- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03681184
Een studie om Lumasiran te evalueren bij kinderen en volwassenen met primaire hyperoxalurie type 1 (ILLUMINATE-A)
13 februari 2024 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals
ILLUMINATE-A: een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie met een verlengde doseringsperiode om de werkzaamheid en veiligheid van Lumasiran bij kinderen en volwassenen met primaire hyperoxalurie type 1 te evalueren
Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van lumasiran bij kinderen en volwassenen met primaire hyperoxalurie type 1 (PH1).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
39
Fase
- Fase 3
Uitgebreide toegang
Goedgekeurd te koop aan het publiek.
Zie uitgebreid toegangsrecord.
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Bonn, Duitsland
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrijk
- Clinical Trial Site
-
Paris, Frankrijk
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israël
- Clinical Trial Site
-
Jerusalem, Israël
- Clinical Trial Site
-
Nahariya, Israël
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
- Clinical Trial Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Dubai, Verenigde Arabische Emiraten
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92120
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32216
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bern, Zwitserland
- Clinical Trial Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming of toestemming te geven en om te voldoen aan de studievereisten
- Bevestiging van PH1-ziekte
- Voldoe aan de vereisten voor 24-uurs urine-oxalaatuitscheiding
- Als u vitamine B6 (pyridoxine) gebruikt, moet u gedurende ten minste 90 dagen een stabiel regime hebben gevolgd
Uitsluitingscriteria:
- Klinisch significante gezondheidsproblemen (met uitzondering van PH1) of klinisch bewijs van extrarenale systemische oxalose
- Klinisch significante abnormale laboratoriumresultaten
- Bekend actief of bewijs van HIV- of hepatitis B- of C-infectie
- Een geschatte GFR van < 30 ml/min/1,73 m^2 bij screening
- Een onderzoeksgeneesmiddel ontvangen binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of in follow-up zijn van een ander klinisch onderzoek
- Geschiedenis van nier- of levertransplantatie
- Bekende geschiedenis van meerdere medicijnallergieën of allergische reactie op een oligonucleotide of GalNAc
- Geschiedenis van intolerantie voor subcutane injectie
- Vrouwen die zwanger zijn, zwanger willen worden, borstvoeding geven of zwanger kunnen worden en geen anticonceptie willen gebruiken
- Geschiedenis van alcoholmisbruik in de afgelopen 12 maanden, of niet in staat of niet bereid om de alcoholconsumptie tijdens het onderzoek te beperken
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Placebo-vergelijker: Placebo
Lumasiran-matching placebo (normale zoutoplossing [0,9% NaCl]) werd subcutaan (SC) toegediend op dag 1 en maand 1, 2 en 3 tijdens de 6 maanden durende dubbelblinde (DB) periode, gevolgd door lumasiran SC, 3,0 mg/ kg, op maand 6, 7 en 8 tijdens de 3 maanden durende verlenging van de geblindeerde behandeling, gevolgd door lumasiran SC, 3,0 mg/kg, op maand 9 en daarna elke drie maanden tijdens de 51 maanden durende open-label verlenging (OLE)-periode .
|
Placebo door SC-injectie
Lumasiran door SC-injectie
Andere namen:
|
Experimenteel: Lumasiran
Lumasiran werd subcutaan toegediend, 3,0 mg/kg, op dag 1 en maand 1, 2 en 3 tijdens de DB-periode van 6 maanden, gevolgd door lumasiran subcutaan, 3,0 mg/kg op maand 6, en lumasiran-matching placebo subcutaan op maand 7 en 8 tijdens de verlengingsperiode van de geblindeerde behandeling met 3 maanden, gevolgd door lumasiran SC, 3,0 mg/kg, op maand 9 en vervolgens elke drie maanden tijdens de OLE-periode van 51 maanden.
|
Placebo door SC-injectie
Lumasiran door SC-injectie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Percentage verandering in 24-uurs urinaire oxalaatuitscheiding gecorrigeerd voor lichaamsoppervlak (BSA) vanaf baseline tot maand 6
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
|
Percentage verandering in 24-uurs urinaire oxalaatuitscheiding gecorrigeerd voor lichaamsoppervlak werd geschat op basis van een gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde over maanden 3 tot en met 6.
Alleen geldige urinemonsters zonder niet-protocolgerelateerde problemen werden in de analyse opgenomen.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat.
|
Basislijn tot maand 6
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Absolute verandering in 24-uurs urine-oxalaat gecorrigeerd voor BSA vanaf baseline tot maand 6
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
|
De absolute verandering in de uitscheiding van oxalaat in de urine gedurende 24 uur, gecorrigeerd voor BSA, werd geschat op basis van een gemiddelde absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde over de maanden 3 tot en met 6.
Alleen geldige urinemonsters zonder niet-protocolgerelateerde problemen werden in de analyse opgenomen.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat.
|
Basislijn tot maand 6
|
Procentuele verandering in 24-uurs urine-oxalaat:creatinineverhouding van basislijn tot maand 6
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
|
De procentuele verandering in de 24-uurs urinaire oxalaat:creatine-ratio werd geschat op basis van een gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde over de maanden 3 tot en met 6.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat.
|
Basislijn tot maand 6
|
Percentage deelnemers met 24-uurs urine-oxalaatspiegel gecorrigeerd voor BSA op of onder 1,5 x ULN in maand 6
Tijdsspanne: Maand 6
|
De bovengrens van normaal (ULN) = 0,514 mmol/24 uur/1,73 m^2
voor 24-uurs urinaire oxalaatuitscheiding gecorrigeerd voor BSA.
|
Maand 6
|
Percentage deelnemers met 24-uurs urine-oxalaatspiegel gecorrigeerd voor BSA op of onder ULN in maand 6
Tijdsspanne: Maand 6
|
De bovengrens van normaal (ULN) = 0,514 mmol/24 uur/1,73 m^2
voor 24-uurs urinaire oxalaatuitscheiding gecorrigeerd voor BSA.
|
Maand 6
|
Procentuele verandering in plasma-oxalaat van baseline tot maand 6
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
|
De procentuele verandering in plasma-oxalaat (umol/L) werd geschat op basis van een gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde over de maanden 3 tot en met 6.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat.
|
Basislijn tot maand 6
|
Absolute verandering in plasma-oxalaat van baseline tot maand 6
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
|
De absolute verandering in plasma-oxalaat (umol/l) werd geschat door een gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde over maanden 3 tot en met 6.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat.
|
Basislijn tot maand 6
|
Verandering in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van baseline tot week 2 en maanden 1, 2, 3, 4, 5 en 6
Tijdsspanne: Basislijn, week 2, maanden 1, 2, 3, 4, 5 en 6
|
eGFR wordt berekend op basis van serumcreatinine op basis van de Modification of Diet in Renal Disease-formule voor patiënten ≥18 jaar en de Schwartz Bedside Formula voor patiënten
|
Basislijn, week 2, maanden 1, 2, 3, 4, 5 en 6
|
Absolute verandering in 24-uurs urinaire oxalaatuitscheiding vanaf de basislijn in de loop van de tijd tijdens de verlengingsperiode
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
|
Tot 60 maanden
|
|
Percentage verandering in 24-uurs urinaire oxalaatuitscheiding vanaf de basislijn in de loop van de tijd tijdens de verlengingsperiode
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
|
Tot 60 maanden
|
|
Percentage van de tijd dat urine-oxalaat gedurende 24 uur op of onder 1,5 × ULN ligt tijdens de verlengingsperiode
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
|
Tot 60 maanden
|
|
Verandering in 24-uurs urine-oxalaat:creatinineverhouding vanaf basislijn in de loop van de tijd tijdens de verlengingsperiode
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
|
Tot 60 maanden
|
|
Verandering in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) ten opzichte van de basislijn in de loop van de tijd tijdens de verlengingsperiode
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
|
Tot 60 maanden
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Snelheid van niersteengebeurtenissen
Tijdsspanne: Periode van 12 maanden voorafgaand aan geïnformeerde toestemming, DB-periode van 6 maanden
|
Een niersteengebeurtenis wordt gedefinieerd als een door de patiënt gemelde gebeurtenis die ≥1 van de volgende omvat: bezoek aan zorgverlener vanwege een niersteen; medicatie voor nierkoliek; stenen doorgang; macroscopische hematurie door een niersteen.
Lagere tarieven duiden op een gunstig resultaat.
|
Periode van 12 maanden voorafgaand aan geïnformeerde toestemming, DB-periode van 6 maanden
|
Verandering ten opzichte van baseline bij nefrocalcinose zoals beoordeeld door renale echografie
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
|
Renale echografiegegevens werden gebruikt om medullaire nefrocalcinose-bevindingen te beoordelen (bereik: 0 tot 3), waarbij een hogere graad een grotere ernst aangeeft.
Verbeteren = als beide kanten verbeteren, of de ene kant verbetert en de andere kant verandert niet; Geen wisselgeld=als beide partijen geen wisselgeld hebben; Verslechtering=als beide kanten verslechteren, of één kant verslechtert en de andere kant geen verandering vertoont; Onbepaald = als de ene kant verbetert en de andere verslechtert.
|
Basislijn, maand 6
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 november 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
5 november 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
12 januari 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 september 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 september 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
21 september 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 februari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 februari 2024
Laatst geverifieerd
1 februari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Nier Ziekten
- Urologische ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Koolhydraatmetabolisme, aangeboren fouten
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Hyperoxalurie
- Vrouwelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten en zwangerschapscomplicaties
- Urogenitale ziekten
- Mannelijke urogenitale ziekten
- Hyperoxalurie, primair
- Nier agenten
- Lumasiran
Andere studie-ID-nummers
- ALN-GO1-003
- 2018-001981-40 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Primaire hyperoxalurie type 1 (PH1)
-
Alnylam PharmaceuticalsVoltooidPrimaire hyperoxalurie type 1 (PH1)Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Nederland, Israël, Duitsland
-
Alnylam PharmaceuticalsActief, niet wervendPrimaire hyperoxalurie type 1 (PH1) | Primaire hyperoxalurieVerenigde Staten, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Israël, Duitsland
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.VoltooidNier Ziekten | Urologische ziekten | Genetische ziekte | Primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) | Primaire hyperoxalurie type 2 (PH2)Polen, Verenigd Koninkrijk, Nieuw-Zeeland, Verenigde Staten, Australië, Canada, Frankrijk, Duitsland, Israël, Italië, Japan, Libanon, Nederland, Roemenië, Spanje
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyVerkrijgbaarPrimaire hyperoxalurie type 1 (PH1)
-
Hospices Civils de LyonWervingPatiënten met PH1 behandeld met Lumasiran in FrankrijkFrankrijk
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyAanmelden op uitnodigingNier Ziekten | Urologische ziekten | Genetische ziekte | Primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) | Primaire hyperoxalurie type 2 (PH2) | Primaire hyperoxalurie type 3 (PH3)Verenigde Staten, Frankrijk, Duitsland, Japan, Libanon, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Australië, Canada, Italië, Nederland, Noorwegen, Kalkoen
Klinische onderzoeken op Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdOnbekendAcute bronchitis | Acute bovenste luchtweginfectieKorea, republiek van
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)VoltooidCannabisgebruikVerenigde Staten
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyVoltooidMannelijke proefpersonen met diabetes type II (T2DM)Duitsland
-
Heptares Therapeutics LimitedVoltooidFarmacokinetiek | Veiligheid problemenVerenigd Koninkrijk
-
Soroka University Medical CenterVoltooid
-
Regado Biosciences, Inc.VoltooidGezonde vrijwilligerVerenigde Staten
-
Texas A&M UniversityNutraboltVoltooidGlucose and Insulin Response
-
ItalfarmacoVoltooidBecker spierdystrofieNederland, Italië
-
Instituto de Investigación Hospital Universitario...Creaciones Aromáticas Industriales, S.A. (CARINSA)Voltooid