Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio para evaluar Lumasiran en niños y adultos con hiperoxaluria primaria tipo 1 (ILLUMINATE-A)

13 de febrero de 2024 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-A: un estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo con un período de dosificación prolongado para evaluar la eficacia y seguridad de Lumasiran en niños y adultos con hiperoxaluria primaria tipo 1

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de lumasiran en niños y adultos con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

39

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Aprobado en venta al público. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania
        • Clinical Trial Site
  • Emiratos Árabes Unidos
      • Dubai, Emiratos Árabes Unidos
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92120
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32216
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Suiza
      • Bern, Suiza
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Dispuesto a proporcionar consentimiento o asentimiento informado por escrito y a cumplir con los requisitos del estudio
  • Confirmación de enfermedad PH1
  • Cumple con los requisitos de excreción de oxalato en orina de 24 horas
  • Si toma vitamina B6 (piridoxina), debe haber estado en un régimen estable durante al menos 90 días

Criterio de exclusión:

  • Problemas de salud clínicamente significativos (con la excepción de PH1) o evidencia clínica de oxalosis sistémica extrarrenal
  • Resultados de laboratorio anormales clínicamente significativos
  • Infección activa conocida o evidencia de infección por VIH o hepatitis B o C
  • Una TFG estimada de < 30 ml/min/1,73 m^2 en la proyección
  • Recibió un agente en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas antes de la primera dosis del fármaco del estudio o está en seguimiento de otro estudio clínico
  • Antecedentes de trasplante de riñón o hígado.
  • Antecedentes conocidos de alergias a múltiples medicamentos o reacción alérgica a un oligonucleótido o GalNAc
  • Antecedentes de intolerancia a la inyección subcutánea
  • Mujeres que están embarazadas, planeando un embarazo o amamantando o aquellas en edad fértil y que no están dispuestas a usar métodos anticonceptivos
  • Antecedentes de abuso de alcohol en los últimos 12 meses, o incapaz o no dispuesto a limitar el consumo de alcohol durante el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
El placebo equivalente a Lumasiran (solución salina normal [0,9% NaCl]) se administró por vía subcutánea (SC) el día 1 y los meses 1, 2 y 3 durante el período doble ciego (DB) de 6 meses, seguido de lumasiran SC, 3,0 mg/ kg, en los meses 6, 7 y 8 durante el período de extensión del tratamiento ciego de 3 meses, seguido de lumasiran SC, 3,0 mg/kg, en el mes 9 y luego cada tres meses durante el período de extensión de etiqueta abierta (OLE) de 51 meses .
Droga: Placebo
Placebo por inyección SC
Droga: Lumasiran
Lumasiran por inyección SC
Otros nombres:
  • ALN-GO1
Experimental: Lumasiran
Lumasiran se administró SC, 3,0 mg/kg, en el día 1 y los meses 1, 2 y 3 durante el período DB de 6 meses, seguido de lumasiran SC, 3,0 mg/kg en el mes 6, y placebo equivalente a lumasiran SC en los meses 7 y 8 durante el Período de extensión del tratamiento ciego de 3 meses, seguido de lumasiran SC, 3,0 mg/kg, en el Mes 9 y luego cada tres meses durante el período OLE de 51 meses.
Droga: Placebo
Placebo por inyección SC
Droga: Lumasiran
Lumasiran por inyección SC
Otros nombres:
  • ALN-GO1

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en la excreción de oxalato urinario de 24 horas corregido por el área de superficie corporal (BSA) desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
El cambio porcentual en la excreción de oxalato urinario de 24 horas corregido por BSA se estimó mediante un cambio porcentual promedio desde el inicio entre los meses 3 a 6. Solo se incluyeron en el análisis muestras de orina válidas sin problemas no relacionados con el protocolo. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica un resultado favorable.
Línea de base al mes 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el oxalato urinario de 24 horas corregido por BSA desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
El cambio absoluto en la excreción de oxalato urinario de 24 horas corregido por BSA se estimó mediante un cambio absoluto promedio desde el inicio entre los meses 3 a 6. Solo se incluyeron en el análisis muestras de orina válidas sin problemas no relacionados con el protocolo. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica un resultado favorable.
Línea de base al mes 6
Cambio porcentual en la proporción de oxalato:creatinina en orina de 24 horas desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
El cambio porcentual en la proporción de oxalato:creatina en orina de 24 horas se estimó mediante un cambio porcentual promedio desde el inicio entre los meses 3 a 6. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica un resultado favorable.
Línea de base al mes 6
Porcentaje de participantes con nivel de oxalato en orina de 24 horas corregido para BSA igual o inferior a 1,5 x LSN en el mes 6
Periodo de tiempo: Mes 6
El límite superior de lo normal (LSN) = 0,514 mmol/24hr/1,73m^2 para la excreción de oxalato en orina de 24 horas corregida por BSA.
Mes 6
Porcentaje de participantes con nivel de oxalato en orina de 24 horas corregido para BSA igual o inferior al LSN en el mes 6
Periodo de tiempo: Mes 6
El límite superior de lo normal (LSN) = 0,514 mmol/24hr/1,73m^2 para la excreción de oxalato en orina de 24 horas corregida por BSA.
Mes 6
Cambio porcentual en el oxalato plasmático desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
El cambio porcentual en el oxalato plasmático (umol/L) se estimó mediante un cambio porcentual promedio desde el inicio entre los meses 3 y 6. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica un resultado favorable.
Línea de base al mes 6
Cambio absoluto en el oxalato plasmático desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
El cambio absoluto en el oxalato plasmático (umol/L) se estimó mediante un cambio porcentual promedio desde el inicio entre los meses 3 y 6. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica un resultado favorable.
Línea de base al mes 6
Cambio en la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) desde el inicio hasta la semana 2 y los meses 1, 2, 3, 4, 5 y 6
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2, Meses 1, 2, 3, 4, 5 y 6
La TFGe se calcula a partir de la creatinina sérica según la fórmula Modification of Diet in Renal Disease para pacientes ≥18 años y la Schwartz Bedside Formula para pacientes
Línea de base, Semana 2, Meses 1, 2, 3, 4, 5 y 6
Cambio absoluto en la excreción urinaria de oxalato en 24 horas desde el inicio a lo largo del tiempo durante el período de extensión
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Hasta 60 meses
Cambio porcentual en la excreción urinaria de oxalato en 24 horas desde el inicio a lo largo del tiempo durante el período de extensión
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Hasta 60 meses
Porcentaje de tiempo en que el oxalato urinario de 24 horas está en o por debajo de 1,5 × ULN durante el período de extensión
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Hasta 60 meses
Cambio en la proporción de oxalato:creatinina en orina de 24 horas desde el inicio a lo largo del tiempo durante el período de extensión
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Hasta 60 meses
Cambio en la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) desde el inicio a lo largo del tiempo durante el período de extensión
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Hasta 60 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de eventos de cálculos renales
Periodo de tiempo: Período de 12 meses antes del consentimiento informado, Período DB de 6 meses
Un evento de cálculo renal se define como un evento informado por el paciente que incluye ≥1 de los siguientes: visita al proveedor de atención médica debido a un cálculo renal; medicación para el cólico renal; pasaje de piedra; hematuria macroscópica debida a un cálculo renal. Las tasas más bajas indican un resultado favorable.
Período de 12 meses antes del consentimiento informado, Período DB de 6 meses
Cambio desde el inicio en la nefrocalcinosis según lo evaluado por ecografía renal
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
Los datos de la ecografía renal se utilizaron para calificar los hallazgos de nefrocalcinosis medular (rango: 0 a 3), donde un grado más alto indica una mayor gravedad. Mejorando = si ambos lados mejoran, o un lado mejora y el otro lado no tiene cambios; Sin cambio = si ambos lados no tienen cambio; Empeoramiento=si ambos lados empeoran, o un lado empeora y el otro lado no cambia; Indeterminado=si un lado mejora y el otro empeora.
Línea de base, Mes 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de noviembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

5 de noviembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

12 de enero de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de septiembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de septiembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

21 de septiembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-GO1-003
  • 2018-001981-40 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1)

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Poland

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir