원발성 고산소뇨증 유형 1을 가진 소아 및 성인에서 Lumasiran을 평가하기 위한 연구 (ILLUMINATE-A)
2024년 8월 8일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
ILLUMINATE-A: 원발성 과수소뇨증 유형 1이 있는 소아 및 성인에서 Lumasiran의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 투여 기간을 연장한 3상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이 연구의 목적은 원발성 고산소뇨증 1형(PH1)을 가진 소아 및 성인에서 루마시란의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
39
단계
- 3단계
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연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
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Bonn, 독일
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Florida
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
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Ohio
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Jerusalem, 이스라엘
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Nahariya, 이스라엘
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Lyon, 프랑스
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Paris, 프랑스
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서면 동의서 또는 승인을 제공하고 연구 요구 사항을 준수할 의향이 있음
- PH1 질병의 확인
- 24시간 소변 옥살레이트 배설 요건 충족
- 비타민 B6(피리독신)을 복용하는 경우 최소 90일 동안 안정적인 요법을 받아야 합니다.
제외 기준:
- 임상적으로 중요한 건강 문제(PH1 제외) 또는 신외 전신 옥살증의 임상적 증거
- 임상적으로 유의미한 비정상 실험실 결과
- HIV 또는 B형 또는 C형 간염 감염의 알려진 활성 또는 증거
- 예상 GFR < 30mL/min/1.73m^2 심사에서
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전 30일 또는 5 반감기 이내에 연구 에이전트를 받았거나 다른 임상 연구의 후속 조치 중입니다.
- 신장 또는 간 이식 병력
- 여러 약물 알레르기 또는 올리고뉴클레오티드 또는 GalNAc에 대한 알레르기 반응의 알려진 병력
- 피하 주사에 대한 과민증의 병력
- 임신 중이거나 임신을 계획 중이거나 모유 수유 중인 여성 또는 가임기 여성으로서 피임을 할 의사가 없는 여성
- 지난 12개월 이내에 알코올 남용의 병력이 있거나 연구 기간 동안 알코올 소비를 제한할 수 없거나 제한할 의지가 없는 자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약/루마시란
루마시란 일치 위약(생식염수[0.9% NaCl])을 6개월 이중 맹검(DB) 기간 동안 1일차와 1, 2, 3개월에 피하(SC)로 투여한 후 루마시란 SC, 3.0mg// 3개월 맹검 치료 연장 기간 중 6개월, 7개월, 8개월에 kg, 이어서 9개월에 루마시란 SC 3.0mg/kg, 그 다음에는 51개월 공개 라벨 연장(OLE) 기간 동안 3개월마다 투여합니다. .
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SC 주사에 의한 위약
SC 주입에 의한 Lumasiran
다른 이름들:
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실험적: 루마시란/루마시란
6개월 DB 기간 동안 1일차와 1, 2, 3개월에 루마시란 3.0mg/kg을 SC 투여한 후 6개월차에 루마시란 SC 3.0mg/kg, 7개월차에 루마시란 일치 위약 SC를 투여했습니다. 3개월 맹검 치료 연장 기간 동안 8회, 이어서 9개월차에 루마시란 SC 3.0mg/kg, 그 다음 51개월 OLE 기간 동안 3개월마다 투여합니다.
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SC 주사에 의한 위약
SC 주입에 의한 Lumasiran
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 6개월까지 체표면적(BSA)에 대해 보정된 24시간 소변 옥살레이트 배설의 백분율 변화
기간: 6개월 기준 기준
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BSA에 대해 보정된 24시간 소변 옥살산염 배설의 백분율 변화는 3개월에서 6개월에 걸쳐 기준선에서 평균 백분율 변화로 추정되었습니다.
비프로토콜 관련 문제가 없는 유효한 소변 샘플만 분석에 포함되었습니다.
기준선의 음수 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
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6개월 기준 기준
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 6개월까지 BSA에 대해 보정된 24시간 소변 옥살산염의 절대 변화
기간: 6개월 기준 기준
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BSA에 대해 보정된 24시간 소변 옥살레이트 배설의 절대 변화는 3개월에서 6개월에 걸쳐 기준선에서 평균 절대 변화로 추정되었습니다.
비프로토콜 관련 문제가 없는 유효한 소변 샘플만 분석에 포함되었습니다.
기준선의 음수 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
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6개월 기준 기준
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기준선에서 6개월까지의 24시간 소변 옥살산염:크레아티닌 비율의 변화율
기간: 6개월 기준 기준
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24시간 소변 옥살레이트:크레아틴 비율의 변화율은 3개월에서 6개월에 걸쳐 기준선에서 평균 변화율로 추정되었습니다.
기준선의 음수 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
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6개월 기준 기준
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6개월에 1.5 x ULN 이하에서 BSA에 대해 교정된 24시간 소변 옥살레이트 수치를 가진 참가자의 백분율
기간: 6개월
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정상 상한(ULN) = 0.514mmol/24hr/1.73m^2
BSA에 대해 보정된 24시간 소변 옥살레이트 배설물.
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6개월
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6개월에 ULN 이하의 BSA에 대해 교정된 24시간 소변 수산염 수치를 가진 참가자의 백분율
기간: 6개월
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정상 상한(ULN) = 0.514mmol/24hr/1.73m^2
BSA에 대해 보정된 24시간 소변 옥살레이트 배설물.
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6개월
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기준선에서 6개월까지 혈장 옥살레이트의 백분율 변화
기간: 6개월 기준 기준
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혈장 옥살레이트의 백분율 변화(umol/L)는 3개월에서 6개월에 걸쳐 기준선에서 평균 백분율 변화로 추정되었습니다.
기준선의 음수 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
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6개월 기준 기준
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기준선에서 6개월까지 혈장 옥살레이트의 절대적인 변화
기간: 6개월 기준 기준
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혈장 옥살레이트의 절대 변화(umol/L)는 3개월에서 6개월에 걸쳐 기준선으로부터의 평균 변화율로 추정되었습니다.
기준선의 음수 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
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6개월 기준 기준
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기준선에서 2주차 및 1, 2, 3, 4, 5, 6개월까지 추정 사구체 여과율(eGFR)의 변화
기간: 기준선, 2주차, 1, 2, 3, 4, 5, 6개월
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eGFR은 ≥18세 환자의 경우 Modification of Diet in Renal Disease 공식과 스크리닝 시 ≥1세~<18세 환자의 경우 Schwartz Bedside Formula를 기반으로 혈청 크레아티닌에서 계산됩니다.
기준선에서 6개월차까지의 변화가 보고됩니다.
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기준선, 2주차, 1, 2, 3, 4, 5, 6개월
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연장 기간의 기준선에서 BSA에 대해 교정된 24시간 소변 옥살산염 배설의 절대 변화
기간: 기준선부터 54개월 및 60개월까지
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BSA에 대해 보정된 24시간 소변 옥살산염 배설의 절대 변화는 연장 기간 동안 기준선으로부터의 평균 절대 변화에 의해 추정되었습니다.
프로토콜과 관련되지 않은 문제가 없는 유효한 소변 샘플만 분석에 포함되었습니다.
기준선에서 부정적인 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
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기준선부터 54개월 및 60개월까지
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연장 기간 동안 기준선에서 BSA에 의해 교정된 24시간 소변 옥살산염 배설의 백분율 변화
기간: 기준선부터 54개월 및 60개월까지
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BSA에 대해 보정된 24시간 소변 옥살산염 배설의 변화율은 연장 기간 동안 기준선으로부터의 평균 변화율에 의해 추정되었습니다.
프로토콜과 관련되지 않은 문제가 없는 유효한 소변 샘플만 분석에 포함되었습니다.
기준선에서 부정적인 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
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기준선부터 54개월 및 60개월까지
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루마시란 치료 중 24시간 요중 옥살산염이 1.5 × ULN 이하인 시간의 비율
기간: 60개월까지
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정상 상한(ULN) = 0.514mmol/24hr/1.73m^2
BSA에 대해 교정된 24시간 소변 옥살산염 배설에 대해.
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60개월까지
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연장 기간 중 기준치 대비 24시간 요중 옥살산염:크레아티닌 비율의 절대 변화
기간: 기준선부터 54개월 및 60개월까지
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24시간 요중 옥살산염:크레아티닌 비율의 절대 변화는 기준선부터 54개월 및 60개월의 OLE 기간 종료까지의 평균 절대 변화로 추정되었습니다.
기준선에서 부정적인 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
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기준선부터 54개월 및 60개월까지
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연장 기간 동안 기준치 대비 예상 사구체 여과율(eGFR)의 변화
기간: 기준선부터 54개월 및 60개월까지
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eGFR은 ≥18세 환자의 경우 Modification of Diet in Renal Disease 공식과 스크리닝 시 ≥1세~<18세 환자의 경우 Schwartz Bedside Formula를 기반으로 혈청 크레아티닌에서 계산됩니다.
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기준선부터 54개월 및 60개월까지
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응급 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE) 치료를 받은 참가자 수
기간: DB 기간(위약): 연구 약물의 첫 번째 투여(1일)부터 6개월까지; 위약/루마시란: 루마시란의 첫 번째 투여(6개월)부터 연구 종료(60개월)까지; 루마시란/루마시란: 루마시란의 첫 번째 투여(1일)부터 연구 종료(60개월)까지.
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AE는 의약품을 투여받은 임상 시험 참가자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
SAE는 투여량에 관계없이 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원/기존 입원의 연장이 필요하고, 지속적/중요한 장애 또는 무능력을 초래하고, 선천적 기형 또는 선천적 결함이며, 중요한 의학적 사건입니다. 즉시 생명을 위협하거나 사망/입원을 초래하지는 않지만 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있고 위에 나열된 다른 결과 중 하나를 방지하기 위해 개입이 필요할 수 있는 의료 사건.
전체 루마시란 치료 세트: 6개월 이중 눈가림 기간 동안 루마시란을 복용한 참가자 및 6개월 이중 눈가림 기간 동안 처음 위약을 복용한 후 연장 기간 동안 루마시란으로 전환한 참가자를 포함하여 루마시란을 일정량 투여받은 모든 참가자 .
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DB 기간(위약): 연구 약물의 첫 번째 투여(1일)부터 6개월까지; 위약/루마시란: 루마시란의 첫 번째 투여(6개월)부터 연구 종료(60개월)까지; 루마시란/루마시란: 루마시란의 첫 번째 투여(1일)부터 연구 종료(60개월)까지.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신장 결석 발생률
기간: 사전 동의 전 12개월, DB 기간 6개월
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신장 결석 사건은 다음 중 1개 이상을 포함하는 환자 보고 사건으로 정의됩니다: 신장 결석으로 인해 의료 서비스 제공자 방문; 신장 산통 치료제; 돌 통로; 신장 결석으로 인한 거시적 혈뇨.
낮은 비율은 유리한 결과를 나타냅니다.
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사전 동의 전 12개월, DB 기간 6개월
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신초음파로 평가한 신석회증의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월
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신장 초음파 데이터를 사용하여 수질 신석회증 소견의 등급을 매겼습니다(범위: 0~3). 등급이 높을수록 중증도가 높음을 나타냅니다.
개선 중 = 양쪽 모두 개선되거나 한쪽은 개선되고 다른 쪽은 변화가 없는 경우; 변화 없음 = 양측 모두 변화가 없는 경우; 악화 = 양쪽이 악화되거나 한쪽이 악화되고 다른 쪽은 변화가 없는 경우; 미정=한 쪽은 개선되고 다른 쪽은 악화되는 경우.
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기준선, 6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 11월 27일
기본 완료 (실제)
2019년 11월 5일
연구 완료 (실제)
2024년 1월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 9월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 9월 19일
처음 게시됨 (실제)
2018년 9월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 8월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 8월 8일
마지막으로 확인됨
2024년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALN-GO1-003
- 2018-001981-40 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .