Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšířená studie 1 mg/kg Pegunigalsidase Alfa každé 2 týdny u pacientů s Fabryho chorobou

4. března 2026 aktualizováno: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Otevřená rozšiřující studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) u pacientů s Fabryho chorobou

Cílem CLI-06657AA1-04 (dříve PB-102-F60) je vyhodnotit dlouhodobé parametry bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti 1 mg/kg pegunigalsidázy alfa podávané intravenózně každý druhý týden u dospělých pacientů s Fabryho chorobou, kteří úspěšně dokončili léčbu. studie PB-102-F03, PB-102-F20 nebo PB-102-F30.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie. Pacienti budou zařazeni tak, aby dostávali 1 mg/kg pegunigalsidázy alfa jako intravenózní infuze každé 2 týdny (±3 dny). Doba trvání léčby je, dokud nebude pegunigalsidáza alfa pro pacienta komerčně dostupná, nebo podle uvážení sponzora. Pro analýzu budou dostupné parametry účinnosti a bezpečnosti shrnuty pomocí deskriptivních statistik.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

97

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Schválený k prodeji veřejnosti. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Finsko
      • Turku, Finsko, FI-20521
        • Turku University Central Hospital
  • Francie
      • Garches, Francie, 92380
        • Hospital Raymond-Poincaré
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Itálie
    • Via Pansini
      • Naples, Via Pansini, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Capital District Health Authority
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1083
        • Semmelweis Egyetem
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5021
        • Haukeland University Hospital Klinisk Forskningspost
  • Slovinsko
      • Slovenj Gradec, Slovinsko, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Spojené království, B152TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
        • Infusion Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Renal Disease Research Institute, LLC - Dallas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • O+O Alpan LLC
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Česko
    • Czech Republic
      • Prague, Czech Republic, Česko, 12808
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
  • Španělsko
      • Zaragoza, Španělsko, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dokončení studie PB-102-F20, PB-102-F03 nebo PB-102-F30
  2. Pacient podepíše informovaný souhlas
  3. Pacientky a pacientky, jejichž partnerky jsou v plodném věku, souhlasí s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce. Patří mezi ně kombinovaná (obsahující estrogen a gestagen) hormonální antikoncepce spojená s inhibicí ovulace (orální, intravaginální nebo transdermální) doplněná bariérovou metodou (nejlépe mužský kondom), hormonální antikoncepce obsahující pouze gestagen spojenou s inhibicí ovulace (orální, orální, injekční nebo implantovatelné) doplněné o bariérovou metodu (nejlépe mužský kondom), nitroděložní tělísko (IUD), nitroděložní systém uvolňující hormony (IUS), bilaterální tubární okluzi, vazektomii partnera nebo sexuální abstinenci. Antikoncepce by měla být používána 2 týdny po ukončení léčby.

Kritéria vyloučení:

Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emocionálního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval dodržování požadavků studie ze strany pacienta.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální otevřený štítek
pegunigalsidase alfa
Lék: pegunigalsidase alfa
Rekombinantní lidská alfa galaktosidáza A
Ostatní jména:
  • PRX-102

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou
Časové okno: Od první infuze pegunigalsidázy alfa, která mohla být podána v původní studii (PB-102-F01/F20/F30) nebo v této prodloužené studii CLI-06657AA1-04, do 90 dnů po poslední dávce pro každého účastníka. Průměrná individuální expozice: 5,5 roku

Pro tuto klinickou studii nebyly stanoveny žádné primární ani sekundární koncové body. Hlavním cílem bylo vyhodnocení bezpečnosti.

Léčbou navozená nežádoucí příhoda (TEAE) byla definována jako jakákoli nežádoucí příhoda (AE) vyskytující se po zahájení studijní léčby a v době reziduálního účinku léčiva (20 dní po posledním podání studijní léčby), nebo předléčebná AE nebo zdravotní stav, který se zhoršil po zahájení studijní léčby a v době reziduálního účinku léčiva. Každá TEAE byla klasifikována podle závažnosti na základě Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.03 a podle kauzality do kategorií nesouvisející, nepravděpodobná, možná, pravděpodobná a jistě. Léčbou související AE byly TEAE s kauzalitou hodnocenou jako možná, pravděpodobná nebo jistě související se studijní léčbou. TEAE byly kódovány pomocí Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) verze (v)19.0. Jsou uvedeny související TEAE hlášené u ≥2 procent účastníků podle preferovaného termínu.
Od první infuze pegunigalsidázy alfa, která mohla být podána v původní studii (PB-102-F01/F20/F30) nebo v této prodloužené studii CLI-06657AA1-04, do 90 dnů po poslední dávce pro každého účastníka. Průměrná individuální expozice: 5,5 roku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty k poslednímu pozorování pro eGFR
Časové okno: Od výchozí hodnoty (hodnocení před prvním podáním studijního léčiva, které mohlo proběhnout v mateřské studii, PB-102-F01/F20/F30, nebo CLI-06657AA1-04) do posledního pozorování (poslední nechybějící hodnocení; průměrná (SD) expozice: 5,5 (1,96) roku; rozsah: 1,3; 10,6 roku)
eGFR, vypočítané na základě hodnot sérového kreatininu podle vzorce Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) z roku 2009.
Od výchozí hodnoty (hodnocení před prvním podáním studijního léčiva, které mohlo proběhnout v mateřské studii, PB-102-F01/F20/F30, nebo CLI-06657AA1-04) do posledního pozorování (poslední nechybějící hodnocení; průměrná (SD) expozice: 5,5 (1,96) roku; rozsah: 1,3; 10,6 roku)
Annualizovaný sklon eGFR
Časové okno: Od první infuze pegunigalsidázy alfa (která mohla být podána v původní studii PB-102-F01/F20/F30 nebo v této navazující studii CLI-06657AA1-04) až do konce navazující studie; průměrná individuální expozice: 5,5 roku
Roční sklon eGFR byl přidán do plánu statistické analýzy. Individuální sklony eGFR byly odvozeny pro každého účastníka pomocí lineárního regresního modelu a shrnuty deskriptivně.
Od první infuze pegunigalsidázy alfa (která mohla být podána v původní studii PB-102-F01/F20/F30 nebo v této navazující studii CLI-06657AA1-04) až do konce navazující studie; průměrná individuální expozice: 5,5 roku
Přechod od výchozí hodnoty k poslední naplánované návštěvě v kategorii UPCR
Časové okno: Posun od výchozí hodnoty (hodnocení před prvním vystavením studijnímu léčivu, které mohlo proběhnout v nadřazené studii PB-102-F01/F02/F30 nebo CLI-06657AA1-04) k poslednímu pozorování (poslední nechybějící hodnocení; průměrná (SD) doba expozice: 5,5 (1,96) let; rozsah: 1,3; 10,6 let)
UPCR byl hodnocen pomocí testu ze vzorku moči odebraného v náhodný čas.
Účastníci byli kategorizováni podle hodnoty UPCR na začátku studie a při následných návštěvách.
Posun od výchozí hodnoty (hodnocení před prvním vystavením studijnímu léčivu, které mohlo proběhnout v nadřazené studii PB-102-F01/F02/F30 nebo CLI-06657AA1-04) k poslednímu pozorování (poslední nechybějící hodnocení; průměrná (SD) doba expozice: 5,5 (1,96) let; rozsah: 1,3; 10,6 let)
Změna od výchozí hodnoty k poslednímu pozorování koncentrací lyso-Gb3 a globotriaosylceramidu (Gb3) v plazmě
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty (hodnocení před prvním podáním studijního léku, které mohlo proběhnout v mateřské studii PB-102-F01/F20/F30 nebo CLI-06657AA1-04) k poslednímu pozorování (poslední nechybějící hodnocení; průměrná (SD) expozice: 5,5 (1,96) roku; rozsah: 1,3; 10,6 roku)
Koncentrace lyso-Gb3 a Gb3 (biomarkery pro Fabryho chorobu) v plazmě byly hodnoceny na začátku studie a v následných časových bodech a byla hodnocena změna oproti výchozí hodnotě.
Změna od výchozí hodnoty (hodnocení před prvním podáním studijního léku, které mohlo proběhnout v mateřské studii PB-102-F01/F20/F30 nebo CLI-06657AA1-04) k poslednímu pozorování (poslední nechybějící hodnocení; průměrná (SD) expozice: 5,5 (1,96) roku; rozsah: 1,3; 10,6 roku)
Změna od výchozí hodnoty k poslednímu pozorování u položek závažnosti bolesti v dotazníku Brief Pain Inventory (BPI)
Časové okno: Změna oproti výchozí hodnotě (hodnocení před první expozicí studijnímu léku, což mohlo být v mateřské studii PB-102-F01/F20/F30 nebo CLI-06657AA1-04) k poslednímu pozorování (poslední nechybějící hodnocení; průměrná (SD) expozice: 5,5 (1,96) roku; rozsah: 1,3; 10,6 roku)
Krátká forma Inventáře bolesti (BPI) obsahuje 4 položky týkající se intenzity bolesti (největší bolest za posledních 24 hodin, nejmenší bolest za posledních 24 hodin, průměrná bolest a současná bolest) a 7 položek týkajících se vlivu bolesti (obecná aktivita, nálada, schopnost chůze, běžná práce, vztahy s ostatními lidmi, spánek a radost ze života) hodnocených za 24hodinové období. Každá položka je hodnocena na stupnici od 0 (žádná bolest/vliv) do 10 (nejhorší představitelná bolest/úplný vliv). Účastníci také uvádějí procento úlevy od bolesti poskytnuté analgetiky za posledních 24 hodin. Hodnocení bolesti (pomocí BPI) bylo provedeno na začátku studie a v dalších časových bodech.
Změna oproti výchozí hodnotě (hodnocení před první expozicí studijnímu léku, což mohlo být v mateřské studii PB-102-F01/F20/F30 nebo CLI-06657AA1-04) k poslednímu pozorování (poslední nechybějící hodnocení; průměrná (SD) expozice: 5,5 (1,96) roku; rozsah: 1,3; 10,6 roku)
Změna od výchozí hodnoty k poslednímu pozorování celkového skóre v indexu závažnosti Mainz (MSSI)
Časové okno: Změna oproti výchozí hodnotě (hodnocení před prvním podáním studijního léčiva, které mohlo proběhnout v nadřazené studii PB-102-F01/F20/F30 nebo CLI-06657AA1-04) k poslednímu pozorování (poslední nechybějící hodnocení; průměrná (SD) expozice: 5,5 (1,96) roku; rozsah: 1,3; 10,6 roku)

MSSI představuje pacienty s Fabryho chorobou. Celkové skóre <20, ≥20 a ≥40 a >40 ukazuje, že pacienti jsou mírně, středně nebo těžce postiženi. Zvýšení skóre znamená zvýšenou závažnost onemocnění. Hodnocení příznaků pomocí MSSI bylo provedeno na začátku a v následujících časových bodech.

Rozsahy pro MSSI skóre obecné, neurologické, kardiovaskulární a renální dysfunkce jsou 0 až 18, 0 až 20, 0 až 20 a 0 až 18. Celkové skóre uvažované pro studii je součet dílčích skóre - min 0 max 76
Změna oproti výchozí hodnotě (hodnocení před prvním podáním studijního léčiva, které mohlo proběhnout v nadřazené studii PB-102-F01/F20/F30 nebo CLI-06657AA1-04) k poslednímu pozorování (poslední nechybějící hodnocení; průměrná (SD) expozice: 5,5 (1,96) roku; rozsah: 1,3; 10,6 roku)
Změna v užívání léků proti bolesti během léčby
Časové okno: Posun od výchozí hodnoty (hodnocení před první expozicí studijnímu léku, která mohla proběhnout v nadřazené studii PB-102-F01/F20/F30 nebo CLI-06657AA1-04) do 72 měsíců, v počtu účastníků užívajících léky proti bolesti (kategorizováno podle 0, 1 a 2+ léků proti bolesti)
Na začátku studie byli účastníci kategorizováni podle počtu užívaných léků proti bolesti (0, 1 a 2 a více léků proti bolesti). Posuny od začátku studie do 72 měsíců v počtu účastníků užívajících léky proti bolesti (kategorizovaných podle počtu užívaných léků proti bolesti) jsou uvedeny.
Posun od výchozí hodnoty (hodnocení před první expozicí studijnímu léku, která mohla proběhnout v nadřazené studii PB-102-F01/F20/F30 nebo CLI-06657AA1-04) do 72 měsíců, v počtu účastníků užívajících léky proti bolesti (kategorizováno podle 0, 1 a 2+ léků proti bolesti)
Změna od výchozí hodnoty k poslednímu pozorování v EuroQoL vizuální analogové stupnici (EQ VAS) skóre
Časové okno: Změna oproti výchozí hodnotě (hodnocení před první expozicí studijnímu léku, které mohlo proběhnout v nadřazené studii PB-102-F01/F20/F30 nebo CLI-06657AA1-04) k poslednímu pozorování (poslední nechybějící hodnocení; průměrná (SD) expozice: 5,5 (1,96) roku; rozsah: 1,3; 10,6 roku)
Kvalita života byla hodnocena pomocí dotazníku EuroQoL-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) na začátku studie a v následných časových bodech. Hodnocení zahrnuje deskriptivní systém EuroQoL-5 Dimensions (EQ-5D) a EQ VAS. U EQ VAS účastníci hodnotili své současné zdraví na vertikální vizuální analogové škále (VAS) s koncovými body označenými 'nejlepší zdraví, jaké si dokážete představit' (skóre 100) a 'nejhorší zdraví, jaké si dokážete představit' (skóre 0). Zvýšení skóre naznačuje zlepšení.
Změna oproti výchozí hodnotě (hodnocení před první expozicí studijnímu léku, které mohlo proběhnout v nadřazené studii PB-102-F01/F20/F30 nebo CLI-06657AA1-04) k poslednímu pozorování (poslední nechybějící hodnocení; průměrná (SD) expozice: 5,5 (1,96) roku; rozsah: 1,3; 10,6 roku)
Změna oproti výchozí hodnotě k poslednímu pozorování indexu hmoty levé komory
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty (hodnocení před první expozicí studijnímu léku, které mohlo být v nadřazené studii PB-102-F01/F20/F30 nebo CLI-06657AA1-04) k poslednímu pozorování (poslední nechybějící hodnocení; průměrná (SD) expozice: 5,5 (1,96) let; rozsah: 1,3; 10,6 let)
Kardiologické vyšetření bylo provedeno pomocí magnetické rezonance srdce (MRI) na začátku a v následujících časových bodech, a byly hodnoceny různé parametry včetně indexu hmotnosti levé komory (LVMI) (g/m²) s hypertrofií a bez hypertrofie.
Změna od výchozí hodnoty (hodnocení před první expozicí studijnímu léku, které mohlo být v nadřazené studii PB-102-F01/F20/F30 nebo CLI-06657AA1-04) k poslednímu pozorování (poslední nechybějící hodnocení; průměrná (SD) expozice: 5,5 (1,96) let; rozsah: 1,3; 10,6 let)
Změna v užívání premedikace před infuzí od výchozí hodnoty do 12 měsíců
Časové okno: Výchozí hodnota (hodnocení před první expozicí studijnímu léku, což může být v mateřské studii, PB-102-F01/F20/F30, nebo v této rozšiřující studii, CLI-06657AA1-04) do 12 měsíců
Používání infuzní premedikace nebylo sbíráno ve studiích PB-102-F01/F02/F03. Změny v používání infuzní premedikace byly analyzovány v souhrnném vzorku účastníků zařazených ze studií PB-102-F20 a PB-102-F30. Účastníci byli na počátku zařazeni podle počtu používaných infuzních premedikací (0, 1, 2 a 3 nebo více) a posuny od počátku do 12 měsíců v počtu účastníků používajících infuzní premedikaci, kategorizované podle počtu používaných infuzních premedikací, jsou prezentovány.
Výchozí hodnota (hodnocení před první expozicí studijnímu léku, což může být v mateřské studii, PB-102-F01/F20/F30, nebo v této rozšiřující studii, CLI-06657AA1-04) do 12 měsíců
Změna v užívání premedikace při infuzi od výchozího stavu do 24 měsíců
Časové okno: Výchozí hodnota (hodnocení před první expozicí studijnímu léku, která mohla proběhnout v mateřské studii PB-102-F01/F20/F30 nebo v této rozšiřující studii CLI-06657AA1-04) až do 24 měsíců
Použití premedikace před infuzí nebylo ve studiích PB-102-F01/F02/F03 zaznamenáno. Změny v používání premedikace před infuzí byly analyzovány ve sdruženém vzorku účastníků zařazených ze studií PB-102-F20 a PB-102-F30. Účastníci byli na začátku studie kategorizováni podle počtu používaných premedikací před infuzí (0, 1, 2 a 3 nebo více) a posuny od začátku studie do 24 měsíců v počtu účastníků používajících premedikaci před infuzí, kategorizované podle počtu používaných premedikací před infuzí, jsou uvedeny.
Výchozí hodnota (hodnocení před první expozicí studijnímu léku, která mohla proběhnout v mateřské studii PB-102-F01/F20/F30 nebo v této rozšiřující studii CLI-06657AA1-04) až do 24 měsíců
Změna v užívání premedikace při infuzi od výchozí hodnoty do 48 měsíců
Časové okno: Výchozí hodnota (hodnocení před prvním podáním studijního léčiva, které mohlo proběhnout v mateřské studii PB-102-F01/F20/F30 nebo v této navazující studii CLI-06657AA1-04) až 48 měsíců
Užívání premedikace infuze nebylo sbíráno ve studiích PB-102-F01/F02/F03. Změny v užívání premedikace infuze byly analyzovány v souhrnném vzorku účastníků zařazených ze studií PB-102-F20 a PB-102-F30. Účastníci byli na začátku studie kategorizováni podle počtu užívaných premedikací infuze (0, 1, 2 a 3 nebo více) a posuny od začátku studie do 48 měsíců v počtu účastníků užívajících premedikace infuze, kategorizované podle počtu užívaných premedikací infuze, jsou prezentovány.
Výchozí hodnota (hodnocení před prvním podáním studijního léčiva, které mohlo proběhnout v mateřské studii PB-102-F01/F20/F30 nebo v této navazující studii CLI-06657AA1-04) až 48 měsíců
Změna v užívání premedikace při infuzi od výchozí hodnoty do 72 měsíců
Časové okno: Výchozí hodnota (hodnocení před prvním podáním studijního léčiva, které mohlo proběhnout v původní studii, PB-102-F01/F20/F30, nebo v této prodloužené studii, CLI-06657AA1-04) až do 72 měsíců
Používání premedikace před infuzí nebylo sledováno ve studiích PB-102-F01/F02/F03.
Změny v používání premedikace před infuzí byly analyzovány v souboru účastníků zařazených ze studií PB-102-F20 a PB-102-F30.
Účastníci byli na začátku studie zařazeni do kategorií podle počtu používaných premedikací před infuzí (0, 1, 2 a 3 nebo více) a posuny od výchozího stavu do 72 měsíců v počtu účastníků používajících premedikaci před infuzí, kategorizované podle počtu používaných premedikací před infuzí, jsou uvedeny.
Výchozí hodnota (hodnocení před prvním podáním studijního léčiva, které mohlo proběhnout v původní studii, PB-102-F01/F20/F30, nebo v této prodloužené studii, CLI-06657AA1-04) až do 72 měsíců
Počet účastníků s ADA při jakékoli návštěvě po výchozím měření
Časové okno: Od první infuze pegunigalsidázy alfa (která mohla být v mateřské studii PB-102-F01/F20/F30 nebo v této prodloužené studii CLI-06657AA1-04) až do konce studie. Průměrná individuální expozice byla 5,5 roku.
Stav ADA byl hodnocen podle harmonogramu hodnocení založeného na sekvenčním vyhodnocení. Účastník byl považován za ADA-pozitivního, pokud byl screening IgG předpokládaně pozitivní a následná imunodeplece IgG byla pozitivní.
Od první infuze pegunigalsidázy alfa (která mohla být v mateřské studii PB-102-F01/F20/F30 nebo v této prodloužené studii CLI-06657AA1-04) až do konce studie. Průměrná individuální expozice byla 5,5 roku.
Počet účastníků s léčbou indukovanými ADA, kteří měli zvýšené titry nebo léčbou vyvolané ADA
Časové okno: Od první infuze pegunigalsidázy alfa (která mohla proběhnout v nadřazené studii PB-102-F01/F20/F30 nebo v této rozšiřující studii CLI-06657AA1-04) až do konce studie. Průměrná individuální expozice byla 5,5 roku.
Stav ADA při návštěvě byl stanoven na základě sekvenčního vyhodnocení podle harmonogramu hodnocení. Pokud byl screening IgG negativní, byl účastník při této návštěvě ADA-negativní. Pokud byl screening IgG předpokládaně pozitivní, byl proveden test imunodeplece IgG a účastník byl na základě pozitivity nebo negativity testu považován při návštěvě za ADA-pozitivního nebo -negativního. Výchozí hodnota byla poslední hodnocení před první infuzí pegunigalsidázy alfa. Účastníci byli považováni za léčbou navozené ADA-pozitivní, pokud měli titr zvýšený nebo léčbou navozené ADA. ADA byly titrem zvýšené, pokud byli účastníci ADA-pozitivní při výchozí hodnotě a titr ADA se během léčby zvýšil alespoň 4násobně oproti výchozí hodnotě. ADA byly léčbou navozené, pokud byli účastníci ADA-negativní při výchozí hodnotě a ADA-pozitivní alespoň v jednom časovém bodě po první infuzi.
Od první infuze pegunigalsidázy alfa (která mohla proběhnout v nadřazené studii PB-102-F01/F20/F30 nebo v této rozšiřující studii CLI-06657AA1-04) až do konce studie. Průměrná individuální expozice byla 5,5 roku.
Infuzní reakce (IRR) vznikající během infuze nebo do 2 hodin po jejím dokončení (IRR-2H) u více než jednoho účastníka celkově podle preferovaného termínu MedDRA (PT)
Časové okno: Od první infuze pegunigalsidázy alfa (která mohla být v mateřské studii PB-102-F01/F20/F30 nebo v této rozšiřující studii CLI-06657AA1-04) až do konce studie. Průměrná individuální expozice byla 5,5 roku.
IRR byla definována jako reakce na infuzi farmakologických a/nebo biologických látek; příznaky se mohly objevit během několika minut až 2 hodin po ukončení infuze a mohly zahrnovat svědění, zarudnutí, otok, dušnost, bronchospasmus a hypotenzi. IRR mohly být vyhodnoceny do 24 hodin od výskytu. Pro analýzu IRR byly zvažovány dva časové rámce: IRR-2H a IRR vyskytující se během infuze nebo do 24 hodin po jejím ukončení (IRR-24H). Všechny IRR-2H byly také klasifikovány jako IRR-24H. IRR-2H hlášené u více než jednoho účastníka celkově podle MedDRA PT jsou uvedeny.
Od první infuze pegunigalsidázy alfa (která mohla být v mateřské studii PB-102-F01/F20/F30 nebo v této rozšiřující studii CLI-06657AA1-04) až do konce studie. Průměrná individuální expozice byla 5,5 roku.
Infuzní reakce vznikající během infuze nebo do 24 hodin po jejím dokončení (IRR-24H) u více než jednoho účastníka celkově podle MedDRA PT
Časové okno: Od první infuze pegunigalsidázy alfa (která mohla být v mateřské studii PB-102-F01/F20/F30 nebo v této rozšiřující studii CLI-06657AA1-04) až do konce studie. Průměrná doba expozice byla 5,5 roku.
IRR byla definována jako reakce na infuzi farmakologických a/nebo biologických látek; příznaky se mohly objevit během několika minut až 2 hodin po skončení infuze a mohly zahrnovat svědění, zarudnutí, otok, dušnost, bronchospasmus a hypotenzi. IRR mohly být vyhodnoceny až do 24 hodin od výskytu. Pro analýzu IRR byly zvažovány dva časové rámce: IRR-2H a IRR-24H. Všechny IRR-2H byly také klasifikovány jako IRR-24H. IRR-24H hlášené u více než jednoho účastníka celkově podle MedDRA PT jsou uvedeny.
Od první infuze pegunigalsidázy alfa (která mohla být v mateřské studii PB-102-F01/F20/F30 nebo v této rozšiřující studii CLI-06657AA1-04) až do konce studie. Průměrná doba expozice byla 5,5 roku.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. září 2018

Primární dokončení (Aktuální)

21. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

21. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. května 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. června 2018

První zveřejněno (Aktuální)

21. června 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLI-06657AA1-04

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit