Solution saline hypertonique nébulisée chez les enfants et les jeunes atteints de maladies neuromusculaires et de paralysie cérébrale

Examen des dossiers des enfants et des jeunes atteints de maladie neuromusculaire ou de paralysie cérébrale qui sont pris en charge à l'hôpital Royal Brompton et qui ont été traités avec une solution saline hypertonique nébulisée pendant au moins 12 mois.

Pour compléter davantage les données des dossiers hospitaliers, deux questionnaires seront appliqués. Les parents d'enfants qui répondent aux critères seront invités à remplir les questionnaires suivants :

1. L'enquête nationale sur la santé et la nutrition (NHANES) pour l'hospitalisation et l'accès à sont - HUQ.010 ; et
2. Questionnaire sur le traitement salin hypertonique.

Les enfants de 10 à 18 ans seront invités à remplir le questionnaire sur le traitement salin hypertonique.

OBJECTIFS

1. Explorer si le traitement avec une solution saline hypertonique nébulisée chez les enfants atteints de maladie neuromusculaire ou de paralysie cérébrale diminue les complications respiratoires.
2. Évaluer si le traitement avec une solution saline hypertonique nébulisée chez les enfants atteints de maladie neuromusculaire ou de paralysie cérébrale améliore la facilité de dégagement des voies respiratoires.
3. Découvrez comment les parents d'enfants atteints de maladie neuromusculaire et d'enfants atteints de paralysie cérébrale perçoivent le traitement avec une solution saline hypertonique nébulisée par rapport à la prise en charge précédente.

Taille de l'échantillon:

Les enquêteurs visent à recruter 40 participants pour chaque groupe, y compris des enfants et des jeunes et leurs parents ou tuteurs légaux, car il s'agit d'une étude pilote.

PLAN D'ANALYSE STATISTIQUE

• Analyse univariée X2 pour les variables catégorielles à étudier Cours de traitement antibiotique.
• Analyse univariée X2 pour les variables catégorielles à étudier Nombre d'hospitalisations.
• Le test t de Student sera utilisé pour analyser les résultats de l'oxygénation et de la ventilation nocturnes en comparant un an avant et après le début du traitement avec une solution saline hypertonique.
• Test t indépendant et test U de Mann-Whitney pour analyser le taux de déclin de la fonction pulmonaire.
• Modèle de risque proportionnel de Cox pour tester les différences dans les critères d'évaluation principaux pour différentes CVF de base.
• Analyse univariée pour analyser la facilité de dégagement des voies respiratoires.
• Analyse univariée sur la perception du traitement.

Les données et toute la documentation appropriée seront conservées pendant au moins 10 ans après la fin de l'étude, y compris la période de suivi.

APPROBATION ÉTHIQUE Le centre de coordination de l'étude a obtenu l'approbation du comité d'éthique de la recherche (REC) de Yorkshire & The Humber - Leeds West et de l'autorité de réglementation de la santé (HRA). L'étude a également reçu la confirmation de la capacité et de la capacité de chaque NHS Trust participant avant d'accepter des participants dans l'étude ou toute activité de recherche a été effectuée. L'étude sera menée conformément aux recommandations pour les médecins impliqués dans la recherche sur des sujets humains adoptées par la 18e Assemblée médicale mondiale, Helsinki 1964 et les révisions ultérieures.

CONSENTEMENT Le consentement à participer à l'étude ne doit être demandé à chaque participant qu'après une explication complète, une notice d'information offerte et un délai de réflexion. Le consentement signé du participant doit être obtenu. Le droit du participant de refuser de participer sans donner de raisons doit être respecté. Une fois que le participant est entré dans l'étude, le clinicien reste libre de donner un traitement alternatif à celui spécifié dans le protocole à tout moment s'il estime que c'est dans le meilleur intérêt du participant, mais les raisons de le faire doivent être enregistrées. Dans ces cas, les participants restent dans l'étude à des fins de suivi et d'analyse des données. Tous les participants sont libres de se retirer à tout moment du protocole de traitement sans donner de raisons et sans préjudice de la suite du traitement.

CONFIDENTIALITÉ L'investigateur en chef préservera la confidentialité des participants prenant part à l'étude et est enregistré en vertu de la loi sur la protection des données.

POLITIQUE DE PUBLICATION Les droits de propriété des données incomberont à l'institution. Les résultats de cette étude seront présentés sous forme de mémoire et seront disponibles en libre accès. Les chercheurs visent à publier les résultats dans des revues à comité de lecture.