Soluzione salina ipertonica nebulizzata in bambini e giovani con malattie neuromuscolari e paralisi cerebrale

Revisione della cartella clinica di bambini e giovani con malattia neuromuscolare o paralisi cerebrale assistiti presso il Royal Brompton Hospital e che sono stati trattati con soluzione salina ipertonica nebulizzata per almeno 12 mesi.

Per completare ulteriormente i dati delle cartelle cliniche, verranno applicati due questionari. Ai genitori dei bambini che soddisfano i criteri verrà chiesto di compilare i seguenti questionari:

1. Il National Health and Nutrition Examination Survey (NHANES) per l'ospedalizzazione e l'accesso a sono - HUQ.010; e
2. Questionario sul trattamento con soluzione salina ipertonica.

Ai bambini dai 10 ai 18 anni verrà chiesto di completare il Questionario sul trattamento con soluzione salina ipertonica.

OBIETTIVI

1. Verificare se il trattamento con soluzione salina ipertonica nebulizzata nei bambini con malattia neuromuscolare o paralisi cerebrale riduce le complicanze respiratorie.
2. Valutare se il trattamento con soluzione salina ipertonica nebulizzata nei bambini con malattia neuromuscolare o paralisi cerebrale migliora la facilità di pulizia delle vie aeree.
3. Esplora come i genitori di bambini con malattia neuromuscolare e bambini con paralisi cerebrale percepiscono il trattamento con soluzione salina ipertonica nebulizzata rispetto alla gestione precedente.

Misura di prova:

Gli investigatori mirano a reclutare 40 partecipanti per ciascun gruppo, inclusi bambini e giovani e i loro genitori o tutori legali, poiché si tratta di uno studio pilota.

PIANO DI ANALISI STATISTICA

• Analisi univariata X2 per variabili categoriche per studiare i cicli di trattamento antibiotico.
• Analisi univariata X2 per le variabili categoriali da indagare Numero di ricoveri.
• Il test t dello studente verrà utilizzato per analizzare i risultati dell'ossigenazione notturna e della ventilazione confrontando un anno prima e dopo l'inizio del trattamento con soluzione salina ipertonica.
• T test indipendente e test U di Mann-Whitney per analizzare il tasso di declino della funzione polmonare.
• Modello di rischio proporzionale di Cox per testare le differenze negli endpoint primari per diverse FVC di base.
• Analisi univarata per analizzare la facilità di clearance delle vie aeree.
• Analisi univariata sulla percezione del trattamento.

I dati e tutta la documentazione appropriata saranno conservati per un minimo di 10 anni dopo il completamento dello studio, compreso il periodo di follow-up.

APPROVAZIONE ETICA Lo Study Coordination Centre ha ottenuto l'approvazione dallo Yorkshire & The Humber - Leeds West Research Ethics Committee (REC) e dall'Health Regulatory Authority (HRA). Lo studio ha anche ricevuto conferma di capacità e capacità da ciascun NHS Trust partecipante prima di accettare i partecipanti nello studio o qualsiasi attività di ricerca fosse svolta. Lo studio sarà condotto in conformità con le raccomandazioni per i medici coinvolti nella ricerca su soggetti umani adottate dalla 18a Assemblea medica mondiale, Helsinki 1964 e revisioni successive.

CONSENSO Il consenso a partecipare allo studio deve essere richiesto a ciascun partecipante solo dopo che è stata fornita una spiegazione completa, un opuscolo informativo offerto e il tempo concesso per l'esame. È necessario ottenere il consenso firmato del partecipante. Deve essere rispettato il diritto del partecipante di rifiutarsi di partecipare senza indicarne i motivi. Dopo che il partecipante è entrato nello studio, il medico rimane libero di fornire un trattamento alternativo a quello specificato nel protocollo in qualsiasi momento se lo ritiene nel migliore interesse del partecipante, ma le ragioni per farlo devono essere registrate. In questi casi i partecipanti rimangono all'interno dello studio ai fini del follow-up e dell'analisi dei dati. Tutti i partecipanti sono liberi di recedere in qualsiasi momento dal trattamento protocollare senza indicarne i motivi e senza pregiudicare ulteriori trattamenti.

RISERVATEZZA Il ricercatore capo manterrà la riservatezza dei partecipanti che prendono parte allo studio ed è registrato ai sensi della legge sulla protezione dei dati.

POLITICA DI PUBBLICAZIONE I diritti di proprietà dei dati spettano all'istituzione. I risultati di questo studio saranno presentati come dissertazione e saranno disponibili tramite Open Access. Gli investigatori mirano a pubblicare i risultati su riviste peer-review.