- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03681184
Badanie oceniające Lumasiran u dzieci i dorosłych z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (ILLUMINATE-A)
13 lutego 2024 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals
ILLUMINATE-A: Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 z przedłużonym okresem dawkowania w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa lumasiranu u dzieci i dorosłych z pierwotną hiperoksalurią typu 1
Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa lumasiranu u dzieci i dorosłych z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
39
Faza
- Faza 3
Rozszerzony dostęp
Zatwierdzony do sprzedaży publicznej.
Zobacz rozwinięty rekord dostępu.
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lyon, Francja
- Clinical Trial Site
-
Paris, Francja
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael
- Clinical Trial Site
-
Jerusalem, Izrael
- Clinical Trial Site
-
Nahariya, Izrael
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bonn, Niemcy
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92120
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32216
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Dubai, Zjednoczone Emiraty Arabskie
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Clinical Trial Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Clinical Trial Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Gotowość do udzielenia pisemnej świadomej zgody lub zgody oraz spełnienia wymagań dotyczących badania
- Potwierdzenie choroby PH1
- Spełnij 24-godzinne wymagania dotyczące wydalania szczawianu z moczem
- Jeśli przyjmujesz witaminę B6 (pirydoksynę), musisz być na stabilnym schemacie przez co najmniej 90 dni
Kryteria wyłączenia:
- Klinicznie istotne problemy zdrowotne (z wyjątkiem PH1) lub kliniczne dowody pozanerkowej oksalozy układowej
- Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych
- Znane aktywne lub potwierdzone zakażenie wirusem HIV lub zapaleniem wątroby typu B lub C
- Szacowany GFR < 30 ml/min/1,73 m^2 na pokazie
- Otrzymali badany środek w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub są w trakcie innego badania klinicznego
- Historia przeszczepu nerki lub wątroby
- Znana historia alergii na wiele leków lub reakcji alergicznej na oligonukleotyd lub GalNAc
- Historia nietolerancji wstrzyknięcia podskórnego
- Kobiety w ciąży, planujące ciążę lub karmiące piersią oraz kobiety w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować antykoncepcji
- Historia nadużywania alkoholu w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub niezdolność lub niechęć do ograniczenia spożycia alkoholu w trakcie badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane placebo placebo (sól fizjologiczna [0,9% NaCl]) podawano podskórnie (SC) w dniu 1 oraz w miesiącach 1, 2 i 3 podczas 6-miesięcznego okresu podwójnie ślepej próby (DB), a następnie lumasiran SC, 3,0 mg/ kg, w miesiącach 6, 7 i 8 podczas 3-miesięcznego okresu przedłużenia leczenia metodą ślepej próby, następnie lumasiran SC, 3,0 mg/kg, w miesiącu 9, a następnie co trzy miesiące podczas 51-miesięcznego okresu przedłużenia otwartej próby (OLE) .
|
Placebo we wstrzyknięciu SC
Lumasiran we wstrzyknięciu SC
Inne nazwy:
|
Eksperymentalny: Lumasiran
Lumasiran podawano podskórnie w dawce 3,0 mg/kg mc. w dniu 1 oraz w miesiącach 1, 2 i 3 podczas 6-miesięcznego okresu DB, następnie lumasiran podskórnie w dawce 3,0 mg/kg mc. w miesiącu 6 i placebo odpowiadające lumasiranowi podskórnie w miesiącu 7 i 8 podczas 3-miesięcznego okresu przedłużenia leczenia zaślepionego, następnie lumasiran SC, 3,0 mg/kg, w 9. miesiącu, a następnie co trzy miesiące podczas 51-miesięcznego okresu OLE.
|
Placebo we wstrzyknięciu SC
Lumasiran we wstrzyknięciu SC
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Procentowa zmiana 24-godzinnego wydalania szczawianu z moczem z uwzględnieniem powierzchni ciała (BSA) od wartości wyjściowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
|
Procentową zmianę 24-godzinnego wydalania szczawianu z moczem, skorygowaną o BSA, oszacowano jako średnią procentową zmianę od wartości wyjściowej w miesiącach od 3 do 6.
Do analizy włączono tylko ważne próbki moczu bez żadnych problemów niezwiązanych z protokołem.
Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik.
|
Wartość bazowa do miesiąca 6
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Bezwzględna zmiana 24-godzinnego szczawianu w moczu skorygowana o BSA od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
|
Bezwzględną zmianę 24-godzinnego wydalania szczawianu z moczem, skorygowaną o BSA, oszacowano na podstawie średniej bezwzględnej zmiany od wartości początkowej w miesiącach od 3 do 6.
Do analizy włączono tylko ważne próbki moczu bez żadnych problemów niezwiązanych z protokołem.
Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik.
|
Wartość bazowa do miesiąca 6
|
Procentowa zmiana 24-godzinnego stosunku szczawianów do kreatyniny w moczu od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
|
Procentową zmianę stosunku szczawianów do kreatyny w ciągu 24 godzin w moczu oszacowano na podstawie średniej procentowej zmiany od wartości początkowej w miesiącach od 3 do 6.
Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik.
|
Wartość bazowa do miesiąca 6
|
Odsetek uczestników z 24-godzinnym poziomem szczawianu w moczu skorygowanym o BSA równym lub niższym niż 1,5 x ULN w 6. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 6
|
Górna granica normy (GGN) = 0,514 mmol/24h/1,73m^2
dla 24-godzinnego wydalania szczawianu z moczem z uwzględnieniem BSA.
|
Miesiąc 6
|
Odsetek uczestników z 24-godzinnym poziomem szczawianu w moczu skorygowanym o BSA na poziomie lub poniżej ULN w 6. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 6
|
Górna granica normy (GGN) = 0,514 mmol/24h/1,73m^2
dla 24-godzinnego wydalania szczawianu z moczem z uwzględnieniem BSA.
|
Miesiąc 6
|
Procentowa zmiana stężenia szczawianów w osoczu od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
|
Procentową zmianę stężenia szczawianów w osoczu (umol/l) oszacowano na podstawie średniej procentowej zmiany od wartości początkowej w miesiącach od 3 do 6.
Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik.
|
Wartość bazowa do miesiąca 6
|
Bezwzględna zmiana stężenia szczawianów w osoczu od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
|
Bezwzględną zmianę stężenia szczawianu w osoczu (umol/l) oszacowano na podstawie średniej procentowej zmiany od wartości początkowej w miesiącach od 3 do 6.
Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik.
|
Wartość bazowa do miesiąca 6
|
Zmiana szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) od wartości początkowej do tygodnia 2 i miesięcy 1, 2, 3, 4, 5 i 6
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 2, miesiące 1, 2, 3, 4, 5 i 6
|
eGFR jest obliczany na podstawie kreatyniny w surowicy w oparciu o formułę Modification of Diet in Renal Disease dla pacjentów w wieku ≥18 lat i formułę Schwartza przyłóżkową dla pacjentów
|
Wartość wyjściowa, tydzień 2, miesiące 1, 2, 3, 4, 5 i 6
|
Bezwzględna zmiana w 24-godzinnym wydalaniu szczawianu z moczem od wartości wyjściowych w czasie w okresie przedłużenia
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
|
Do 60 miesięcy
|
|
Zmiana procentowa w 24-godzinnym wydalaniu szczawianu z moczem od wartości początkowej w czasie w okresie przedłużenia
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
|
Do 60 miesięcy
|
|
Odsetek czasu, w którym 24-godzinny poziom szczawianu w moczu jest równy lub niższy niż 1,5 × GGN podczas okresu przedłużenia
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
|
Do 60 miesięcy
|
|
Zmiana 24-godzinnego stosunku szczawianu do kreatyniny w moczu od wartości wyjściowej w czasie podczas okresu przedłużenia
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
|
Do 60 miesięcy
|
|
Zmiana szacowanej szybkości przesączania kłębuszkowego (eGFR) od wartości początkowej w czasie w okresie przedłużenia
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
|
Do 60 miesięcy
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Częstość występowania kamieni nerkowych
Ramy czasowe: 12-miesięczny okres poprzedzający Świadomą zgodę, 6-miesięczny okres DB
|
Zdarzenie związane z kamicą nerkową definiuje się jako zdarzenie zgłoszone przez pacjenta, które obejmuje ≥1 z następujących zdarzeń: wizyta u pracownika służby zdrowia z powodu kamicy nerkowej; leki na kolkę nerkową; kamienne przejście; makroskopowy krwiomocz z powodu kamienia nerkowego.
Niższe stawki wskazują na korzystny wynik.
|
12-miesięczny okres poprzedzający Świadomą zgodę, 6-miesięczny okres DB
|
Zmiana od wartości wyjściowej w nefrokalcynozie oceniana za pomocą ultrasonografii nerek
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Dane ultrasonograficzne nerek wykorzystano do oceny wyników wapnicy rdzenia nerkowego (zakres: od 0 do 3), gdzie wyższy stopień wskazuje na większą ciężkość.
Poprawa = jeśli obie strony się poprawią lub jedna strona się poprawi, a druga strona się nie zmieni; Bez zmian = jeśli obie strony nie mają zmian; Pogorszenie = jeśli stan obu stron się pogarsza lub stan jednej strony się pogarsza, a po drugiej stronie nie ma zmian; Nieokreślony = jeśli jedna strona poprawia się, a druga pogarsza.
|
Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 listopada 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
5 listopada 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
12 stycznia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 września 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 września 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 września 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 lutego 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 lutego 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby nerek
- Choroby Urologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Hiperoksaluria
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Hiperoksaluria, pierwotna
- Środki nerkowe
- Lumasiran
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALN-GO1-003
- 2018-001981-40 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Pierwotna hiperoksaluria typu 1 (PH1)
-
Alnylam PharmaceuticalsZakończonyPierwotna hiperoksaluria typu 1 (PH1)Francja, Zjednoczone Królestwo, Holandia, Izrael, Niemcy
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.ZakończonyChoroby nerek | Choroby Urologiczne | Choroba genetyczna | Pierwotna hiperoksaluria typu 1 (PH1) | Pierwotna hiperoksaluria typu 2 (PH2)Polska, Zjednoczone Królestwo, Nowa Zelandia, Stany Zjednoczone, Australia, Kanada, Francja, Niemcy, Izrael, Włochy, Japonia, Liban, Holandia, Rumunia, Hiszpania
-
Alnylam PharmaceuticalsAktywny, nie rekrutującyPierwotna hiperoksaluria typu 1 (PH1) | Pierwotna hiperoksaluriaStany Zjednoczone, Francja, Zjednoczone Królestwo, Izrael, Niemcy
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyDo dyspozycjiPierwotna hiperoksaluria typu 1 (PH1)
-
Hospices Civils de LyonRekrutacyjnyPacjenci z PH1 leczeni Lumasiranem we FrancjiFrancja
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyRejestracja na zaproszenieChoroby nerek | Choroby Urologiczne | Choroba genetyczna | Pierwotna hiperoksaluria typu 1 (PH1) | Pierwotna hiperoksaluria typu 2 (PH2) | Pierwotna hiperoksaluria typu 3 (PH3)Stany Zjednoczone, Francja, Niemcy, Japonia, Liban, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Australia, Kanada, Włochy, Holandia, Norwegia, Indyk
Badania kliniczne na Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdNieznanyOstre zapalenie oskrzeli | Ostra infekcja górnych dróg oddechowychRepublika Korei
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)ZakończonyUżywanie konopi indyjskichStany Zjednoczone
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyZakończonyMężczyźni z cukrzycą typu II (T2DM)Niemcy
-
Heptares Therapeutics LimitedZakończonyFarmakokinetyka | Problemy z bezpieczeństwemZjednoczone Królestwo
-
Soroka University Medical CenterZakończony
-
Regado Biosciences, Inc.ZakończonyZdrowy ochotnikStany Zjednoczone
-
West Penn Allegheny Health SystemZakończonyAstma | Alergiczny nieżyt nosaStany Zjednoczone
-
ItalfarmacoZakończonyDystrofia mięśniowa BeckeraHolandia, Włochy
-
Longeveron Inc.ZakończonyZespół niedorozwoju lewego sercaStany Zjednoczone