Nebulizowana hipertoniczna sól fizjologiczna u dzieci i młodzieży z chorobami nerwowo-mięśniowymi i mózgowym porażeniem dziecięcym

Przegląd wykresów dzieci i młodzieży z chorobami nerwowo-mięśniowymi lub mózgowym porażeniem dziecięcym, którymi opiekuje się Royal Brompton Hospital i które były leczone hipertonicznym roztworem soli w nebulizacji przez co najmniej 12 miesięcy.

W celu dalszego uzupełnienia danych z dokumentacji szpitalnej zastosowane zostaną dwa kwestionariusze. Rodzice dzieci spełniających kryteria zostaną poproszeni o wypełnienie następujących kwestionariuszy:

1. National Health and Nutrition Examination Survey (NHANES) w zakresie hospitalizacji i dostępu do obszarów — HUQ.010; oraz
2. Kwestionariusz dotyczący leczenia hipertoniczną solą fizjologiczną.

Dzieci w wieku od 10 do 18 lat zostaną poproszone o wypełnienie Kwestionariusza dotyczącego leczenia hipertoniczną solą fizjologiczną.

CELUJE

1. Zbadaj, czy leczenie hipertonicznym roztworem soli fizjologicznej w nebulizacji u dzieci z chorobą nerwowo-mięśniową lub mózgowym porażeniem dziecięcym zmniejsza powikłania związane z układem oddechowym.
2. Oceń, czy leczenie hipertonicznym roztworem soli fizjologicznej w nebulizacji u dzieci z chorobami nerwowo-mięśniowymi lub porażeniem mózgowym poprawia łatwość oczyszczania dróg oddechowych.
3. Dowiedz się, jak rodzice dzieci z chorobami nerwowo-mięśniowymi i dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym postrzegają leczenie hipertonicznym roztworem soli w nebulizacji w porównaniu z wcześniejszym postępowaniem.

Wielkość próbki:

Badacze zamierzają zrekrutować 40 uczestników do każdej grupy, w tym dzieci i młodzież oraz ich rodziców lub opiekunów prawnych, ponieważ jest to badanie pilotażowe.

PLAN ANALIZY STATYSTYCZNEJ

• Jednoczynnikowa analiza X2 dla zmiennych kategorycznych w celu zbadania przebiegów antybiotykoterapii.
• Analiza jednoczynnikowa X2 dla zmiennych kategorycznych do zbadania Liczba hospitalizacji.
• Test t-Studenta zostanie wykorzystany do analizy wyników nocnego utlenowania i wentylacji, porównując rok przed i po rozpoczęciu leczenia hipertonicznym roztworem soli fizjologicznej.
• Niezależne testy t i test U Manna-Whitneya do analizy Szybkość pogarszania się czynności płuc.
• Model proporcjonalnego hazardu Coxa do testowania różnic w pierwszorzędowych punktach końcowych dla różnych wyjściowych FVC.
• Analiza jednoczynnikowa do analizy Łatwość oczyszczania dróg oddechowych.
• Jednoczynnikowa analiza postrzegania leczenia.

Dane i cała odpowiednia dokumentacja będą przechowywane przez co najmniej 10 lat po zakończeniu badania, wliczając w to okres obserwacji.

ZATWIERDZENIE ETYCZNE Centrum Koordynacji Badań uzyskało zgodę Komitetu Etyki Badawczej Yorkshire & The Humber - Leeds West Research Ethics Committee (REC) oraz Urzędu Regulacji Zdrowia (HRA). Badanie otrzymało również potwierdzenie zdolności i możliwości od każdego uczestniczącego NHS Trust przed przyjęciem uczestników do badania lub przeprowadzeniem jakiejkolwiek działalności badawczej. Badanie zostanie przeprowadzone zgodnie z zaleceniami dla lekarzy prowadzących badania na ludziach, przyjętymi przez 18. Światowe Zgromadzenie Medyczne, Helsinki 1964 z późniejszymi zmianami.

ZGODA Zgodę na udział w badaniu należy uzyskać od każdego uczestnika wyłącznie po złożeniu pełnych wyjaśnień, zaoferowaniu ulotki informacyjnej i czasie przeznaczonym na rozważenie. Należy uzyskać podpisaną zgodę uczestnika. Prawo uczestnika do odmowy udziału bez podania przyczyny musi być respektowane. Po przystąpieniu uczestnika do badania klinicysta może na dowolnym etapie zastosować leczenie alternatywne do leczenia określonego w protokole, jeśli uważa, że ​​leży to w najlepszym interesie uczestnika, ale należy odnotować powody takiego postępowania. W takich przypadkach uczestnicy pozostają w badaniu w celu obserwacji i analizy danych. Wszyscy uczestnicy mogą w każdej chwili wycofać się z protokołu leczenia bez podania przyczyny i bez uszczerbku dla dalszego leczenia.

POUFNOŚĆ Główny badacz zachowa poufność uczestników biorących udział w badaniu i jest zarejestrowany zgodnie z ustawą o ochronie danych.

POLITYKA PUBLIKACJI Prawa własności danych będą należeć do instytucji. Wyniki tego badania zostaną przedstawione jako rozprawa i będą dostępne w ramach otwartego dostępu. Badacze zamierzają opublikować wyniki w recenzowanych czasopismach.