소아 NMOSD 관찰 연구

본 연구는 소아 AQP4-IgG 혈청양성 환자에서 NMOSD의 자연 경과에 대한 정보를 수집하기 위해 수행되고 있습니다. NMOSD가 있는 소아 환자에서 약물 연구를 수행하는 데 있어 주요 제한 사항은 이러한 환자의 질병 경과에 대한 제한된 정보입니다. 1년 관찰 연구 과정에 걸쳐 임상 정보를 수집하면 이러한 환자의 질병의 자연 경과에 대한 정보를 얻을 수 있습니다. 희귀 질환이 있는 소아 환자의 저장소는 특정 질병의 자연 경과에 대한 지식을 증가시키고 약물 연구에 대한 특정 기준을 충족하는 적절한 환자를 식별하는 데 도움을 주며 잠재적으로 통제 그룹 역할을 할 수 있습니다.

시점: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월(각 시점에 대해 +/- 1개월).

기준 데이터:

• 인구통계[연령/성별/민족],
• 초기 진단 날짜를 포함한 임상 프리젠테이션 정보,
• 임상 표현형
• 현재와 ​​과거에 사용된 면역요법,
• 자가면역질환 가족력,
• 혈청학적 데이터 결과
• 이용 가능한 방사선학적 데이터

자가 보고식 평가는 다음과 같습니다.

• Ratzker(1997) EDSS 자체 보고 양식을 사용하여 자가 보고한 확장 장애 상태 척도(EDSS) 점수로 측정한 현재 장애,
• 전화/우편/이메일을 통해 EQ-5D 및 Varni(1998) PedsQL로 측정한 삶의 질.

후속 방문 시 3개월, 6개월, 9개월, 12개월(각 시점에 대해 +/- 1개월):

• 발작/재발
• 모든 입원
• 약물 확인 및 변경 사항이 있는 경우 기록 업데이트

후속 조치 시 자체 보고 평가는 다음과 같습니다.

• Ratzker(1997) EDSS 자체 보고 양식을 사용하여 자가 보고한 EDSS 점수로 측정한 현재 손상,
• 전화/우편/이메일을 통해 EQ-5D 및 PedsQL로 측정한 삶의 질.