神経筋疾患および脳性麻痺のある小児および若者に対する高張食塩水の噴霧

王立ブロンプトン病院で治療を受け、少なくとも 12 か月間、噴霧された高張食塩水による治療を受けている神経筋疾患または脳性麻痺の小児および若者のカルテレビュー。

病院の記録からのデータをさらに補完するために、2 つのアンケートが適用されます。 基準を満たすお子様の保護者は、次のアンケートに回答するよう求められます。

1. 入院および入院に関する国民健康栄養検査調査 (NHANES) は - HUQ.010; および
2. 高張食塩水治療に関するアンケート。

10 ～ 18 歳のお子様は、高張食塩水治療に関するアンケートに記入するよう求められます。

目的

1. 神経筋疾患または脳性麻痺の小児に対する高張食塩水の噴霧による治療が呼吸器関連の合併症を軽減するかどうかを調べます。
2. 神経筋疾患または脳性麻痺の小児に対する噴霧高張食塩水による治療が気道クリアランスの容易さを改善するかどうかを評価します。
3. 神経筋疾患の子供と脳性麻痺の子供を持つ親が、噴霧された高張食塩水による治療を以前の管理と比較してどのように認識しているかを調べてください。

サンプルサイズ：

これはパイロット研究であるため、研究者らは、子供や若者、その親や法的保護者を含む各グループに40人の参加者を募集することを目指しています。

統計分析計画

• 抗生物質治療の経過を調査するためのカテゴリ変数の一変量 X2 分析。
• 入院数を調査するためのカテゴリ変数の一変量 X2 分析。
• スチューデント t 検定を使用して、高張食塩水による治療開始の 1 年前と開始後 1 年間を比較した夜間の酸素化と換気の結果を分析します。
• 肺機能の低下率を分析するための独立した t 検定とマンホイットニー U 検定。
• 異なるベースライン FVC の主要エンドポイントの違いをテストするための Cox 比例ハザード モデル。
• 気道クリアランスの容易さを分析する一変量解析。
• 治療に対する認識に関する単変量分析。

データおよびすべての適切な文書は、追跡調査期間を含め、研究完了後少なくとも 10 年間保管されます。

倫理承認 研究調整センターは、ヨークシャーおよびハンバー - リーズウェスト研究倫理委員会 (REC) および保健規制当局 (HRA) から承認を得ています。 この研究では、参加者を研究に受け入れる前、または研究活動が実施される前に、参加している各NHSトラストから能力と能力の確認も受けました。 この研究は、1964年にヘルシンキで開催された第18回世界医学総会で採択された、ヒトを対象とした研究に携わる医師に対する推奨事項およびその後の改訂版に従って実施される。

同意 研究参加への同意は、十分な説明が行われ、情報リーフレットが提供され、検討のための時間が与えられた後にのみ、各参加者から求められなければなりません。 署名された参加者の同意を取得する必要があります。 理由を示さずに参加を拒否する参加者の権利は尊重されなければなりません。 参加者が研究に参加した後、臨床医は、それが参加者の最善の利益であると判断した場合、どの段階でもプロトコールで指定された治療に代わる治療を自由に行うことができますが、そうする理由は記録される必要があります。 このような場合、参加者は追跡調査とデータ分析の目的で研究に残ります。 すべての参加者は、理由を提示することなく、またさらなる治療を妨げることなく、いつでもプロトコール治療から自由に中止することができます。

機密保持 主任研究者は、研究に参加する参加者の機密を保持し、データ保護法に基づいて登録されています。

出版ポリシー データの所有権は機関にあります。 この研究の結果は論文として発表され、オープンアクセスを通じて入手可能になります。 研究者らは研究結果を査読誌に掲載することを目指している。