雾化高渗盐水用于患有神经肌肉疾病和脑瘫的儿童和青少年

在皇家布朗普顿医院接受治疗并接受雾化高渗盐水治疗至少 12 个月的患有神经肌肉疾病或脑瘫的儿童和年轻人的图表回顾。

为了进一步补充医院记录中的数据，将应用两份问卷。 符合标准的孩子的父母将被要求完成以下问卷调查：

1. 关于住院和获取的全国健康和营养检查调查 (NHANES) 是 - HUQ.010；和
2. 高渗盐水治疗问卷。

10 至 18 岁的儿童将被要求完成高渗盐水治疗问卷。

目标

1. 探索使用雾化高渗盐水治疗患有神经肌肉疾病或脑瘫的儿童是否会减少呼吸相关并发症。
2. 评估在患有神经肌肉疾病或脑瘫的儿童中使用雾化高渗盐水治疗是否能改善气道清除的便利性。
3. 探索神经肌肉疾病患儿和脑瘫患儿的父母如何看待雾化高渗盐水治疗与之前的治疗方法相比。

样本量：

研究人员的目标是为每组招募 40 名参与者，包括儿童和青少年及其父母或法定监护人，因为这是一项试点研究。

统计分析计划

• 用于调查抗生素治疗过程的分类变量的单变量 X2 分析。
• 用于调查住院人数的分类变量的单变量 X2 分析。
• 学生 t 检验将用于分析比较开始高渗盐水治疗前后一年的夜间氧合和通气结果。
• 独立 t 检验和 Mann-Whitney U 检验分析肺功能下降率。
• Cox 比例风险模型用于测试不同基线 FVC 的主要终点差异。
• 单变量分析来分析气道清除的难易程度。
• 治疗感知的单变量分析。

数据和所有适当的文件将在研究完成后至少保存 10 年，包括随访期。

伦理批准 研究协调中心已获得约克郡和亨伯 - 利兹西部研究伦理委员会 (REC) 和卫生监管局 (HRA) 的批准。 在接受参与者参与研究或开展任何研究活动之前，该研究还收到了每个参与的 NHS Trust 的能力和能力的确认。 该研究将根据 1964 年赫尔辛基第 18 届世界医学大会通过的针对参与人体受试者研究的医生的建议以及后来的修订版进行。

同意 只有在给出完整的解释、提供的信息传单和允许的考虑时间后，才能征求每个参与者的同意进入研究。 应获得签署的参与者同意。 必须尊重参赛者无理由拒绝参赛的权利。 参与者进入研究后，如果临床医生认为这符合参与者的最大利益，则临床医生可以在任何阶段自由地对方案中指定的治疗进行替代治疗，但应记录这样做的原因。 在这些情况下，出于后续跟进和数据分析的目的，参与者仍留在研究中。 所有参与者都可以随时退出方案治疗，无需说明原因，也不会影响进一步治疗。

保密性 首席调查员将为参与研究的参与者保密，并根据数据保护法进行了注册。

出版政策数据所有权属于机构。 这项研究的结果将作为论文提交，并将通过开放获取方式提供。 研究人员的目标是在同行评审期刊上发表研究结果。