Estudio observacional del NMOSD pediátrico
Trastorno del espectro óptico de la neuromielitis pediátrica (NMOSD) Estudio observacional de 1 año
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Este estudio se realiza para recopilar información sobre la evolución natural del NMOSD en pacientes pediátricos seropositivos para AQP4-IgG. Una restricción importante en la realización de estudios farmacológicos en pacientes pediátricos con NMOSD es la información limitada sobre el curso de la enfermedad en estos pacientes. La recopilación de información clínica en el transcurso de un estudio observacional de 1 año informaría sobre la historia natural de la enfermedad en estos pacientes. Un repositorio de pacientes pediátricos con enfermedades raras puede aumentar el conocimiento sobre la historia natural de la enfermedad específica, ayudar a identificar a los pacientes apropiados que cumplan con los criterios específicos para los estudios de fármacos y potencialmente servir como grupo de control.
Puntos de tiempo: línea de base, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses (+/- 1 mes para cada punto de tiempo).
Datos de referencia:
- Datos demográficos [edad/sexo/origen étnico],
- Información sobre la presentación clínica, incluida la fecha del diagnóstico inicial,
- fenotipo clínico
- Inmunoterapia utilizada actual y pasada,
- Antecedentes familiares de enfermedades autoinmunes,
- Resultados de datos serológicos
- Datos radiológicos disponibles
Las evaluaciones de autoinforme serán:
- Deterioro actual, medido por la puntuación de la escala expandida del estado de discapacidad (EDSS) autoinformada utilizando el formulario de autoinforme EDSS de Ratzker (1997),
- Calidad de vida medida por el EQ-5D y el PedsQL de Varni (1998) por teléfono/correo/correo electrónico.
En las visitas de seguimiento 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses (+/- 1 mes para cada punto de tiempo):
- Ataques/recaídas
- Cualquier hospitalización
- Confirme los medicamentos y actualice los registros si hay cambios
Las evaluaciones de autoinforme en el seguimiento serán:
- Deterioro actual, medido por la puntuación EDSS autoinformada mediante el formulario de autoinforme EDSS de Ratzker (1997),
- Calidad de vida medida por el EQ-5D y PedsQL por teléfono/correo/correo electrónico.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- AQP4 positivo
- Capacidad para dar consentimiento informado por parte del paciente o cuidador
Criterio de exclusión:
- Incapacidad para completar los formularios requeridos por teléfono, correo postal o correo electrónico.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Neuromielitis óptica pediátrica
Participantes menores de 18 años que sean positivos para el anticuerpo Aquaporin-4.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tiempo de recaída
Periodo de tiempo: Un año.
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Eventos de recaída de NMOSD definidos por el empeoramiento clínico de los síntomas neurológicos y el tratamiento.
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Un año.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Sean J Pittock, M.D., Mayo Clinic
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades del nervio óptico
- Enfermedades de los nervios craneales
- Mielitis Transversa
- Neuritis óptica
- Neuromielitis óptica
Otros números de identificación del estudio
- 17-005618
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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