Детское наблюдательное исследование NMOSD

Это исследование проводится для сбора информации о естественном течении NMOSD у педиатрических пациентов с серопозитивным AQP4-IgG. Основным ограничением при проведении исследований лекарств у детей с NMOSD является ограниченная информация о течении заболевания у этих пациентов. Сбор клинической информации в течение 1 года обсервационного исследования позволит получить информацию о естественном течении заболевания у этих пациентов. Репозиторий педиатрических пациентов с редкими заболеваниями может расширить знания о естественном течении конкретного заболевания, помочь в выявлении подходящих пациентов, отвечающих определенным критериям для исследований лекарств, и потенциально может служить контрольной группой.

Временные точки: исходный уровень, 3 мес., 6 мес., 9 мес., 12 мес. (+/- 1 мес. для каждой временной точки).

Исходные данные:

• Демография [возраст/пол/этническая принадлежность],
• Информация о клинической картине, включая дату первоначального диагноза,
• Клинический фенотип
• Иммунотерапия используется в настоящее время и в прошлом,
• Семейный анамнез аутоиммунных заболеваний,
• Результаты серологических данных
• Рентгенологические данные, если они доступны

Самостоятельные оценки будут:

• Текущее ухудшение состояния, измеренное по расширенной шкале статуса инвалидности (EDSS), о которой сообщается самостоятельно с использованием формы Ratzker (1997) EDSS Self Report,
• Качество жизни, измеренное EQ-5D и Varni (1998) PedsQL по телефону/почте/электронной почте.

При контрольных посещениях через 3 мес, 6 мес, 9 мес, 12 мес (+/- 1 мес для каждой временной точки):

• Приступы/рецидивы
• Любые госпитализации
• Подтвердите лекарства и обновите записи в случае изменений

Оценки самооценки при последующем наблюдении будут:

• Текущее ухудшение состояния, измеренное по шкале EDSS, предоставленной самостоятельно с использованием формы самоотчета Ratzker (1997) EDSS,
• Качество жизни, измеренное EQ-5D и PedsQL по телефону/почте/электронной почте.