신경근 질환 및 뇌성 마비가 있는 소아 및 청소년의 분무 고장 식염수
2020년 8월 26일 업데이트: Imperial College London
신경근 질환 및 뇌성 마비가 있는 어린이 및 청소년의 호흡기 관련 합병증에 대한 분무 고장 식염수의 효과를 평가하는 차트 검토
폐렴, 호흡기 악화 및 만성 폐 감염은 신경근 장애 및 뇌성마비 아동의 응급 입원, 입원 및 사망의 중요한 원인입니다.
따라서 치료적으로 기도 청소를 돕고 호흡 악화를 감소시키는 방법에 대한 연구가 필요합니다.
연구에 따르면 분무형 Hypertonic Saline은 내약성이 우수하고, 폐 악화를 감소시키며, 낭포성 섬유증 환자의 폐 기능 및 폐 청소 지수를 개선하고, 천식 환자의 점액섬모 청소율을 향상시키는 것으로 나타났습니다.
그럼에도 불구하고, 연구자들이 아는 한, 신경근 장애 및 뇌성마비가 있는 아동의 관리에 분무화된 Hypertonic Saline의 사용에 관한 데이터는 없습니다.
이 연구는 신경근 장애 및 뇌성 마비가 있는 어린이의 입원 및 항생제 과정을 줄이기 위해 분무된 Hypertonic Saline의 효과를 평가하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상세 설명
Royal Brompton 병원에서 치료를 받고 있으며 최소 12개월 동안 분무 고장 식염수로 치료를 받은 신경근 질환 또는 뇌성 마비가 있는 어린이 및 청소년의 차트 검토.
병원 기록의 데이터를 추가로 보완하기 위해 두 개의 설문지가 적용됩니다. 기준을 충족하는 자녀의 부모는 다음 설문지를 작성해야 합니다.
- 입원 및 이용에 대한 국민건강영양조사(NHANES)는 - HUQ.010입니다.
- Hypertonic Saline 치료에 대한 설문지.
10 - 18세 어린이는 Hypertonic Saline 치료에 대한 설문지를 작성해야 합니다.
목표
- 신경근 질환 또는 뇌성 마비가 있는 어린이에게 분무된 Hypertonic Saline으로 치료하면 호흡기 관련 합병증이 감소하는지 알아보십시오.
- 신경근 질환 또는 뇌성 마비가 있는 소아에서 분무 고장 식염수를 사용한 치료가 기도 청소의 용이성을 향상시키는지 평가합니다.
- 신경근 질환 아동과 뇌성마비 아동의 부모가 이전 관리와 비교하여 분무 고장 식염수 치료를 어떻게 인식하는지 알아보십시오.
표본의 크기:
조사단은 파일럿 연구인 만큼 아동·청소년과 그 부모 또는 법정대리인 등 각 집단별로 40명씩 모집하는 것을 목표로 하고 있다.
통계 분석 계획
- 항생제 치료 과정을 조사하기 위한 범주형 변수에 대한 단변량 X2 분석.
- 입원 수를 조사하기 위한 범주형 변수에 대한 단변량 X2 분석.
- Student t 테스트는 Hypertonic Saline으로 치료를 시작하기 전과 후 1년을 비교하는 야간 산소화 및 환기 결과를 분석하는 데 사용됩니다.
- 폐 기능의 감소율을 분석하기 위한 독립 t 테스트 및 Mann-Whitney U 테스트.
- 서로 다른 기준선 FVC에 대한 1차 종료점의 차이를 테스트하기 위한 Cox 비례 위험 모델.
- 분석을 위한 일변량 분석 기도 청소의 용이성을 분석합니다.
- 치료에 대한 인식에 대한 단변량 분석.
데이터 및 모든 적절한 문서는 후속 조치 기간을 포함하여 연구 완료 후 최소 10년 동안 저장됩니다.
윤리 승인 연구 조정 센터는 Yorkshire & The Humber - Leeds West 연구 윤리 위원회(REC) 및 보건 규제 당국(HRA)의 승인을 받았습니다. 연구는 또한 참가자를 연구에 수용하거나 연구 활동을 수행하기 전에 참여하는 각 NHS Trust로부터 역량 및 능력에 대한 확인을 받았습니다. 이 연구는 1964년 헬싱키에서 개최된 제18차 세계 의학 총회 및 이후 개정판에서 채택된 인간 피험자 연구에 참여하는 의사를 위한 권장 사항에 따라 수행될 것입니다.
동의 연구 참여에 대한 동의는 충분한 설명이 제공되고 정보 전단지가 제공되고 고려할 시간이 허용된 후에만 각 참가자로부터 구해야 합니다. 서명된 참가자 동의를 얻어야 합니다. 이유를 밝히지 않고 참여를 거부할 수 있는 참가자의 권리는 존중되어야 합니다. 참가자가 연구에 들어간 후 임상의는 참가자에게 최선의 이익이라고 생각하는 경우 언제든지 프로토콜에 지정된 대체 치료를 자유롭게 제공할 수 있지만 그렇게 하는 이유를 기록해야 합니다. 이 경우 참가자는 후속 조치 및 데이터 분석을 위해 연구에 남아 있습니다. 모든 참가자는 이유를 제시하지 않고 추가 치료에 대한 편견 없이 언제든지 프로토콜 치료를 철회할 수 있습니다.
기밀 유지 수석 조사관은 연구에 참여하는 참가자의 기밀을 유지하며 데이터 보호법에 따라 등록됩니다.
출판 정책 데이터 소유권은 기관에 있습니다. 이 연구 결과는 논문으로 발표되며 Open Access를 통해 제공될 것입니다. 연구자들은 동료 검토 저널에 연구 결과를 게시하는 것을 목표로 합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
24
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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London, 영국, SW36NP
- Royal Brompton Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
Royal Brompton 병원에서 치료를 받는 신경근 질환 또는 뇌성 마비가 있는 어린이.
설명
포함 기준:
- 최소 12개월 동안 분무식 고장 식염수로 치료를 받은 신경근 질환 또는 뇌성 마비가 있는 어린이.
제외 기준:
- 소아도 낭포성 섬유증 진단을 받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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치료 전
분무 식염수로 치료를 받기 전 12개월 동안 신경근 질환이 있는 어린이 및 청소년(0.9% - 7%)
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치료 후
분무 식염수 처방 후 12개월 동안 신경근 질환이 있는 어린이 및 청소년(0.9% - 7%)
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최소 12개월 동안 사용한 분무 고장 식염수
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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항생제 과정의 변화
기간: 기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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호흡 악화로 인한 치료
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기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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호흡기 악화로 인한 입원 건수
기간: 기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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계획되지 않은 입원이 필요한 호흡 악화의 수
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기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료에 대한 참가자의 인식
기간: 고장식염수 치료 시작 12개월 후
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설문지: "과긴장 식염수 치료 설문지".
분무 고장 식염수의 전반적인 유용성에 대한 인식: "유용함", "유용하지 않음", "모름".
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고장식염수 치료 시작 12개월 후
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부모 또는 법적 보호자의 치료에 대한 인식
기간: 고장식염수 치료 시작 12개월 후
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"법정보호자를 위한 고압식염수 치료 설문지".
리커트 척도를 통해 분무된 고장 식염수의 전반적인 유용성에 대한 인식을 측정합니다: 매우 유용함, 유용함, 유용하지 않거나 유용하지 않음, 유용하지 않음, 전혀 유용하지 않음.
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고장식염수 치료 시작 12개월 후
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참여자로서 어린이 및 청소년의 기도 청소 용이성 그림 아날로그 척도에 대한 점수
기간: 기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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그림 시각적 척도 "인식된 노력 척도의 안면 등급".
기도 청소의 용이성을 측정합니다.
값의 범위는 0(매우 쉬움)에서 10(매우 어려움)까지이며 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10을 포함합니다.
숫자는 얼굴 표정과도 관련이 있습니다.
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기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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부모 또는 법적 보호자의 기도 제거 용이성에 대한 점수
기간: 기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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1-5 리커트 척도를 통해 기도 청소 용이성을 측정합니다: 1) 매우 쉬움, 2) 쉬움, 3) 쉽지도 어렵지도 않음, 4) 쉽지 않음, 5) 전혀 쉽지 않음.
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기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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무호흡 지수(AI)
기간: 기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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수면 시간당 연구 중에 기록된 무호흡 횟수
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기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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아히
기간: 기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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야간 무호흡 Hipopnea 지수: 무호흡 사건과 저호흡 사건의 총 수를 실제 수면 시간의 총 시간(분)으로 나눈 다음 60을 곱합니다.
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기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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%SpO2
기간: 기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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야간 산소포화도
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기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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야행성 ODI
기간: 기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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산소 불포화 지수: 수면 시간당 불포화 횟수
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기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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TcPCO2
기간: 기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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야간 경피 이산화탄소(kPa)
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기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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FEV1/FVC %예상 감소율
기간: 기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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Tiffenau 지수의 연간 하락률
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기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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FEV1% 예상 감소율
기간: 기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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1초 간 강제 호기량 감소율(FEV1) 예측 비율. 감소율은 예측된 FEV1 비율의 기울기를 측정한 것입니다. 기준선 기울기: [(기준선에서 FEV1% / 치료 12개월 전 FEV1%) - 1] * 100 치료 후 기울기: [(치료 후 12개월 후 FEV1% / 기준선에서 FEV1%) - 1] * 100 |
기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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FVC% 예측 감소율
기간: 기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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강제 폐활량(FVC) 감소 비율이 예상 대비 감소합니다. 감소율은 FVC% 기울기의 척도입니다. 기준선 기울기: [(기준선에서 FVC% / 치료 12개월 전 FVC%) - 1] * 100 치료 후 기울기: [(치료 후 12개월 후 FVC% / 기준선에서 FVC%) - 1] * 100 |
기준선(치료 전)과 치료 후 12개월 간의 변화
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최대 호기 흐름(PEF)
기간: 고장 식염수로 치료를 시작한 후 12개월에 베이스라인 최고 호기 흐름으로부터의 변화
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예측된 최대 호기 유량 백분율
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고장 식염수로 치료를 시작한 후 12개월에 베이스라인 최고 호기 흐름으로부터의 변화
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Natalia Galaz Souza, Professional, Imperial College London
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Elkins MR, Robinson M, Rose BR, Harbour C, Moriarty CP, Marks GB, Belousova EG, Xuan W, Bye PT; National Hypertonic Saline in Cystic Fibrosis (NHSCF) Study Group. A controlled trial of long-term inhaled hypertonic saline in patients with cystic fibrosis. N Engl J Med. 2006 Jan 19;354(3):229-40. doi: 10.1056/NEJMoa043900.
- Phillips MF, Quinlivan RC, Edwards RH, Calverley PM. Changes in spirometry over time as a prognostic marker in patients with Duchenne muscular dystrophy. Am J Respir Crit Care Med. 2001 Dec 15;164(12):2191-4. doi: 10.1164/ajrccm.164.12.2103052.
- Amin R, Subbarao P, Jabar A, Balkovec S, Jensen R, Kerrigan S, Gustafsson P, Ratjen F. Hypertonic saline improves the LCI in paediatric patients with CF with normal lung function. Thorax. 2010 May;65(5):379-83. doi: 10.1136/thx.2009.125831.
- Boitano LJ. Management of airway clearance in neuromuscular disease. Respir Care. 2006 Aug;51(8):913-22; discussion 922-4.
- Allen J. Pulmonary complications of neuromuscular disease: a respiratory mechanics perspective. Paediatr Respir Rev. 2010 Mar;11(1):18-23. doi: 10.1016/j.prrv.2009.10.002. Epub 2009 Dec 2.
- Lo Mauro A, Aliverti A. Physiology of respiratory disturbances in muscular dystrophies. Breathe (Sheff). 2016 Dec;12(4):318-327. doi: 10.1183/20734735.012716.
- Gerdung CA, Tsang A, Yasseen AS 3rd, Armstrong K, McMillan HJ, Kovesi T. Association Between Chronic Aspiration and Chronic Airway Infection with Pseudomonas aeruginosa and Other Gram-Negative Bacteria in Children with Cerebral Palsy. Lung. 2016 Apr;194(2):307-14. doi: 10.1007/s00408-016-9856-5. Epub 2016 Feb 16.
- Bell CF, Kurosky SK, Candrilli SD. Muscular dystrophy-related hospitalizations among male pediatric patients in the United States. Hosp Pract (1995). 2015;43(3):180-5. doi: 10.1080/21548331.2015.1033375. Epub 2015 Apr 1.
- Yuan JX, McGowan M, Hadjikoumi I, Pant B. Do children with neurological disabilities use more inpatient resources: an observational study. Emerg Themes Epidemiol. 2017 Apr 27;14:5. doi: 10.1186/s12982-017-0059-1. eCollection 2017.
- Elkins MR, Bye PT. Mechanisms and applications of hypertonic saline. J R Soc Med. 2011 Jul;104 Suppl 1(Suppl 1):S2-5. doi: 10.1258/jrsm.2011.s11101. No abstract available.
- Galaz Souza N, Bush A, Tan HL. Exploratory study of the effectiveness of nebulised saline in children with neurodisability. Eur Respir J. 2021 Mar 18;57(3):2001407. doi: 10.1183/13993003.01407-2020. Print 2021 Mar.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 6월 15일
기본 완료 (실제)
2019년 8월 14일
연구 완료 (실제)
2019년 9월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 7월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 8월 8일
처음 게시됨 (실제)
2018년 8월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 9월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 8월 26일
마지막으로 확인됨
2020년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .