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Studio di estensione in aperto di 1 mg/kg di pegunigalsidasi alfa ogni 2 settimane in pazienti con malattia di Fabry

4 marzo 2026 aggiornato da: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della pegunigalsidasi alfa (PRX-102) nei pazienti con malattia di Fabry

L'obiettivo di CLI-06657AA1-04 (precedentemente PB-102-F60) è valutare i parametri di sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine di 1 mg/kg di pegunigalsidasi alfa somministrati per via endovenosa a settimane alterne in pazienti Fabry adulti che hanno completato con successo studi PB-102-F03, PB-102-F20 o PB-102-F30.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto. I pazienti verranno arruolati per ricevere 1 mg/kg di pegunigalsidasi alfa come infusione endovenosa ogni 2 settimane (±3 giorni). La durata del trattamento è fino a quando la pegunigalsidasi alfa non sarà disponibile in commercio per il paziente oa discrezione dello Sponsor. Per l'analisi, i parametri di efficacia e sicurezza disponibili saranno riassunti utilizzando statistiche descrittive.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

97

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V8
        • Capital District Health Authority
  • Cechia
    • Czech Republic
      • Prague, Czech Republic, Cechia, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, FI-20521
        • Turku University Central Hospital
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Hospital Raymond-Poincaré
  • Italia
    • Via Pansini
      • Naples, Via Pansini, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5021
        • Haukeland University Hospital Klinisk Forskningspost
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Regno Unito, B152TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal
  • Slovenia
      • Slovenj Gradec, Slovenia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Spagna
      • Zaragoza, Spagna, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
        • Infusion Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC - Dallas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • O+O Alpan LLC
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Semmelweis Egyetem

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Completamento dello studio PB-102-F20, PB-102-F03 o PB-102-F30
  2. Il paziente firma il consenso informato
  3. Le pazienti di sesso femminile e i pazienti di sesso maschile i cui co-partner sono in età fertile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico. Questi includono contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni e progestinici) associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, intravaginale o transdermica) integrata con un metodo di barriera (preferibilmente preservativo maschile), contraccezione ormonale a base di solo progestinico associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, iniettabile o impiantabile) integrato con un metodo di barriera (preferibilmente preservativo maschile), dispositivo intrauterino (IUD), sistema di rilascio ormonale intrauterino (IUS), occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato o astinenza sessuale. La contraccezione deve essere utilizzata per 2 settimane dopo la fine del trattamento.

Criteri di esclusione:

Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello Sperimentatore, interferirebbe con la conformità del paziente ai requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Etichetta aperta sperimentale
pegunigalsidasi alfa
Droga: pegunigalsidasi alfa
Alfa galattosidasi umana ricombinante A
Altri nomi:
  • PRX-102

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di Partecipanti con Eventi Avversi Correlati al Trattamento
Lasso di tempo: Dalla prima infusione di pegunigalsidase alfa, che potrebbe essere avvenuta nello studio principale (PB-102-F01/F20/F30) o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04, fino a 90 giorni dopo la visita della dose finale per ogni partecipante. Esposizione media individuale: 5,5 anni

Per questa sperimentazione non sono stati specificati endpoint primari o secondari. La valutazione della sicurezza era un obiettivo principale.

Un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) è stato definito come qualsiasi evento avverso (AE) che si verificava dopo l'inizio del trattamento dello studio e entro il tempo dell'effetto residuo del farmaco (20 giorni dopo l'ultima somministrazione del trattamento dello studio) o un AE pre-trattamento o una condizione medica che peggiorava in gravità dopo l'inizio del trattamento dello studio e entro il tempo dell'effetto residuo del farmaco. Ogni TEAE è stato classificato per gravità in base ai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.03 e per causalità nelle categorie non correlato, improbabile, possibile, probabile e sicuramente. Gli AE correlati al trattamento erano TEAE con causalità valutata come possibile, probabile o sicuramente correlata al trattamento dello studio. I TEAE sono stati codificati utilizzando il Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) versione (v)19.0. Sono riportati i TEAE correlati segnalati in ≥2 percento dei partecipanti per Termine Preferito.
Dalla prima infusione di pegunigalsidase alfa, che potrebbe essere avvenuta nello studio principale (PB-102-F01/F20/F30) o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04, fino a 90 giorni dopo la visita della dose finale per ogni partecipante. Esposizione media individuale: 5,5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale all'ultima osservazione per l'eGFR
Lasso di tempo: Dal basale (valutazione prima della prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere avvenuta nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) all'ultima osservazione (ultima valutazione non mancante; Esposizione media (SD): 5,5 (1,96) anni; intervallo:1,3;10,6 anni)
L'eGFR, calcolato in base ai valori di creatinina sierica, secondo la formula della Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) (2009).
Dal basale (valutazione prima della prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere avvenuta nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) all'ultima osservazione (ultima valutazione non mancante; Esposizione media (SD): 5,5 (1,96) anni; intervallo:1,3;10,6 anni)
Pendenza eGFR annualizzata
Lasso di tempo: Dalla prima infusione di pegunigalsidase alfa (che potrebbe essere avvenuta nello studio principale, PB-102-F01/F20/F30, o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04), fino alla fine dello studio di estensione; esposizione media individuale: 5,5 anni
La pendenza annualizzata dell'eGFR è stata aggiunta nel piano di analisi statistica. Le pendenze individuali dell'eGFR sono state derivate per ciascun partecipante utilizzando un modello di regressione lineare e riassunte in modo descrittivo.
Dalla prima infusione di pegunigalsidase alfa (che potrebbe essere avvenuta nello studio principale, PB-102-F01/F20/F30, o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04), fino alla fine dello studio di estensione; esposizione media individuale: 5,5 anni
Variazione dalla Baseline all'Ultima Visita Programmata nella Categoria UPCR
Lasso di tempo: Cambiamento rispetto al basale (valutazione prima della prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere nello studio genitore PB-102-F01/F02/F30 o CLI-06657AA1-04) fino all'ultima osservazione (ultima valutazione non mancante; esposizione media (DS): 5,5 (1,96) anni; intervallo: 1,3;10,6 anni)
L'UPCR è stato valutato mediante test delle urine spot. I partecipanti sono stati categorizzati in base all'UPCR al basale e alle visite successive.
Cambiamento rispetto al basale (valutazione prima della prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere nello studio genitore PB-102-F01/F02/F30 o CLI-06657AA1-04) fino all'ultima osservazione (ultima valutazione non mancante; esposizione media (DS): 5,5 (1,96) anni; intervallo: 1,3;10,6 anni)
Variazione dalla Baseline all'Ultima Osservazione nelle Concentrazioni di Lyso-Gb3 e Globotriaosilceramide (Gb3) nel Plasma
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale (valutazione prima della prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere nello studio principale, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) all'ultima osservazione (ultima valutazione non mancante; esposizione media (DS): 5,5 (1,96) anni; intervallo: 1,3;10,6 anni)
Le concentrazioni plasmatiche di Lyso-Gb3 e Gb3 (biomarcatori per la malattia di Fabry) sono state valutate al basale e nei successivi punti temporali, ed è stata valutata la variazione rispetto al basale.
Variazione rispetto al basale (valutazione prima della prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere nello studio principale, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) all'ultima osservazione (ultima valutazione non mancante; esposizione media (DS): 5,5 (1,96) anni; intervallo: 1,3;10,6 anni)
Variazione dalla Baseline all'Ultima Osservazione per gli Elementi di Gravità del Dolore del Brief Pain Inventory (BPI)
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale (valutazione prima della prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) fino all'ultima osservazione (ultima valutazione non mancante; esposizione media (DS): 5,5 (1,96) anni; intervallo:1,3;10,6 anni)
La forma breve del Brief Pain Inventory (BPI) comprende 4 item sulla gravità del dolore (dolore al suo peggio nelle ultime 24 ore, dolore al suo minimo nelle ultime 24 ore, dolore medio e dolore attuale) e 7 item sull'interferenza del dolore (attività generale, umore, capacità di camminare, lavoro normale, relazioni con altre persone, sonno e godimento della vita) valutati in un periodo di richiamo di 24 ore. Ogni item è valutato su una scala da 0 (nessun dolore/interferenza) a 10 (dolore peggiore immaginabile/interferenza completa). I partecipanti riportano anche la percentuale di sollievo dal dolore fornita dagli analgesici nelle ultime 24 ore. La valutazione del dolore (mediante il BPI) è stata effettuata al basale e nei successivi tempi di valutazione.
Variazione rispetto al basale (valutazione prima della prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) fino all'ultima osservazione (ultima valutazione non mancante; esposizione media (DS): 5,5 (1,96) anni; intervallo:1,3;10,6 anni)
Variazione dalla Baseline all'Ultima Osservazione nel Punteggio Totale per l'Indice di Gravità di Mainz (MSSI)
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale (valutazione precedente alla prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere nello studio principale, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) all'ultima osservazione (ultima valutazione non mancante; esposizione media (DS): 5,5 (1,96) anni; intervallo: 1,3;10,6 anni)

L'MSSI rappresenta i pazienti con malattia di Fabry. I punteggi complessivi di <20, ≥20 e ≤40 e >40 indicano che i pazienti sono rispettivamente lievemente, moderatamente o gravemente colpiti. Un aumento del punteggio indica una maggiore gravità della malattia. La valutazione dei sintomi mediante l'MSSI è stata eseguita al basale e nei successivi punti temporali.

Gli intervalli per i punteggi dei domini dell'MSSI generale, neurologico, cardiovascolare e renale sono rispettivamente 0-18, 0-20, 0-20 e 0-18. Il punteggio complessivo considerato per lo studio è la somma dei punteggi dei domini - min 0 max 76.
Variazione rispetto al basale (valutazione precedente alla prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere nello studio principale, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) all'ultima osservazione (ultima valutazione non mancante; esposizione media (DS): 5,5 (1,96) anni; intervallo: 1,3;10,6 anni)
Variazione nell'Uso di Farmaci per il Dolore Durante il Trattamento
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale (valutazione prima della prima esposizione al farmaco in studio, che potrebbe essere avvenuta nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) fino a 72 mesi, in numero di partecipanti che utilizzano farmaci antidolorifici (categorizzati in 0, 1 e 2+ farmaci antidolorifici)
Al basale, i partecipanti sono stati categorizzati in base al numero di farmaci antidolorifici utilizzati (0, 1 e 2+ farmaci antidolorifici).
Vengono presentati i cambiamenti dal basale a 72 mesi nel numero di partecipanti che utilizzano farmaci antidolorifici (categorizzati per numero di farmaci antidolorifici utilizzati).
Variazione rispetto al basale (valutazione prima della prima esposizione al farmaco in studio, che potrebbe essere avvenuta nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) fino a 72 mesi, in numero di partecipanti che utilizzano farmaci antidolorifici (categorizzati in 0, 1 e 2+ farmaci antidolorifici)
Variazione rispetto al basale all'ultima osservazione nel punteggio della Scala Visiva Analogica EuroQoL (EQ VAS)
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale (valutazione prima della prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) all'ultima osservazione (ultima valutazione non mancante; Media(DS) esposizione: 5,5 (1,96) anni; intervallo:1,3;10,6 anni)
La qualità della vita è stata valutata somministrando il questionario EuroQoL-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) al basale e nei successivi tempi di valutazione. La valutazione include il sistema descrittivo EuroQoL-5 Dimensions (EQ-5D) e l'EQ VAS. Per l'EQ VAS, i partecipanti hanno valutato il loro stato di salute attuale su una VAS verticale con estremi contrassegnati "la migliore salute che puoi immaginare" (punteggio 100) e "la peggiore salute che puoi immaginare" (punteggio 0). Un aumento del punteggio indica un miglioramento.
Variazione rispetto al basale (valutazione prima della prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) all'ultima osservazione (ultima valutazione non mancante; Media(DS) esposizione: 5,5 (1,96) anni; intervallo:1,3;10,6 anni)
Variazione dalla Baseline all'Ultima Osservazione nell'Indice di Massa Ventricolare Sinistra
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale (valutazione prima della prima esposizione al farmaco in studio, che potrebbe essere nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) all'ultima osservazione (ultima valutazione non mancante; Media(DS) esposizione: 5,5 (1,96) anni; intervallo:1,3;10,6 anni)
La valutazione cardiaca è stata eseguita mediante risonanza magnetica cardiaca (MRI) al basale e nei tempi successivi e sono stati valutati vari parametri tra cui l'indice di massa ventricolare sinistra (LVMI) (g/m²) con e senza ipertrofia.
Variazione rispetto al basale (valutazione prima della prima esposizione al farmaco in studio, che potrebbe essere nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o CLI-06657AA1-04) all'ultima osservazione (ultima valutazione non mancante; Media(DS) esposizione: 5,5 (1,96) anni; intervallo:1,3;10,6 anni)
Variazione nell'Uso di Premedicazione per Infusione dalla Baseline ai 12 Mesi
Lasso di tempo: Baseline (valutazione prima della prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04) fino a 12 mesi
L'uso della premedicazione per infusione non è stato raccolto negli studi PB-102-F01/F02/F03. Le variazioni nell'uso della premedicazione per infusione sono state analizzate in un campione aggregato di partecipanti arruolati dagli studi PB-102-F20 e PB-102-F30. I partecipanti sono stati categorizzati al basale in base al numero di premedicazioni per infusione utilizzate (0, 1, 2 e 3 o più) e i cambiamenti dal basale a 12 mesi nel numero di partecipanti che utilizzano premedicazioni per infusione, categorizzati per numero di premedicazioni per infusione utilizzate, sono presentati.
Baseline (valutazione prima della prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04) fino a 12 mesi
Variazione nell'Uso di Premedicazione per Infusione dalla Baseline a 24 Mesi
Lasso di tempo: Baseline (valutazione prima della prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere avvenuta nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30 o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04) fino a 24 mesi
L'uso della premedicazione per infusione non è stato raccolto negli studi PB-102-F01/F02/F03. Le variazioni nell'uso della premedicazione per infusione sono state analizzate in un campione aggregato di partecipanti arruolati dagli studi PB-102-F20 e PB-102-F30. I partecipanti sono stati categorizzati al basale in base al numero di premedicazioni per infusione utilizzate (0, 1, 2 e 3 o più) e le variazioni dal basale a 24 mesi nel numero di partecipanti che utilizzavano premedicazioni per infusione, categorizzate per numero di premedicazioni per infusione utilizzate, sono presentate.
Baseline (valutazione prima della prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere avvenuta nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30 o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04) fino a 24 mesi
Variazione nell'Uso della Premedicazione per Infusione dal Basale a 48 Mesi
Lasso di tempo: Baseline (valutazione prima della prima esposizione al farmaco in studio, che potrebbe essere avvenuta nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30 o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04) fino a 48 mesi
L'uso della premedicazione per infusione non è stato raccolto negli studi PB-102-F01/F02/F03. Le variazioni nell'uso della premedicazione per infusione sono state analizzate in un campione aggregato di partecipanti arruolati dagli studi PB-102-F20 e PB-102-F30. I partecipanti sono stati categorizzati al basale in base al numero di premedicazioni per infusione utilizzate (0, 1, 2 e 3 o più) e gli spostamenti dal basale ai 48 mesi nel numero di partecipanti che utilizzavano premedicazioni per infusione, categorizzati per numero di premedicazioni per infusione utilizzate, sono presentati.
Baseline (valutazione prima della prima esposizione al farmaco in studio, che potrebbe essere avvenuta nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30 o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04) fino a 48 mesi
Variazione nell'uso di premedicazione per infusione dalla baseline a 72 mesi
Lasso di tempo: Baseline (valutazione prima della prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere avvenuta nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30 o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04) fino a 72 mesi
L'uso della premedicazione per infusione non è stato raccolto negli studi PB-102-F01/F02/F03. Le variazioni nell'uso della premedicazione per infusione sono state analizzate in un campione aggregato di partecipanti arruolati dagli studi PB-102-F20 e PB-102-F30. I partecipanti sono stati categorizzati al basale in base al numero di premedicazioni per infusione utilizzate (0, 1, 2 e 3 o più) e i cambiamenti dal basale a 72 mesi nel numero di partecipanti che utilizzavano premedicazioni per infusione, categorizzati per numero di premedicazioni per infusione utilizzate, sono presentati.
Baseline (valutazione prima della prima esposizione al farmaco dello studio, che potrebbe essere avvenuta nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30 o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04) fino a 72 mesi
Numero di partecipanti che hanno sviluppato ADA in qualsiasi visita post-baseline
Lasso di tempo: Dalla prima infusione di pegunigalsidase alfa (che potrebbe essere avvenuta nello studio principale, PB-102-F01/F20/F30, o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04), fino alla fine dello studio. L'esposizione media individuale è stata di 5,5 anni.
Lo stato ADA è stato valutato in base al calendario delle valutazioni basate sulla valutazione sequenziale. Il partecipante è stato considerato ADA-positivo se lo screening delle IgG è risultato presuntivamente positivo e la successiva immunodeplezione delle IgG è risultata positiva.
Dalla prima infusione di pegunigalsidase alfa (che potrebbe essere avvenuta nello studio principale, PB-102-F01/F20/F30, o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04), fino alla fine dello studio. L'esposizione media individuale è stata di 5,5 anni.
Numero di partecipanti con ADA emergenti dal trattamento che avevano ADA potenziati in titolo o indotti dal trattamento
Lasso di tempo: Dal primo infusione di pegunigalsidase alfa (che potrebbe essere avvenuta nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04), fino alla fine dello studio. L'esposizione media individuale è stata di 5,5 anni.
Lo stato dell'ADA in una visita è stato determinato in base a una valutazione sequenziale secondo il programma delle valutazioni. Se lo screening delle IgG era negativo, il partecipante era ADA-negativo in quella visita. Se lo screening delle IgG era presumibilmente positivo, è stato eseguito un test di immunodeplezione delle IgG e il partecipante è stato considerato ADA-positivo o -negativo nella visita in base al fatto che il test fosse positivo o negativo. Il basale era l'ultima valutazione prima della prima infusione di pegunigalsidasi alfa. I partecipanti sono stati considerati ADA-positivi emergenti dal trattamento se avevano ADA potenziate in titolo o indotte dal trattamento. Le ADA sono state potenziate in titolo se i partecipanti erano ADA-positivi al basale e il titolo dell'ADA era aumentato di almeno 4 volte rispetto al basale durante il trattamento. Le ADA sono state indotte dal trattamento se i partecipanti erano ADA-negativi al basale e ADA-positivi in almeno un momento dopo la prima infusione.
Dal primo infusione di pegunigalsidase alfa (che potrebbe essere avvenuta nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04), fino alla fine dello studio. L'esposizione media individuale è stata di 5,5 anni.
Reazioni correlate all'infusione (IRR) che si verificano durante l'infusione o entro 2 ore dal suo completamento (IRR-2H) in più di un partecipante complessivamente per termine preferito MedDRA (PT)
Lasso di tempo: Dal primo infusione di pegunigalsidase alfa (che potrebbe essere avvenuta nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04), fino alla fine dello studio. L'esposizione media individuale è stata di 5,5 anni.
Una reazione correlata alla infusione (IRR) è stata definita come una reazione all’infusione di sostanze farmacologiche e/o biologiche; i sintomi potevano manifestarsi entro pochi minuti fino a 2 ore dopo la fine dell’infusione e potevano includere prurito, arrossamento, gonfiore, dispnea, broncospasmo e ipotensione. Le IRR potevano essere valutate fino a 24 ore dalla comparsa. Due intervalli di tempo sono stati considerati per l’analisi delle IRR: IRR-2H e IRR che si verificano durante l’infusione o entro 24 ore dal suo completamento (IRR-24H). Tutte le IRR-2H sono state anche classificate come IRR-24H. Le IRR-2H segnalate per più di un partecipante complessivamente per MedDRA PT sono presentate.
Dal primo infusione di pegunigalsidase alfa (che potrebbe essere avvenuta nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04), fino alla fine dello studio. L'esposizione media individuale è stata di 5,5 anni.
Reazioni correlate all'infusione che si verificano durante l'infusione o entro 24 ore dal suo completamento (IRR-24H) in più di un partecipante complessivamente per MedDRA PT
Lasso di tempo: Dalla prima infusione di pegunigalsidase alfa (che potrebbe essere avvenuta nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04), fino alla fine dello studio. L'esposizione media individuale è stata di 5,5 anni.
Una IRR è stata definita come una reazione all'infusione di sostanze farmacologiche e/o biologiche; i sintomi potevano comparire entro pochi minuti fino a 2 ore dalla fine dell'infusione e potevano includere prurito, arrossamento, gonfiore, dispnea, broncospasmo e ipotensione. Le IRR potevano essere valutate fino a 24 ore dall'insorgenza. Per l'analisi delle IRR sono stati considerati due periodi di tempo: IRR-2H e IRR-24H. Tutte le IRR-2H sono state anche classificate come IRR-24H. Le IRR-24H segnalate per più di un partecipante in totale per MedDRA PT sono presentate.
Dalla prima infusione di pegunigalsidase alfa (che potrebbe essere avvenuta nello studio genitore, PB-102-F01/F20/F30, o in questo studio di estensione, CLI-06657AA1-04), fino alla fine dello studio. L'esposizione media individuale è stata di 5,5 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 settembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

21 gennaio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

21 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 maggio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 giugno 2018

Primo Inserito (Effettivo)

21 giugno 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLI-06657AA1-04

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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