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Eine Studie zur Bewertung von Lumasiran bei Kindern und Erwachsenen mit primärer Hyperoxalurie Typ 1

ILLUMINATE-A: Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie mit verlängerter Dosierungsdauer zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Lumasiran bei Kindern und Erwachsenen mit primärer Hyperoxalurie Typ 1

Sponsoren

Hauptsponsor: Alnylam Pharmaceuticals

Quelle Alnylam Pharmaceuticals
Kurze Zusammenfassung

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Lumasiran bei Kindern und Jugendlichen Erwachsene mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1).

Gesamtstatus Aktiv, nicht rekrutierend
Anfangsdatum 2018-11-27
Fertigstellungstermin 2024-01-01
Primäres Abschlussdatum 2019-11-05
Phase Phase 3
Studientyp Interventionell
Primärer Ausgang
Messen Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der 24-Stunden-Oxalatausscheidung im Urin, korrigiert um die Körperoberfläche (BSA) von der Baseline bis zum 6. Monat Baseline bis Monat 6
Sekundäres Ergebnis
Messen Zeitfenster
Absolute Change in 24-hour Urinary Oxalate Corrected for BSA From Baseline to Month 6 Baseline to Month 6
Prozentuale Veränderung des Oxalat:Kreatinin-Verhältnisses im 24-Stunden-Urin von der Baseline bis zum 6. Monat Baseline bis Monat 6
Prozentsatz der Teilnehmer mit 24-Stunden-Oxalatspiegel im Urin, korrigiert für BSA bei oder unter 1,5 x ULN in Monat 6 Monat 6
Prozentsatz der Teilnehmer mit 24-Stunden-Oxalatspiegel im Urin, korrigiert für BSA bei oder unter ULN in Monat 6 Monat 6
Prozentuale Veränderung des Plasmaoxalats von der Baseline bis zum 6. Monat Baseline bis Monat 6
Absolute Veränderung des Plasmaoxalats von der Baseline bis zum 6. Monat Baseline bis Monat 6
Veränderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) vom Ausgangswert bis Woche 2 und Monate 1, 2, 3, 4, 5 und 6 Baseline, Woche 2, Monate 1, 2, 3, 4, 5 und 6
Absolute Veränderung der Oxalatausscheidung im 24-Stunden-Urin gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit während des Verlängerungszeitraums pizza z oliwkami
Prozentuale Veränderung der 24-Stunden-Oxalatausscheidung im Urin gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit während des Verlängerungszeitraums pizza z oliwkami
Prozentsatz der Zeit, in der 24-Stunden-Oxalat im Urin während des Verlängerungszeitraums bei oder unter 1,5 × ULN liegt pizza z oliwkami
Veränderung des Oxalat:Kreatinin-Verhältnisses im 24-Stunden-Urin gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit während des Verlängerungszeitraums pizza z oliwkami
Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit während des Verlängerungszeitraums pizza z oliwkami
Einschreibung 39
Bedingung
Intervention

Interventionsart: Drug

Interventionsname: Placebo

Beschreibung: Placebo by SC injection

Interventionsart: Arzneimittel

Interventionsname: Lumasiran

Beschreibung: Lumasiran durch SC-Injektion

Anderer Name: ALN-GO1

Teilnahmeberechtigung

Kriterien:

Einschlusskriterien: - Bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung oder Zustimmung abzugeben und die Studie einzuhalten Bedarf - Bestätigung der PH1-Erkrankung - Erfüllen Sie die 24-Stunden-Urin-Oxalat-Ausscheidungsanforderungen - Wenn Sie Vitamin B6 (Pyridoxin) einnehmen, müssen Sie mindestens 90 Jahre lang eine stabile Therapie eingenommen haben Tage Ausschlusskriterien: - Klinisch signifikante gesundheitliche Bedenken (mit Ausnahme von PH1) oder klinisch Hinweise auf eine extrarenale systemische Oxalose - Klinisch signifikante abnormale Laborergebnisse - Bekanntermaßen aktiv oder Anzeichen einer HIV- oder Hepatitis-B- oder -C-Infektion - Eine geschätzte GFR von < 30 ml/min/1,73 m^2 beim Screening - Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder sich in der Nachbeobachtung einer anderen klinischen Studie befinden - Vorgeschichte einer Nieren- oder Lebertransplantation - Bekannte Vorgeschichte mehrerer Arzneimittelallergien oder allergischer Reaktionen auf ein Oligonukleotid oder GalNAc - Vorgeschichte einer Unverträglichkeit gegenüber subkutaner Injektion - Frauen, die schwanger sind, eine Schwangerschaft planen oder stillen oder schwanger sind gebärfähig und nicht bereit, Verhütungsmittel anzuwenden - Vorgeschichte von Alkoholmissbrauch innerhalb der letzten 12 Monate oder nicht in der Lage oder nicht bereit, einzuschränken Alkoholkonsum während der gesamten Studie

Geschlecht:

Alle

Mindestalter:

6 Jahre

Maximales Alter:

N / A

Gesunde Freiwillige:

Nein

Insgesamt offiziell
Nachname Rolle Zugehörigkeit
Medical Director Study Director Alnylam Pharmaceuticals
Gesamtkontakt Kontaktinformationen werden nur angezeigt, wenn die Studie Probanden rekrutiert.
Ort
Einrichtung:
Clinical Trial Site | San Diego, California, 92120, United States
Clinical Trial Site | Jacksonville, Florida, 32216, United States
Clinical Trial Site | Rochester, Minnesota, 55905, United States
Clinical Trial Site | New York, New York, 10029, United States
Clinical Trial Site | Lyon, France
Clinical Trial Site | Paris, France
Clinical Trial Site | Bonn, Germany
Clinical Trial Site | Haifa, Israel
Clinical Trial Site | Jerusalem, Israel
Clinical Trial Site | Nahariya, Israel
Clinical Trial Site | Amsterdam, Netherlands
Clinical Trial Site | Bern, Switzerland
Clinical Trial Site | Dubai, United Arab Emirates
Clinical Trial Site | Birmingham, United Kingdom
Clinical Trial Site | London, NW3 2QG, United Kingdom
Clinical Trial Site | London, WC1N 3JH, United Kingdom
Standort Länder

France

Germany

Israel

Netherlands

Switzerland

United Arab Emirates

United Kingdom

United States

Überprüfungsdatum

2022-04-01

Verantwortliche Partei

Art: Sponsor

Schlüsselwörter
Hat den Zugriff erweitert Jawohl
Anzahl der Waffen 2
Armgruppe

Etikette: Placebo

Art: Placebo Comparator

Beschreibung: Lumasiran-matching placebo (normal saline [0.9% NaCl]) was administered subcutaneously (SC) at Day 1 and Months 1, 2 and 3 during the 6-Month Double-blind (DB) Period, followed by lumasiran SC, 3.0 mg/kg, at Months 6, 7 and 8 during the 3-Month Blinded Treatment Extension Period, followed by lumasiran SC, 3.0 mg/kg, at Month 9 and then every three months during the 51-Month Open-label Extension (OLE) period.

Etikette: Lumasiran

Art: Experimental

Beschreibung: Lumasiran wurde subkutan, 3,0 mg/kg, an Tag 1 und den Monaten 1, 2 und 3 während der 6-monatigen DB-Periode verabreicht, gefolgt von Lumasiran subkutan, 3,0 mg/kg in Monat 6, und Lumasiran-entsprechendem Placebo subkutan in Monat 7 und 8 während der 3-monatigen verblindeten Behandlungsverlängerungsperiode, gefolgt von Lumasiran SC, 3,0 mg/kg, in Monat 9 und dann alle drei Monate während der 51-monatigen OLE-Periode.

Akronym ILLUMINATE-A
Studiendesign Info

Zuweisung: Zufällig

Interventionsmodell: Parallele Zuordnung

Hauptzweck: Behandlung

Maskierung: Vierfach (Teilnehmer, Leistungserbringer, Ermittler, Ergebnisbewerter)

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