Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af Lumasiran hos børn og voksne med primær hyperoxaluri type 1 (ILLUMINATE-A)

13. februar 2024 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-A: Et fase 3 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie med en forlænget doseringsperiode for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Lumasiran hos børn og voksne med primær hyperoxaluri type 1

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​lumasiran hos børn og voksne med primær hyperoxaluri type 1 (PH1).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Godkendt til salg til offentligheden. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site
      • Dubai, Forenede Arabiske Emirater
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92120
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32216
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Amsterdam, Holland
        • Clinical Trial Site
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Bern, Schweiz
        • Clinical Trial Site
      • Bonn, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Villig til at give skriftligt informeret samtykke eller samtykke og til at overholde studiekrav
  • Bekræftelse af PH1 sygdom
  • Opfyld 24 timers urinoxalatudskillelseskrav
  • Hvis du tager vitamin B6 (pyridoxin), skal du have været på stabilt regime i mindst 90 dage

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikante helbredsproblemer (med undtagelse af PH1) eller kliniske tegn på ekstrarenal systemisk oxalose
  • Klinisk signifikante abnorme laboratorieresultater
  • Kendt aktiv eller tegn på HIV eller hepatitis B eller C infektion
  • En estimeret GFR på < 30 ml/min/1,73 m^2 ved fremvisning
  • Modtaget et forsøgsmiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider før den første dosis af forsøgslægemidlet eller er i opfølgning af en anden klinisk undersøgelse
  • Anamnese med nyre- eller levertransplantation
  • Kendt historie med flere lægemiddelallergier eller allergisk reaktion på et oligonukleotid eller GalNAc
  • Anamnese med intolerance over for subkutan injektion
  • Kvinder, der er gravide, planlægger at blive gravide, eller ammer eller kvinder i den fødedygtige alder og ikke er villige til at bruge prævention
  • Anamnese med alkoholmisbrug inden for de sidste 12 måneder, eller ude af stand til eller uvillig til at begrænse alkoholforbruget gennem hele undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Lumasiran-matchende placebo (normalt saltvand [0,9% NaCl]) blev administreret subkutant (SC) på dag 1 og måned 1, 2 og 3 i den 6-måneders dobbeltblinde (DB) periode, efterfulgt af lumasiran SC, 3,0 mg/ kg, i måned 6, 7 og 8 i løbet af den 3-måneders blindede behandlingsforlængelseperiode, efterfulgt af lumasiran SC, 3,0 mg/kg, på måned 9 og derefter hver tredje måned i løbet af 51-måneders Open-label Extension (OLE)-perioden .
Placebo ved SC-injektion
Lumasiran ved SC-injektion
Andre navne:
  • ALN-GO1
Eksperimentel: Lumasiran
Lumasiran blev administreret SC, 3,0 mg/kg, på dag 1 og måned 1, 2 og 3 i løbet af den 6-måneders DB-periode, efterfulgt af lumasiran SC, 3,0 mg/kg ved 6. måned og lumasiran-matchende placebo SC ved 7. måned. og 8 i løbet af den 3-måneders blindede behandlingsforlængelse efterfulgt af lumasiran SC, 3,0 mg/kg, ved 9. måned og derefter hver tredje måned i den 51-måneders OLE-periode.
Placebo ved SC-injektion
Lumasiran ved SC-injektion
Andre navne:
  • ALN-GO1

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring i 24-timers urinoxalatudskillelse korrigeret for kropsoverfladeareal (BSA) fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
Procentvis ændring i 24-timers urinoxalatudskillelse korrigeret for BSA blev estimeret ved en gennemsnitlig procent ændring fra baseline på tværs af måned 3 til 6. Kun gyldige urinprøver uden nogen ikke-protokol-relaterede problemer blev inkluderet i analysen. En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat.
Baseline til måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i 24-timers urinoxalat korrigeret for BSA fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
Absolut ændring i 24-timers urinoxalatudskillelse korrigeret for BSA blev estimeret ved en gennemsnitlig absolut ændring fra baseline på tværs af måned 3 til 6. Kun gyldige urinprøver uden nogen ikke-protokol-relaterede problemer blev inkluderet i analysen. En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat.
Baseline til måned 6
Procent ændring i 24-timers urinoxalat: kreatininforhold fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
Procentvis ændring i 24-timers urinoxalat:kreatin-forhold blev estimeret ved en gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline på tværs af måned 3 til 6. En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat.
Baseline til måned 6
Procentdel af deltagere med 24-timers urinoxalatniveau korrigeret for BSA ved eller under 1,5 x ULN ved 6. måned
Tidsramme: Måned 6
Den øvre grænse for normal (ULN) = 0,514 mmol/24 timer/1,73 m^2 for 24-timers urinoxalatudskillelse korrigeret for BSA.
Måned 6
Procentdel af deltagere med 24-timers urinoxalatniveau korrigeret for BSA ved eller under ULN ved 6. måned
Tidsramme: Måned 6
Den øvre grænse for normal (ULN) = 0,514 mmol/24 timer/1,73 m^2 for 24-timers urinoxalatudskillelse korrigeret for BSA.
Måned 6
Procentvis ændring i plasmaoxalat fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
Procentvis ændring i plasmaoxalat (umol/L) blev estimeret ved en gennemsnitlig procentændring fra baseline på tværs af måned 3 til 6. En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat.
Baseline til måned 6
Absolut ændring i plasmaoxalat fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
Absolut ændring i plasmaoxalat (umol/L) blev estimeret ved en gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline over måned 3 til 6. En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat.
Baseline til måned 6
Ændring i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) fra baseline til uge 2 og måned 1, 2, 3, 4, 5 og 6
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, måned 1, 2, 3, 4, 5 og 6
eGFR beregnes ud fra serumkreatinin baseret på modifikation af diæt ved nyresygdom-formlen for patienter ≥18 år og Schwartz Bedside-formlen for patienter
Baseline, uge ​​2, måned 1, 2, 3, 4, 5 og 6
Absolut ændring i 24-timers urinoxalatudskillelse fra baseline over tid under forlængelsesperioden
Tidsramme: Op til 60 måneder
Op til 60 måneder
Procentvis ændring i 24-timers urinoxalatudskillelse fra baseline over tid under forlængelsesperioden
Tidsramme: Op til 60 måneder
Op til 60 måneder
Procentdel af tid, som 24-timers urinoxalat er på eller under 1,5 × ULN i forlængelsesperioden
Tidsramme: Op til 60 måneder
Op til 60 måneder
Ændring i 24-timers urinoxalat: kreatinin-forhold fra baseline over tid under forlængelsesperioden
Tidsramme: Op til 60 måneder
Op til 60 måneder
Ændring i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) fra baseline over tid under forlængelsesperioden
Tidsramme: Op til 60 måneder
Op til 60 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rate af nyrestensbegivenheder
Tidsramme: 12-måneders periode forud for informeret samtykke, 6-måneders DB-periode
En nyrestenshændelse defineres som en patientrapporteret hændelse, der omfatter ≥1 af følgende: besøg hos læge på grund af en nyresten; medicin mod nyrekolik; sten passage; makroskopisk hæmaturi på grund af en nyresten. Lavere rater indikerer et gunstigt resultat.
12-måneders periode forud for informeret samtykke, 6-måneders DB-periode
Ændring fra baseline i nefrocalcinose som vurderet ved renal ultralyd
Tidsramme: Baseline, måned 6
Renal ultralydsdata blev brugt til at gradere medullær nefrocalcinose-fund (interval: 0 til 3), hvor en højere grad indikerer større sværhedsgrad. Forbedring=hvis begge sider forbedres, eller den ene side forbedres, og den anden side ikke har nogen ændring; Ingen ændring=hvis begge sider ikke har nogen ændring; Forværring = hvis begge sider forværres, eller den ene side forværres, og den anden side ikke har nogen ændring; Ubestemt=hvis den ene side forbedres og den anden side forværres.
Baseline, måned 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. november 2019

Studieafslutning (Faktiske)

12. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. september 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. september 2018

Først opslået (Faktiske)

21. september 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær hyperoxaluri type 1 (PH1)

Kliniske forsøg med Placebo

3
Abonner