Nebulizovaný hypertonický fyziologický roztok u dětí a mladých lidí s neuromuskulárním onemocněním a dětskou mozkovou obrnou

Přehled grafů dětí a mladých lidí s neuromuskulárním onemocněním nebo dětskou mozkovou obrnou, o které se pečuje v Royal Brompton Hospital a kteří byli léčeni nebulizovaným hypertonickým fyziologickým roztokem po dobu alespoň 12 měsíců.

Pro další doplnění údajů z nemocničních záznamů budou použity dva dotazníky. Rodiče dětí, které splňují kritéria, budou požádáni o vyplnění následujících dotazníků:

1. National Health and Nutrition Examination Survey (NHANES) pro hospitalizaci a přístup jsou - HUQ.010; a
2. Dotazník o léčbě hypertonickým fyziologickým roztokem.

Děti od 10 do 18 let budou požádány o vyplnění Dotazníku o léčbě hypertonickým fyziologickým roztokem.

CÍLE

1. Zjistěte, zda léčba nebulizovaným hypertonickým fyziologickým roztokem u dětí s neuromuskulárním onemocněním nebo dětskou mozkovou obrnou snižuje komplikace související s dýcháním.
2. Zhodnoťte, zda léčba nebulizovaným hypertonickým fyziologickým roztokem u dětí s nervosvalovým onemocněním nebo dětskou mozkovou obrnou zlepšuje snadné uvolnění dýchacích cest.
3. Prozkoumejte, jak rodiče dětí s neuromuskulárním onemocněním a dětí s dětskou mozkovou obrnou vnímají léčbu nebulizovaným hypertonickým fyziologickým roztokem ve srovnání s předchozí léčbou.

Velikost vzorku:

Cílem vyšetřovatelů je získat 40 účastníků pro každou skupinu, včetně dětí a mladých lidí a jejich rodičů nebo zákonných zástupců, protože se jedná o pilotní studii.

PLÁN STATISTICKÉ ANALÝZY

• Jednorozměrná analýza X2 pro kategorické proměnné pro zkoumání průběhu léčby antibiotiky.
• Jednorozměrná analýza X2 pro kategorické proměnné pro zjištění počtu hospitalizací.
• Studentské t testování bude použito k analýze výsledků noční oxygenace a ventilace ve srovnání jeden rok před a po zahájení léčby hypertonickým fyziologickým roztokem.
• Nezávislé t testování a Mann-Whitney U test pro analýzu míry poklesu plicní funkce.
• Coxův model proporcionálního rizika pro testování rozdílů v primárních koncových bodech pro různé základní hodnoty FVC.
• Univarate analýza pro analýzu snadného uvolnění dýchacích cest.
• Jednorozměrná analýza vnímání léčby.

Data a veškerá příslušná dokumentace budou uchovávány po dobu minimálně 10 let po dokončení studie, včetně období následného sledování.

ETICKÉ SCHVÁLENÍ Centrum pro koordinaci studií získalo souhlas Etické komise pro výzkum Yorkshire & The Humber – Leeds West Research Ethics Committee (REC) a Health Regulatory Authority (HRA). Studie také obdržela potvrzení o kapacitě a schopnostech od každého zúčastněného NHS Trust před přijetím účastníků do studie nebo provedením jakékoli výzkumné činnosti. Studie bude provedena v souladu s doporučeními pro lékaře zapojené do výzkumu na lidských subjektech přijatými 18. světovým lékařským shromážděním v Helsinkách 1964 a pozdějšími revizemi.

SOUHLAS Souhlas se vstupem do studie je nutné získat od každého účastníka až po úplném vysvětlení, poskytnutí informačního letáku a po poskytnutí času na zvážení. Je třeba získat podepsaný souhlas účastníka. Musí být respektováno právo účastníka odmítnout účast bez udání důvodů. Poté, co účastník vstoupí do studie, má lékař možnost v jakékoli fázi poskytnout alternativní léčbu k léčbě uvedené v protokolu, pokud se domnívá, že je to v nejlepším zájmu účastníka, ale důvody, proč tak činí, by měly být zaznamenány. V těchto případech účastníci zůstávají ve studii pro účely sledování a analýzy dat. Všichni účastníci mohou kdykoli odstoupit od protokolární léčby bez udání důvodů a bez újmy na další léčbě.

DŮVĚRNOST Hlavní řešitel zachová mlčenlivost o účastnících se studie a je registrován podle zákona o ochraně osobních údajů.

PUBLIKAČNÍ POLITIKA Vlastnická práva k datům budou příslušet instituci. Výsledky této studie budou prezentovány jako disertační práce a budou dostupné prostřednictvím Open Access. Cílem výzkumníků je publikovat poznatky v odborných časopisech.