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Une étude pour évaluer le lumasiran chez les enfants et les adultes atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 (ILLUMINATE-A)

13 février 2024 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-A : Une étude de phase 3 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo avec une période de dosage prolongée pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du Lumasiran chez les enfants et les adultes atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du lumasiran chez les enfants et les adultes atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

39

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Approuvé en vente au public. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bonn, Allemagne
        • Clinical Trial Site
  • Emirats Arabes Unis
      • Dubai, Emirats Arabes Unis
        • Clinical Trial Site
  • France
      • Lyon, France
        • Clinical Trial Site
      • Paris, France
        • Clinical Trial Site
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israël
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israël
        • Clinical Trial Site
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Suisse
      • Bern, Suisse
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92120
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32216
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Disposé à fournir un consentement éclairé écrit ou un assentiment et à se conformer aux exigences de l'étude
  • Confirmation de la maladie PH1
  • Répondre aux exigences d'excrétion d'oxalate d'urine de 24 heures
  • Si vous prenez de la vitamine B6 (pyridoxine), vous devez suivre un régime stable depuis au moins 90 jours

Critère d'exclusion:

  • Problèmes de santé cliniquement significatifs (à l'exception de PH1) ou preuves cliniques d'oxalose systémique extrarénale
  • Résultats de laboratoire anormaux cliniquement significatifs
  • Actif connu ou preuve d'infection par le VIH ou l'hépatite B ou C
  • Un DFG estimé de < 30 mL/min/1,73 m^2 à la projection
  • A reçu un agent expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies avant la première dose du médicament à l'étude ou sont en suivi d'une autre étude clinique
  • Antécédents de greffe de rein ou de foie
  • Antécédents connus d'allergies médicamenteuses multiples ou de réaction allergique à un oligonucléotide ou GalNAc
  • Antécédents d'intolérance à l'injection sous-cutanée
  • Les femmes enceintes, qui planifient une grossesse ou qui allaitent ou celles qui sont en âge de procréer et qui ne souhaitent pas utiliser de contraception
  • Antécédents d'abus d'alcool au cours des 12 derniers mois, ou incapacité ou refus de limiter la consommation d'alcool tout au long de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Un placebo correspondant au lumasiran (solution saline normale [0,9 % NaCl]) a été administré par voie sous-cutanée (SC) au jour 1 et aux mois 1, 2 et 3 pendant la période de 6 mois en double aveugle (DB), suivi de lumasiran SC, 3,0 mg/ kg, aux mois 6, 7 et 8 pendant la période d'extension de traitement en aveugle de 3 mois, suivi de lumasiran SC, 3,0 mg/kg, au mois 9, puis tous les trois mois pendant la période d'extension en ouvert (OLE) de 51 mois .
Médicament: Placebo
Placebo par injection SC
Médicament: Lumasiran
Lumasiran par injection SC
Autres noms:
  • ALN-GO1
Expérimental: Lumasiran
Le lumasiran a été administré SC, 3,0 mg/kg, au jour 1 et aux mois 1, 2 et 3 pendant la période DB de 6 mois, suivi du lumasiran SC, 3,0 mg/kg au mois 6, et du placebo correspondant au lumasiran SC au mois 7 et 8 pendant la période de prolongation du traitement en aveugle de 3 mois, suivis de lumasiran SC, 3,0 mg/kg, au mois 9, puis tous les trois mois pendant la période OLE de 51 mois.
Médicament: Placebo
Placebo par injection SC
Médicament: Lumasiran
Lumasiran par injection SC
Autres noms:
  • ALN-GO1

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation en pourcentage de l'excrétion urinaire d'oxalate sur 24 heures corrigée pour la surface corporelle (BSA) de la ligne de base au mois 6
Délai: De la ligne de base au mois 6
La variation en pourcentage de l'excrétion urinaire d'oxalate sur 24 heures corrigée pour la BSA a été estimée par une variation moyenne en pourcentage par rapport à la ligne de base au cours des mois 3 à 6. Seuls les échantillons d'urine valides sans aucun problème non lié au protocole ont été inclus dans l'analyse. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un résultat favorable.
De la ligne de base au mois 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu de l'oxalate urinaire sur 24 heures corrigé de la BSA de la ligne de base au mois 6
Délai: De la ligne de base au mois 6
La variation absolue de l'excrétion urinaire d'oxalate sur 24 heures corrigée pour la surface corporelle a été estimée par une variation absolue moyenne par rapport à la ligne de base au cours des mois 3 à 6. Seuls les échantillons d'urine valides sans aucun problème non lié au protocole ont été inclus dans l'analyse. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un résultat favorable.
De la ligne de base au mois 6
Variation en pourcentage du rapport oxalate/créatinine urinaire sur 24 heures entre le départ et le 6e mois
Délai: De la ligne de base au mois 6
La variation en pourcentage du rapport oxalate/créatine urinaire sur 24 heures a été estimée par une variation moyenne en pourcentage par rapport à la ligne de base au cours des mois 3 à 6. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un résultat favorable.
De la ligne de base au mois 6
Pourcentage de participants avec un niveau d'oxalate urinaire sur 24 heures corrigé pour la surface corporelle égale ou inférieure à 1,5 x LSN au mois 6
Délai: Mois 6
La limite supérieure de la normale (LSN) = 0,514 mmol/24h/1,73m^2 pour l'excrétion urinaire d'oxalate sur 24 heures corrigée pour la BSA.
Mois 6
Pourcentage de participants avec un niveau d'oxalate urinaire sur 24 heures corrigé pour la surface corporelle égale ou inférieure à la LSN au mois 6
Délai: Mois 6
La limite supérieure de la normale (LSN) = 0,514 mmol/24h/1,73m^2 pour l'excrétion urinaire d'oxalate sur 24 heures corrigée pour la BSA.
Mois 6
Variation en pourcentage de l'oxalate plasmatique de la ligne de base au mois 6
Délai: De la ligne de base au mois 6
La variation en pourcentage de l'oxalate plasmatique (umol/L) a été estimée par une variation moyenne en pourcentage par rapport à la ligne de base au cours des mois 3 à 6. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un résultat favorable.
De la ligne de base au mois 6
Changement absolu de l'oxalate plasmatique de la ligne de base au mois 6
Délai: De la ligne de base au mois 6
La variation absolue de l'oxalate plasmatique (umol/L) a été estimée par une variation moyenne en pourcentage par rapport à la ligne de base au cours des mois 3 à 6. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un résultat favorable.
De la ligne de base au mois 6
Changement du taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) de la ligne de base à la semaine 2 et aux mois 1, 2, 3, 4, 5 et 6
Délai: Baseline, semaine 2, mois 1, 2, 3, 4, 5 et 6
L'eGFR est calculé à partir de la créatinine sérique basée sur la formule de modification du régime alimentaire en cas d'insuffisance rénale pour les patients âgés de ≥ 18 ans et la formule de chevet de Schwartz pour les patients
Baseline, semaine 2, mois 1, 2, 3, 4, 5 et 6
Changement absolu de l'excrétion urinaire d'oxalate sur 24 heures par rapport à la ligne de base au fil du temps pendant la période de prolongation
Délai: Jusqu'à 60 mois
Jusqu'à 60 mois
Variation en pourcentage de l'excrétion urinaire d'oxalate sur 24 heures par rapport à la ligne de base au fil du temps pendant la période de prolongation
Délai: Jusqu'à 60 mois
Jusqu'à 60 mois
Pourcentage de temps pendant lequel l'oxalate urinaire sur 24 heures est égal ou inférieur à 1,5 × LSN pendant la période de prolongation
Délai: Jusqu'à 60 mois
Jusqu'à 60 mois
Modification du rapport oxalate/créatinine urinaire sur 24 heures par rapport à la ligne de base au fil du temps pendant la période de prolongation
Délai: Jusqu'à 60 mois
Jusqu'à 60 mois
Changement du taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe) par rapport à la ligne de base au fil du temps pendant la période de prolongation
Délai: Jusqu'à 60 mois
Jusqu'à 60 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'événements de calculs rénaux
Délai: Période de 12 mois avant le consentement éclairé, période DB de 6 mois
Un événement de calcul rénal est défini comme un événement signalé par le patient qui comprend ≥1 des éléments suivants : visite chez un fournisseur de soins de santé en raison d'un calcul rénal ; médicaments contre les coliques néphrétiques ; passage en pierre; hématurie macroscopique due à un calcul rénal. Des taux inférieurs indiquent un résultat favorable.
Période de 12 mois avant le consentement éclairé, période DB de 6 mois
Changement par rapport au départ dans la néphrocalcinose évaluée par échographie rénale
Délai: Base de référence, mois 6
Les données de l'échographie rénale ont été utilisées pour classer les résultats de la néphrocalcinose médullaire (intervalle : 0 à 3), où un grade plus élevé indique une plus grande gravité. S'améliore = si les deux côtés s'améliorent, ou si un côté s'améliore et l'autre côté n'a pas changé ; Aucun changement = si les deux côtés n'ont aucun changement ; Aggravation = si les deux côtés s'aggravent, ou si un côté s'aggrave et l'autre côté n'a pas de changement ; Indéterminé = si un côté s'améliore et l'autre côté s'aggrave.
Base de référence, mois 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 novembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

5 novembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

12 janvier 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 septembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 septembre 2018

Première publication (Réel)

21 septembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-GO1-003
  • 2018-001981-40 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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