Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open Label Extension Study av 1 mg/kg Pegunigalsidase Alfa annenhver uke hos pasienter med Fabrys sykdom

4. mars 2026 oppdatert av: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Open Label Extension Study for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) hos pasienter med Fabrys sykdom

Målet med CLI-06657AA1-04 (tidligere PB-102-F60) er å evaluere de langsiktige sikkerhets-, tolerabilitets- og effektparametrene for 1 mg/kg pegunigalsidase alfa administrert intravenøst ​​annenhver uke hos voksne Fabry-pasienter som har fullført studier PB-102-F03, PB-102-F20 eller PB-102-F30.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen studie. Pasienter vil bli registrert for å få 1 mg/kg pegunigalsidase alfa som intravenøs infusjon hver 2. uke (±3 dager). Behandlingens varighet er til pegunigalsidase alfa er kommersielt tilgjengelig for pasienten, eller etter sponsorens skjønn. For analysen vil tilgjengelige effekt- og sikkerhetsparametere oppsummeres ved hjelp av beskrivende statistikk.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

97

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Godkjent for salg til publikum. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V8
        • Capital District Health Authority
  • Finland
      • Turku, Finland, FI-20521
        • Turku University Central Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California Irvine Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49525
        • Infusion Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC - Dallas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75246
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • O+O Alpan LLC
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrike
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Hospital Raymond-Poincaré
  • Italia
    • Via Pansini
      • Naples, Via Pansini, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Haukeland University Hospital Klinisk Forskningspost
  • Slovenia
      • Slovenj Gradec, Slovenia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Spania
      • Zaragoza, Spania, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Storbritannia, B152TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Storbritannia, M6 8HD
        • Salford Royal
  • Tsjekkia
    • Czech Republic
      • Prague, Czech Republic, Tsjekkia, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 60 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Fullføring av studie PB-102-F20, PB-102-F03 eller PB-102-F30
  2. Pasienten skriver under på informert samtykke
  3. Kvinnelige pasienter og mannlige pasienter hvis medpartnere er i fertil alder er enige om å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode. Disse inkluderer kombinert (østrogen- og gestagenholdig) hormonell prevensjon assosiert med hemming av eggløsning (oral, intravaginal eller transdermal) supplert med en barrieremetode (fortrinnsvis mannlig kondom), hormonell prevensjon som kun inneholder gestagen assosiert med hemming av eggløsning (oral, injiserbar eller implanterbar) supplert med en barrieremetode (fortrinnsvis mannlig kondom), intrauterint apparat (IUD), intrauterint hormonfrigjørende system (IUS), bilateral tubal okklusjon, vasektomisert partner eller seksuell avholdenhet. Prevensjon bør brukes i 2 uker etter avsluttet behandling.

Ekskluderingskriterier:

Tilstedeværelse av enhver medisinsk, emosjonell, atferdsmessig eller psykologisk tilstand som, etter etterforskerens vurdering, ville forstyrre pasientens etterlevelse av kravene til studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell åpen etikett
pegunigalsidase alfa
Legemiddel: pegunigalsidase alfa
Rekombinant human alfa-galaktosidase A
Andre navn:
  • PRX-102

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Fra første infusjon av pegunigalsidase alfa, som kunne ha vært i foreldrestudien (PB-102-F01/F20/F30) eller denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04, til 90 dager etter siste dosebesøk for hver deltaker. Gjennomsnittlig individuell eksponering: 5,5 år

Ingen primære eller sekundære endepunkter ble spesifisert for denne studien. Evaluering av sikkerhet var et hovedmål.

En behandlingsrelatert bivirkning (TEAE) ble definert som enhver bivirkning (AE) som oppstod etter start av studiebehandlingen og innen tiden for resterende medikamentvirkning (20 dager etter siste administrering av studiebehandling) eller en før-behandlings AE eller medisinsk tilstand som forverret seg i alvorlighetsgrad etter start av studiebehandlingen og innen tiden for resterende medikamentvirkning. Hver TEAE ble klassifisert for alvorlighetsgrad basert på Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.03 og for årsakssammenheng i kategoriene uten sammenheng, usannsynlig, mulig, sannsynlig og definitivt. Behandlingsrelaterte AEs var TEAEs med årsakssammenheng vurdert som mulig, sannsynlig eller definitivt relatert til studiebehandlingen. TEAEs ble kodet ved hjelp av Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) versjon (v)19.0. Relaterte TEAEs rapportert i ≥2 prosent av deltakerne etter foretrukket term er rapportert.
Fra første infusjon av pegunigalsidase alfa, som kunne ha vært i foreldrestudien (PB-102-F01/F20/F30) eller denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04, til 90 dager etter siste dosebesøk for hver deltaker. Gjennomsnittlig individuell eksponering: 5,5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til siste observasjon for eGFR
Tidsramme: Fra baseline (vurdering før første eksponering for studiemedikament, som kunne ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til siste observasjon (siste ikke-manglende vurdering; Gjennomsnitt(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; område:1,3;10,6 år)
eGFR, beregnet basert på serumkreatininverdier, i henhold til Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) formelen (2009).
Fra baseline (vurdering før første eksponering for studiemedikament, som kunne ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til siste observasjon (siste ikke-manglende vurdering; Gjennomsnitt(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; område:1,3;10,6 år)
Årlig eGFR-helning
Tidsramme: Fra første infusjon med pegunigalsidase alfa (som kan ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04), til slutten av forlengelsesstudien; gjennomsnittlig individuell eksponering: 5,5 år
Den årlige eGFR-stigningen ble lagt til i den statistiske analysen. Individuelle eGFR-stigninger ble beregnet for hver deltaker ved hjelp av en lineær regresjonsmodell og oppsummert beskrivende.
Fra første infusjon med pegunigalsidase alfa (som kan ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04), til slutten av forlengelsesstudien; gjennomsnittlig individuell eksponering: 5,5 år
Endring fra baseline til sist planlagte besøk i UPDRS-kategori
Tidsramme: Endring fra baseline (vurdering før første eksponering for studiemedisin, som kunne være i moderstudiet PB-102-F01/F02/F30 eller CLI-06657AA1-04) til siste observasjon (siste ikke-manglende vurdering; Gjennomsnitt (SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; rekkevidde: 1,3;10,6 år)
UPCR ble vurdert ved punktprøve av urin. Deltakerne ble kategorisert i henhold til UPCR ved baseline og ved påfølgende besøk.
Endring fra baseline (vurdering før første eksponering for studiemedisin, som kunne være i moderstudiet PB-102-F01/F02/F30 eller CLI-06657AA1-04) til siste observasjon (siste ikke-manglende vurdering; Gjennomsnitt (SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; rekkevidde: 1,3;10,6 år)
Endring fra baseline til siste observasjon i plasma Lyso-Gb3 og globotriaosylceramid (Gb3)-konsentrasjoner
Tidsramme: Endring fra utgangspunktet (vurdering før første eksponering for studiemedikament, som kunne være i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til siste observasjon (siste ikke-manglende vurdering; Gjennomsnittlig(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; rekkevidde: 1,3;10,6 år)
Plasmakonsentrasjoner av Lyso-Gb3 og Gb3 (biomarkører for Fabrys sykdom) ble vurdert ved utgangspunktet og påfølgende tidspunkter, og endringen fra utgangspunktet ble vurdert.
Endring fra utgangspunktet (vurdering før første eksponering for studiemedikament, som kunne være i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til siste observasjon (siste ikke-manglende vurdering; Gjennomsnittlig(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; rekkevidde: 1,3;10,6 år)
Endring fra utgangspunkt til siste observasjon for smertealvorlighets-elementer i Brief Pain Inventory (BPI)
Tidsramme: Endring fra baseline (vurdering før første eksponering for studiemedikamentet, som kunne være i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til siste observasjon (siste ikke-manglende vurdering; Gjennomsnitt(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; område:1,3;10,6 år)
Den korte versjonen av Brief Pain Inventory (BPI) består av 4 smerteintensitets-elementer (smerte på det verste de siste 24 timene, smerte på det minste de siste 24 timene, gjennomsnittlig smerte og nåværende smerte) og 7 smertepåvirknings-elementer (generell aktivitet, humør, gangfunksjon, vanlig arbeid, forhold til andre mennesker, søvn og livsglede) vurdert over en 24-timers tilbakekallingsperiode. Hvert element vurderes på en skala fra 0 (ingen smerte/påvirkning) til 10 (verst tenkelige smerter/komplett påvirkning). Deltakere rapporterer også prosentandel av smertelette fra smertestillende midler de siste 24 timene. Vurdering av smerte (ved BPI) ble utført ved baseline og påfølgende tidspunkter.
Endring fra baseline (vurdering før første eksponering for studiemedikamentet, som kunne være i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til siste observasjon (siste ikke-manglende vurdering; Gjennomsnitt(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; område:1,3;10,6 år)
Endring fra utgangspunkt til siste observasjon i totalscore for Mainz Severity Score Index (MSSI)
Tidsramme: Endring fra utgangspunkt (vurdering før første eksponering for studiemedisin, som kunne være i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til siste observasjon (siste ikke-manglende vurdering; Gjennomsnitt(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; område:1,3;10,6 år)

MSSI representerer pasienter med Fabrys sykdom. Samlede poengsummer på <20, ≥20 og ≥40 og >40 indikerer at pasientene er henholdsvis mildt, moderat eller alvorlig påvirket. En økning i poengsummen indikerer økt alvorlighetsgrad av sykdommen. Symptomvurdering ved MSSI ble utført ved baseline og ved påfølgende tidspunkter.

Rekkevidde for MSSI generelle, nevrologiske, kardiovaskulære og nyredysfunksjonsdomene-poengsummer er henholdsvis 0 til 18, 0 til 20, 0 til 20 og 0 til 18. Den samlede poengsummen som ble vurdert for studien er summen av domenepoengsummene - min 0 maks 76
Endring fra utgangspunkt (vurdering før første eksponering for studiemedisin, som kunne være i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til siste observasjon (siste ikke-manglende vurdering; Gjennomsnitt(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; område:1,3;10,6 år)
Endring i bruk av smertemedisin under behandling
Tidsramme: Endring fra baseline (vurdering før første eksponering for studielegemiddel, som kunne være i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til 72 måneder, i antall deltakere som bruker smertemedisiner (kategorisert etter 0, 1 og 2+ smertemedisiner)
Ved baseline ble deltakerne kategorisert etter antall smertemedisiner som ble brukt (0, 1 og 2+ smertemedisiner). Endringer fra baseline til 72 måneder i antall deltakere som bruker smertemedisiner (kategorisert etter antall smertemedisiner som ble brukt) presenteres.
Endring fra baseline (vurdering før første eksponering for studielegemiddel, som kunne være i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til 72 måneder, i antall deltakere som bruker smertemedisiner (kategorisert etter 0, 1 og 2+ smertemedisiner)
Endring fra baseline til siste observasjon i EuroQoL Visuell Analog Skala (EQ VAS) score
Tidsramme: Endring fra utgangspunktet (vurdering før første eksponering for studiemedikamentet, som kunne være i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til siste observasjon (siste ikke-manglende vurdering; Gjennomsnitt (SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; område: 1,3;10,6 år)
Livskvalitet ble vurdert ved å administrere EuroQoL-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L)-spørreskjemaet ved baseline og påfølgende tidspunkter. Vurderingen inkluderer EuroQoL-5 Dimensions (EQ-5D) beskrivelsessystemet og EQ VAS. For EQ VAS vurderte deltakerne sin nåværende helse på en vertikal VAS som har endepunkter merket 'den beste helsen du kan forestille deg' (score på 100) og 'den verste helsen du kan forestille deg' (score på 0). En økning i score indikerer forbedring.
Endring fra utgangspunktet (vurdering før første eksponering for studiemedikamentet, som kunne være i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til siste observasjon (siste ikke-manglende vurdering; Gjennomsnitt (SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; område: 1,3;10,6 år)
Endring fra baseline til siste observasjon i venstre ventrikkelmasseindeks
Tidsramme: Endring fra baseline (vurdering før første eksponering for studiemedisin, som kunne vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til siste observasjon (siste ikke-manglende vurdering; Gjennomsnitt(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; rekkevidde: 1,3; 10,6 år)
Kardiologisk vurdering ble utført ved hjelp av magnetisk resonansavbildning (MRI) av hjertet ved baseline og påfølgende tidspunkter, og ulike parametere inkludert venstre ventrikkelmasseindeks (LVMI) (g/m²) med og uten hypertrofi ble vurdert.
Endring fra baseline (vurdering før første eksponering for studiemedisin, som kunne vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller CLI-06657AA1-04) til siste observasjon (siste ikke-manglende vurdering; Gjennomsnitt(SD) eksponering: 5,5 (1,96) år; rekkevidde: 1,3; 10,6 år)
Endring i bruk av infusjonspremedisinering fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Baseline (vurdering før første eksponering for studiemedisin, som kan være i hovedstudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller denne utvidelsesstudien, CLI-06657AA1-04) til 12 måneder
Infusjonspremedikasjon ble ikke registrert i studiene PB-102-F01/F02/F03. Endringer i bruk av infusjonspremedikasjon ble analysert i en samlet utvalg av deltakere rekruttert fra studiene PB-102-F20 og PB-102-F30. Deltakerne ble kategorisert ved baseline etter antall infusjonspremedikasjoner brukt (0, 1, 2 og 3 eller flere) og endringer fra baseline til 12 måneder i antall deltakere som brukte infusjonspremedikasjoner, kategorisert etter antall infusjonspremedikasjoner brukt, presenteres.
Baseline (vurdering før første eksponering for studiemedisin, som kan være i hovedstudiet, PB-102-F01/F20/F30, eller denne utvidelsesstudien, CLI-06657AA1-04) til 12 måneder
Endring i bruk av premedikasjon for infusjon fra baseline til 24 måneder
Tidsramme: Utgangspunkt (vurdering før første eksponering for studiemedisin, som kan ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30 eller denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04) til 24 måneder
Bruk av infusjonspremedisinering ble ikke innhentet i studiene PB-102-F01/F02/F03. Endringer i bruken av infusjonspremedisinering ble analysert i en sammensatt utvalg av deltakere rekruttert fra studiene PB-102-F20 og PB-102-F30. Deltakerne ble kategorisert ved baseline etter antall brukte infusjonspremedisineringer (0, 1, 2 og 3 eller flere), og endringer fra baseline til 24 måneder i antall deltakere som brukte infusjonspremedisinering, kategorisert etter antall brukte infusjonspremedisineringer, presenteres.
Utgangspunkt (vurdering før første eksponering for studiemedisin, som kan ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30 eller denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04) til 24 måneder
Endring i bruk av premedikasjon ved infusjon fra baseline til 48 måneder
Tidsramme: Utgangspunkt (vurdering før første eksponering for studiemedisin, som kan ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30 eller denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04) til 48 måneder
Bruk av infusion premedikasjon ble ikke samlet inn i studiene PB-102-F01/F02/F03. Endringer i bruk av infusion premedikasjon ble analysert i et sammensatt utvalg av deltakere som ble rekruttert fra studiene PB-102-F20 og PB-102-F30. Deltakerne ble kategorisert ved baseline etter antall infusion premedikasjoner som ble brukt (0, 1, 2 og 3 eller flere), og endringer fra baseline til 48 måneder i antall deltakere som brukte infusion premedikasjon, kategorisert etter antall infusion premedikasjoner som ble brukt, presenteres.
Utgangspunkt (vurdering før første eksponering for studiemedisin, som kan ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30 eller denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04) til 48 måneder
Endring i bruk av infusjonspremedisinering fra utgangspunkt til 72 måneder
Tidsramme: Utgangspunkt (vurdering før første eksponering for studiemedikamentet, som kunne ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30 eller denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04) til 72 måneder
Bruk av infusjonspremedikasjon ble ikke innsamlet i studiene PB-102-F01/F02/F03. Endringer i bruken av infusjonspremedikasjon ble analysert i et sammensatt utvalg av deltakere som ble inkludert fra studiene PB-102-F20 og PB-102-F30. Deltakerne ble kategorisert ved baseline etter antall brukte infusjonspremedikasjoner (0, 1, 2 og 3 eller flere), og endringer fra baseline til 72 måneder i antall deltakere som brukte infusjonspremedikasjoner, kategorisert etter antall brukte infusjonspremedikasjoner, presenteres.
Utgangspunkt (vurdering før første eksponering for studiemedikamentet, som kunne ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30 eller denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04) til 72 måneder
Antall deltakere som hadde ADA ved et hvilket som helst besøk etter utgangspunktet
Tidsramme: Fra første infusjon av pegunigalsidase alfa (som kunne ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller i denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04), til studiens slutt. Gjennomsnittlig individuell eksponering var 5,5 år.
ADA-statusen ble vurdert i henhold til vurderingsplanen basert på sekvensiell evaluering. Deltakeren ble ansett som ADA-positiv hvis IgG-screeningen var foreløpig positiv og påfølgende IgG-immunodepletering var positiv.
Fra første infusjon av pegunigalsidase alfa (som kunne ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller i denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04), til studiens slutt. Gjennomsnittlig individuell eksponering var 5,5 år.
Antall deltakere med behandlingsrelatert ADA som hadde titerforsterket eller behandlingsindusert ADA
Tidsramme: Fra første infusjon med pegunigalsidase alfa (som kan ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller i denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04), til studiens slutt. Gjennomsnittlig individuell eksponering var 5,5 år.
ADA-statusen ved et besøk ble bestemt basert på en sekvensiell evaluering i henhold til vurderingsplanen. Hvis IgG-screeningen var negativ, var deltakeren ADA-negativ ved det besøket. Hvis IgG-screeningen var presumptivt positiv, ble en IgG-immunodepleteringstest utført, og deltakeren ble ansett som ADA-positiv eller -negativ ved besøket basert på om testen var positiv eller negativ. Baseline var den siste vurderingen før første infusion av pegunigalsidase alfa. Deltakere ble ansett som behandlingsfremkalt ADA-positive hvis de hadde titerforsterket eller behandlingsindusert ADA. ADA ble titerforsterket hvis deltakere var ADA-positive ved baseline og ADA-titeren hadde økt med minst 4 ganger fra baseline under behandlingen. ADA ble behandlingsindusert hvis deltakere var ADA-negative ved baseline og ADA-positive i minst ett tidspunkt etter første infusion.
Fra første infusjon med pegunigalsidase alfa (som kan ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller i denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04), til studiens slutt. Gjennomsnittlig individuell eksponering var 5,5 år.
Infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR) som oppstår under infusjonen eller innen 2 timer etter fullføring (IRR-2H) hos mer enn én deltaker totalt, etter MedDRA Preferred Term (PT)
Tidsramme: Fra første infusjon av pegunigalsidase alfa (som kan ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller i denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04), til studiens slutt. Gjennomsnittlig individuel eksponering var 5,5 år.
En IRR ble definert som en reaksjon på infusjon av farmakologiske og/eller biologiske substanser; symptomer kunne oppstå innen minutter til 2 timer etter avslutningen av infusjonen og kunne inkludere kløe, rødme, hevelse, dyspné, bronkospasme og hypotensjon. IRR-er kunne vurderes opptil 24 timer fra forekomst. To tidsrammer ble vurdert for IRR-analyse: IRR-2H og IRR-er som oppstod under infusjonen eller innen 24 timer etter dens fullføring (IRR-24H). Alle IRR-2H ble også klassifisert som IRR-24H. IRR-2H rapportert for mer enn én deltaker totalt etter MedDRA PT presenteres.
Fra første infusjon av pegunigalsidase alfa (som kan ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller i denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04), til studiens slutt. Gjennomsnittlig individuel eksponering var 5,5 år.
Infusjonsrelaterte reaksjoner som oppstår under infusjonen eller innen 24 timer etter fullføring (IRR-24H) hos mer enn én deltaker totalt etter MedDRA PT
Tidsramme: Fra første infusjon av pegunigalsidase alfa (som kan ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller i denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04), til studiens slutt. Gjennomsnittlig individuell eksponering var 5,5 år.
En IRR ble definert som en reaksjon på infusjon av farmakologiske og/eller biologiske substanser; symptomer kunne oppstå innen minutter til 2 timer etter slutten av infusjonen og kunne inkludere kløe, rødming, hevelse, dyspné, bronkospasme og hypotensjon. IRR-er kunne evalueres opptil 24 timer fra forekomst. To tidsrammer ble vurdert for IRR-analyse: IRR-2H og IRR-24H. Alle IRR-2H ble også klassifisert som IRR-24H. IRR-24H rapportert for mer enn én deltaker totalt etter MedDRA PT presenteres.
Fra første infusjon av pegunigalsidase alfa (som kan ha vært i hovedstudien, PB-102-F01/F20/F30, eller i denne forlengelsesstudien, CLI-06657AA1-04), til studiens slutt. Gjennomsnittlig individuell eksponering var 5,5 år.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. september 2018

Primær fullføring (Faktiske)

21. januar 2025

Studiet fullført (Faktiske)

21. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mai 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2018

Først lagt ut (Faktiske)

21. juni 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLI-06657AA1-04

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere