Nebulisert hypertonisk saltvann hos barn og unge med nevromuskulær sykdom og cerebral parese

Kartgjennomgang av barn og unge med nevromuskulær sykdom eller cerebral parese som tas hånd om på Royal Brompton Hospital og som har vært behandlet med forstøvet hypertonisk saltvann i minst 12 måneder.

For ytterligere å komplettere data fra sykehusjournaler, vil to spørreskjemaer bli brukt. Foreldre til barn som oppfyller kriteriene vil bli bedt om å fylle ut følgende spørreskjemaer:

1. National Health and Nutrition Examination Survey (NHANES) for sykehusinnleggelse og tilgang til er - HUQ.010; og
2. Spørreskjema om hypertonisk saltvannsbehandling.

Barn fra 10 - 18 år vil bli bedt om å fylle ut spørreskjemaet om behandling med hypertonisk saltvann.

MÅL

1. Undersøk om behandling med forstøvet hypertonisk saltvann hos barn med nevromuskulær sykdom eller cerebral parese reduserer respirasjonsrelaterte komplikasjoner.
2. Vurder om behandlingen med forstøvet hypertonisk saltvann hos barn med nevromuskulær sykdom eller cerebral parese gjør det lettere å fjerne luftveiene.
3. Utforsk hvordan foreldre til barn med nevromuskulær sykdom og barn med cerebral parese oppfatter behandlingen med forstøvet hypertonisk saltvann sammenlignet med tidligere behandling.

Eksempelstørrelse:

Etterforskerne tar sikte på å rekruttere 40 deltakere for hver gruppe, inkludert barn og unge og deres foreldre eller foresatte, da dette er en pilotstudie.

STATISTISK ANALYSEPLAN

• Univariat X2-analyse for kategoriske variabler for å undersøke Forløp med antibiotikabehandling.
• Univariat X2-analyse for kategoriske variabler for å undersøke Antall sykehusinnleggelser.
• Student t-testing vil bli brukt til å analysere nattlige oksygenerings- og ventilasjonsresultater ved å sammenligne ett år før og etter oppstart av behandling med hypertonisk saltvann.
• Uavhengig t-testing og Mann-Whitney U-test for å analysere Rate av reduksjon i lungefunksjon.
• Cox proporsjonal faremodell for å teste forskjeller i primære endepunkter for ulike baseline FVC.
• Univare analyse for å analysere Enkel luftveisklaring.
• Univariat analyse på persepsjon av behandling.

Data og all relevant dokumentasjon vil bli lagret i minimum 10 år etter fullføring av studien, inkludert oppfølgingsperioden.

ETISK GODKJENNING Studiekoordinasjonssenteret har fått godkjenning fra Yorkshire & The Humber - Leeds West Research Ethics Committee (REC) og Health Regulatory Authority (HRA). Studien mottok også bekreftelse på kapasitet og kapasitet fra hver deltakende NHS Trust før deltakere ble akseptert i studien eller noen forskningsaktivitet ble utført. Studien vil bli utført i samsvar med anbefalingene for leger involvert i forskning på mennesker vedtatt av den 18. verdensmedisinske forsamling, Helsinki 1964 og senere revisjoner.

SAMTYKKE Samtykke til å delta i studien må innhentes fra hver deltaker først etter at en fullstendig forklaring er gitt, et informasjonshefte tilbudt og tid til vurdering. Signert deltakersamtykke bør innhentes. Deltakerens rett til å nekte å delta uten å oppgi grunn må respekteres. Etter at deltakeren har gått inn i studien står klinikeren fritt til å gi alternativ behandling til den som er spesifisert i protokollen på et hvilket som helst stadium hvis han/hun mener det er i deltakerens beste, men årsakene til dette bør registreres. I disse tilfellene forblir deltakerne i studien for oppfølging og dataanalyse. Alle deltakere står fritt til å trekke seg når som helst fra protokollbehandlingen uten å oppgi grunn og uten å påvirke videre behandling.

KONFIDENSIALITET Hovedetterforskeren vil ta vare på konfidensialiteten til deltakerne som deltar i studien og er registrert i henhold til databeskyttelsesloven.

PUBLIKASJONSPOLITIK Dataeierskap vil ligge hos institusjonen. Funnene fra denne studien vil bli presentert som en avhandling og vil være tilgjengelig gjennom Open Access. Etterforskerne tar sikte på å publisere funn i fagfellevurderte tidsskrifter.