Solución salina hipertónica nebulizada en niños y jóvenes con enfermedad neuromuscular y parálisis cerebral

Revisión de historias clínicas de niños y jóvenes con enfermedad Neuromuscular o Parálisis Cerebral que son atendidos en el Royal Brompton Hospital y que han sido tratados con solución salina hipertónica nebulizada durante al menos 12 meses.

Para complementar aún más los datos de los registros hospitalarios, se aplicarán dos cuestionarios. A los padres de niños que cumplan con los criterios se les pedirá que completen los siguientes cuestionarios:

1. La Encuesta Nacional de Examen de Salud y Nutrición (NHANES) para Hospitalización y acceso a son - HUQ.010; y
2. Cuestionario sobre el tratamiento con Solución Salina Hipertónica.

A los niños de 10 a 18 años se les pedirá que completen el Cuestionario sobre el tratamiento con solución salina hipertónica.

OBJETIVOS

1. Explore si el tratamiento con solución salina hipertónica nebulizada en niños con enfermedad neuromuscular o parálisis cerebral reduce las complicaciones respiratorias.
2. Evaluar si el tratamiento con solución salina hipertónica nebulizada en niños con enfermedad neuromuscular o parálisis cerebral mejora la facilidad de despeje de la vía aérea.
3. Explore cómo los padres de niños con enfermedad neuromuscular y niños con parálisis cerebral perciben el tratamiento con solución salina hipertónica nebulizada en comparación con el manejo anterior.

Tamaño de la muestra:

Los investigadores tienen como objetivo reclutar a 40 participantes para cada grupo, incluidos niños y jóvenes y sus padres o tutores legales, ya que se trata de un estudio piloto.

PLAN DE ANÁLISIS ESTADÍSTICO

• Análisis X2 univariante para variables categóricas para investigar Cursos de tratamiento antibiótico.
• Análisis X2 univariado para variables categóricas a investigar Número de hospitalizaciones.
• Se utilizará la prueba t de Student para analizar los resultados de la oxigenación nocturna y la ventilación comparando un año antes y después de comenzar el tratamiento con solución salina hipertónica.
• Prueba t independiente y prueba U de Mann-Whitney para analizar la tasa de disminución de la función pulmonar.
• Modelo de riesgos proporcionales de Cox para probar las diferencias en los criterios de valoración primarios para diferentes CVF iniciales.
• Análisis univarate para analizar Facilidad de despeje de vía aérea.
• Análisis univariante sobre la percepción del trato.

Los datos y toda la documentación apropiada se almacenarán durante un mínimo de 10 años después de la finalización del estudio, incluido el período de seguimiento.

APROBACIÓN ÉTICA El Centro de Coordinación del Estudio ha obtenido la aprobación del Comité de Ética de Investigación (REC) y la Autoridad Reguladora de la Salud (HRA) de Yorkshire & The Humber - Leeds West. El estudio también recibió la confirmación de la capacidad y la capacidad de cada NHS Trust participante antes de aceptar a los participantes en el estudio o de llevar a cabo cualquier actividad de investigación. El estudio se llevará a cabo de acuerdo con las recomendaciones para los médicos involucrados en la investigación en seres humanos adoptadas por la 18ª Asamblea Médica Mundial, Helsinki 1964 y revisiones posteriores.

CONSENTIMIENTO Se debe solicitar el consentimiento de cada participante para participar en el estudio solo después de que se haya dado una explicación completa, se haya ofrecido un folleto informativo y se haya concedido tiempo para su consideración. Se debe obtener el consentimiento firmado del participante. Debe respetarse el derecho del participante a negarse a participar sin dar razones. Una vez que el participante ha ingresado al estudio, el médico tiene la libertad de brindar un tratamiento alternativo al especificado en el protocolo en cualquier etapa si considera que es lo mejor para el participante, pero se deben registrar las razones para hacerlo. En estos casos los participantes permanecen dentro del estudio para efectos de seguimiento y análisis de datos. Todos los participantes son libres de retirarse en cualquier momento del protocolo de tratamiento sin dar razones y sin perjuicio del tratamiento posterior.

CONFIDENCIALIDAD El Investigador Jefe preservará la confidencialidad de los participantes que participen en el estudio y se encuentra registrado conforme a la LOPD.

POLÍTICA DE PUBLICACIÓN Los derechos de propiedad de los datos recaerán en la institución. Los resultados de este estudio se presentarán como disertación y estarán disponibles a través de acceso abierto. El objetivo de los investigadores es publicar los hallazgos en revistas revisadas por pares.