Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование пегунигалсидазы альфа в дозе 1 мг/кг каждые 2 недели у пациентов с болезнью Фабри

4 марта 2026 г. обновлено: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Расширенное открытое исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности пегунигалсидазы альфа (PRX-102) у пациентов с болезнью Фабри

Целью исследования CLI-06657AA1-04 (ранее PB-102-F60) является оценка долгосрочных параметров безопасности, переносимости и эффективности пегунигалсидазы альфа в дозе 1 мг/кг, вводимой внутривенно раз в две недели, у взрослых пациентов с Фабри, успешно завершивших курс лечения. изучает PB-102-F03, PB-102-F20 или PB-102-F30.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое исследование. Пациенты будут включены для получения 1 мг/кг пегунигалсидазы альфа в виде внутривенных инфузий каждые 2 недели (±3 дня). Продолжительность лечения до тех пор, пока пегунигалсидаза альфа не станет коммерчески доступной для пациента, или по усмотрению Спонсора. Для анализа доступные параметры эффективности и безопасности будут обобщены с использованием описательной статистики.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

97

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Одобренный для продажи населению. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1083
        • Semmelweis Egyetem
  • Испания
      • Zaragoza, Испания, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Италия
    • Via Pansini
      • Naples, Via Pansini, Италия, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Канада
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 1V8
        • Capital District Health Authority
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Норвегия
      • Bergen, Норвегия, 5021
        • Haukeland University Hospital Klinisk Forskningspost
  • Словения
      • Slovenj Gradec, Словения, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Соединенное Королевство, B152TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Salford Royal
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California Irvine Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49525
        • Infusion Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC - Dallas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75246
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • O+O Alpan LLC
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Финляндия
      • Turku, Финляндия, FI-20521
        • Turku University Central Hospital
  • Франция
      • Garches, Франция, 92380
        • Hospital Raymond-Poincaré
  • Чехия
    • Czech Republic
      • Prague, Czech Republic, Чехия, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 60 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Завершение исследования PB-102-F20, PB-102-F03 или PB-102-F30
  2. Пациент подписывает информированное согласие
  3. Пациенты женского пола и пациенты мужского пола, партнеры которых имеют детородный потенциал, соглашаются использовать приемлемый с медицинской точки зрения метод контрацепции. К ним относятся комбинированная (эстроген- и прогестагенсодержащая) гормональная контрацепция, связанная с торможением овуляции (пероральная, интравагинальная или трансдермальная), дополненная барьерным методом (предпочтительно мужской презерватив), только прогестагенная гормональная контрацепция, связанная с торможением овуляции (пероральная, инъекционные или имплантируемые) в сочетании с барьерным методом (предпочтительно мужским презервативом), внутриматочной спиралью (ВМС), внутриматочной гормон-высвобождающей системой (ВМС), двусторонней трубной окклюзией, вазэктомией партнера или половым воздержанием. Следует использовать контрацепцию в течение 2 недель после прекращения лечения.

Критерий исключения:

Наличие любого медицинского, эмоционального, поведенческого или психологического состояния, которое, по мнению исследователя, может помешать соблюдению пациентом требований исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экспериментальная открытая этикетка
пегунигалсидаза альфа
Лекарство: пегунигалсидаза альфа
Рекомбинантная альфа-галактозидаза А человека
Другие имена:
  • ПРХ-102

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением
Временное ограничение: С момента первой инфузии пегунигальсидазы альфа, которая могла быть в исходном исследовании (PB-102-F01/F20/F30) или в этом расширенном исследовании CLI-06657AA1-04, до 90 дней после визита последней дозы для каждого участника. Средняя индивидуальная экспозиция: 5,5 лет

Для данного исследования не были указаны первичные или вторичные конечные точки. Оценка безопасности была основной целью.

Нежелательное явление, связанное с лечением (НЯСЛ), определялось как любое нежелательное явление (НЯ), возникшее после начала лечения в исследовании и в течение времени остаточного действия препарата (20 дней после последнего введения исследуемого лечения), или предшествующее НЯ или медицинское состояние, которое ухудшилось по степени тяжести после начала лечения в исследовании и в течение времени остаточного действия препарата. Каждое НЯСЛ классифицировалось по степени тяжести на основе Общих критериев терминологии для нежелательных явлений (CTCAE) v4.03 и по причинно-следственной связи в категориях: не связано, маловероятно, возможно, вероятно и определенно. Связанные с лечением НЯ представляли собой НЯСЛ, причинно-следственная связь которых оценивалась как возможная, вероятная или определенно связанная с исследуемым лечением. НЯСЛ кодировались с использованием Медицинского словаря для регуляторной деятельности (MedDRA) версии (v)19.0. Сообщаются связанные НЯСЛ, зарегистрированные у ≥2 процентов участников по предпочтительному термину.
С момента первой инфузии пегунигальсидазы альфа, которая могла быть в исходном исследовании (PB-102-F01/F20/F30) или в этом расширенном исследовании CLI-06657AA1-04, до 90 дней после визита последней дозы для каждого участника. Средняя индивидуальная экспозиция: 5,5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня до последнего наблюдения для eGFR
Временное ограничение: От исходного уровня (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло произойти в родительском исследовании PB-102-F01/F20/F30 или CLI-06657AA1-04) до последнего наблюдения (последняя непустая оценка; среднее (СО) воздействие: 5,5 (1,96) лет; диапазон: 1,3;10,6 лет)
рСКФ, рассчитанная на основании значений креатинина сыворотки, в соответствии с формулой Сотрудничества по Хронической Болезни Почек - Эпидемиология (CKD-EPI) (2009).
От исходного уровня (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло произойти в родительском исследовании PB-102-F01/F20/F30 или CLI-06657AA1-04) до последнего наблюдения (последняя непустая оценка; среднее (СО) воздействие: 5,5 (1,96) лет; диапазон: 1,3;10,6 лет)
Годовая скорость снижения СКФ
Временное ограничение: С момента первой инфузии пегунигальсидазы альфа (которая могла быть проведена в материнском исследовании PB-102-F01/F20/F30 или в этом расширенном исследовании CLI-06657AA1-04) до окончания расширенного исследования; средняя индивидуальная экспозиция: 5,5 лет
Годовой наклон СКФ был добавлен в план статистического анализа. Индивидуальные наклоны СКФ были рассчитаны для каждого участника с использованием модели линейной регрессии и описаны суммарно.
С момента первой инфузии пегунигальсидазы альфа (которая могла быть проведена в материнском исследовании PB-102-F01/F20/F30 или в этом расширенном исследовании CLI-06657AA1-04) до окончания расширенного исследования; средняя индивидуальная экспозиция: 5,5 лет
Сдвиг от исходного уровня до последнего запланированного визита в категории UPCR
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло произойти в родительском исследовании PB-102-F01/F02/F30 или CLI-06657AA1-04) до последнего наблюдения (последняя неотсутствующая оценка; среднее (СО) воздействия: 5,5 (1,96) лет; диапазон: 1,3;10,6 лет)
UPCR оценивался с помощью анализа разовой порции мочи. Участники были классифицированы в соответствии с UPCR на исходном визите и последующих визитах.
Изменение от исходного уровня (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло произойти в родительском исследовании PB-102-F01/F02/F30 или CLI-06657AA1-04) до последнего наблюдения (последняя неотсутствующая оценка; среднее (СО) воздействия: 5,5 (1,96) лет; диапазон: 1,3;10,6 лет)
Изменение от исходного уровня до последнего наблюдения в концентрациях Lyso-Gb3 и глоботриаозилцерамида (Gb3) в плазме
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня (оценка перед первым воздействием исследуемого препарата, которое могло быть в родительском исследовании, PB-102-F01/F20/F30, или CLI-06657AA1-04) до последнего наблюдения (последняя не пропущенная оценка; Среднее (СО) воздействие: 5,5 (1,96) лет; диапазон: 1,3; 10,6 лет)
Концентрации лизо-Gb3 и Gb3 (биомаркеров болезни Фабри) в плазме оценивались в исходном состоянии и на последующих временных точках, а также оценивалось изменение от исходного уровня.
Изменение от исходного уровня (оценка перед первым воздействием исследуемого препарата, которое могло быть в родительском исследовании, PB-102-F01/F20/F30, или CLI-06657AA1-04) до последнего наблюдения (последняя не пропущенная оценка; Среднее (СО) воздействие: 5,5 (1,96) лет; диапазон: 1,3; 10,6 лет)
Изменение от исходного уровня до последнего наблюдения по пунктам оценки интенсивности боли Краткого опросника боли (BPI)
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло произойти в родительском исследовании PB-102-F01/F20/F30 или CLI-06657AA1-04) до последнего наблюдения (последняя не пропущенная оценка; среднее (СО) воздействие: 5,5 (1,96) года; диапазон: 1,3; 10,6 лет)
Краткая форма Опросника боли (Brief Pain Inventory, BPI) состоит из 4 пунктов, оценивающих интенсивность боли (боль в её худшем проявлении за последние 24 часа, боль в её наименьшем проявлении за последние 24 часа, средняя боль и текущая боль), и 7 пунктов, оценивающих влияние боли на повседневную жизнь (общая активность, настроение, способность ходить, обычная работа, отношения с другими людьми, сон и удовольствие от жизни), оцениваемых за период воспоминаний в 24 часа. Каждый пункт оценивается по шкале от 0 (нет боли/влияния) до 10 (самая сильная боль, которую можно представить/полное влияние). Участники также сообщают о проценте облегчения боли благодаря анальгетикам за последние 24 часа. Оценка боли (с помощью BPI) проводилась на исходном уровне и на последующих временных точках.
Изменение от исходного уровня (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло произойти в родительском исследовании PB-102-F01/F20/F30 или CLI-06657AA1-04) до последнего наблюдения (последняя не пропущенная оценка; среднее (СО) воздействие: 5,5 (1,96) года; диапазон: 1,3; 10,6 лет)
Изменение от исходного уровня до последнего наблюдения общего балла по Индексу тяжести Майнца (MSSI)
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло произойти в родительском исследовании PB-102-F01/F20/F30 или CLI-06657AA1-04) до последнего наблюдения (последняя неотсутствующая оценка; среднее (СО) воздействие: 5,5 (1,96) лет; диапазон: 1,3; 10,6 лет)

Шкала MSSI представляет пациентов с болезнью Фабри. Общие баллы <20, ≥20 и ≥40 и >40 указывают, что пациенты поражены слабо, умеренно или тяжело соответственно. Увеличение балла указывает на повышенную тяжесть заболевания. Оценка симптомов по шкале MSSI проводилась на исходном уровне и на последующих временных точках.

Диапазоны для баллов шкалы MSSI по общим, неврологическим, сердечно-сосудистым и почечным дисфункциям составляют 0–18, 0–20, 0–20 и 0–18 соответственно. Общий балл, рассматриваемый в исследовании, представляет собой сумму баллов по доменам – минимум 0, максимум 76.
Изменение от исходного уровня (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло произойти в родительском исследовании PB-102-F01/F20/F30 или CLI-06657AA1-04) до последнего наблюдения (последняя неотсутствующая оценка; среднее (СО) воздействие: 5,5 (1,96) лет; диапазон: 1,3; 10,6 лет)
Изменение в использовании обезболивающих препаратов во время лечения
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло быть в исходном исследовании, PB-102-F01/F20/F30, или CLI-06657AA1-04) до 72 месяцев, в количестве участников, использующих обезболивающие препараты (категоризировано по 0, 1 и 2+ обезболивающим препаратам)
На исходном уровне участники были классифицированы по количеству используемых обезболивающих препаратов (0, 1 и 2+ обезболивающих препарата). Изменения от исходного уровня до 72 месяцев в количестве участников, использующих обезболивающие препараты (классифицированные по количеству используемых обезболивающих препаратов), представлены.
Изменение от исходного уровня (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло быть в исходном исследовании, PB-102-F01/F20/F30, или CLI-06657AA1-04) до 72 месяцев, в количестве участников, использующих обезболивающие препараты (категоризировано по 0, 1 и 2+ обезболивающим препаратам)
Изменение от исходного уровня до последнего наблюдения по визуально-аналоговой шкале EuroQoL (EQ VAS)
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло произойти в родительском исследовании, PB-102-F01/F20/F30, или CLI-06657AA1-04) до последнего наблюдения (последняя не пропущенная оценка; среднее (СО) воздействие: 5,5 (1,96) лет; диапазон: 1,3; 10,6 лет)
Качество жизни оценивалось с помощью опросника EuroQoL-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) на исходном уровне и в последующие моменты времени. Оценка включает описательную систему EuroQoL-5 Dimensions (EQ-5D) и EQ VAS. Для EQ VAS участники оценивали свое текущее состояние здоровья по вертикальной визуальной аналоговой шкале (VAS), конечные точки которой обозначены как «лучшее состояние здоровья, которое вы можете представить» (оценка 100) и «худшее состояние здоровья, которое вы можете представить» (оценка 0). Увеличение оценки указывает на улучшение.
Изменение от исходного уровня (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло произойти в родительском исследовании, PB-102-F01/F20/F30, или CLI-06657AA1-04) до последнего наблюдения (последняя не пропущенная оценка; среднее (СО) воздействие: 5,5 (1,96) лет; диапазон: 1,3; 10,6 лет)
Изменение от исходного уровня до последнего наблюдения индекса массы левого желудочка
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло произойти в исходном исследовании PB-102-F01/F20/F30 или CLI-06657AA1-04) до последнего наблюдения (последняя непустая оценка; среднее (стандартное отклонение) воздействия: 5,5 (1,96) года; диапазон: 1,3–10,6 года)
Кардиологическое обследование проводилось с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) сердца в исходном состоянии и на последующих временных точках, оценивались различные параметры, включая индекс массы левого желудочка (ИМЛЖ) (г/м^2) с гипертрофией и без неё.
Изменение от исходного уровня (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло произойти в исходном исследовании PB-102-F01/F20/F30 или CLI-06657AA1-04) до последнего наблюдения (последняя непустая оценка; среднее (стандартное отклонение) воздействия: 5,5 (1,96) года; диапазон: 1,3–10,6 года)
Изменение в использовании премедикации при инфузии с исходного уровня до 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень (оценка до первого применения исследуемого препарата, которое могло быть в родительском исследовании, PB-102-F01/F20/F30, или в этом расширенном исследовании, CLI-06657AA1-04) до 12 месяцев
Использование премедикации перед инфузией не регистрировалось в исследованиях PB-102-F01/F02/F03. Изменения в использовании премедикации перед инфузией анализировались в объединенной выборке участников, включенных из исследований PB-102-F20 и PB-102-F30. На исходном визите участники были распределены по категориям в зависимости от количества используемых премедикаций перед инфузией (0, 1, 2 и 3 или более), а также представлены изменения от исходного уровня до 12 месяцев в количестве участников, использующих премедикацию перед инфузией, с распределением по категориям в зависимости от количества используемых премедикаций.
Исходный уровень (оценка до первого применения исследуемого препарата, которое могло быть в родительском исследовании, PB-102-F01/F20/F30, или в этом расширенном исследовании, CLI-06657AA1-04) до 12 месяцев
Изменение использования премедикации при инфузии от исходного уровня до 24 месяцев
Временное ограничение: Базовый уровень (оценка до первого применения исследуемого препарата, которое могло произойти в материнском исследовании PB-102-F01/F20/F30 или в данном расширенном исследовании CLI-06657AA1-04) до 24 месяцев
Использование премедикации перед инфузией не регистрировалось в исследованиях PB-102-F01/F02/F03. Изменения в использовании премедикации перед инфузией анализировались в объединённой выборке участников, включённых из исследований PB-102-F20 и PB-102-F30. Участники на исходном уровне были распределены по категориям в зависимости от количества используемых премедикаций перед инфузией (0, 1, 2 и 3 или более), и представлены изменения с исходного уровня до 24 месяцев в количестве участников, использующих премедикации перед инфузией, с распределением по категориям в зависимости от количества используемых премедикаций.
Базовый уровень (оценка до первого применения исследуемого препарата, которое могло произойти в материнском исследовании PB-102-F01/F20/F30 или в данном расширенном исследовании CLI-06657AA1-04) до 24 месяцев
Изменение в использовании премедикации при инфузии с исходного уровня до 48 месяцев
Временное ограничение: От исходного уровня (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло произойти в исходном исследовании PB-102-F01/F20/F30 или в данном расширенном исследовании CLI-06657AA1-04) до 48 месяцев
Использование инфузионной премедикации не регистрировалось в исследованиях PB-102-F01/F02/F03. Изменения в использовании инфузионной премедикации анализировались в объединенной выборке участников, включенных из исследований PB-102-F20 и PB-102-F30. На исходном визите участники были распределены по категориям в зависимости от количества используемых инфузионных премедикаций (0, 1, 2 и 3 или более), а переходы от исходного визита до 48 месяцев в количестве участников, использующих инфузионную премедикацию, распределенные по количеству используемых инфузионных премедикаций, представлены.
От исходного уровня (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло произойти в исходном исследовании PB-102-F01/F20/F30 или в данном расширенном исследовании CLI-06657AA1-04) до 48 месяцев
Изменение в использовании премедикации при инфузии от исходного уровня до 72 месяцев
Временное ограничение: Базовый уровень (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло быть в исходном исследовании PB-102-F01/F20/F30 или в этом расширенном исследовании CLI-06657AA1-04) до 72 месяцев
Использование премедикации перед инфузией не регистрировалось в исследованиях PB-102-F01/F02/F03. Изменения в использовании премедикации перед инфузией анализировались в объединённой выборке участников, включённых из исследований PB-102-F20 и PB-102-F30. На исходном уровне участники были классифицированы по количеству используемых премедикаций перед инфузией (0, 1, 2 и 3 или более), и представлены сдвиги с исходного уровня до 72 месяцев в количестве участников, использующих премедикацию перед инфузией, классифицированные по количеству используемых премедикаций перед инфузией.
Базовый уровень (оценка до первого воздействия исследуемого препарата, которое могло быть в исходном исследовании PB-102-F01/F20/F30 или в этом расширенном исследовании CLI-06657AA1-04) до 72 месяцев
Количество участников с АДА при любом посещении после исходного уровня
Временное ограничение: С момента первой инфузии пегунигальсидазы альфа (которая могла проводиться в рамках родительского исследования PB-102-F01/F20/F30 или данного расширенного исследования CLI-06657AA1-04) и до завершения исследования. Средняя индивидуальная продолжительность воздействия составила 5,5 лет.
Статус ADA оценивался в соответствии с графиком оценок на основе последовательной оценки. Участник считался ADA-положительным, если скрининг IgG был предположительно положительным, а последующая иммунодеплеция IgG была положительной.
С момента первой инфузии пегунигальсидазы альфа (которая могла проводиться в рамках родительского исследования PB-102-F01/F20/F30 или данного расширенного исследования CLI-06657AA1-04) и до завершения исследования. Средняя индивидуальная продолжительность воздействия составила 5,5 лет.
Количество участников с ADA, развившимися на фоне лечения, у которых отмечалось усиление титра или ADA, индуцированные лечением
Временное ограничение: С момента первой инфузии пегунигальсидазы альфа (которая могла быть проведена в родительском исследовании PB-102-F01/F20/F30 или в этом расширенном исследовании CLI-06657AA1-04) до конца исследования. Средняя индивидуальная экспозиция составила 5,5 лет.
Статус ADA при визите определялся на основе последовательной оценки в соответствии с графиком обследований. Если скрининг на IgG был отрицательным, участник считался ADA-отрицательным на этом визите. Если скрининг на IgG был предположительно положительным, проводился тест на иммунодеплецию IgG, и участник считался ADA-положительным или -отрицательным на визите в зависимости от того, был ли тест положительным или отрицательным. Базовым уровнем считалось последнее обследование перед первой инфузией пегунигальсидазы альфа. Участники считались ADA-положительными, связанными с лечением, если у них был титр-буст или индуцированные лечением ADA. ADA считались титр-бустом, если участники были ADA-положительными на исходном уровне, и титр ADA увеличился как минимум в 4 раза по сравнению с исходным уровнем во время лечения. ADA считались индуцированными лечением, если участники были ADA-отрицательными на исходном уровне и ADA-положительными хотя бы в одной временной точке после первой инфузии.
С момента первой инфузии пегунигальсидазы альфа (которая могла быть проведена в родительском исследовании PB-102-F01/F20/F30 или в этом расширенном исследовании CLI-06657AA1-04) до конца исследования. Средняя индивидуальная экспозиция составила 5,5 лет.
Инфузионные реакции (ИР), возникающие во время инфузии или в течение 2 часов после ее завершения (ИР-2Ч), более чем у одного участника в целом по предпочтительному термину MedDRA (PT)
Временное ограничение: С момента первой инфузии пегунигальсидазы альфа (которая могла быть проведена в исходном исследовании PB-102-F01/F20/F30 или в данном расширенном исследовании CLI-06657AA1-04) до конца исследования. Средняя индивидуальная экспозиция составила 5,5 лет.
ИРР определялась как реакция на инфузию фармакологических и/или биологических веществ; симптомы могли появиться в течение от нескольких минут до 2 часов после окончания инфузии и могли включать зуд, гиперемию, отеки, одышку, бронхоспазм и гипотензию. Оценка ИРР могла проводиться в течение до 24 часов с момента возникновения. Для анализа ИРР рассматривались два временных интервала: ИРР-2Ч и ИРР, возникающие во время инфузии или в течение 24 часов после ее завершения (ИРР-24Ч). Все ИРР-2Ч также классифицировались как ИРР-24Ч. Представлены ИРР-2Ч, о которых сообщалось более чем для одного участника в целом по предпочтительному термину MedDRA.
С момента первой инфузии пегунигальсидазы альфа (которая могла быть проведена в исходном исследовании PB-102-F01/F20/F30 или в данном расширенном исследовании CLI-06657AA1-04) до конца исследования. Средняя индивидуальная экспозиция составила 5,5 лет.
Реакции, связанные с инфузией, возникающие во время инфузии или в течение 24 часов после ее завершения (IRR-24H), у более чем одного участника в целом по MedDRA PT
Временное ограничение: С момента первой инфузии пегунигальсидазы альфа (которая могла быть проведена в материнском исследовании PB-102-F01/F20/F30 или в этом расширенном исследовании CLI-06657AA1-04) до окончания исследования. Средняя индивидуальная экспозиция составила 5,5 лет.
IRR определялась как реакция на инфузию фармакологических и/или биологических веществ; симптомы могли появиться в течение от нескольких минут до 2 часов после окончания инфузии и могли включать зуд, гиперемию, отёк, одышку, бронхоспазм и гипотензию. IRR могли оцениваться в течение до 24 часов с момента возникновения. Для анализа IRR рассматривались два временных интервала: IRR-2H и IRR-24H. Все IRR-2H также классифицировались как IRR-24H. IRR-24H, зарегистрированные более чем у одного участника в целом по MedDRA PT, представлены.
С момента первой инфузии пегунигальсидазы альфа (которая могла быть проведена в материнском исследовании PB-102-F01/F20/F30 или в этом расширенном исследовании CLI-06657AA1-04) до окончания исследования. Средняя индивидуальная экспозиция составила 5,5 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 сентября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 января 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 января 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 мая 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 июня 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 июня 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CLI-06657AA1-04

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться