- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03681184
En undersøgelse til evaluering af Lumasiran hos børn og voksne med primær hyperoxaluri type 1 (ILLUMINATE-A)
13. februar 2024 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals
ILLUMINATE-A: Et fase 3 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie med en forlænget doseringsperiode for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Lumasiran hos børn og voksne med primær hyperoxaluri type 1
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af lumasiran hos børn og voksne med primær hyperoxaluri type 1 (PH1).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
39
Fase
- Fase 3
Udvidet adgang
Godkendt til salg til offentligheden.
Se udvidet adgangsregistrering.
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige
- Clinical Trial Site
-
London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Dubai, Forenede Arabiske Emirater
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92120
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32216
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrig
- Clinical Trial Site
-
Paris, Frankrig
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holland
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- Clinical Trial Site
-
Jerusalem, Israel
- Clinical Trial Site
-
Nahariya, Israel
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Villig til at give skriftligt informeret samtykke eller samtykke og til at overholde studiekrav
- Bekræftelse af PH1 sygdom
- Opfyld 24 timers urinoxalatudskillelseskrav
- Hvis du tager vitamin B6 (pyridoxin), skal du have været på stabilt regime i mindst 90 dage
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikante helbredsproblemer (med undtagelse af PH1) eller kliniske tegn på ekstrarenal systemisk oxalose
- Klinisk signifikante abnorme laboratorieresultater
- Kendt aktiv eller tegn på HIV eller hepatitis B eller C infektion
- En estimeret GFR på < 30 ml/min/1,73 m^2 ved fremvisning
- Modtaget et forsøgsmiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider før den første dosis af forsøgslægemidlet eller er i opfølgning af en anden klinisk undersøgelse
- Anamnese med nyre- eller levertransplantation
- Kendt historie med flere lægemiddelallergier eller allergisk reaktion på et oligonukleotid eller GalNAc
- Anamnese med intolerance over for subkutan injektion
- Kvinder, der er gravide, planlægger at blive gravide, eller ammer eller kvinder i den fødedygtige alder og ikke er villige til at bruge prævention
- Anamnese med alkoholmisbrug inden for de sidste 12 måneder, eller ude af stand til eller uvillig til at begrænse alkoholforbruget gennem hele undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Placebo komparator: Placebo
Lumasiran-matchende placebo (normalt saltvand [0,9% NaCl]) blev administreret subkutant (SC) på dag 1 og måned 1, 2 og 3 i den 6-måneders dobbeltblinde (DB) periode, efterfulgt af lumasiran SC, 3,0 mg/ kg, i måned 6, 7 og 8 i løbet af den 3-måneders blindede behandlingsforlængelseperiode, efterfulgt af lumasiran SC, 3,0 mg/kg, på måned 9 og derefter hver tredje måned i løbet af 51-måneders Open-label Extension (OLE)-perioden .
|
Placebo ved SC-injektion
Lumasiran ved SC-injektion
Andre navne:
|
Eksperimentel: Lumasiran
Lumasiran blev administreret SC, 3,0 mg/kg, på dag 1 og måned 1, 2 og 3 i løbet af den 6-måneders DB-periode, efterfulgt af lumasiran SC, 3,0 mg/kg ved 6. måned og lumasiran-matchende placebo SC ved 7. måned. og 8 i løbet af den 3-måneders blindede behandlingsforlængelse efterfulgt af lumasiran SC, 3,0 mg/kg, ved 9. måned og derefter hver tredje måned i den 51-måneders OLE-periode.
|
Placebo ved SC-injektion
Lumasiran ved SC-injektion
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Procent ændring i 24-timers urinoxalatudskillelse korrigeret for kropsoverfladeareal (BSA) fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
|
Procentvis ændring i 24-timers urinoxalatudskillelse korrigeret for BSA blev estimeret ved en gennemsnitlig procent ændring fra baseline på tværs af måned 3 til 6.
Kun gyldige urinprøver uden nogen ikke-protokol-relaterede problemer blev inkluderet i analysen.
En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat.
|
Baseline til måned 6
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Absolut ændring i 24-timers urinoxalat korrigeret for BSA fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
|
Absolut ændring i 24-timers urinoxalatudskillelse korrigeret for BSA blev estimeret ved en gennemsnitlig absolut ændring fra baseline på tværs af måned 3 til 6.
Kun gyldige urinprøver uden nogen ikke-protokol-relaterede problemer blev inkluderet i analysen.
En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat.
|
Baseline til måned 6
|
Procent ændring i 24-timers urinoxalat: kreatininforhold fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
|
Procentvis ændring i 24-timers urinoxalat:kreatin-forhold blev estimeret ved en gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline på tværs af måned 3 til 6.
En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat.
|
Baseline til måned 6
|
Procentdel af deltagere med 24-timers urinoxalatniveau korrigeret for BSA ved eller under 1,5 x ULN ved 6. måned
Tidsramme: Måned 6
|
Den øvre grænse for normal (ULN) = 0,514 mmol/24 timer/1,73 m^2
for 24-timers urinoxalatudskillelse korrigeret for BSA.
|
Måned 6
|
Procentdel af deltagere med 24-timers urinoxalatniveau korrigeret for BSA ved eller under ULN ved 6. måned
Tidsramme: Måned 6
|
Den øvre grænse for normal (ULN) = 0,514 mmol/24 timer/1,73 m^2
for 24-timers urinoxalatudskillelse korrigeret for BSA.
|
Måned 6
|
Procentvis ændring i plasmaoxalat fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
|
Procentvis ændring i plasmaoxalat (umol/L) blev estimeret ved en gennemsnitlig procentændring fra baseline på tværs af måned 3 til 6.
En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat.
|
Baseline til måned 6
|
Absolut ændring i plasmaoxalat fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
|
Absolut ændring i plasmaoxalat (umol/L) blev estimeret ved en gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline over måned 3 til 6.
En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat.
|
Baseline til måned 6
|
Ændring i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) fra baseline til uge 2 og måned 1, 2, 3, 4, 5 og 6
Tidsramme: Baseline, uge 2, måned 1, 2, 3, 4, 5 og 6
|
eGFR beregnes ud fra serumkreatinin baseret på modifikation af diæt ved nyresygdom-formlen for patienter ≥18 år og Schwartz Bedside-formlen for patienter
|
Baseline, uge 2, måned 1, 2, 3, 4, 5 og 6
|
Absolut ændring i 24-timers urinoxalatudskillelse fra baseline over tid under forlængelsesperioden
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
Op til 60 måneder
|
|
Procentvis ændring i 24-timers urinoxalatudskillelse fra baseline over tid under forlængelsesperioden
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
Op til 60 måneder
|
|
Procentdel af tid, som 24-timers urinoxalat er på eller under 1,5 × ULN i forlængelsesperioden
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
Op til 60 måneder
|
|
Ændring i 24-timers urinoxalat: kreatinin-forhold fra baseline over tid under forlængelsesperioden
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
Op til 60 måneder
|
|
Ændring i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) fra baseline over tid under forlængelsesperioden
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
Op til 60 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Rate af nyrestensbegivenheder
Tidsramme: 12-måneders periode forud for informeret samtykke, 6-måneders DB-periode
|
En nyrestenshændelse defineres som en patientrapporteret hændelse, der omfatter ≥1 af følgende: besøg hos læge på grund af en nyresten; medicin mod nyrekolik; sten passage; makroskopisk hæmaturi på grund af en nyresten.
Lavere rater indikerer et gunstigt resultat.
|
12-måneders periode forud for informeret samtykke, 6-måneders DB-periode
|
Ændring fra baseline i nefrocalcinose som vurderet ved renal ultralyd
Tidsramme: Baseline, måned 6
|
Renal ultralydsdata blev brugt til at gradere medullær nefrocalcinose-fund (interval: 0 til 3), hvor en højere grad indikerer større sværhedsgrad.
Forbedring=hvis begge sider forbedres, eller den ene side forbedres, og den anden side ikke har nogen ændring; Ingen ændring=hvis begge sider ikke har nogen ændring; Forværring = hvis begge sider forværres, eller den ene side forværres, og den anden side ikke har nogen ændring; Ubestemt=hvis den ene side forbedres og den anden side forværres.
|
Baseline, måned 6
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
27. november 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
5. november 2019
Studieafslutning (Faktiske)
12. januar 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. september 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. september 2018
Først opslået (Faktiske)
21. september 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. februar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. februar 2024
Sidst verificeret
1. februar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Nyresygdomme
- Urologiske sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Metabolisme, medfødte fejl
- Hyperoxaluri
- Urogenitale sygdomme hos kvinder
- Kvinders urogenitale sygdomme og graviditetskomplikationer
- Urogenitale sygdomme
- Mandlige urogenitale sygdomme
- Hyperoxaluri, Primær
- Nyremidler
- Lumasiran
Andre undersøgelses-id-numre
- ALN-GO1-003
- 2018-001981-40 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Primær hyperoxaluri type 1 (PH1)
-
Alnylam PharmaceuticalsAfsluttetPrimær hyperoxaluri type 1 (PH1)Frankrig, Det Forenede Kongerige, Holland, Israel, Tyskland
-
Alnylam PharmaceuticalsAktiv, ikke rekrutterendePrimær hyperoxaluri type 1 (PH1) | Primær hyperoxaluriForenede Stater, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Israel, Tyskland
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetNyresygdomme | Urologiske sygdomme | Genetisk sygdom | Primær hyperoxaluri type 1 (PH1) | Primær hyperoxaluri type 2 (PH2)Polen, Det Forenede Kongerige, New Zealand, Forenede Stater, Australien, Canada, Frankrig, Tyskland, Israel, Italien, Japan, Libanon, Holland, Rumænien, Spanien
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyLedigPrimær hyperoxaluri type 1 (PH1)
-
Hospices Civils de LyonRekrutteringPatienter med PH1 behandlet med Lumasiran i FrankrigFrankrig
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyTilmelding efter invitationNyresygdomme | Urologiske sygdomme | Genetisk sygdom | Primær hyperoxaluri type 1 (PH1) | Primær hyperoxaluri type 2 (PH2) | Primær hyperoxaluri type 3 (PH3)Forenede Stater, Frankrig, Tyskland, Japan, Libanon, Spanien, Det Forenede Kongerige, Australien, Canada, Italien, Holland, Norge, Kalkun
Kliniske forsøg med Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdUkendtAkut bronkitis | Akut øvre luftvejsinfektionKorea, Republikken
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)AfsluttetBrug af cannabisForenede Stater
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyAfsluttetMandlige forsøgspersoner med type II-diabetes (T2DM)Tyskland
-
Heptares Therapeutics LimitedAfsluttetFarmakokinetik | SikkerhedsproblemerDet Forenede Kongerige
-
Texas A&M UniversityNutraboltAfsluttetGlucose and Insulin Response
-
Regado Biosciences, Inc.AfsluttetSund frivilligForenede Stater
-
Longeveron Inc.AfsluttetHypoplastisk venstre hjerte syndromForenede Stater
-
ItalfarmacoAfsluttetBeckers muskeldystrofiHolland, Italien
-
West Penn Allegheny Health SystemAfsluttetAstma | Allergisk rhinitisForenede Stater