Vernevelde hypertone zoutoplossing bij kinderen en jongeren met neuromusculaire aandoeningen en hersenverlamming

Kaartoverzicht van kinderen en jongeren met een neuromusculaire aandoening of hersenverlamming die worden verzorgd in het Royal Brompton Hospital en die gedurende ten minste 12 maanden zijn behandeld met vernevelde hypertone zoutoplossing.

Om gegevens uit ziekenhuisdossiers verder aan te vullen, zullen twee vragenlijsten worden toegepast. Ouders van kinderen die aan de criteria voldoen, wordt gevraagd de volgende vragenlijsten in te vullen:

1. De National Health and Nutrition Examination Survey (NHANES) voor ziekenhuisopname en toegang tot are - HUQ.010; en
2. Vragenlijst over behandeling met hypertone zoutoplossing.

Kinderen van 10 - 18 jaar wordt gevraagd om de vragenlijst over behandeling met hypertone zoutoplossing in te vullen.

DOELEN

1. Onderzoek of behandeling met vernevelde hypertone zoutoplossing bij kinderen met neuromusculaire aandoeningen of hersenverlamming ademhalingsgerelateerde complicaties vermindert.
2. Evalueer of de behandeling met vernevelde hypertone zoutoplossing bij kinderen met neuromusculaire aandoeningen of cerebrale parese het gemak van het vrijmaken van de luchtwegen verbetert.
3. Onderzoek hoe ouders van kinderen met neuromusculaire aandoeningen en kinderen met cerebrale parese de behandeling met vernevelde hypertone zoutoplossing ervaren in vergelijking met eerdere behandeling.

Steekproefgrootte:

De onderzoekers streven ernaar om voor elke groep 40 deelnemers te rekruteren, inclusief kinderen en jongeren en hun ouders of wettelijke voogden, aangezien dit een pilootstudie is.

STATISTISCH ANALYSEPLAN

• Univariate X2-analyse voor categorische variabelen om kuren met antibiotica te onderzoeken.
• Univariate X2-analyse voor categorische variabelen om het aantal ziekenhuisopnames te onderzoeken.
• Student t-testen zullen worden gebruikt om nachtelijke oxygenatie- en beademingsresultaten te analyseren, waarbij een jaar voor en na het starten van de behandeling met Hypertonic Saline wordt vergeleken.
• Onafhankelijke t-test en Mann-Whitney U-test om de snelheid van achteruitgang van de longfunctie te analyseren.
• Cox-model voor proportioneel risico om verschillen in primaire eindpunten te testen voor verschillende baseline FVC.
• Univarate-analyse om het gemak van luchtwegklaring te analyseren.
• Univariate analyse van perceptie van behandeling.

Gegevens en alle relevante documentatie worden minimaal 10 jaar na afronding van het onderzoek bewaard, inclusief de follow-upperiode.

ETHISCHE GOEDKEURING Het Studiecoördinatiecentrum heeft goedkeuring verkregen van de Yorkshire & The Humber - Leeds West Research Ethics Committee (REC) en de Health Regulatory Authority (HRA). De studie ontving ook bevestiging van capaciteit en bekwaamheid van elke deelnemende NHS Trust voordat deelnemers aan de studie werden geaccepteerd of er onderzoeksactiviteiten werden uitgevoerd. De studie zal worden uitgevoerd in overeenstemming met de aanbevelingen voor artsen die betrokken zijn bij onderzoek op menselijke proefpersonen, aangenomen door de 18e World Medical Assembly, Helsinki 1964 en latere herzieningen.

TOESTEMMING Toestemming om deel te nemen aan het onderzoek mag alleen aan elke deelnemer worden gevraagd nadat een volledige uitleg is gegeven, een informatiebrochure is aangeboden en tijd is genomen voor overweging. Er moet toestemming van de ondertekende deelnemer worden verkregen. Het recht van de deelnemer om deelname zonder opgaaf van redenen te weigeren, moet worden gerespecteerd. Nadat de deelnemer aan het onderzoek is begonnen, staat het de clinicus vrij om in elk stadium een ​​alternatieve behandeling te geven dan die vermeld in het protocol als hij/zij denkt dat dit in het belang van de deelnemer is, maar de redenen daarvoor moeten worden vastgelegd. In deze gevallen blijven de deelnemers binnen het onderzoek voor follow-up en data-analyse. Het staat alle deelnemers vrij om zich op elk moment terug te trekken uit de protocolbehandeling zonder opgaaf van redenen en zonder vooruit te lopen op verdere behandeling.

VERTROUWELIJKHEID De hoofdonderzoeker zal de vertrouwelijkheid van deelnemers aan het onderzoek bewaren en is geregistreerd onder de Wet bescherming persoonsgegevens.

PUBLICATIEBELEID De eigendomsrechten van de gegevens berusten bij de instelling. Bevindingen van deze studie zullen worden gepresenteerd als een proefschrift en zullen beschikbaar zijn via Open Access. De onderzoekers streven ernaar bevindingen te publiceren in peer-review tijdschriften.