maanden
Tijdsspanne: Baseline (beoordeling voor de eerste blootstelling aan het studie geneesmiddel, wat kan zijn in de ouderstudie, PB-102-F01/F20/F30, of in deze extensiestudie, CLI-06657AA1-04) tot 12 maanden
Het gebruik van infuuspremedicatie werd niet verzameld in de studies PB-102-F01/F02/F03. Veranderingen in het gebruik van infuuspremedicatie werden geanalyseerd in een gecombineerde steekproef van deelnemers die deelnamen aan de studies PB-102-F20 en PB-102-F30. Deelnemers werden bij aanvang gecategoriseerd op basis van het aantal gebruikte infuuspremedicaties (0, 1, 2 en 3 of meer) en verschuivingen van aanvang tot 12 maanden in het aantal deelnemers dat infuuspremedicaties gebruikte, gecategoriseerd op basis van het aantal gebruikte infuuspremedicaties, worden gepresenteerd.
Baseline (beoordeling voor de eerste blootstelling aan het studie geneesmiddel, wat kan zijn in de ouderstudie, PB-102-F01/F20/F30, of in deze extensiestudie, CLI-06657AA1-04) tot 12 maanden
Verandering in gebruik van infusievoorbehandeling van baseline tot 24 maanden
Tijdsspanne: Baseline (beoordeling vóór de eerste blootstelling aan het studiegeneesmiddel, wat mogelijk in de ouderstudie, PB-102-F01/F20/F30 of in deze verlengingsstudie, CLI-06657AA1-04, was) tot 24 maanden
Het gebruik van infuuspremedicatie werd niet geregistreerd in de studies PB-102-F01/F02/F03. Veranderingen in het gebruik van infuuspremedicatie werden geanalyseerd in een samengevoegde steekproef van deelnemers uit de studies PB-102-F20 en PB-102-F30. Deelnemers werden bij aanvang gecategoriseerd op basis van het aantal gebruikte infuuspremedicaties (0, 1, 2 en 3 of meer) en verschuivingen van aanvang tot 24 maanden in het aantal deelnemers dat infuuspremedicatie gebruikte, gecategoriseerd op basis van het aantal gebruikte infuuspremedicaties, worden gepresenteerd.
Baseline (beoordeling vóór de eerste blootstelling aan het studiegeneesmiddel, wat mogelijk in de ouderstudie, PB-102-F01/F20/F30 of in deze verlengingsstudie, CLI-06657AA1-04, was) tot 24 maanden
Verandering in het gebruik van premedicatie voor infusies van de uitgangswaarde tot 48 maanden
Tijdsspanne: Baseline (beoordeling voor de eerste blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel, wat mogelijk in de ouderstudie, PB-102-F01/F20/F30 of deze extensiestudie, CLI-06657AA1-04, is geweest) tot 48 maanden
Het gebruik van infuuspremedicatie werd niet geregistreerd in studies PB-102-F01/F02/F03. Veranderingen in het gebruik van infuuspremedicatie werden geanalyseerd in een samengevoegde steekproef van deelnemers uit studies PB-102-F20 en PB-102-F30. Deelnemers werden bij aanvang gecategoriseerd op basis van het aantal gebruikte infuuspremedicaties (0, 1, 2 en 3 of meer) en verschuivingen van aanvang tot 48 maanden in het aantal deelnemers dat infuuspremedicatie gebruikte, gecategoriseerd op basis van het aantal gebruikte infuuspremedicaties, worden gepresenteerd.
Baseline (beoordeling voor de eerste blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel, wat mogelijk in de ouderstudie, PB-102-F01/F20/F30 of deze extensiestudie, CLI-06657AA1-04, is geweest) tot 48 maanden
Verandering in het gebruik van premedicatie voor infusie van baseline tot 72 maanden
Tijdsspanne: Baseline (beoordeling voor de eerste blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel, wat mogelijk in de moederstudie, PB-102-F01/F20/F30 of in deze extensiestudie, CLI-06657AA1-04, was geweest) tot 72 maanden
Infusiepremedicatiegebruik werd niet verzameld in studies PB-102-F01/F02/F03. Veranderingen in het gebruik van infusiepremedicatie werden geanalyseerd in een samengevoegde steekproef van deelnemers ingeschreven vanuit studies PB-102-F20 en PB-102-F30. Deelnemers werden bij aanvang gecategoriseerd op basis van het aantal gebruikte infusiepremedicaties (0, 1, 2 en 3 of meer) en verschuivingen van aanvang tot 72 maanden in het aantal deelnemers dat infusiepremedicaties gebruikte, gecategoriseerd op basis van het aantal gebruikte infusiepremedicaties, worden gepresenteerd.
Baseline (beoordeling voor de eerste blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel, wat mogelijk in de moederstudie, PB-102-F01/F20/F30 of in deze extensiestudie, CLI-06657AA1-04, was geweest) tot 72 maanden
Aantal deelnemers met ADA tijdens een post-baseline bezoek
Tijdsspanne: Vanaf de eerste infusie van pegunigalsidase alfa (die mogelijk heeft plaatsgevonden in de hoofdstudie, PB-102-F01/F20/F30, of in deze vervolgstudie, CLI-06657AA1-04), tot het einde van de studie. De gemiddelde individuele blootstelling was 5,5 jaar.
De ADA-status werd beoordeeld volgens het beoordelingsschema op basis van sequentiële evaluatie. De deelnemer werd als ADA-positief beschouwd als de IgG-screening voorlopig positief was en de daaropvolgende IgG-immunodepletie positief was.
Vanaf de eerste infusie van pegunigalsidase alfa (die mogelijk heeft plaatsgevonden in de hoofdstudie, PB-102-F01/F20/F30, of in deze vervolgstudie, CLI-06657AA1-04), tot het einde van de studie. De gemiddelde individuele blootstelling was 5,5 jaar.
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde ADA die titer-gestimuleerde of behandeling-geïnduceerde ADA hadden
Tijdsspanne: Vanaf de allereerste infusie van pegunigalsidase alfa (die mogelijk in de ouderstudie, PB-102-F01/F20/F30, of in deze extensiestudie, CLI-06657AA1-04, heeft plaatsgevonden), tot het einde van de studie. De gemiddelde individuele blootstelling was 5,5 jaar.
De ADA-status tijdens een bezoek werd bepaald op basis van een sequentiële evaluatie volgens het beoordelingsschema. Als de IgG-screening negatief was, was de deelnemer ADA-negatief tijdens dat bezoek. Als de IgG-screening voorlopig positief was, werd een IgG-immunodepletietest uitgevoerd en werd de deelnemer als ADA-positief of -negatief beschouwd tijdens het bezoek, afhankelijk van of de test positief of negatief was. De uitgangswaarde was de laatste beoordeling vóór de eerste infusie van pegunigalsidase alfa. Deelnemers werden als behandeling-gerelateerd ADA-positief beschouwd als ze een titerverhoging of behandeling-geïnduceerde ADA hadden. De ADA hadden een titerverhoging als deelnemers ADA-positief waren bij de uitgangswaarde en de ADA-titer tijdens de behandeling met ten minste 4-voudig was toegenomen ten opzichte van de uitgangswaarde. De ADA waren behandeling-geïnduceerd als deelnemers ADA-negatief waren bij de uitgangswaarde en ADA-positief op ten minste één tijdstip na de eerste infusie.
Vanaf de allereerste infusie van pegunigalsidase alfa (die mogelijk in de ouderstudie, PB-102-F01/F20/F30, of in deze extensiestudie, CLI-06657AA1-04, heeft plaatsgevonden), tot het einde van de studie. De gemiddelde individuele blootstelling was 5,5 jaar.
Infusiegerelateerde reacties (IRRs) die optreden tijdens de infusie of binnen 2 uur na voltooiing ervan (IRR-2H) bij meer dan één deelnemer in totaal volgens MedDRA Preferred Term (PT)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste infusie van pegunigalsidase alfa (die mogelijk in de ouderstudie, PB-102-F01/F20/F30, of in deze extensiestudie, CLI-06657AA1-04, heeft plaatsgevonden) tot het einde van de studie. De gemiddelde individuele blootstelling was 5,5 jaar.
Een IRR werd gedefinieerd als een reactie op de infusie van farmacologische en/of biologische stoffen; symptomen konden binnen enkele minuten tot 2 uur na het einde van de infusie optreden en konden pruritus, flush, zwelling, dyspneu, bronchospasme en hypotensie omvatten. IRR's konden tot 24 uur na het optreden worden geëvalueerd. Twee tijdsframes werden overwogen voor de IRR-analyse: IRR-2H en IRR's die optraden tijdens de infusie of binnen 24 uur na voltooiing ervan (IRR-24H). Alle IRR-2H werden ook geclassificeerd als IRR-24H. De IRR-2H die voor meer dan één deelnemer in totaal per MedDRA PT werden gerapporteerd, worden gepresenteerd.
Vanaf de eerste infusie van pegunigalsidase alfa (die mogelijk in de ouderstudie, PB-102-F01/F20/F30, of in deze extensiestudie, CLI-06657AA1-04, heeft plaatsgevonden) tot het einde van de studie. De gemiddelde individuele blootstelling was 5,5 jaar.
Infusiegerelateerde reacties die optreden tijdens de infusie of binnen 24 uur na voltooiing ervan (IRR-24H) bij meer dan één deelnemer in totaal volgens MedDRA PT
Tijdsspanne: Vanaf de allereerste infusie van pegunigalsidase alfa (die mogelijk heeft plaatsgevonden in de hoofdstudie, PB-102-F01/F20/F30, of in deze vervolgstudie, CLI-06657AA1-04), tot het einde van de studie. De gemiddelde individuele blootstelling was 5,5 jaar.
Een IRR werd gedefinieerd als een reactie op de infusie van farmacologische en/of biologische stoffen; symptomen konden binnen enkele minuten tot 2 uur na het einde van de infusie optreden en konden jeuk, roodheid, zwelling, dyspneu, bronchospasme en hypotensie omvatten. IRR's konden tot 24 uur na optreden worden geëvalueerd. Er werden twee tijdsperioden beschouwd voor de IRR-analyse: IRR-2H en IRR-24H. Alle IRR-2H werden ook geclassificeerd als IRR-24H. IRR-24H die in totaal door meer dan één deelnemer werden gemeld per MedDRA PT worden gepresenteerd.
Vanaf de allereerste infusie van pegunigalsidase alfa (die mogelijk heeft plaatsgevonden in de hoofdstudie, PB-102-F01/F20/F30, of in deze vervolgstudie, CLI-06657AA1-04), tot het einde van de studie. De gemiddelde individuele blootstelling was 5,5 jaar.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 september 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 januari 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 mei 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 juni 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 juni 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLI-06657AA1-04

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren