Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere Lumasiran hos barn og voksne med primær hyperoksaluri type 1 (ILLUMINATE-A)

13. februar 2024 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-A: En fase 3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie med en utvidet doseringsperiode for å evaluere effekten og sikkerheten til Lumasiran hos barn og voksne med primær hyperoksaluri type 1

Hensikten med denne studien er å evaluere effekten og sikkerheten til lumasiran hos barn og voksne med primær hyperoksaluri type 1 (PH1).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Godkjent for salg til publikum. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • De forente arabiske emirater
      • Dubai, De forente arabiske emirater
        • Clinical Trial Site
  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92120
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32216
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrike
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Sveits
      • Bern, Sveits
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Villig til å gi skriftlig informert samtykke eller samtykke og til å overholde studiekrav
  • Bekreftelse av PH1 sykdom
  • Oppfyll kravene til 24-timers urinoksalatutskillelse
  • Hvis du tar vitamin B6 (pyridoksin), må du ha vært på stabil diett i minst 90 dager

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikante helseproblemer (med unntak av PH1) eller kliniske bevis på ekstrarenal systemisk oksalose
  • Klinisk signifikante unormale laboratorieresultater
  • Kjent aktiv eller bevis på HIV- eller hepatitt B- eller C-infeksjon
  • En estimert GFR på < 30 mL/min/1,73 m^2 ved visning
  • Mottatt et undersøkelsesmiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider før den første dosen av studiemedikamentet eller er i oppfølging av en annen klinisk studie
  • Historie med nyre- eller levertransplantasjon
  • Kjent historie med flere medikamentallergier eller allergisk reaksjon på et oligonukleotid eller GalNAc
  • Anamnese med intoleranse mot subkutan injeksjon
  • Kvinner som er gravide, planlegger graviditet eller ammer eller kvinner i fertil alder og ikke vil bruke prevensjon
  • Historie om alkoholmisbruk i løpet av de siste 12 månedene, eller ute av stand eller vilje til å begrense alkoholforbruket gjennom hele studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Lumasiran-matchende placebo (normal saltvann [0,9 % NaCl]) ble administrert subkutant (SC) på dag 1 og måned 1, 2 og 3 i løpet av den 6-måneders dobbeltblinde (DB) perioden, etterfulgt av lumasiran SC, 3,0 mg/ kg, i månedene 6, 7 og 8 i løpet av den 3-måneders blinde behandlingsforlengelsesperioden, etterfulgt av lumasiran SC, 3,0 mg/kg, ved 9. måned og deretter hver tredje måned i løpet av den 51-måneders åpen utvidelsesperioden (OLE) .
Legemiddel: Placebo
Placebo ved SC-injeksjon
Legemiddel: Lumasiran
Lumasiran ved SC-injeksjon
Andre navn:
  • ALN-GO1
Eksperimentell: Lumasiran
Lumasiran ble administrert SC, 3,0 mg/kg, på dag 1 og måned 1, 2 og 3 i løpet av den 6-måneders DB-perioden, etterfulgt av lumasiran SC, 3,0 mg/kg ved måned 6, og lumasiran-matchende placebo SC ved måned 7 og 8 i løpet av den 3-måneders blinde behandlingsforlengelsesperioden, etterfulgt av lumasiran SC, 3,0 mg/kg, ved 9. måned og deretter hver tredje måned i løpet av 51-måneders OLE-perioden.
Legemiddel: Placebo
Placebo ved SC-injeksjon
Legemiddel: Lumasiran
Lumasiran ved SC-injeksjon
Andre navn:
  • ALN-GO1

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i 24-timers urinoksalatutskillelse korrigert for kroppsoverflate (BSA) fra baseline til måned 6
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Prosentvis endring i 24-timers urinoksalatutskillelse korrigert for BSA ble estimert med en gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline over månedene 3 til 6. Kun gyldige urinprøver uten noen ikke-protokollrelaterte problemer ble inkludert i analysen. En negativ endring fra Baseline indikerer et gunstig resultat.
Grunnlinje til måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i 24-timers urinoksalat korrigert for BSA fra baseline til måned 6
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Absolutt endring i 24-timers urinoksalatutskillelse korrigert for BSA ble estimert ved en gjennomsnittlig absolutt endring fra baseline over månedene 3 til 6. Kun gyldige urinprøver uten noen ikke-protokollrelaterte problemer ble inkludert i analysen. En negativ endring fra Baseline indikerer et gunstig resultat.
Grunnlinje til måned 6
Prosentvis endring i 24-timers urinoksalat: kreatininforhold fra baseline til måned 6
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Prosentvis endring i 24-timers urinoksalat:kreatin-forhold ble estimert ved en gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline over månedene 3 til 6. En negativ endring fra Baseline indikerer et gunstig resultat.
Grunnlinje til måned 6
Prosentandel av deltakere med 24-timers urinoksalatnivå korrigert for BSA ved eller under 1,5 x ULN ved 6. måned
Tidsramme: Måned 6
Den øvre normalgrensen (ULN) = 0,514 mmol/24 timer/1,73 m^2 for 24-timers urinoksalatutskillelse korrigert for BSA.
Måned 6
Prosentandel av deltakere med 24-timers urinoksalatnivå korrigert for BSA ved eller under ULN ved måned 6
Tidsramme: Måned 6
Den øvre normalgrensen (ULN) = 0,514 mmol/24 timer/1,73 m^2 for 24-timers urinoksalatutskillelse korrigert for BSA.
Måned 6
Prosentvis endring i plasmaoksalat fra baseline til måned 6
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Prosentvis endring i plasmaoksalat (umol/l) ble estimert ved en gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline over månedene 3 til 6. En negativ endring fra Baseline indikerer et gunstig resultat.
Grunnlinje til måned 6
Absolutt endring i plasmaoksalat fra baseline til måned 6
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Absolutt endring i plasmaoksalat (umol/L) ble estimert ved en gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline over månedene 3 til 6. En negativ endring fra Baseline indikerer et gunstig resultat.
Grunnlinje til måned 6
Endring i estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) fra baseline til uke 2 og måned 1, 2, 3, 4, 5 og 6
Tidsramme: Grunnlinje, uke 2, måned 1, 2, 3, 4, 5 og 6
eGFR beregnes fra serumkreatinin basert på formelen Modification of Diet in Renal Disease for pasienter ≥18 år og Schwartz Bedside Formula for pasienter
Grunnlinje, uke 2, måned 1, 2, 3, 4, 5 og 6
Absolutt endring i 24-timers urinoksalatutskillelse fra baseline over tid i løpet av forlengelsesperioden
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Opptil 60 måneder
Prosentvis endring i 24-timers urinoksalatutskillelse fra baseline over tid i løpet av forlengelsesperioden
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Opptil 60 måneder
Prosentandel av tid som 24-timers urinoksalat er på eller under 1,5 × ULN i løpet av forlengelsesperioden
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Opptil 60 måneder
Endring i 24-timers urinoksalat: kreatinin-forhold fra baseline over tid i løpet av forlengelsesperioden
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Opptil 60 måneder
Endring i estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR) fra baseline over tid i løpet av utvidelsesperioden
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Opptil 60 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Rate av nyresteinhendelser
Tidsramme: 12-måneders periode før informert samtykke, 6-måneders DB-periode
En nyresteinhendelse er definert som en pasientrapportert hendelse som inkluderer ≥1 av følgende: besøk hos helsepersonell på grunn av nyrestein; medisiner for nyrekolikk; stein passasje; makroskopisk hematuri på grunn av nyrestein. Lavere priser indikerer et gunstig resultat.
12-måneders periode før informert samtykke, 6-måneders DB-periode
Endring fra baseline i nefrokalsinose som vurdert av nyre-ultralyd
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Renal ultralyddata ble brukt til å gradere medullær nefrokalsinosefunn (område: 0 til 3), der en høyere grad indikerer større alvorlighetsgrad. Forbedring=hvis begge sider forbedres, eller den ene siden forbedres og den andre siden ikke har noen endring; Ingen endring=hvis begge sider ikke har noen endring; Forverring=hvis begge sider forverres, eller den ene siden forverres og den andre siden ikke har noen forandring; Ubestemt=hvis den ene siden forbedres og den andre siden forverres.
Grunnlinje, måned 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. november 2018

Primær fullføring (Faktiske)

5. november 2019

Studiet fullført (Faktiske)

12. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. september 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2018

Først lagt ut (Faktiske)

21. september 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-GO1-003
  • 2018-001981-40 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær hyperoksaluri type 1 (PH1)

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere