Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label extensieonderzoek van 1 mg/kg Pegunigalsidase Alfa elke 2 weken bij patiënten met de ziekte van Fabry

20 april 2023 bijgewerkt door: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Open-label extensieonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) bij patiënten met de ziekte van Fabry te evalueren

Het doel van CLI-06657AA1-04 (voorheen PB-102-F60) is het evalueren van de veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidsparameters op lange termijn van 1 mg/kg pegunigalsidase alfa intraveneus toegediend om de twee weken bij volwassen Fabry-patiënten die de bestudeert PB-102-F03, PB-102-F20 of PB-102-F30.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label studie. Patiënten zullen worden ingeschreven om elke 2 weken (± 3 dagen) 1 mg/kg pegunigalsidase alfa als intraveneuze infusies te krijgen. De duur van de behandeling is totdat pegunigalsidase alfa in de handel verkrijgbaar is voor de patiënt, of naar goeddunken van de sponsor. Voor de analyse zullen de beschikbare werkzaamheids- en veiligheidsparameters worden samengevat met behulp van beschrijvende statistieken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

97

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V8
        • Capital District Health Authority
  • Finland
      • Turku, Finland, FI-20521
        • Turku University Central Hospital
  • Frankrijk
      • Garches, Frankrijk, 92380
        • Hospital Raymond-Poincaré
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1083
        • Semmelweis Egyetem
  • Italië
    • Via Pansini
      • Napoli, Via Pansini, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen, 5021
        • Haukeland University Hospital Klinisk Forskningspost
  • Slovenië
      • Slovenj Gradec, Slovenië, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Spanje
      • Zaragoza, Spanje, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Tsjechië
    • Czech Republic
      • Prague, Czech Republic, Tsjechië, 12808
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B152TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Salford Royal
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California Irvine Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49525
        • Infusion Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC - Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • Eccles Primary Children's Outpatient Services Building
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • O+O Alpan LLC
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voltooiing van onderzoek PB-102-F20, PB-102-F03 of PB-102-F30
  2. De patiënt tekent geïnformeerde toestemming
  3. Vrouwelijke patiënten en mannelijke patiënten van wie de partner zwanger kan worden, komen overeen om een ​​medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken. Deze omvatten gecombineerde (oestrogeen- en progestageenbevattende) hormonale anticonceptie geassocieerd met remming van de ovulatie (oraal, intravaginaal of transdermaal) aangevuld met een barrièremethode (bij voorkeur mannelijk condoom), hormonale anticonceptie met alleen progestageen geassocieerd met remming van de ovulatie (oraal, injecteerbaar of implanteerbaar) aangevuld met een barrièremethode (bij voorkeur mannelijk condoom), intra-uterien apparaat (IUD), intra-uterien hormoonafgevend systeem (IUS), bilaterale eileidersocclusie, gesteriliseerde partner of seksuele onthouding. Anticonceptie moet gedurende 2 weken na beëindiging van de behandeling worden gebruikt.

Uitsluitingscriteria:

Aanwezigheid van een medische, emotionele, gedrags- of psychologische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de naleving door de patiënt van de vereisten van het onderzoek zou belemmeren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimenteel open label
pegunigalsidase alfa
Geneesmiddel: pegunigalsidase alfa
Recombinant humaan alfa-galactosidase A
Andere namen:
  • PRX-102

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Gedurende de hele studie, 364 weken
CTCAE v4.03
Gedurende de hele studie, 364 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Nierfunctie 1
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tijdens de proefperiode, 364 weken
Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFRCKD-EPI)
Elke 6 maanden tijdens de proefperiode, 364 weken
Cardiale beoordeling
Tijdsspanne: Elke 12 maanden tot het einde van de studie, 7 jaar
Linkerventrikelmassa-index (g/m2) door magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) en echocardiograaf, en inspanningstolerantie (stresstest)
Elke 12 maanden tot het einde van de studie, 7 jaar
Biomarkers voor de ziekte van Fabry
Tijdsspanne: Elke 12 maanden tot het einde van de studie, 7 jaar. Voor patiënten van PB-102-F20 op 3 en 6 maanden.
plasma Lyso-Gb3 en Gb3
Elke 12 maanden tot het einde van de studie, 7 jaar. Voor patiënten van PB-102-F20 op 3 en 6 maanden.
Registratie van gebruik van pijnstillers
Tijdsspanne: Elke twee weken gedurende 7 jaar
Frequentie van gebruik van pijnmedicatie of pre-infusiemedicatie
Elke twee weken gedurende 7 jaar
Nierfunctie 2
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, 7 jaar
Eiwit/creatinine-ratio, spot-urinetest (UPCR)
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, 7 jaar
Pijn beoordeling
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, 7 jaar
korte vorm Brief Pain Inventory (BPI)
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, 7 jaar
Symptomen beoordeling
Tijdsspanne: Elke 12 maanden tot het einde van de studie, 7 jaar
Mainz-ernstscore-index (MSSI)
Elke 12 maanden tot het einde van de studie, 7 jaar
Beoordeling van de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot het einde van de studie, 7 jaar
kwaliteit van leven (EQ-5D-5L)
Elke 6 maanden tot het einde van de studie, 7 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 september 2018

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 januari 2025

Studie voltooiing (Verwacht)

1 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 mei 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 juni 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 juni 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 april 2023

Laatst geverifieerd

1 april 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLI-06657AA1-04

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op pegunigalsidase alfa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hong Kong

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren