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Uno studio per valutare Lumasiran in bambini e adulti con iperossaluria primaria di tipo 1 (ILLUMINATE-A)

8 agosto 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-A: uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con un periodo di dosaggio esteso per valutare l'efficacia e la sicurezza di Lumasiran in bambini e adulti con iperossaluria primaria di tipo 1

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di lumasiran in bambini e adulti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

39

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Emirati Arabi Uniti
      • Dubai, Emirati Arabi Uniti
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Bonn, Germania
        • Clinical Trial Site
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israele
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israele
        • Clinical Trial Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92120
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32216
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Clinical Trial Site
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Disponibilità a fornire consenso informato scritto o assenso e a rispettare i requisiti dello studio
  • Conferma della malattia PH1
  • Soddisfare i requisiti di escrezione di ossalato nelle urine delle 24 ore
  • Se si assume vitamina B6 (piridossina), deve essere in regime stabile da almeno 90 giorni

Criteri di esclusione:

  • Problemi di salute clinicamente significativi (ad eccezione di PH1) o evidenza clinica di ossalosi sistemica extrarenale
  • Risultati di laboratorio anomali clinicamente significativi
  • Attivo noto o evidenza di infezione da HIV o epatite B o C
  • Una velocità di filtrazione glomerulare stimata di < 30 ml/min/1,73 m^2 allo screening
  • Ha ricevuto un agente sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio o è in fase di follow-up di un altro studio clinico
  • Storia di trapianto di rene o fegato
  • Storia nota di più allergie ai farmaci o reazione allergica a un oligonucleotide o GalNAc
  • Storia di intolleranza all'iniezione sottocutanea
  • Donne in gravidanza, che stanno pianificando una gravidanza, o che allattano o quelle in età fertile e non disposte a usare la contraccezione
  • Storia di abuso di alcol negli ultimi 12 mesi, o impossibilità o riluttanza a limitare il consumo di alcol durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo/Lumasiran
Il placebo corrispondente a lumasiran (soluzione salina normale [0,9% NaCl]) è stato somministrato per via sottocutanea (SC) al giorno 1 e ai mesi 1, 2 e 3 durante il periodo in doppio cieco (DB) di 6 mesi, seguito da lumasiran SC, 3,0 mg/ kg, ai mesi 6, 7 e 8 durante il periodo di estensione del trattamento in cieco di 3 mesi, seguito da lumasiran SC, 3,0 mg/kg, al mese 9 e poi ogni tre mesi durante il periodo di estensione in aperto (OLE) di 51 mesi .
Droga: Placebo
Placebo per iniezione SC
Droga: Lumasiran
Lumasiran per iniezione SC
Altri nomi:
  • ALN-GO1
Sperimentale: Lumasiran/Lumasiran
Lumasiran è stato somministrato SC, 3,0 mg/kg, al Giorno 1 e ai Mesi 1, 2 e 3 durante il periodo DB di 6 mesi, seguito da lumasiran SC, 3,0 mg/kg al Mese 6, e placebo corrispondente a lumasiran SC, al Mese 7. e 8 durante il periodo di estensione del trattamento in cieco di 3 mesi, seguito da lumasiran SC, 3,0 mg/kg, al mese 9 e poi ogni tre mesi durante il periodo OLE di 51 mesi.
Droga: Placebo
Placebo per iniezione SC
Droga: Lumasiran
Lumasiran per iniezione SC
Altri nomi:
  • ALN-GO1

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dell'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretta per la superficie corporea (BSA) dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
La variazione percentuale dell'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretta per la BSA è stata stimata da una variazione percentuale media rispetto al basale tra i mesi da 3 a 6. Nell'analisi sono stati inclusi solo campioni di urina validi senza problemi non correlati al protocollo. Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un risultato favorevole.
Dal basale al mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta dell'ossalato urinario nelle 24 ore corretta per BSA dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
La variazione assoluta dell'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretta per la BSA è stata stimata da una variazione assoluta media rispetto al basale tra i mesi da 3 a 6. Nell'analisi sono stati inclusi solo campioni di urina validi senza problemi non correlati al protocollo. Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un risultato favorevole.
Dal basale al mese 6
Variazione percentuale dell'ossalato urinario nelle 24 ore: rapporto della creatinina dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
La variazione percentuale del rapporto ossalato urinario:creatina nelle 24 ore è stata stimata da una variazione percentuale media rispetto al basale nei mesi da 3 a 6. Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un risultato favorevole.
Dal basale al mese 6
Percentuale di partecipanti con livello di ossalato urinario nelle 24 ore corretto per BSA pari o inferiore a 1,5 x ULN al mese 6
Lasso di tempo: Mese 6
Il limite superiore della norma (ULN) = 0,514 mmol/24 ore/1,73 m^2 per l'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretta per BSA.
Mese 6
Percentuale di partecipanti con livello di ossalato urinario nelle 24 ore corretto per BSA pari o inferiore all'ULN al mese 6
Lasso di tempo: Mese 6
Il limite superiore della norma (ULN) = 0,514 mmol/24 ore/1,73 m^2 per l'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretta per BSA.
Mese 6
Variazione percentuale dell'ossalato plasmatico dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
La variazione percentuale dell'ossalato plasmatico (umol/L) è stata stimata da una variazione percentuale media rispetto al basale tra i mesi da 3 a 6. Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un risultato favorevole.
Dal basale al mese 6
Variazione assoluta dell'ossalato plasmatico dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
La variazione assoluta dell'ossalato plasmatico (umol/L) è stata stimata da una variazione percentuale media rispetto al basale tra i mesi da 3 a 6. Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un risultato favorevole.
Dal basale al mese 6
Variazione della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) dal basale alla settimana 2 e ai mesi 1, 2, 3, 4, 5 e 6
Lasso di tempo: Basale, settimana 2, mesi 1, 2, 3, 4, 5 e 6
L'eGFR è calcolato dalla creatinina sierica in base alla formula Modification of Diet in Renal Disease per i pazienti di età ≥ 18 anni e alla formula Schwartz Bedside per i pazienti da > 1 anno a < 18 anni di età allo screening. Viene riportata la variazione dal basale al mese 6.
Basale, settimana 2, mesi 1, 2, 3, 4, 5 e 6
Variazione assoluta dell'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretta per la BSA rispetto al basale nel periodo di estensione
Lasso di tempo: Dal basale al mese 54 e al mese 60
La variazione assoluta nell'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretta per la BSA è stata stimata mediante una variazione assoluta media rispetto al basale nei periodi di estensione. Nell'analisi sono stati inclusi solo campioni di urina validi senza problemi non correlati al protocollo. Una variazione negativa rispetto al basale indica un risultato favorevole.
Dal basale al mese 54 e al mese 60
Variazione percentuale dell'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretta dalla BSA rispetto al basale nel periodo di estensione
Lasso di tempo: Dal basale al mese 54 e al mese 60
La variazione percentuale nell'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretta per la BSA è stata stimata mediante una variazione percentuale media rispetto al basale nei periodi di estensione. Nell'analisi sono stati inclusi solo campioni di urina validi senza problemi non correlati al protocollo. Una variazione negativa rispetto al basale indica un risultato favorevole.
Dal basale al mese 54 e al mese 60
Percentuale di tempo in cui l'ossalato urinario nelle 24 ore è pari o inferiore a 1,5 × ULN durante il trattamento con lumasiran
Lasso di tempo: Fino al mese 60
Il limite superiore della norma (ULN) = 0,514 mmol/24 ore/1,73 m^2 per l'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretta per BSA.
Fino al mese 60
Variazione assoluta del rapporto ossalato urinario:creatinina nelle 24 ore rispetto al basale nel periodo di estensione
Lasso di tempo: Dal basale al mese 54 e al mese 60
La variazione assoluta del rapporto ossalato:creatinina urinario nelle 24 ore è stata stimata mediante una variazione assoluta media dal basale alla fine del periodo OLE al mese 54 e al mese 60. Una variazione negativa rispetto al basale indica un risultato favorevole.
Dal basale al mese 54 e al mese 60
Variazione della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) rispetto al basale nel periodo di estensione
Lasso di tempo: Dal basale al mese 54 e al mese 60
L'eGFR è calcolato dalla creatinina sierica in base alla formula Modification of Diet in Renal Disease per i pazienti di età ≥ 18 anni e alla formula Schwartz Bedside per i pazienti da > 1 anno a < 18 anni di età allo screening.
Dal basale al mese 54 e al mese 60
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti (EA) ed eventi avversi gravi (SAE) al trattamento
Lasso di tempo: Periodo DB (placebo): dalla prima dose del farmaco in studio (giorno 1) fino al mese 6; Placebo/Lumasiran: dalla prima dose di lumasiran (mese 6) fino alla fine dello studio (mese 60); Lumasiran/Lumasiran: dalla prima dose di lumasiran (giorno 1) fino alla fine dello studio (mese 60).
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole verificatosi in un partecipante ad una sperimentazione clinica a cui è stato somministrato un medicinale e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. SAE è qualsiasi evento medico indesiderato che, a qualsiasi dose, provoca la morte, è pericoloso per la vita, richiede il ricovero ospedaliero/prolungamento del ricovero già esistente, provoca disabilità o incapacità persistente/significativa, è un'anomalia congenita o un difetto congenito, è un importante evento medico che potrebbe non essere immediatamente pericoloso per la vita/provocare morte/ospedalizzazione ma potrebbe mettere a repentaglio il partecipante e potrebbe richiedere un intervento per prevenire uno degli altri risultati sopra elencati. Tutto il set trattato con lumasiran: tutti i partecipanti che hanno ricevuto qualsiasi quantità di lumasiran, compresi i partecipanti che hanno assunto lumasiran durante il periodo in doppio cieco di 6 mesi e i partecipanti che inizialmente hanno assunto placebo durante il periodo in doppio cieco di 6 mesi e poi sono passati a lumasiran durante il periodo di estensione .
Periodo DB (placebo): dalla prima dose del farmaco in studio (giorno 1) fino al mese 6; Placebo/Lumasiran: dalla prima dose di lumasiran (mese 6) fino alla fine dello studio (mese 60); Lumasiran/Lumasiran: dalla prima dose di lumasiran (giorno 1) fino alla fine dello studio (mese 60).

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di eventi calcoli renali
Lasso di tempo: Periodo di 12 mesi prima del consenso informato, periodo DB di 6 mesi
Un evento di calcoli renali è definito come un evento riportato dal paziente che include ≥1 dei seguenti: visita da un operatore sanitario a causa di un calcolo renale; farmaci per la colica renale; passaggio di pietra; ematuria macroscopica dovuta a un calcolo renale. Tassi più bassi indicano un risultato favorevole.
Periodo di 12 mesi prima del consenso informato, periodo DB di 6 mesi
Variazione rispetto al basale nella nefrocalcinosi valutata dall'ecografia renale
Lasso di tempo: Basale, mese 6
I dati dell'ecografia renale sono stati utilizzati per classificare i risultati della nefrocalcinosi midollare (intervallo: da 0 a 3), dove un grado più alto indica una maggiore gravità. Miglioramento=se entrambe le parti migliorano, o una parte migliora e l'altra parte non ha cambiamenti; Nessun cambiamento=se entrambe le parti non hanno alcun cambiamento; Peggioramento=se entrambe le parti peggiorano, o una parte peggiora e l'altra parte non ha cambiamenti; Indeterminato=se un lato migliora e l'altro peggiora.
Basale, mese 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 novembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

5 novembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

12 gennaio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 settembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 settembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

21 settembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 agosto 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-GO1-003
  • 2018-001981-40 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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