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Pädiatrische NMOSD-Beobachtungsstudie

8. April 2024 aktualisiert von: Sean Pittock, Mayo Clinic

Pediatric Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) 1-Jahres-Beobachtungsstudie

Diese Studie wird durchgeführt, um eine Datenbank mit pädiatrischen Patienten aufzubauen, um die Ursache, Früherkennung und beste Behandlung der Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung (NMOSD) bei pädiatrischen Patienten zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird durchgeführt, um Informationen über den natürlichen Verlauf von NMOSD bei pädiatrischen AQP4-IgG-seropositiven Patienten zu sammeln. Eine wesentliche Einschränkung bei der Durchführung von Arzneimittelstudien bei pädiatrischen Patienten mit NMOSD sind die begrenzten Informationen zum Krankheitsverlauf bei diesen Patienten. Das Sammeln klinischer Daten im Verlauf einer 1-jährigen Beobachtungsstudie würde Aufschluss über den natürlichen Verlauf der Krankheit bei diesen Patienten geben. Ein Archiv von pädiatrischen Patienten mit seltenen Krankheiten kann das Wissen über den natürlichen Verlauf der spezifischen Krankheit erweitern, bei der Identifizierung geeigneter Patienten helfen, die bestimmte Kriterien für Arzneimittelstudien erfüllen, und möglicherweise als Kontrollgruppe dienen.

Zeitpunkte: Baseline, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate (+/- 1 Monat für jeden Zeitpunkt).

Ausgangsdaten:

  • Demographie [Alter/Geschlecht/Ethnie],
  • Informationen zum klinischen Erscheinungsbild, einschließlich Datum der Erstdiagnose,
  • Klinischer Phänotyp
  • Aktuelle und vergangene Immuntherapie,
  • Familiengeschichte von Autoimmunerkrankungen,
  • Serologische Datenergebnisse
  • Radiologische Daten, soweit verfügbar

Selbstauskunftseinschätzungen werden sein:

  • Aktuelle Beeinträchtigung, gemessen anhand des EDSS-Scores (Expanded Disability Status Scale), der unter Verwendung des EDSS-Selbstberichtsformulars von Ratzker (1997) selbst gemeldet wird,
  • Lebensqualität gemessen mit dem EQ-5D und Varni's (1998) PedsQL über Telefon/Mail/E-Mail.

Bei Folgebesuchen 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate (+/- 1 Monat für jeden Zeitpunkt):

  • Anfälle/Rückfälle
  • Irgendwelche Krankenhausaufenthalte
  • Bestätigen Sie die Medikation und aktualisieren Sie die Aufzeichnungen bei Änderungen

Selbstauskünfte bei der Nachsorge sind:

  • Aktuelle Beeinträchtigung, gemessen anhand des EDSS-Scores, der unter Verwendung des EDSS-Selbstberichtsformulars von Ratzker (1997) selbst gemeldet wurde,
  • Lebensqualität gemessen mit dem EQ-5D und PedsQL per Telefon/Mail/E-Mail.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle pädiatrischen Patienten, die unabhängig vom geografischen Standort positiv auf AQP4-Antikörper getestet wurden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • AQP4 positiv
  • Fähigkeit, eine informierte Einwilligung des Patienten oder der Pflegekraft zu erteilen

Ausschlusskriterien:

- Unfähigkeit, erforderliche Formulare per Telefon, Post oder E-Mail auszufüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Pädiatrische Neuromyelitis optica
Teilnehmer unter 18 Jahren, die positiv auf Aquaporin-4-Antikörper sind.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit für einen Rückfall
Zeitfenster: Ein Jahr.
Rückfallereignisse von NMOSD, definiert durch klinische Verschlechterung der neurologischen Symptome und Behandlung.
Ein Jahr.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mayo Clinic

Mitarbeiter

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Sean J Pittock, M.D., Mayo Clinic

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Februar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

3. April 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

3. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Dezember 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 17-005618

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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