Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające Lumasiran u dzieci i dorosłych z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (ILLUMINATE-A)

8 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-A: Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 z przedłużonym okresem dawkowania w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa lumasiranu u dzieci i dorosłych z pierwotną hiperoksalurią typu 1

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa lumasiranu u dzieci i dorosłych z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

39

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lyon, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francja
        • Clinical Trial Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Izrael
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Izrael
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92120
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32216
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Clinical Trial Site
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Emiraty Arabskie
      • Dubai, Zjednoczone Emiraty Arabskie
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Gotowość do udzielenia pisemnej świadomej zgody lub zgody oraz spełnienia wymagań dotyczących badania
  • Potwierdzenie choroby PH1
  • Spełnij 24-godzinne wymagania dotyczące wydalania szczawianu z moczem
  • Jeśli przyjmujesz witaminę B6 (pirydoksynę), musisz być na stabilnym schemacie przez co najmniej 90 dni

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotne problemy zdrowotne (z wyjątkiem PH1) lub kliniczne dowody pozanerkowej oksalozy układowej
  • Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych
  • Znane aktywne lub potwierdzone zakażenie wirusem HIV lub zapaleniem wątroby typu B lub C
  • Szacowany GFR < 30 ml/min/1,73 m^2 na pokazie
  • Otrzymali badany środek w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub są w trakcie innego badania klinicznego
  • Historia przeszczepu nerki lub wątroby
  • Znana historia alergii na wiele leków lub reakcji alergicznej na oligonukleotyd lub GalNAc
  • Historia nietolerancji wstrzyknięcia podskórnego
  • Kobiety w ciąży, planujące ciążę lub karmiące piersią oraz kobiety w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować antykoncepcji
  • Historia nadużywania alkoholu w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub niezdolność lub niechęć do ograniczenia spożycia alkoholu w trakcie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo/Lumasiran
Placebo odpowiadające lumasiranowi (sól fizjologiczna [0,9% NaCl]) podawano podskórnie (SC) w 1. dniu oraz w 1., 2. i 3. miesiącu 6-miesięcznego okresu podwójnie ślepej próby (DB), a następnie lumasiran SC, 3,0 mg/ kg w 6, 7 i 8 miesiącu podczas 3-miesięcznego zaślepionego okresu przedłużenia leczenia, następnie lumasiran w dawce 3,0 mg/kg w 9 miesiącu, a następnie co trzy miesiące podczas 51-miesięcznego okresu przedłużenia leczenia metodą otwartej próby (OLE) .
Lek: Placebo
Placebo we wstrzyknięciu SC
Lek: Lumasiran
Lumasiran we wstrzyknięciu SC
Inne nazwy:
  • ALN-GO1
Eksperymentalny: Lumasiran/Lumasiran
Lumasiran podawano podskórnie w dawce 3,0 mg/kg w 1. dniu oraz w 1., 2. i 3. miesiącu podczas 6-miesięcznego okresu DB, a następnie lumasiran podskórnie w dawce 3,0 mg/kg w 6. miesiącu i odpowiadające lumasiranowi placebo podskórnie w 7. miesiącu i 8 w 3-miesięcznym okresie przedłużenia leczenia zaślepionego, następnie lumasiran podskórnie w dawce 3,0 mg/kg w 9 miesiącu, a następnie co trzy miesiące w 51-miesięcznym okresie OLE.
Lek: Placebo
Placebo we wstrzyknięciu SC
Lek: Lumasiran
Lumasiran we wstrzyknięciu SC
Inne nazwy:
  • ALN-GO1

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana 24-godzinnego wydalania szczawianu z moczem z uwzględnieniem powierzchni ciała (BSA) od wartości wyjściowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
Procentową zmianę 24-godzinnego wydalania szczawianu z moczem, skorygowaną o BSA, oszacowano jako średnią procentową zmianę od wartości wyjściowej w miesiącach od 3 do 6. Do analizy włączono tylko ważne próbki moczu bez żadnych problemów niezwiązanych z protokołem. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik.
Wartość bazowa do miesiąca 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana 24-godzinnego szczawianu w moczu skorygowana o BSA od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
Bezwzględną zmianę 24-godzinnego wydalania szczawianu z moczem, skorygowaną o BSA, oszacowano na podstawie średniej bezwzględnej zmiany od wartości początkowej w miesiącach od 3 do 6. Do analizy włączono tylko ważne próbki moczu bez żadnych problemów niezwiązanych z protokołem. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik.
Wartość bazowa do miesiąca 6
Procentowa zmiana 24-godzinnego stosunku szczawianów do kreatyniny w moczu od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
Procentową zmianę stosunku szczawianów do kreatyny w ciągu 24 godzin w moczu oszacowano na podstawie średniej procentowej zmiany od wartości początkowej w miesiącach od 3 do 6. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik.
Wartość bazowa do miesiąca 6
Odsetek uczestników z 24-godzinnym poziomem szczawianu w moczu skorygowanym o BSA równym lub niższym niż 1,5 x ULN w 6. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Górna granica normy (GGN) = 0,514 mmol/24h/1,73m^2 dla 24-godzinnego wydalania szczawianu z moczem z uwzględnieniem BSA.
Miesiąc 6
Odsetek uczestników z 24-godzinnym poziomem szczawianu w moczu skorygowanym o BSA na poziomie lub poniżej ULN w 6. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Górna granica normy (GGN) = 0,514 mmol/24h/1,73m^2 dla 24-godzinnego wydalania szczawianu z moczem z uwzględnieniem BSA.
Miesiąc 6
Procentowa zmiana stężenia szczawianów w osoczu od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
Procentową zmianę stężenia szczawianów w osoczu (umol/l) oszacowano na podstawie średniej procentowej zmiany od wartości początkowej w miesiącach od 3 do 6. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik.
Wartość bazowa do miesiąca 6
Bezwzględna zmiana stężenia szczawianów w osoczu od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
Bezwzględną zmianę stężenia szczawianu w osoczu (umol/l) oszacowano na podstawie średniej procentowej zmiany od wartości początkowej w miesiącach od 3 do 6. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik.
Wartość bazowa do miesiąca 6
Zmiana szacowanego współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR) od wartości początkowej do 2. tygodnia i 1., 2., 3., 4., 5. i 6. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 2, miesiące 1, 2, 3, 4, 5 i 6
eGFR oblicza się na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy na podstawie wzoru modyfikacji diety w chorobie nerek dla pacjentów w wieku ≥18 lat i wzoru przyłóżkowego Schwartza dla pacjentów w wieku od >1 roku do <18 lat w momencie badania przesiewowego. Zgłoszono zmianę od wartości początkowej do 6. miesiąca.
Wartość wyjściowa, tydzień 2, miesiące 1, 2, 3, 4, 5 i 6
Bezwzględna zmiana w 24-godzinnym wydalaniu szczawianu z moczem, skorygowana pod kątem BSA w porównaniu z wartością wyjściową w okresie przedłużenia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 54. i 60. miesiąca
Bezwzględną zmianę w 24-godzinnym wydalaniu szczawianów z moczem, skorygowaną o BSA, oszacowano na podstawie średniej bezwzględnej zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w okresach przedłużenia. Do analizy włączono wyłącznie ważne próbki moczu, bez żadnych problemów niezwiązanych z protokołem. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na korzystny wynik.
Od wartości początkowej do 54. i 60. miesiąca
Procentowa zmiana w 24-godzinnym wydalaniu szczawianu z moczem, skorygowana o BSA w stosunku do wartości wyjściowych w okresie przedłużenia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 54. i 60. miesiąca
Procentową zmianę w 24-godzinnym wydalaniu szczawianu z moczem, skorygowaną o BSA, oszacowano na podstawie średniej procentowej zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w okresach przedłużenia. Do analizy włączono wyłącznie ważne próbki moczu, bez żadnych problemów niezwiązanych z protokołem. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na korzystny wynik.
Od wartości początkowej do 54. i 60. miesiąca
Procent czasu, przez który w ciągu 24 godzin stężenie szczawianu w moczu wynosi 1,5 × GGN lub mniej podczas leczenia lumasiranem
Ramy czasowe: Do miesiąca 60
Górna granica normy (GGN) = 0,514 mmol/24 godz./1,73 m^2 dla 24-godzinnego wydalania szczawianów z moczem, skorygowany o BSA.
Do miesiąca 60
Bezwzględna zmiana w 24-godzinnym stosunku szczawianów do kreatyniny w moczu w stosunku do wartości wyjściowych w okresie przedłużenia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 54. i 60. miesiąca
Bezwzględną zmianę 24-godzinnego stosunku szczawianów do kreatyniny w moczu oszacowano na podstawie średniej bezwzględnej zmiany od wartości początkowej do końca okresu OLE w 54. i 60. miesiącu. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na korzystny wynik.
Od wartości początkowej do 54. i 60. miesiąca
Zmiana szacowanego współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR) w stosunku do wartości wyjściowych w okresie przedłużenia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 54. i 60. miesiąca
eGFR oblicza się na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy na podstawie wzoru modyfikacji diety w chorobie nerek dla pacjentów w wieku ≥18 lat i wzoru przyłóżkowego Schwartza dla pacjentów w wieku od >1 roku do <18 lat w momencie badania przesiewowego.
Od wartości początkowej do 54. i 60. miesiąca
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) pojawiające się w związku z leczeniem
Ramy czasowe: Okres DB (Placebo): Od pierwszej dawki badanego leku (dzień 1) do miesiąca 6; Placebo/Lumasiran: Od pierwszej dawki lumasiranu (6 miesiąc) do końca badania (60 miesiąc); Lumasiran/Lumasiran: Od pierwszej dawki lumasiranu (dzień 1) do końca badania (miesiąc 60).
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt leczniczy, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce powoduje śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji/przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą/znaczną niepełnosprawność lub niesprawność, jest wadą wrodzoną lub wrodzoną, jest ważnym zdarzenie medyczne, które może nie zagrażać bezpośrednio życiu/nie skutkować śmiercią/hospitalizacją, ale może zagrozić uczestnikowi i może wymagać interwencji, aby zapobiec jednemu z pozostałych skutków wymienionych powyżej. Wszyscy uczestnicy, którzy otrzymali jakąkolwiek ilość lumasiranu, w tym uczestnicy, którzy przyjmowali lumasiran w ciągu 6-miesięcznego okresu z podwójnie ślepą próbą oraz uczestnicy, którzy początkowo przyjmowali placebo w ciągu 6-miesięcznego okresu z podwójnie ślepą próbą, a następnie przeszli na lumasiran w okresie przedłużenia .
Okres DB (Placebo): Od pierwszej dawki badanego leku (dzień 1) do miesiąca 6; Placebo/Lumasiran: Od pierwszej dawki lumasiranu (6 miesiąc) do końca badania (60 miesiąc); Lumasiran/Lumasiran: Od pierwszej dawki lumasiranu (dzień 1) do końca badania (miesiąc 60).

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania kamieni nerkowych
Ramy czasowe: 12-miesięczny okres poprzedzający Świadomą zgodę, 6-miesięczny okres DB
Zdarzenie związane z kamicą nerkową definiuje się jako zdarzenie zgłoszone przez pacjenta, które obejmuje ≥1 z następujących zdarzeń: wizyta u pracownika służby zdrowia z powodu kamicy nerkowej; leki na kolkę nerkową; kamienne przejście; makroskopowy krwiomocz z powodu kamienia nerkowego. Niższe stawki wskazują na korzystny wynik.
12-miesięczny okres poprzedzający Świadomą zgodę, 6-miesięczny okres DB
Zmiana od wartości wyjściowej w nefrokalcynozie oceniana za pomocą ultrasonografii nerek
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
Dane ultrasonograficzne nerek wykorzystano do oceny wyników wapnicy rdzenia nerkowego (zakres: od 0 do 3), gdzie wyższy stopień wskazuje na większą ciężkość. Poprawa = jeśli obie strony się poprawią lub jedna strona się poprawi, a druga strona się nie zmieni; Bez zmian = jeśli obie strony nie mają zmian; Pogorszenie = jeśli stan obu stron się pogarsza lub stan jednej strony się pogarsza, a po drugiej stronie nie ma zmian; Nieokreślony = jeśli jedna strona poprawia się, a druga pogarsza.
Wartość bazowa, miesiąc 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 listopada 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 września 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 września 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 września 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-GO1-003
  • 2018-001981-40 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj