Forstøvet hypertonisk saltvand hos børn og unge med neuromuskulær sygdom og cerebral parese

Diagramgennemgang af børn og unge med neuromuskulær sygdom eller cerebral parese, som er plejet på Royal Brompton Hospital, og som har været behandlet med forstøvet hypertonisk saltvand i mindst 12 måneder.

For yderligere at supplere data fra hospitalsjournaler vil to spørgeskemaer blive anvendt. Forældre til børn, der opfylder kriterierne, vil blive bedt om at udfylde følgende spørgeskemaer:

1. National Health and Nutrition Examination Survey (NHANES) for hospitalsindlæggelse og adgang til er - HUQ.010; og
2. Spørgeskema om hypertonisk saltvandsbehandling.

Børn fra 10 - 18 år vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaet om behandling med hypertonisk saltvand.

MÅL

1. Undersøg, om behandling med forstøvet hypertonisk saltvand hos børn med neuromuskulær sygdom eller cerebral parese reducerer respiratoriske komplikationer.
2. Vurder, om behandlingen med forstøvet hypertonisk saltvand hos børn med neuromuskulær sygdom eller cerebral parese forbedrer lette luftvejsclearing.
3. Udforsk, hvordan forældre til børn med neuromuskulær sygdom og børn med cerebral parese opfatter behandlingen med forstøvet hypertonisk saltvand sammenlignet med tidligere behandling.

Prøvestørrelse:

Efterforskerne sigter mod at rekruttere 40 deltagere til hver gruppe, herunder børn og unge og deres forældre eller værger, da der er tale om en pilotundersøgelse.

STATISTISK ANALYSEPLAN

• Univariat X2-analyse for kategoriske variabler til undersøgelse af antibiotikabehandlingsforløb.
• Univariat X2-analyse for kategoriske variabler til undersøgelse Antal indlæggelser.
• Student t-test vil blive brugt til at analysere natlige iltnings- og ventilationsresultater sammenlignet med et år før og efter start af behandling med hypertonisk saltvand.
• Uafhængig t-test og Mann-Whitney U-test til at analysere Rate af fald i lungefunktion.
• Cox proportional hazard model til at teste forskelle i primære endepunkter for forskellige baseline FVC.
• Univarate analyse til at analysere Lethed ved luftvejsclearing.
• Univariat analyse af opfattelse af behandling.

Data og al relevant dokumentation vil blive opbevaret i minimum 10 år efter afslutningen af ​​undersøgelsen, inklusive opfølgningsperioden.

ETISK GODKENDELSE Studiekoordinationscentret har opnået godkendelse fra Yorkshire & The Humber - Leeds West Research Ethics Committee (REC) og Health Regulatory Authority (HRA). Undersøgelsen modtog også bekræftelse af kapacitet og kapacitet fra hver deltagende NHS Trust, før deltagerne blev accepteret i undersøgelsen eller nogen forskningsaktivitet blev udført. Undersøgelsen vil blive udført i overensstemmelse med anbefalingerne for læger, der er involveret i forskning i menneskelige emner, vedtaget af den 18. World Medical Assembly, Helsinki 1964 og senere revisioner.

SAMTYKKE Samtykke til at deltage i undersøgelsen skal først indhentes fra hver deltager, efter at der er givet en fuldstændig forklaring, en informationsfolder tilbudt og tid til overvejelse. Underskrevet deltagersamtykke skal indhentes. Deltagerens ret til at nægte at deltage uden begrundelse skal respekteres. Efter at deltageren er gået ind i undersøgelsen, står klinikeren frit for at give alternativ behandling til den, der er specificeret i protokollen på et hvilket som helst tidspunkt, hvis han/hun føler, at det er i deltagerens bedste interesse, men årsagerne til at gøre det skal noteres. I disse tilfælde forbliver deltagerne i undersøgelsen med henblik på opfølgning og dataanalyse. Alle deltagere kan til enhver tid trække sig fra protokolbehandlingen uden at angive grunde og uden at det går ud over den videre behandling.

FORTROLIGHED Den ansvarlige efterforsker vil bevare fortroligheden for deltagere, der deltager i undersøgelsen og er registreret i henhold til databeskyttelsesloven.

PUBLIKATIONSPOLITIK Dataejerskabsrettigheder vil ligge hos institutionen. Resultaterne af denne undersøgelse vil blive præsenteret som en afhandling og vil være tilgængelige via Open Access. Efterforskerne sigter mod at offentliggøre resultater i peer-review-tidsskrifter.