Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus lumasiranin arvioimiseksi lapsilla ja aikuisilla, joilla on tyypin 1 primaarinen hyperoksaluria (ILLUMINATE-A)

torstai 8. elokuuta 2024 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-A: Vaiheen 3 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus pidennetyllä annostelujaksolla arvioimaan lumasiranin tehoa ja turvallisuutta lapsilla ja aikuisilla, joilla on tyypin 1 primaarinen hyperoksaluria

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida lumasiranin tehoa ja turvallisuutta lapsilla ja aikuisilla, joilla on primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

39

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Hyväksytty myytävänä yleisölle. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Ranska
      • Lyon, Ranska
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Ranska
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Bonn, Saksa
        • Clinical Trial Site
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
      • Dubai, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92120
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32216
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Halukas antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattamaan opiskeluvaatimuksia
  • PH1-sairauden vahvistus
  • Täytä 24 tunnin virtsan oksalaattierityksen vaatimukset
  • Jos käytät B6-vitamiinia (pyridoksiinia), sen on oltava vakaa hoito-ohjelma vähintään 90 päivää

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävät terveysongelmat (poikkeuksena PH1) tai kliininen näyttö munuaisten ulkopuolisesta systeemisestä oksaloosista
  • Kliinisesti merkittävät poikkeavat laboratoriotulokset
  • Tunnettu aktiivinen HIV- tai hepatiitti B- tai C-infektio tai näyttöä siitä
  • Arvioitu GFR < 30 ml/min/1,73 m^2 näytöksessä
  • Saivat tutkittavaa ainetta 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai ovat toisen kliinisen tutkimuksen seurannassa
  • Aiemmat munuais- tai maksansiirrot
  • Tunnettu useiden lääkeaineallergioiden historia tai allerginen reaktio oligonukleotidille tai GalNAc:lle
  • Ihonalaisen injektion aiempi intoleranssi
  • Raskaana olevat, raskautta suunnittelevat tai imettävät naiset tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät halua käyttää ehkäisyä
  • Alkoholin väärinkäyttö viimeisten 12 kuukauden aikana tai kyvyttömyys tai haluttomuus rajoittaa alkoholin käyttöä koko tutkimuksen ajan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Placebo/Lumasiran
Lumasiraania vastaavaa lumelääkettä (normaali suolaliuos [0,9 % NaCl]) annettiin ihonalaisesti (SC) päivänä 1 ja kuukausina 1, 2 ja 3 6 kuukauden kaksoissokkojakson (DB) aikana, mitä seurasi lumasiraani SC, 3,0 mg/ kg, kuukausina 6, 7 ja 8 3 kuukauden sokkohoitojakson aikana, jota seurasi lumasiraani SC, 3,0 mg/kg, 9. kuukaudessa ja sen jälkeen joka kolmas kuukausi 51 kuukauden avoimen jatkohoidon (OLE) aikana .
Lääke: Plasebo
Plasebo SC-injektiona
Lääke: Lumasiran
Lumasiran SC-injektiolla
Muut nimet:
  • ALN-GO1
Kokeellinen: Lumasiran/Lumasiran
Lumasiraania annettiin ihonalaisesti, 3,0 mg/kg, päivänä 1 ja kuukausina 1, 2 ja 3 6 kuukauden DB-jakson aikana, mitä seurasi lumasiraani SC, 3,0 mg/kg kuudentena kuukautena ja lumasiraania vastaava lumelääke SC kuukausina 7 ja 8 3 kuukauden sokkohoidon jatkojakson aikana, mitä seurasi lumasiraani SC, 3,0 mg/kg, 9. kuukaudessa ja sitten joka kolmas kuukausi 51 kuukauden OLE-jakson aikana.
Lääke: Plasebo
Plasebo SC-injektiona
Lääke: Lumasiran
Lumasiran SC-injektiolla
Muut nimet:
  • ALN-GO1

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos 24 tunnin virtsan oksalaatin erittymisessä kehon pinta-alalla (BSA) korjattuna lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Prosenttimuutos 24 tunnin virtsan oksalaattierittymisessä BSA:n mukaan korjattuna arvioitiin keskimääräisellä prosentuaalisella muutoksella lähtötasosta kuukausien 3–6 välillä. Vain kelvolliset virtsanäytteet ilman protokollaan liittymättömiä ongelmia otettiin mukaan analyysiin. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta.
Perustaso kuukauteen 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
BSA:n mukaan korjattu 24 tunnin virtsan oksalaatin absoluuttinen muutos lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Absoluuttinen muutos 24 tunnin virtsan oksalaattierittymisessä BSA:n mukaan korjattuna arvioitiin keskimääräisellä absoluuttisella muutoksella lähtötasosta kuukausien 3 ja 6 välillä. Vain kelvolliset virtsanäytteet ilman protokollaan liittymättömiä ongelmia otettiin mukaan analyysiin. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta.
Perustaso kuukauteen 6
Prosenttimuutos 24 tunnin virtsan oksalaatti:kreatiniinisuhteessa lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Prosenttimuutos 24 tunnin virtsan oksalaatti:kreatiini -suhteessa arvioitiin keskimääräisellä prosentuaalisella muutoksella lähtötasosta kuukausien 3 ja 6 välillä. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta.
Perustaso kuukauteen 6
Prosenttiosuus osallistujista, joiden 24 tunnin virtsan oksalaattitaso on korjattu BSA:lle 1,5 x ULN tai alle kuukaudessa 6
Aikaikkuna: Kuukausi 6
Normaalin yläraja (ULN) = 0,514 mmol/24h/1,73m^2 24 tunnin virtsan oksalaattieritys korjattu BSA:n suhteen.
Kuukausi 6
Prosenttiosuus osallistujista, joiden 24 tunnin virtsan oksalaattitaso on korjattu BSA:lla, joka on ULN tai sen alapuolella kuukaudessa 6
Aikaikkuna: Kuukausi 6
Normaalin yläraja (ULN) = 0,514 mmol/24h/1,73m^2 24 tunnin virtsan oksalaattieritys korjattu BSA:n suhteen.
Kuukausi 6
Plasmaoksalaatin prosenttimuutos lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Prosenttimuutos plasman oksalaatissa (umol/L) arvioitiin keskimääräisellä prosentuaalisella muutoksella lähtötasosta kuukausien 3–6 välillä. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta.
Perustaso kuukauteen 6
Plasmaoksalaatin absoluuttinen muutos lähtötasosta 6. kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Plasman oksalaatin absoluuttinen muutos (umol/l) arvioitiin keskimääräisenä prosentuaalisena muutoksena lähtötasosta kuukausien 3–6 välillä. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta.
Perustaso kuukauteen 6
Muutos arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (eGFR) lähtötasosta viikkoon 2 ja kuukausiin 1, 2, 3, 4, 5 ja 6
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 2, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5 ja 6
eGFR lasketaan seerumin kreatiniinista, joka perustuu ruokavalion modifiointikaavaan munuaissairaudessa ≥ 18-vuotiaille potilaille ja Schwartzin vuodehoitokaavaan potilaille, jotka ovat yli 1–<18-vuotiaita seulonnassa. Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 6 raportoidaan.
Perustaso, viikko 2, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5 ja 6
Absoluuttinen muutos 24 tunnin virtsan oksalaattierittymisessä BSA:n suhteen korjattu lähtötasosta pidennysjakson aikana
Aikaikkuna: Perustasosta kuukauteen 54 ja kuukauteen 60
Absoluuttinen muutos 24 tunnin virtsan oksalaatin erittymisessä BSA:n mukaan korjattuna arvioitiin keskimääräisellä absoluuttisella muutoksella lähtötasosta jatkojaksojen aikana. Vain kelvolliset virtsanäytteet ilman protokollaan liittymättömiä ongelmia otettiin mukaan analyysiin. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta.
Perustasosta kuukauteen 54 ja kuukauteen 60
Prosenttimuutos 24 tunnin virtsan oksalaatin erittymisessä BSA:n korjaamassa lähtötasosta pidennysjakson aikana
Aikaikkuna: Perustasosta kuukauteen 54 ja kuukauteen 60
Prosenttimuutos 24 tunnin virtsan oksalaatin erittymisessä BSA:lla korjattuna arvioitiin keskimääräisellä prosentuaalisella muutoksella lähtötasosta jatkojaksojen aikana. Vain kelvolliset virtsanäytteet ilman protokollaan liittymättömiä ongelmia otettiin mukaan analyysiin. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta.
Perustasosta kuukauteen 54 ja kuukauteen 60
Prosenttiosuus ajasta, jolloin 24 tunnin virtsan oksalaatti on 1,5 × ULN tai alle Lumasiran-hoidon aikana
Aikaikkuna: 60 kuukauteen asti
Normaalin yläraja (ULN) = 0,514 mmol/24h/1,73m^2 24 tunnin virtsan oksalaattieritys korjattu BSA:n suhteen.
60 kuukauteen asti
Absoluuttinen muutos 24 tunnin virtsan oksalaatti:kreatiniinisuhteessa lähtötasosta pidennysjakson aikana
Aikaikkuna: Perustasosta kuukauteen 54 ja kuukauteen 60
Absoluuttinen muutos virtsan 24 tunnin oksalaatti:kreatiniinisuhteessa arvioitiin keskimääräisellä absoluuttisella muutoksella lähtötasosta OLE-jakson loppuun kuukausina 54 ja 60. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta.
Perustasosta kuukauteen 54 ja kuukauteen 60
Muutos arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (eGFR) lähtötasosta pidennysjakson aikana
Aikaikkuna: Perustasosta kuukauteen 54 ja kuukauteen 60
eGFR lasketaan seerumin kreatiniinista, joka perustuu ruokavalion modifiointikaavaan munuaissairaudessa ≥ 18-vuotiaille potilaille ja Schwartzin vuodehoitokaavaan potilaille, jotka ovat yli 1–<18-vuotiaita seulonnassa.
Perustasosta kuukauteen 54 ja kuukauteen 60
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon emergent Adverse Events (AE) ja Serious Adverse Events (SAE)
Aikaikkuna: DB-jakso (plasebo): Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) kuukauteen 6; Plasebo/Lumasiran: Ensimmäisestä lumasiraaniannoksesta (kuukausi 6) tutkimuksen loppuun (kuukausi 60); Lumasiran/Lumasiran: Ensimmäisestä lumasiran-annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun (kuukausi 60).
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajassa, jolle on annettu lääkettä ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. SAE on mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa/olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään/merkittävään vammaan tai työkyvyttömyyteen, on synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika, on tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka ei välttämättä ole välitön hengenvaarallinen/johtaa kuolemaan/sairaalaan, mutta voi vaarantaa osallistujan ja saattaa vaatia toimenpiteitä jonkin muun edellä mainitun seurauksen estämiseksi. Kaikki lumasiranilla hoidetut sarjat: Kaikki osallistujat, jotka saivat minkä tahansa määrän lumasiraania, mukaan lukien osallistujat, jotka ottivat lumasiraania 6 kuukauden kaksoissokkojakson aikana ja osallistujat, jotka alun perin ottivat lumelääkettä 6 kuukauden kaksoissokkojakson aikana ja vaihtoivat sitten lumasiraania jatkojakson aikana .
DB-jakso (plasebo): Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) kuukauteen 6; Plasebo/Lumasiran: Ensimmäisestä lumasiraaniannoksesta (kuukausi 6) tutkimuksen loppuun (kuukausi 60); Lumasiran/Lumasiran: Ensimmäisestä lumasiran-annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun (kuukausi 60).

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Munuaisten kivitapahtumien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukauden jakso ennen ilmoitettua suostumusta, 6 kuukauden DB-jakso
Munuaiskivitapahtuma määritellään potilaan raportoimaksi tapahtumaksi, joka sisältää vähintään yhden seuraavista: käynti terveydenhuollon tarjoajan luona munuaiskiven vuoksi; lääkkeet munuaiskoliikkiin; kivi käytävä; makroskooppinen hematuria, joka johtuu munuaiskivestä. Alhaisemmat korot viittaavat myönteiseen lopputulokseen.
12 kuukauden jakso ennen ilmoitettua suostumusta, 6 kuukauden DB-jakso
Nefrokalsinoosin muutos lähtötilanteesta munuaisten ultraäänellä arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
Munuaisten ultraäänitietoja käytettiin medullaaristen nefrokalsinoosin löydösten arvioimiseen (alue: 0–3), joissa korkeampi arvosana osoittaa suurempaa vakavuutta. Parantaminen = jos molemmat osapuolet parantavat tai toinen puoli paranee ja toisella ei ole muutosta; Ei muutosta = jos molemmilla puolilla ei ole muutosta; Paheneminen = jos molemmat puolet pahenevat tai toinen puoli huononee ja toisella ei ole muutosta; Epämääräinen = jos toinen puoli paranee ja toinen puoli huononee.
Perustaso, kuukausi 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alnylam Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 27. marraskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 5. marraskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 12. tammikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 19. syyskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. syyskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 21. syyskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 12. elokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 8. elokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALN-GO1-003
  • 2018-001981-40 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa