- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT03681184
Tutkimus lumasiranin arvioimiseksi lapsilla ja aikuisilla, joilla on tyypin 1 primaarinen hyperoksaluria (ILLUMINATE-A)
tiistai 13. helmikuuta 2024 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
ILLUMINATE-A: Vaiheen 3 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus pidennetyllä annostelujaksolla arvioimaan lumasiranin tehoa ja turvallisuutta lapsilla ja aikuisilla, joilla on tyypin 1 primaarinen hyperoksaluria
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida lumasiranin tehoa ja turvallisuutta lapsilla ja aikuisilla, joilla on primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
39
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Hyväksytty myytävänä yleisölle.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- Clinical Trial Site
-
Jerusalem, Israel
- Clinical Trial Site
-
Nahariya, Israel
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska
- Clinical Trial Site
-
Paris, Ranska
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bonn, Saksa
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Dubai, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92120
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32216
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Halukas antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattamaan opiskeluvaatimuksia
- PH1-sairauden vahvistus
- Täytä 24 tunnin virtsan oksalaattierityksen vaatimukset
- Jos käytät B6-vitamiinia (pyridoksiinia), sen on oltava vakaa hoito-ohjelma vähintään 90 päivää
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävät terveysongelmat (poikkeuksena PH1) tai kliininen näyttö munuaisten ulkopuolisesta systeemisestä oksaloosista
- Kliinisesti merkittävät poikkeavat laboratoriotulokset
- Tunnettu aktiivinen HIV- tai hepatiitti B- tai C-infektio tai näyttöä siitä
- Arvioitu GFR < 30 ml/min/1,73 m^2 näytöksessä
- Saivat tutkittavaa ainetta 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai ovat toisen kliinisen tutkimuksen seurannassa
- Aiemmat munuais- tai maksansiirrot
- Tunnettu useiden lääkeaineallergioiden historia tai allerginen reaktio oligonukleotidille tai GalNAc:lle
- Ihonalaisen injektion aiempi intoleranssi
- Raskaana olevat, raskautta suunnittelevat tai imettävät naiset tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät halua käyttää ehkäisyä
- Alkoholin väärinkäyttö viimeisten 12 kuukauden aikana tai kyvyttömyys tai haluttomuus rajoittaa alkoholin käyttöä koko tutkimuksen ajan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Placebo Comparator: Plasebo
Lumasiraania vastaavaa lumelääkettä (normaali suolaliuos [0,9 % NaCl]) annettiin ihonalaisesti (SC) päivänä 1 ja kuukausina 1, 2 ja 3 6 kuukauden kaksoissokkojakson (DB) aikana, mitä seurasi lumasiraani SC, 3,0 mg/ kg, kuukausina 6, 7 ja 8 3 kuukauden sokkohoitojakson aikana, jota seurasi lumasiran SC, 3,0 mg/kg, 9. kuukaudessa ja sen jälkeen joka kolmas kuukausi 51 kuukauden avoimen jatkoajan (OLE) aikana .
|
Plasebo SC-injektiona
Lumasiran SC-injektiolla
Muut nimet:
|
Kokeellinen: Lumasiran
Lumasiraania annettiin ihonalaisesti, 3,0 mg/kg, päivänä 1 ja kuukausina 1, 2 ja 3 6 kuukauden DB-jakson aikana, mitä seurasi lumasiraani SC, 3,0 mg/kg kuudentena kuukautena ja lumasiraania vastaava lumelääke SC kuukausina 7 ja 8 3 kuukauden sokkohoidon jatkojakson aikana, jota seurasi lumasiraani SC, 3,0 mg/kg, 9. kuukaudessa ja sitten joka kolmas kuukausi 51 kuukauden OLE-jakson aikana.
|
Plasebo SC-injektiona
Lumasiran SC-injektiolla
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Prosenttimuutos 24 tunnin virtsan oksalaatin erittymisessä kehon pinta-alalla (BSA) korjattuna lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
Prosenttimuutos 24 tunnin virtsan oksalaattierittymisessä BSA:n mukaan korjattuna arvioitiin keskimääräisellä prosentuaalisella muutoksella lähtötasosta kuukausien 3–6 välillä.
Vain kelvolliset virtsanäytteet ilman protokollaan liittymättömiä ongelmia otettiin mukaan analyysiin.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
BSA:n mukaan korjattu 24 tunnin virtsan oksalaatin absoluuttinen muutos lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
Absoluuttinen muutos 24 tunnin virtsan oksalaattierittymisessä BSA:n mukaan korjattuna arvioitiin keskimääräisellä absoluuttisella muutoksella lähtötasosta kuukausien 3 ja 6 välillä.
Vain kelvolliset virtsanäytteet ilman protokollaan liittymättömiä ongelmia otettiin mukaan analyysiin.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
Prosenttimuutos 24 tunnin virtsan oksalaatti:kreatiniinisuhteessa lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
Prosenttimuutos 24 tunnin virtsan oksalaatti:kreatiini -suhteessa arvioitiin keskimääräisellä prosentuaalisella muutoksella lähtötasosta kuukausien 3 ja 6 välillä.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
Prosenttiosuus osallistujista, joiden 24 tunnin virtsan oksalaattitaso on korjattu BSA:lle 1,5 x ULN tai alle kuukaudessa 6
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
Normaalin yläraja (ULN) = 0,514 mmol/24h/1,73m^2
24 tunnin virtsan oksalaattieritys korjattu BSA:n suhteen.
|
Kuukausi 6
|
Prosenttiosuus osallistujista, joiden 24 tunnin virtsan oksalaattitaso on korjattu BSA:lla, joka on ULN tai sen alapuolella kuukaudessa 6
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
Normaalin yläraja (ULN) = 0,514 mmol/24h/1,73m^2
24 tunnin virtsan oksalaattieritys korjattu BSA:n suhteen.
|
Kuukausi 6
|
Plasmaoksalaatin prosenttimuutos lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
Prosenttimuutos plasman oksalaatissa (umol/L) arvioitiin keskimääräisellä prosentuaalisella muutoksella lähtötasosta kuukausien 3–6 välillä.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
Plasmaoksalaatin absoluuttinen muutos lähtötasosta 6. kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
Plasman oksalaatin absoluuttinen muutos (umol/l) arvioitiin keskimääräisenä prosentuaalisena muutoksena lähtötasosta kuukausien 3–6 välillä.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
Muutos arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (eGFR) lähtötasosta viikkoon 2 ja kuukausiin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 2, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5 ja 6
|
eGFR lasketaan seerumin kreatiniinista perustuen ruokavalion muuttaminen munuaissairauden kaavaan ≥18-vuotiaille potilaille ja Schwartz Bedside Formula potilaille
|
Perustaso, viikko 2, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5 ja 6
|
Absoluuttinen muutos 24 tunnin virtsan oksalaatin erittymisessä lähtötasosta ajan kuluessa pidennysjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
|
Jopa 60 kuukautta
|
|
Prosenttimuutos 24 tunnin virtsan oksalaatin erittymisessä lähtötasosta ajan kuluessa pidennysjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
|
Jopa 60 kuukautta
|
|
Prosenttiosuus ajasta, jolloin 24 tunnin virtsan oksalaatti on 1,5 × ULN tai alle pidennysjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
|
Jopa 60 kuukautta
|
|
Muutos 24 tunnin virtsan oksalaatti:kreatiniinisuhteessa lähtötasosta ajan kuluessa pidennysjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
|
Jopa 60 kuukautta
|
|
Muutos arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (eGFR) lähtötasosta ajan mittaan pidennysjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
|
Jopa 60 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Munuaisten kivitapahtumien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukauden jakso ennen ilmoitettua suostumusta, 6 kuukauden DB-jakso
|
Munuaiskivitapahtuma määritellään potilaan raportoimaksi tapahtumaksi, joka sisältää vähintään yhden seuraavista: käynti terveydenhuollon tarjoajan luona munuaiskiven vuoksi; lääkkeet munuaiskoliikkiin; kivi käytävä; makroskooppinen hematuria, joka johtuu munuaiskivestä.
Alhaisemmat korot viittaavat myönteiseen lopputulokseen.
|
12 kuukauden jakso ennen ilmoitettua suostumusta, 6 kuukauden DB-jakso
|
Nefrokalsinoosin muutos lähtötilanteesta munuaisten ultraäänellä arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
|
Munuaisten ultraäänitietoja käytettiin medullaaristen nefrokalsinoosin löydösten arvioimiseen (alue: 0–3), joissa korkeampi arvosana osoittaa suurempaa vakavuutta.
Parantaminen = jos molemmat osapuolet parantavat tai toinen puoli paranee ja toisella ei ole muutosta; Ei muutosta = jos molemmilla puolilla ei ole muutosta; Paheneminen = jos molemmat puolet pahenevat tai toinen puoli huononee ja toisella ei ole muutosta; Epämääräinen = jos toinen puoli paranee ja toinen puoli huononee.
|
Perustaso, kuukausi 6
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 27. marraskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 5. marraskuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 12. tammikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 19. syyskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. syyskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 21. syyskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 16. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperoksaluria
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Hyperoksaluria, ensisijainen
- Munuaisten aineet
- Lumasiran
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-GO1-003
- 2018-001981-40 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1)
-
Freeman-Sheldon Research Group, Inc.LopetettuKraniofacial poikkeavuudet | Arthrogryposis | Freeman-Sheldonin oireyhtymä | Arthrogryposis Distal Type 2A | Viheltävä kasvojen oireyhtymä | Kraniocarpotarsaalinen dysplasia | Kraniocarpotarsaalinen dystrofia | Freeman-Sheldonin oireyhtymän variantti | Sheldon-Hallin oireyhtymä | Arthrogryposis Distal Type 2B | Gordonin... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Alnylam PharmaceuticalsValmisLumasiran-tutkimus terveillä aikuisilla ja potilailla, joilla on tyypin 1 primaarinen hyperoksaluriaPrimaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1)Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat, Israel, Saksa
-
Adrian LacyUltragenyx Pharmaceutical IncValmisGlucose Transporter Type-1 -puutosoireyhtymä (Glut1 DS)Yhdysvallat
-
Dufresne, Craig, MD, PCRekrytointiFreeman-Sheldonin oireyhtymä | Viheltävä kasvojen oireyhtymä | Freeman-Sheldonin oireyhtymän variantti | Sheldon-Hallin oireyhtymä | Gordonin syndrooma | Arthrogryposis Distal Type 3 | Arthrogryposis Distal Type 1 | Freeman-Burianin oireyhtymäYhdysvallat
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.ValmisMunuaissairaudet | Urologiset sairaudet | Geneettinen sairaus | Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1) | Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 2 (PH2)Puola, Yhdistynyt kuningaskunta, Uusi Seelanti, Yhdysvallat, Australia, Kanada, Ranska, Saksa, Israel, Italia, Japani, Libanon, Alankomaat, Romania, Espanja
-
Alnylam PharmaceuticalsAktiivinen, ei rekrytointiPrimaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1) | Primaarinen hyperoksaluriaYhdysvallat, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel, Saksa
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companySaatavillaPrimaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1)
-
Hospices Civils de LyonRekrytointiLumasiranilla hoidetut PH1-potilaat RanskassaRanska
-
Taiho Oncology, Inc.RekrytointiHaimasyöpä | Ruokatorven adenokarsinooma | Ruokatorven okasolusyöpä | Paikallisesti edenneet ei-leikkauskelpoiset tai metastaattiset kiinteät kasvaimet, mukaan lukien ruokatorven syöpä | Siewert Type 1 GEJ CancerYhdysvallat, Espanja, Saksa, Ranska
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyIlmoittautuminen kutsustaMunuaissairaudet | Urologiset sairaudet | Geneettinen sairaus | Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1) | Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 2 (PH2) | Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 3 (PH3)Yhdysvallat, Ranska, Saksa, Japani, Libanon, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Kanada, Italia, Alankomaat, Norja, Turkki
Kliiniset tutkimukset Plasebo
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyValmisMiespotilaat, joilla on tyypin II diabetes (T2DM)Saksa
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)ValmisKannabiksen käyttöYhdysvallat
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.ValmisAstmaYhdistynyt kuningaskunta
-
MedImmune LLCValmis
-
Eli Lilly and CompanyLopetettuNivelreumaYhdysvallat, Saksa, Taiwan, Ranska, Japani, Meksiko, Puola, Venäjän federaatio, Espanja, Kolumbia, Argentiina, Kreikka, Uusi Seelanti, Etelä-Afrikka, Australia, Korean tasavalta, Brasilia, Italia, Malesia
-
Alzheon Inc.National Institute on Aging (NIA)Aktiivinen, ei rekrytointiVarhainen Alzheimerin tautiYhdysvallat, Espanja, Kanada, Alankomaat, Tšekki, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Saksa, Islanti
-
GlaxoSmithKlineValmisLihavuus | Diabetes mellitus, tyyppi 2Yhdistynyt kuningaskunta
-
Chonbuk National University HospitalValmisToiminnallinen ummetusKorean tasavalta
-
Vitae Pharmaceuticals Inc., an Allergan affiliateValmis
-
Starpharma Pty LtdNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Eunice Kennedy... ja muut yhteistyökumppanitValmisTerveYhdysvallat, Puerto Rico