Solução salina hipertônica nebulizada em crianças e jovens com doença neuromuscular e paralisia cerebral
Uma revisão de gráficos avaliando os efeitos da solução salina hipertônica nebulizada em complicações respiratórias em crianças e jovens com doença neuromuscular e paralisia cerebral
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Revisão de prontuários de crianças e jovens com doença neuromuscular ou paralisia cerebral atendidos no Royal Brompton Hospital e tratados com solução salina hipertônica nebulizada por pelo menos 12 meses.
Para complementar ainda mais os dados dos prontuários, serão aplicados dois questionários. Os pais das crianças que atendem aos critérios serão solicitados a preencher os seguintes questionários:
- A Pesquisa Nacional de Exames de Saúde e Nutrição (NHANES) para Internação e acesso são - HUQ.010; e
- Questionário sobre tratamento com solução salina hipertônica.
Crianças de 10 a 18 anos serão solicitadas a preencher o Questionário sobre o tratamento com solução salina hipertônica.
MIRA
- Explore se o tratamento com solução salina hipertônica nebulizada em crianças com doença neuromuscular ou paralisia cerebral diminui as complicações respiratórias.
- Avaliar se o tratamento com solução salina hipertônica nebulizada em crianças com doença neuromuscular ou paralisia cerebral melhora a facilidade de desobstrução das vias aéreas.
- Explore como os pais de crianças com doença neuromuscular e crianças com paralisia cerebral percebem o tratamento com solução salina hipertônica nebulizada em comparação com o tratamento anterior.
Tamanho da amostra:
Os investigadores pretendem recrutar 40 participantes para cada grupo, incluindo crianças e jovens e seus pais ou responsáveis legais, por se tratar de um estudo piloto.
PLANO DE ANÁLISE ESTATÍSTICA
- Análise X2 univariada para variáveis categóricas para investigar Cursos de tratamento com antibióticos.
- Análise univariada X2 para variáveis categóricas para investigar Número de internações.
- O teste t de Student será usado para analisar a oxigenação noturna e os resultados da ventilação comparando um ano antes e depois do início do tratamento com solução salina hipertônica.
- Teste t independente e teste U de Mann-Whitney para analisar a taxa de declínio da função pulmonar.
- Modelo de risco proporcional de Cox para testar diferenças em endpoints primários para diferentes CVF de linha de base.
- Análise univariada para analisar a facilidade de desobstrução das vias aéreas.
- Análise univariada da percepção do tratamento.
Os dados e toda a documentação apropriada serão armazenados por um período mínimo de 10 anos após a conclusão do estudo, incluindo o período de acompanhamento.
APROVAÇÃO DA ÉTICA O Centro de Coordenação do Estudo obteve a aprovação do Comitê de Ética em Pesquisa (REC) e da Autoridade Reguladora de Saúde (HRA) de Yorkshire & The Humber - Leeds West. O estudo também recebeu confirmação de capacidade e capacidade de cada NHS Trust participante antes de aceitar os participantes no estudo ou qualquer atividade de pesquisa ser realizada. O estudo será conduzido de acordo com as recomendações para médicos envolvidos em pesquisas com seres humanos, adotadas pela 18ª Assembleia Médica Mundial, Helsinki 1964 e revisões posteriores.
CONSENTIMENTO O consentimento para entrar no estudo deve ser obtido de cada participante somente após uma explicação completa ter sido dada, um folheto informativo oferecido e tempo permitido para consideração. O consentimento assinado do participante deve ser obtido. Deve ser respeitado o direito do participante de se recusar a participar sem apresentar os motivos. Depois que o participante entrar no estudo, o clínico permanece livre para dar tratamento alternativo ao especificado no protocolo em qualquer estágio, se achar que é do melhor interesse do participante, mas as razões para fazê-lo devem ser registradas. Nestes casos, os participantes permanecem no estudo para fins de acompanhamento e análise de dados. Todos os participantes são livres para desistir a qualquer momento do protocolo de tratamento sem dar justificativas e sem prejudicar a continuação do tratamento.
CONFIDENCIALIDADE O Investigador Chefe preservará a confidencialidade dos participantes do estudo e está registrado sob a Lei de Proteção de Dados.
POLÍTICA DE PUBLICAÇÃO Os direitos de propriedade dos dados serão da instituição. Os resultados deste estudo serão apresentados como uma Dissertação e estarão disponíveis através do Acesso Aberto. Os investigadores pretendem publicar as descobertas em revistas especializadas.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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London, Reino Unido, SW36NP
- Royal Brompton Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças com doença neuromuscular ou paralisia cerebral que estejam em tratamento com solução salina hipertônica nebulizada por pelo menos 12 meses.
Critério de exclusão:
- Crianças também diagnosticadas com fibrose cística.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Antes do tratamento
Crianças e jovens com doença neuromuscular durante os 12 meses anteriores ao tratamento prescrito com solução salina nebulizada (0,9% - 7%)
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Depois do tratamento
Crianças e jovens com doença neuromuscular durante os 12 meses após a prescrição de tratamento com solução salina nebulizada (0,9% - 7%)
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Solução salina hipertônica nebulizada usada por um período de pelo menos 12 meses
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança nos Cursos de Antibióticos
Prazo: Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Tratamentos devido a exacerbações respiratórias
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Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Número de Internações por Exacerbações Respiratórias
Prazo: Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Número de exacerbações respiratórias que exigiram hospitalização não planejada
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Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Percepção do Participante sobre o Tratamento
Prazo: Aos 12 meses após o início do tratamento com solução salina hipertônica
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Questionário: "Questionário de tratamento com solução salina hipertônica".
Percepção da utilidade geral da solução salina hipertônica nebulizada: "Útil", "Não útil", "Não sei".
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Aos 12 meses após o início do tratamento com solução salina hipertônica
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Percepção dos Pais ou Responsáveis Legais sobre o Tratamento
Prazo: Aos 12 meses após o início do tratamento com solução salina hipertônica
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"Questionário de tratamento com solução salina hipertônica para responsável legal".
Mede a percepção da utilidade geral da solução salina hipertônica nebulizada por meio de uma escala likert: muito útil, útil, nem útil ou não útil, nada útil, nada útil.
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Aos 12 meses após o início do tratamento com solução salina hipertônica
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Pontuação na Escala Pictórica Analógica de Facilidade de Desobstrução das Vias Aéreas de Crianças e Jovens Adultos como Participantes
Prazo: Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Escala visual pictórica "Escala de Avaliação Facial da Percepção de Esforço".
Mede a facilidade de desobstrução das vias aéreas.
Os valores variam de 0 (extremamente fácil) a 10 (extremamente difícil), incluindo 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10.
Os números também estão associados às expressões faciais.
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Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Pontuação na facilidade de desobstrução das vias aéreas pelos pais ou responsáveis legais
Prazo: Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Mede a facilidade de desobstrução das vias aéreas através de uma escala Likert de 1 a 5: 1) Muito fácil, 2) Fácil, 3) Nem fácil nem difícil, 4) Nada fácil, 5) Nada fácil.
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Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Índice de Apneia (IA)
Prazo: Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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O número de apneias registradas durante o estudo por hora de sono
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Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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IAH
Prazo: Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Apnéia noturna Índice de hipopnéia: número total de eventos de apnéia mais eventos de hipopnéia dividido pelo número total de minutos de sono real e depois multiplicado por 60.
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Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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%SpO2
Prazo: Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Saturação noturna de oxigênio
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Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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ODI noturno
Prazo: Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Índice de dessaturação de oxigênio: Número de dessaturações por hora de sono
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Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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TcPCO2
Prazo: Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Dióxido de Carbono Transcutâneo Noturno em kPa
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Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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FEV1/FVC %Taxa prevista de declínio
Prazo: Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Taxa de declínio por ano do índice de Tiffenau
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Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Taxa prevista de declínio de FEV1%
Prazo: Mudança da linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Taxa de declínio do Volume Expiratório Forçado no primeiro segundo (FEV1) percentual do previsto. A taxa de declínio é uma medida da inclinação da porcentagem FEV1 prevista. Inclinação da linha de base: [(FEV1% na linha de base / VEF1% 12 meses antes do tratamento) - 1] * 100 Inclinação após o tratamento: [(FEV1% 12 meses após o tratamento / VEF1% na linha de base) - 1] * 100 |
Mudança da linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Taxa de declínio prevista de FVC%
Prazo: Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Taxa de declínio da porcentagem da Capacidade Vital Forçada (FVC) do previsto. A taxa de declínio é uma medida da inclinação de FVC%. Inclinação da linha de base: [(% da CVF na linha de base /% da CVF 12 meses antes do tratamento) - 1] * 100 Inclinação após o tratamento: [(% da CVF 12 meses após o tratamento /% da CVF na linha de base) - 1] * 100 |
Alteração desde a linha de base (antes do tratamento) e 12 meses após o tratamento
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Pico de Fluxo Expiratório (PFE)
Prazo: Alteração do pico de fluxo expiratório basal aos 12 meses após o início do tratamento com solução salina hipertônica
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Porcentagem de pico de fluxo expiratório do previsto
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Alteração do pico de fluxo expiratório basal aos 12 meses após o início do tratamento com solução salina hipertônica
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Natalia Galaz Souza, Professional, Imperial College London
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Elkins MR, Robinson M, Rose BR, Harbour C, Moriarty CP, Marks GB, Belousova EG, Xuan W, Bye PT; National Hypertonic Saline in Cystic Fibrosis (NHSCF) Study Group. A controlled trial of long-term inhaled hypertonic saline in patients with cystic fibrosis. N Engl J Med. 2006 Jan 19;354(3):229-40. doi: 10.1056/NEJMoa043900.
- Phillips MF, Quinlivan RC, Edwards RH, Calverley PM. Changes in spirometry over time as a prognostic marker in patients with Duchenne muscular dystrophy. Am J Respir Crit Care Med. 2001 Dec 15;164(12):2191-4. doi: 10.1164/ajrccm.164.12.2103052.
- Amin R, Subbarao P, Jabar A, Balkovec S, Jensen R, Kerrigan S, Gustafsson P, Ratjen F. Hypertonic saline improves the LCI in paediatric patients with CF with normal lung function. Thorax. 2010 May;65(5):379-83. doi: 10.1136/thx.2009.125831.
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- Elkins MR, Bye PT. Mechanisms and applications of hypertonic saline. J R Soc Med. 2011 Jul;104 Suppl 1(Suppl 1):S2-5. doi: 10.1258/jrsm.2011.s11101. No abstract available.
- Galaz Souza N, Bush A, Tan HL. Exploratory study of the effectiveness of nebulised saline in children with neurodisability. Eur Respir J. 2021 Mar 18;57(3):2001407. doi: 10.1183/13993003.01407-2020. Print 2021 Mar.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 18IC4403
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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